IO Biotech宣布，其新型免疫调节癌症疫苗IO102-IO103在Phase 2临床试验中，与Merck的PD-1抑制剂KEYTRUDA联合使用治疗可切除黑色素瘤或头颈鳞状细胞癌患者。该试验的首位患者已接受给药。IO Biotech总裁兼首席执行官Mai-Britt Zocca表示，IO102-IO103与PD-1抑制剂联合使用在治疗多种癌症方面显示出良好的数据和安全特征。IO Biotech首席医疗官Qasim Ahmad指出，术前系统性免疫治疗的重要性正在成为研究的关键领域，该研究将提供IO102-IO103与pembrolizumab在可切除黑色素瘤和头颈鳞状细胞癌患者中的临床和转化数据。IOB-032/PN-E40是一项Phase 2篮式试验，旨在评估IO102-IO103与pembrolizumab作为实体瘤患者的术前/术后治疗。IO102-IO103是一种离岸、研究性癌症疫苗，旨在通过刺激T细胞激活和扩张来杀死肿瘤细胞和肿瘤微环境中的免疫抑制细胞。IO Biotech正在推进其领先癌症疫苗候选药物IO102-IO103的临床试验，并正在通过临床前开发推进其他管线候选药物。

SELLAS Life Sciences Group公司宣布，其新型CDK9抑制剂SLS009获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定（ODD），用于治疗复发性/难治性（r/r）外周T细胞淋巴瘤（PTCL）。在一项完成的1期临床试验中，SLS009在r/r PTCL患者中表现出36.4%的临床响应率（ORR），高于现有标准治疗的25.8%。其中，一名患者达到完全代谢反应，继续治疗超过62周，另一名患者通过CT扫描达到完全反应，继续治疗超过24周。目前，SLS009正在进行1b/2期临床试验，预计2024年第一季度末公布初步数据。该研究旨在评估SLS009在r/r PTCL患者中的安全性和有效性，并可能作为注册研究。此外，SLS009还显示出对急性髓系白血病和淋巴瘤患者的疗效，包括一名患者达到完全代谢反应，继续治疗超过62周，另一名患者通过CT扫描达到完全反应，继续治疗超过24周。FDA的孤儿药指定旨在支持针对罕见病或条件的小型患者群体的药物和生物制品的开发。

日本医药公司Meiji Seika Pharma参与的一项三期临床试验显示，Arcturus Therapeutics的ARCT-154自扩增信使RNA（sa-mRNA）疫苗的加强剂剂量在诱导对原始武汉-Hu-1病毒株的免疫反应方面与Comirnaty mRNA疫苗相当，且对Omicron BA.4/5亚变种的免疫反应更佳。ARCT-154的剂量仅为Comirnaty的六分之一。该研究包括在11个日本站点进行的随机、双盲、活性对照试验，比较了ARCT-154与Comirnaty加强剂在接种过两剂mRNA疫苗的成年健康人中的免疫原性和耐受性。结果显示，ARCT-154在诱导Wuhan-Hu-1中和抗体GMTs方面优于Comirnaty，且在Omicron BA.4/5亚变种方面达到优越性标准。ARCT-154和Comirnaty的加强剂在该成人群体中耐受性良好，没有严重的或严重的不良事件。

Equillium公司宣布了其在多细胞因子项目上的最新进展，包括治疗斑秃的EQ101、治疗乳糜泻的EQ102以及新型口服多细胞因子抑制剂EQ302。EQ101的Phase 2研究已完成入组，目前36名患者正在接受治疗，其中13名患者病情严重。EQ101在24周的治疗期间表现出良好的耐受性。EQ102作为首个IL-15和IL-21的双特异性抑制剂，虽然表现出良好的耐受性和药代动力学活性，但其生物利用度低于预期。因此，Equillium决定暂停EQ102的开发，转而推进EQ302的临床研究，该药物具有更高的活性和更好的口服给药特性。Equillium致力于开发针对严重自身免疫和炎症性疾病的创新疗法，其产品管线包括多种新型免疫调节资产和平台。

Fauna Bio公司宣布与Eli Lilly公司达成一项多年合作协议，旨在利用Fauna的Convergence™人工智能平台支持肥胖症领域的临床前药物发现工作。双方团队将携手合作，共同寻找多个药物靶点。

约翰逊&约翰逊公司宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了补充生物制品许可申请（sBLA）和新药申请（NDA），寻求批准RYBREVANT®（amivantamab-vmjw）与lazertinib联合用于治疗EGFR突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的第一线治疗。这一申请基于III期MARIPOSA研究的数据，该研究显示，与osimertinib相比，RYBREVANT®与lazertinib联合使用在未经治疗的EGFR突变NSCLC患者中显示出统计学上显著和临床上有意义的无进展生存期（PFS）改善。该研究还评估了RYBREVANT®与lazertinib联合使用与osimertinib和单独使用lazertinib相比在EGFR ex19del或L858R突变NSCLC患者中的疗效和安全性。

Vaxart公司宣布已完成针对哺乳期母亲的口服双价诺如病毒疫苗候选药物的1期临床试验的入组和给药。该疫苗旨在帮助母亲保护孩子免受高度传染性和可能致命的诺如病毒。预计到2024年底将公布该研究的顶线数据。目前，美国每年约有2100万人感染诺如病毒，其中5岁以下儿童中有15%感染。此外，约300万对父母因病毒而被迫缺勤，平均每天约2.2天。诺如病毒在美国的年疾病负担为106亿美元。全球范围内，诺如病毒已成为采用轮状病毒疫苗计划的国家医疗保健机构中儿童胃肠炎的主要原因。Vaxart正在进行的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的单剂量、剂量范围研究旨在评估口服双价GI.1/GII.4诺如病毒疫苗在至少18岁健康哺乳期女性的安全性、耐受性和免疫原性。

美国社区肿瘤学网络（AON）的三位医生Ruemu E. Birhiray、Ralph V. Boccia和Arvind Chaudhry在圣地亚哥举行的第65届美国血液学学会（ASH）年会上展示了他们的研究成果。他们的研究涵盖了临床试验中的多样性、包容性和无偏见（DEI）以及多种血液肿瘤的治疗方法。这些研究成果经过严格的同行评审，体现了该领域的关键和创新。AON首席执行官Stephen “Fred” Divers对医生们的研究成果表示自豪，并强调他们通过研究推动医疗知识进步，改善患者护理。年会上，来自全国各地的医疗专业人士聚集一堂，分享最新的科学内容，以提升血液学领域的教育和科学水平。

4D Molecular Therapeutics公司宣布，其基因药物候选产品4D-150获得美国食品药品监督管理局（FDA）的RMAT（再生医学先进疗法）指定，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）。这一指定基于4D-150在wet AMD患者中展现出的良好的安全性、耐受性和临床活性。4D-150是首个获得RMAT或突破性指定的wet AMD治疗候选药物。此外，4D-150还获得了欧洲药品管理局（EMA）的优先药物（PRIME）指定。这两个指定将促进FDA和EMA在监管审批规划上的合作，并有机会加速产品开发。4D-150的初步数据将在2024年2月3日的“血管生成、渗漏和退化”会议上公布。4DMT公司正在与FDA和EMA合作，制定初步的3期临床试验计划，并计划在2024年2月提供更新，包括4D-150的2期PRISM临床试验的初步数据。

Matinas BioPharma公司收到美国食品药品监督管理局（FDA）对其MAT2203药物三期临床试验修订方案的书面反馈，这使公司更接近与FDA在MAT2203三期临床试验设计上的共识。公司计划在2024年第一季度初与FDA会面，讨论并最终确定三期临床试验方案，以便尽快启动三期临床试验。Matinas BioPharma表示，与FDA的持续对话有助于将MAT2203推向审查和批准阶段，同时降低监管风险。此外，公司还在与合作伙伴进行讨论，并已向他们更新了与FDA的互动情况。Matinas BioPharma的MAT2203是一种口服广谱抗真菌药物，其LNC平台技术提供口服给药，避免了与静脉给药相关的显著肾毒性。

日本HYOGO，JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.（JCR）宣布与Alexion、AstraZeneca Rare Disease（Alexion）签署了一项研究合作、选择和许可协议，旨在开发新型寡核苷酸疗法，利用J-Brain Cargo®技术实现针对特定组织或器官的靶向递送。根据协议，JCR和Alexion将利用J-Brain Cargo®技术研究和开发寡核苷酸疗法，Alexion有权提名最多三个罕见病指示的靶点进行临床前开发。在临床前开发之后，Alexion有权开发和商业化潜在的新药候选。这是JCR和Alexion在2023年的第二项协议，此前3月份已宣布一项关于使用J-Brain Cargo®技术开发治疗蛋白质候选人的研究合作、选择和许可协议。JCR将从Alexion获得前期付款，并有权获得某些研究、开发和商业里程碑以及版税。J-Brain Cargo®技术是JCR的专有药物递送系统，通过受体介导的转胞吞作用将药物有效递送到目标组织，包括中枢神经系统。

NextCure公司宣布其新型抗Siglec-15抗体NC605在治疗急性脊髓损伤引起的严重固定化动物模型中，有效预防了骨量丢失并保持了骨强度。该研究发表在《美国骨骼和矿物质研究学会》的期刊JMBR Plus上。NC605通过抑制破骨细胞成熟和骨吸收来防止骨量丢失，同时增强成骨细胞招募，从而提高骨质量。研究结果表明，NC605在防止骨量丢失和维持骨强度方面具有独特优势，为脊髓损伤或其他固定化损伤患者提供了新的治疗希望。

CNM-Au8 30mg治疗在HEALEY ALS平台试验的长期开放标签扩展（OLE）中显示出显著降低血浆神经丝轻链（NfL）水平，与安慰剂相比，在随机化后18个月（76周）降低了60%的长期全因死亡率风险。NfL生物标志物和生存数据强化了治疗效应的证据，与原始双盲2期试验中观察到的事件时间结果一致。CNM-Au8 30mg在延迟最高风险参与者发病时间方面具有更大的总体治疗效果。长期随访期间，NfL水平持续下降，与临床事件时间结果相关。此外，CNM-Au8治疗还与降低死亡或永久性辅助通气（PAV）的风险相关。这些结果表明CNM-Au8可能为ALS患者提供更长的生存时间。

Clene Inc.与子公司Clene Nanomedicine Inc.近期与美国食品药品监督管理局（FDA）会面，讨论了其治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的药物CNM-Au8的监管进展。会议中，Clene展示了已完成2期ALS研究的初步临床数据和神经丝轻链（NfL）生物标志物结果，以及超过500年受试者暴露的长期生存数据和安全数据。FDA认为，目前NfL生物标志物降低的初步发现不足以支持加速批准。Clene计划在2024年第一季度提供补充数据，包括CNM-Au8在ALS患者中治疗益处的额外长期临床证据和生物标志物结果。Clene还支持两个CNM-Au8同情使用（扩大访问）项目，并即将启动第三个项目，该项目获得来自美国国立卫生研究院的4510万美元资助。此外，Clene计划在2024年启动3期ALS确认性研究，并提交新信息以进一步讨论CNM-Au8加速开发的相关证据。

Mallinckrodt公司宣布，其产品TERLIVAZ（特利加压素）注射剂在治疗患有肝肾综合征（HRS）且肾功能迅速下降的成人患者时，可帮助改善肾功能，同时降低HRS治疗相关的医疗保健利用成本。该研究结果已发表在《Advances in Therapy》2023年12月印刷版和网站上。研究使用决策分析模型评估了TERLIVAZ联合白蛋白治疗HRS患者的相关成本，并与其他非FDA批准的治疗方法进行了比较。该研究由Mallinckrodt制药公司资助。

Ocugen公司宣布与FDA就OCU400三期临床试验设计达成一致，以评估其在患有RHO和其他与视网膜色素变性（RP）相关的基因突变患者中的安全性和有效性。该临床试验预计将在2024年初启动，旨在招募更多RP患者，包括最常见的RHO基因突变患者。OCU400已获得孤儿药和RMAT资格，FDA对三期试验设计的关键方面达成一致，为OCU400的产品开发和上市许可提供了信心。全球约有110,000名美国患者和1.6百万名全球患者患有RP，其中超过10%的患者有RHO基因突变，OCU400的三期临床开发将有助于满足RP患者群体的未满足需求。

北京中因科技有限公司自主研发的眼科基因编辑1类创新药ZVS203e注射液获得美国FDA临床试验默示许可，标志着该公司在基因编辑技术领域的重大突破。该药针对RHO基因突变导致的视网膜色素变性（RHO-RP），一种进展性单基因致盲眼病，具有良好安全性和有效性。中因科技致力于为遗传性眼病患者提供精准诊断和治疗服务，已建立完整的药物开发体系。