Milestone Pharmaceuticals Inc.近日收到美国食品药品监督管理局（FDA）关于其新药申请（NDA）的拒绝文件，该申请旨在批准自用依替帕米鼻喷剂用于治疗阵发性室上性心动过速（PSVT）。FDA指出，提交的NDA不够完整，需要澄清3期临床试验中不良事件的记录时间。Milestone表示将寻求澄清并与FDA协商前进道路。依替帕米鼻喷剂是一种新型钙通道阻滞剂鼻喷剂，旨在治疗PSVT和房颤快速心室率（AFib-RVR）的频繁和症状性发作。3期临床试验RAPID显示，依替帕米在治疗PSVT方面具有显著疗效和安全性。Milestone致力于推进依替帕米鼻喷剂作为首个便携式、快速起效的治疗方案，让患者能够在医疗场所外主动管理自己的心血管状况。

Bristol Myers Squibb宣布将以每股62.50美元的现金收购临床阶段的放射性药物疗法公司RayzeBio，总股权价值约41亿美元，净额约36亿美元。RayzeBio在基于锕的放射性药物疗法领域处于领先地位，其产品管线包括针对实体瘤的治疗，如胃肠胰腺神经内分泌瘤、小细胞肺癌、肝细胞癌等。此次收购将增强Bristol Myers Squibb的肿瘤学产品组合，并加强其在未来十年的增长机会。交易预计在2024年上半年完成。

中国领先制药公司Jemincare宣布，其全资子公司上海Jemincare制药有限公司近期获得6项创新药物临床试验批准，涉及癌症、肾脏和抗感染疾病领域，其中包括国家药品监督管理局（NMPA）批准的4项和美国食品药品监督管理局（FDA）批准的2项。这些药物包括用于治疗由革兰氏阴性菌引起的严重感染的JMKX003801、治疗肾性水肿的JMKX003142、治疗肾细胞癌的JMKX003948、治疗膀胱癌的JMKX000197以及治疗终末期肾病患者的血磷过高症的JMKX003002。这些药物均显示出独特的治疗机制和良好的临床前景。Jemincare致力于研发、生产和商业化治疗药物，拥有超过600名科学家组成的强大研发团队，其中创新小分子研究院开发了6项创新药物项目。

上海璃道医药科技有限公司宣布其自主开发的针对炎症性肠病（IBD）的创新药物LD09163片获得中国药品监督管理局（CDE）的IND申请受理。LD09163片是一种全球知识产权的1类新药，通过靶向瞬时受体电位通道TRPA1来治疗IBD。该药物在临床前研究中显示出良好的安全性和治疗效果，有望为IBD患者提供新的治疗选择。璃道医药专注于离子通道药物研发，拥有多项专利和先进技术，致力于为全球患者提供创新药物。

中国科学院大学附属肿瘤医院王晓稼教授领导的“PANDORA”研究，在《自然·通讯》杂志发表，揭示了吡咯替尼与多西他赛联合治疗HER2阳性转移性乳腺癌的有效性和安全性。研究显示，该联合疗法显著提高了患者的无进展生存期，并展现出良好的抗肿瘤活性。PANDORA研究为后续的III期PHILA研究提供了重要数据支持，有望推动吡咯替尼在HER2阳性乳腺癌一线治疗中的应用，为患者带来新的治疗选择和希望。

华毅乐健自主研发的基因治疗产品GS1191-0445注射液获得美国FDA孤儿药资格认定，用于治疗A型血友病。血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，GS1191-0445基于腺相关病毒基因治疗，有望成为治愈血友病的前沿技术。该产品在国内进行I期临床研究，计划2024年下半年启动II/III期临床研究。华毅乐健致力于打造全球领先的生物科技公司，其先导产品在血友病A领域进度领先，未来将拓展至神经系统疾病等领域。

荣昌生物制药（烟台）股份有限公司宣布，其自主研发的抗体偶联药物维迪西妥单抗与康方生物的PD-1/CTLA-4双特异性肿瘤免疫治疗药物卡度尼利单抗的联合疗法，获得国家药品监督管理局批准进行Ⅱ/Ⅲ期临床试验，针对一线失败的HER2表达局部晚期或转移性胃癌。此次临床试验旨在评估该联合疗法在治疗该类胃癌中的有效性和安全性，荣昌生物正积极推动其联合疗法的探索。

2023年12月26日，先博生物自主研发的SNC109注射液获得国家药品监督管理局药品审评中心临床默示许可，用于治疗复发性胶质母细胞瘤。SNC109是一款基于BiTE CAR-T平台的双臂BiTE装甲的双CAR-T细胞疗法，可靶向胶质母细胞瘤中的IL13Rα2和HER2，并分泌多特异性抗体激活T细胞杀伤肿瘤。先博生物另一核心平台CD19 CAR-NK细胞注射液已分别获得NHL和ALL的临床试验默示许可，是国内首款获批进入临床阶段的CD19靶点通用型NK细胞疗法。公司致力于开发全球竞争力的通用型细胞治疗产品，并推进实体瘤产品的临床研究和申报，同时与ORNA合作开发下一代通用型体内细胞治疗产品，具有广泛应用潜力。

联拓生物宣布与强生旗下杨森制药公司就潜在同类首创放疗增敏剂NBTXR3达成协议，将在中国、韩国、新加坡和泰国的独家开发和商业化权利转让给杨森，联拓生物将一次性收到2500万美元的付款，并有资格获得500万美元的销售里程碑付款。NBTXR3是一种新型抗肿瘤产品，通过放射治疗激活，诱导肿瘤细胞死亡，并触发适应性免疫反应。联拓生物与Nanobiotix合作推进NBTXR3在亚洲的临床开发，并已获得美国FDA授予的快速审批通道资格。联拓生物致力于为中国和亚洲患者提供创新药物，正在推进多样化的临床候选药物产品管线。

近日，潘林资本宣布，其专注于创新生物医药、创新医疗器械和生物技术的风险投资基金——杭州潘林旭康基金已完成第二轮融资。这是潘林资本在杭州设立的首个基金，也是今年第二只风险投资基金。潘林资本过去两年共筹集超过15亿元人民币，这在风险投资行业寒冬中显得尤为突出。潘林旭康基金得到了包括杭州科学技术创新集团、杭州萧山国际风险投资（杭州市和区级产业引导基金）、成都科学技术创新投资集团（国有基金）、上市公司如HitGen、LEO集团、I-Mab、中原信托（自有资金）和Chasestone Group等众多新机构投资者的支持。此外，由于良好的业绩记录，潘林现有投资者的再投资率超过40%。该基金已完成近20家优质公司的投资结算。基于对杭州，尤其是萧山区政策方向和产业集聚的研究，潘林投资了包括Codon、Levinthal、TinkerBio、DNano MetaBio、Leadbio和Innoforce等当地公司。潘林还帮助公司将其总部迁至杭州，如Dushi Pharmaceutical Supply Chain成功在萧山设立总部。潘林旭康基金还投资了早期公司如Real & Best Biotech等，并参与了已投资明星公司的

韩国大田，LegoChem Biosciences公司宣布与强生旗下Janssen Biotech公司签订许可协议，共同开发和商业化针对Trop2的抗体药物偶联物（ADC）LCB84。根据协议，LegoChem将授予Janssen独家全球许可权，并可能获得高达17亿美元的总额，包括首付款1亿美元、期权行使费2亿美元以及潜在的开发、监管和商业化里程碑付款，以及按净销售额分级的版税。两家公司将在正在进行的一期/二期临床试验中合作，Janssen将负责临床试验和商业化。LCB84是一种基于LCB下一代ADC平台技术和从Mediterranea Theranostic S.r.l.许可的Trop2抗体开发的ADC，正在美国进行的一期/二期临床试验中研究。该ADC具有独特的靶向机制，结合独特的裂解形式Trop2抗原，在癌细胞中高度表达。临床前数据表明，与多种癌症相比，LCB84具有差异化的安全性和疗效特征，显示出作为Trop2靶向ADC的潜力。LegoChem总裁兼首席执行官Yong-Zu Kim表示，很高兴与Janssen合作LCB84，这是他们首个完全自主研发的临床阶段ADC，并期待继续建立全球临床试验能力，推进其

君实生物自主研发的全球首个重组人源化抗BTLA单克隆抗体注射液tifcemalimab（产品代号：TAB004/JS004）进入III期临床研究阶段，用于治疗经典型霍奇金淋巴瘤（cHL）。北京大学肿瘤医院淋巴肿瘤内科成功召开项目启动会，由宋玉琴教授担任主要研究者，计划招募约185例患者。该研究旨在评价tifcemalimab联合特瑞普利单抗对比化疗用于抗PD-(L)1单抗难治性cHL的疗效和安全性。tifcemalimab是一种抗肿瘤药物，通过结合BTLA阻断HVEM-BTLA的相互作用，激活肿瘤特异淋巴细胞。此外，特瑞普利单抗注射液（拓益®）作为我国首个国产PD-1单抗药物，已在多个瘤种范围内开展临床研究，并已在中国获批6项适应症。

塔吉瑞自主研发的BCR-ABL变构抑制剂TGRX-678，用于治疗慢性髓性白血病（CML），已通过国家药品监督管理局新药审评中心公示，并被纳入“突破性治疗品种”名单。CML是一种常见的白血病，全球年发病率为（1～2）/10万，占成人白血病总数的15%～20%。TGRX-678具有全新药物作用机制，针对BCR-ABL1融合基因的变构位点，对现有上市药物的耐药或不耐受的CML患者具有治疗潜力。NMPA为鼓励研究和创制具有明显临床优势的药物，发布了《药品注册管理办法》和《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》。塔吉瑞致力于研发具有自主知识产权的系列原创最新一代小分子靶向抗肿瘤药物，目前已有300余项专利申报，TGRX-678和TGRX-326等创新药物正在全国多地开展临床研究。

LegoChem Biosciences与Janssen Biotech达成许可协议，将LCB84 Trop2靶向ADC的开发和商业化权授予Janssen，总金额可能高达17亿美元，包括首付款、期权行使费以及潜在的开发、监管和商业化里程碑付款及净销售额的分级版税。LCB84基于LCB下一代ADC平台技术和从Mediterranea Theranostic S.r.l.获得的Trop2抗体，正在美国进行1/2期临床试验，该ADC具有独特的靶向机制，在多种癌症中显示出良好的安全性和有效性。LegoChem Biosciences是一家专注于利用其专有的LegoChemistry药物发现技术和ConjuAll ADC平台技术开发下一代创新疗法的临床阶段生物制药公司。

LianBio与强生旗下公司Janssen达成协议，将NBTXR3在中国和其他亚洲市场的开发与商业化权利转让给Janssen。LianBio将获得一次性付款2500万美元，以及销售里程碑付款500万美元。NBTXR3是一种新型抗癌产品，有望改善多种实体瘤的治疗效果。LianBio将继续支持NBTXR3在亚洲的临床开发，并推动其在全球的治疗应用。

AstraZeneca to acquire Gracell, furthering cell therapy ambition across oncology and autoimmune diseases

Immunome公司宣布与Atreca公司达成最终资产购买协议，收购抗体相关资产和材料，旨在扩展其工具箱，以支持其开发针对癌症的创新治疗方案。交易包括5500万美元的前期付款和最高7000万美元的临床开发里程碑付款。该交易需满足常规条件，包括Atreca获得必要的股东投票。Immunome致力于开发针对癌症的领先疗法，其技术平台包括免疫疗法、靶向效应物、放射性配体疗法和抗体偶联药物（ADCs）。