Jazz Pharmaceuticals公司宣布了其研究药物JZP150在治疗创伤后应激障碍（PTSD）的二期临床试验结果。该试验旨在评估JZP150对PTSD成人患者的疗效和安全性，但未达到主要终点，即在基线至第12周期间，与安慰剂相比，JZP150（4mg或0.3mg）并未在总PTSD症状严重程度上显示出统计学上的显著降低。此外，试验也未达到关键次要终点，包括治疗前后CGI-S和PGI-S评分的平均变化。尽管如此，没有观察到JZP150的新安全性信号，最常见的不良事件为头痛、恶心和尿路感染，这些事件主要表现为轻微至中度。Jazz Pharmaceuticals公司表示，将全面评估这些数据，但基于初步结果，不打算继续推进JZP150在PTSD治疗中的开发。

Takeda公司宣布，其抗病毒药物LIVTENCITY（maribavir）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗对更昔洛韦、伐昔洛韦、西多福韦或膦甲酸钠治疗无效（包括有或无基因型耐药性）的成人造血干细胞移植（HSCT）或实体器官移植（SOT）巨细胞病毒（CMV）感染/疾病。LIVTENCITY是中国首个也是唯一一个针对CMV特异性UL97蛋白激酶的抑制剂。该批准基于3期SOLSTICE试验的结果，该试验评估了maribavir与常规抗病毒疗法相比在治疗对先前疗法无效的CMV感染/疾病患者中的安全性和有效性。LIVTENCITY在全球范围内已获得12项批准，用于治疗对先前疗法无效的移植后CMV感染，包括美国、加拿大、澳大利亚和欧盟等四个主要市场。

巴氏综合征基金会（BSF）近日宣布，已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交请愿，要求其对elamipretide新药申请进行公平、公正和适当的审查。elamipretide是唯一针对巴氏综合征的治疗药物。尽管有充分证据显示elamipretide在巴氏综合征患者中耐受性良好，并显示出临床益处，但FDA至今未审查该新药申请。此次请愿在两个月内收集了近20,000个来自美国50个州以及华盛顿特区、波多黎各、美属维尔京群岛和驻外军事人员的签名。巴氏综合征是一种罕见、危及生命的遗传性疾病，主要影响男性，85%的死亡发生在5岁之前。目前，尚无FDA批准的巴氏综合征治疗药物。巴氏综合征基金会呼吁FDA公平对待患者，充分利用国会授予的灵活性，为患者提供治疗机会。

Mithra公司宣布与以色列的Rafa Laboratories公司签订了一份具有约束力的意向书，以在以色列商业化其针对更年期症状的激素疗法药物DONESTA®。Rafa Laboratories将获得在以色列和巴勒斯坦领土上独家商业化DONESTA®的权利，预计最终许可和供应协议将在2024年第一季度签署。Mithra公司将获得总计2050万欧元的销售相关里程碑奖金，以及基于年度净销售额的分层双位数版税，以及许可协议签署和监管里程碑的付款。该药物旨在针对以色列约90万45至64岁女性的更年期市场。Mithra公司首席执行官David Horn Solomon表示，公司对与Rafa Laboratories合作推广DONESTA®感到兴奋，并期待与Rafa Laboratories紧密合作，为数十万女性提供差异化疗效、安全性和便利性。Rafa Laboratories首席执行官Amir Levin也表示，与Mithra合作推出这款新产品，将使Rafa Laboratories能够丰富其女性健康产品组合，并期待为以色列市场提供这款基于口服雌激素的下一代激素疗法产品。

美国食品药品监督管理局（FDA）已接受并给予优先审评，针对Daiichi Sankyo和Merck合作开发的patritumab deruxtecan（HER3-DXd）生物制品许可申请（BLA），用于治疗既往接受过两种或更多系统性疗法的局部晚期或转移性EGFR突变型非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。该申请基于HERTHENA-Lung01试验结果，显示patritumab deruxtecan在EGFR突变型晚期NSCLC患者中表现出临床意义和持久反应。如果获得批准，patritumab deruxtecan将成为首个针对HER3的药物，也是Daiichi Sankyo肿瘤管线中第二个DXd抗体药物偶联物。

2023年12月21日，上海莱士收到国家药品监督管理局下发的关于“SR604注射液”临床试验申请《受理通知书》。SR604 注射液是一种人源化高亲和力结合人活化蛋白 C，特异性抑制人活化蛋白 C 抗凝血功能的单克隆抗体制剂。拟用于血友病 A/B 及先天性凝血因子缺乏症患者出血的预防治疗。目前国内外血友病常规预防治疗是每周 2-3 次静脉注射血源或重组凝血因子。SR604 拟开展每4周一次的皮下注射预防治疗临床I期试验。该项目的部分临床前研究成果已在国际血液学研究期刊 Blood 杂志上以封面文章的形式发表。截至相关信息披露时，全球尚无与该药物同靶点的产品上市。一直以来，“做好药、创新药”是上海

丹麦生物技术公司Zealand Pharma与欧洲投资银行（EIB）达成了一项价值9000万欧元的融资协议，用于支持其研发管线。该贷款将分三个阶段发放，总额分别为5000万、2000万和2000万欧元，每个阶段的发放均需满足特定里程碑。这笔贷款将有助于Zealand Pharma加强财务状况，并投资于其肥胖资产，同时为其罕见病资产寻求商业合作伙伴。欧洲投资银行还将与Zealand Pharma签订认股权证协议，允许其在每个阶段提取贷款时获得认股权证，认股权证持有人将有权以市场价格认购Zealand Pharma的普通股。

Cidara Therapeutics宣布其药物REZZAYO（rezafungin）在欧洲获得批准，用于治疗成人侵袭性念珠菌病。这一批准基于ReSTORE III期临床试验的积极结果，以及STRIVE II期临床试验和广泛的非临床开发项目支持。REZZAYO成为15年来侵袭性念珠菌病患者的新治疗选择。Cidara将因EMA的批准从 Mundipharma 收到约1114万美元的里程碑付款。侵袭性念珠菌病是一种严重、威胁生命的血液和/或深部/内脏组织感染，严重影响免疫力低下的人群，死亡率高达40%。Cidara与Mundipharma合作，后者在美国和日本以外的地区拥有rezafungin的商业权利。

上海宏成药业自主研发的1类生物制品创新药注射用HC010获得国家药品监督管理局批准开展晚期实体瘤的临床试验，该药是全球首创的三特异性抗体，靶向PD-1、CTLA-4和VEGF，旨在同时抑制免疫检查点和血管新生，提高晚期肿瘤治疗效果。公司计划于2024年第一季度启动I期临床试验。恶性肿瘤是严重威胁人类健康的疾病，手术治疗后多数患者仍处于晚期，治疗手段有限。近年来，免疫检查点抑制剂（ICIs）的发展改善了晚期肿瘤的治疗效果，但响应率较低且易产生耐药。上海宏成药业致力于解决未满足的临床需求，开发全新生物药和生物类似药，打造集创新生物药研究、开发、生产及销售于一体的领军企业。

Crossject公司与一家未公开的战略合作伙伴达成商业推广协议，将在北欧地区推广其针对癫痫发作的创新紧急疗法ZEPIZURE（原名ZENEO Midazolam），覆盖德国、英国、丹麦、瑞典、芬兰和挪威。根据协议，Crossject将获得总计最高达100万欧元的里程碑付款，并在市场授权后获得与销售毛利润挂钩的加成。Crossject负责监管开发成本和拥有潜在的市场授权，而合作伙伴则负责所有商业成本。这项协议有助于推动ZEPIZURE的开发，并进一步增强了公司的商业前景，同时公司在美国和澳大利亚/新西兰已有订单和商业推广协议。

PetVivo Holdings, Inc.宣布与Covetrus North America, LLC达成分销协议，将旗下兽医医疗设备Spryng with OsteoCushion技术产品在美国市场进行推广和销售。该协议将从2024年1月1日起生效，旨在扩大PetVivo在动物健康市场的覆盖范围和影响力。Spryng是一种关节内注射医疗设备，用于治疗关节疼痛，如关节不稳定、退行性关节病和骨关节炎。PetVivo首席执行官John Lai表示，与Covetrus的合作将有助于推动兽医行业的发展，并为动物提供更好的医疗结果。

2023年12月22日，君圣泰医药首挂上市，公告显示，公司发行2419.4万股股份，每股定价11.5港元，每手500股，所得款项净额约1.941亿港元。截至发稿，涨3.65%，报11.92港元，成交额2596.12万港元。

2023年12月22日，人工智能药物开发商Peptris Technologies宣布获得100万美元种子轮融资，由Speciale Invest领投。这家人工智能驱动的药物发现公司在一份声明中表示，它将利用新获得的资金扩大研究范围，在现有的癌症和炎症研究基础上，将罕见病也纳入研究范围。

西北生物技术公司宣布向英国药品和健康产品监管局提交了DCVax®-L用于胶质母细胞瘤（GBM）的上市许可申请（MAA），这是20多年研究和临床开发的高潮。该申请寻求批准DCVax-L用于新诊断和复发性GBM的商业化，并希望纳入MHRA的150天快速审查途径。公司CEO表示，DCVax-L有望为GBM患者提供新的治疗选择，包括社区环境中的患者。GBM是致命且最常见的原发性脑癌，尽管进行了大量临床试验，但患者生存率并未显著提高。DCVax-L旨在解决GBM的异质性和免疫抑制微环境。公司的国际III期试验显示，与未经选择的对照组相比，DCVax-L治疗的患者中位生存期显著延长。此外，DCVax-L还显示出在治疗后的T细胞反应中的广泛响应，包括T细胞克隆的扩增。公司相信这种机制将适用于大多数类型的实体瘤，并已在其他实体瘤的同情使用案例中取得积极结果。

NS Pharma宣布其开发的NS-089/NCNP-02获得欧洲委员会授予的孤儿药资格，用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne），这是一种罕见且致命的遗传性疾病，主要影响男性。该药物针对一种基因突变，通过外显子44跳跃进行治疗。此资格赋予NS Pharma十年的市场独占期，支持其继续开发和评估该疗法。NS-089/NCNP-02此前已获得罕见儿科疾病指定、突破性疗法指定和孤儿药指定。NS Pharma致力于开发治疗难治性和罕见疾病的药物，目标是尽快为杜氏肌营养不良症患者提供治疗。

TransThera公司宣布，在美国启动了针对FGFR-altered cholangiocarcinoma（CCA）患者的tinengotinib（TT-00420）的Phase 3临床试验FIRST-308，这是新一代FGFR抑制剂，旨在治疗对先前系统性治疗和FGFR抑制剂进展的晚期FGFR-altered CCA患者。这是一项全球多中心的随机对照试验，旨在评估口服tinengotinib与医生选择方案在FGFR-altered、化疗和FGFR抑制剂难治/复发性胆管癌患者中的疗效和安全性。该研究计划在美国、欧盟、英国、亚洲和其他国家和地区进行，最终结果将支持tinengotinib的全球营销申请。TransThera的首席医疗官Jean Fan表示，他们很高兴在Phase 3试验中为首位美国患者给药，并感谢临床医生和患者的努力和参与。Tinengotinib是一种创新的全球III期选择性激酶抑制剂，通过靶向肿瘤细胞和改善肿瘤微环境发挥抗肿瘤作用。Tinengotinib已被FDA授予孤儿药资格和快速通道资格，用于治疗CCA，并在2023年7月获得中国国家药品监督管理局的突破性疗法指定。TransThera

RenovoRx公司宣布扩大其临床开发管线，准备开始第二项III期临床试验。CouGar试验将评估RenovoGem在胆管癌，特别是不可切除的局部晚期肝外胆管癌（eCCA）中的疗效。该试验旨在评估使用静脉注射顺铂、吉西他滨和度伐木单抗（所有形式为化疗）与通过RenovoGem（输送系统和吉西他滨）进行经动脉微灌注及静脉注射度伐木单抗的疗效。Oklahoma大学健康中心是CouGar研究的首个临床研究地点。胆管癌患者目前预后较差，五年生存率约为24%，CouGar研究为患者带来了新的治疗希望。RenovoGem已获得FDA孤儿药资格认定，针对胰腺癌和胆管癌，在NDA批准后提供7年的市场独占权。