UCB公司将在美国圣地亚哥举行的美国风湿病学会（ACR）2023年会议上展示EXXELERATE试验的后期分析结果，该试验评估了CIMZIA（certolizumab pegol）和adalimumab在具有高类风湿因子（RF）水平的类风湿关节炎（RA）患者中的疗效。在初步的EXXELERATE试验中，主要终点并未达到。后期分析评估了CIMZIA和adalimumab在RA患者中的疗效，这些患者被随机分配接受CIMZIA 200 mg每两周一次加上甲氨蝶呤（MTX）或adalimumab 40 mg每两周一次加上MTX。结果显示，对于RF水平较高的患者，CIMZIA治疗组的65.7%和adalimumab治疗组的48.3%在104周时达到了低疾病活动度。高RF水平与不良预后相关，可能导致单克隆抗体药物浓度降低和对TNF抑制剂（TNFis）的响应降低。CIMZIA的独特结构使其不受RF水平影响，保持恒定的血液浓度和治疗效果。这些数据可能对使用个性化医疗方法治疗高RF水平的RA患者具有临床意义。

拜耳公司宣布扩大其III期OCEANIC临床试验项目，启动了第三项临床研究OCEANIC-AFINA，旨在评估asundexian（BAY2433334）作为治疗65岁以上、有中风或全身性栓塞高风险且不适合口服抗凝治疗的房颤患者的潜在治疗选项。OCEANIC-AFINA与OCEANIC-AF研究相辅相成，后者正在研究asundexian预防房颤患者中风或全身性栓塞的有效性和安全性。两项研究旨在为asundexian在广泛房颤患者群体中的疗效和安全性提供有力证据，包括那些有缺血性中风或全身性栓塞和严重出血事件高风险的患者。研究显示，1/3的房颤患者未接受或未充分接受口服抗凝治疗，存在巨大未满足的医疗需求。拜耳公司希望为包括那些被认为不适合接受口服抗凝治疗的患者在内的房颤患者提供新的治疗选择。OCEANIC-AFINA是一项多中心、国际、随机、安慰剂对照、双盲、平行组、双臂III期研究，比较asundexian与安慰剂在65岁以上、有中风或全身性栓塞高风险且不适合口服抗凝治疗的房颤患者中的使用。主要疗效目标是比较接受asundexian或安慰剂治疗的房颤患者首次发生缺血性中风或全身性栓塞的时间。主要安全目标是描述

Novo Nordisk公司宣布，其研发的Semaglutide 2.4 mg（Wegovy）在降低心血管疾病风险方面取得了显著成果。该研究主要针对患有心血管疾病且体重超重或肥胖的成年人，结果显示Semaglutide 2.4 mg将主要不良心血管事件（MACE）的风险降低了20%，这一效果在年龄、性别、种族和起始体重指数（BMI）等方面均表现一致。研究还发现，Semaglutide 2.4 mg在治疗开始后不久就显现出降低MACE风险的效果，表明其作用不仅限于体重减轻。这一突破性研究为肥胖患者和全球科学界带来了新的希望，有望通过Semaglutide 2.4 mg改善肥胖患者的心血管健康状况。

Milestone Pharmaceuticals在2023年美国心脏协会科学会议上公布了Etripamil在房颤快速心室率（AFib-RVR）患者中的ReVeRA Phase 2研究积极结果。结果显示，与安慰剂相比，Etripamil鼻喷剂显著降低了AFib-RVR患者的室性心率，平均降低30次/分钟，具有统计学意义（p

SciSparc Ltd.宣布在美国耶鲁大学、以色列特拉维夫Sourasky医疗中心和德国汉诺威医学院开展针对抽动症（TS）患者的SCI-110药物候选品的IIb期临床试验。该试验在美国食品药品监督管理局（FDA）、德国联邦药品和医疗设备研究所（BfArM）和以色列卫生部的监管下进行。试验旨在评估SCI-110在成年患者中的疗效、安全性和耐受性，预计将在美国和德国的医疗机构进行。SCI-110含有合成大麻素Dronabinol和内源大麻素PEA，旨在刺激中枢神经系统中的大麻素受体并提高THC的吸收。试验的主要目标是评估SCI-110在12周和26周的双盲阶段与基线相比的抽动严重程度变化，以及评估SCI-110组和安慰剂组的严重不良事件的发生频率。此前，SciSparc在耶鲁大学进行的IIA期临床试验显示，平均抽动减少了21%，近40%的患者抽动减少超过25%。

Exelixis公司宣布了STEELLAR-001临床试验的初步结果，该试验评估了zanzalintinib单药治疗在既往接受过治疗的透明细胞肾细胞癌（ccRCC）患者中的疗效。该试验是一项1b期试验，旨在评估zanzalintinib单独使用或与atezolizumab联合使用在局部晚期或转移性实体瘤患者中的疗效。在ccRCC队列中，97%的患者接受了既往免疫治疗，81%的患者接受了既往VEGFR-酪氨酸激酶抑制剂（TKI），包括53%的患者接受了卡博替尼。在8.3个月的平均随访期间，32名入组的患者中有12名确认了部分缓解，客观缓解率为38%；疾病控制率为88%。Exelixis公司表示，这些结果表明zanzalintinib可能对难治性肾癌患者具有潜在的治疗价值，包括那些先前对卡博替尼进展的患者。

德国Kyverna Therapeutics公司宣布，将于2023年11月10日在柏林举办CAR T细胞研讨会，旨在探讨严重神经系统自身免疫疾病的治疗方案。该公司致力于开发针对自身免疫疾病的细胞疗法，其领先产品KYV-101正在两个广泛的自身免疫疾病领域进行临床试验，包括在美国和德国进行的针对狼疮性肾炎的多中心、开放标签1期临床试验。Kyverna的管线包括针对B细胞驱动型自身免疫疾病的下一代嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，旨在改变自身免疫疾病的治疗方式。研讨会将由德国波鸿圣约瑟夫医院神经科主任Ralf Gold教授主持，Kyverna首席执行官Peter Maag表示，通过提供科学交流的平台，公司致力于改善严重和难治性神经免疫疾病患者的生命。

北欧海洋疗法公司（NorthSea Therapeutics B.V.）宣布，其针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和其他代谢性疾病的新型治疗方案在AASLD肝脏会议上获得认可。该公司的研究结果显示，虽然主要终点未达到统计学意义，但在接受600毫克Icosabutate治疗的组别中，与安慰剂组相比，达到更严格终点（NASH缓解且纤维化无恶化，以及NAS评分降低≥2分）的患者比例显著增加（25.8% vs. 11.9%，p=0.03）。在2型糖尿病患者中，观察到相同的终点有显著的治疗效果（31.2%安慰剂校正，p=0.007）。基于对2型糖尿病患者治疗的良好反应（包括组织学和非侵入性生物标志物），北欧海洋疗法公司将追求Icosabutate在NASH患者中的注册开发路径。研究还显示，在2型糖尿病患者中，接受Icosabutate 600mg治疗的35.5%（p=0.007 vs. 安慰剂）患者达到NASH缓解和NAS评分降低≥2分，而安慰剂治疗的患者中仅4%。

2023年11月10日，《Diabetes, Obesity and Metabolism》期刊发布仁会生物贝那鲁肽在中国超重/肥胖人群的三期临床研究结果，该药为中国首款获批减重适应症的原创新药。研究由中国人民解放军总医院母义明教授牵头，全国35家研究中心参与，评估贝那鲁肽在生活方式干预基础上治疗16周的体重控制效果，结果显示其疗效与安全性良好。2023年7月25日，贝那鲁肽注射液（菲塑美®）已获批用于成人肥胖或超重的治疗。

SYMMETRY 36周数据表明，EFX在治疗NASH/MASH引起的晚期肝硬化患者中表现出活性，支持继续开发EFX用于治疗NASH/MASH引起的肝硬化。分析显示，在50mg和28mg剂量组中，22%和10%的更晚期肝硬化患者至少有一阶段纤维化改善，且未恶化NASH，分别是安慰剂组的7倍和3倍。此外，HARMONY和SYMMETRY研究的新分析表明，与GLP-1同时使用无关，EFX与组织学改善相关。Akero Therapeutics在AASLD会议上将展示这些数据，并讨论EFX在NASH/MASH患者中的安全性和有效性。

Pharming Group N.V.宣布收到欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）关于其针对成人及12岁以上儿童APDS（一种罕见的原发性免疫缺陷病）患者使用的leniolisib药物营销授权申请（MAA）的第二份待解决问题清单（LoOI）。Pharming预计CHMP将在2024年第一季度对leniolisib MAA发表意见。同时，Pharming计划通过国际认可程序（IRP）向英国药品和健康产品监管机构（MHRA）提交leniolisib的MAA，以替代2024年1月1日生效的欧洲委员会决定认可程序（ECDRP）。APDS是一种罕见的原发性免疫缺陷病，由PIK3CD或PIK3R1基因变异引起，导致免疫细胞无法成熟和正常工作。leniolisib是一种口服小分子PI3Kδ抑制剂，已在美国获得批准，作为12岁以上成人及儿童APDS患者的唯一靶向治疗。Pharming致力于开发罕见病、慢性病和危及生命的疾病的创新药物。

Hepion Pharmaceuticals宣布其领先药物候选rencofilstat在ALTITUDE-NASH临床试验中表现出显著疗效，包括显著降低肝脏硬度（FibroScan®）和改善疾病生物标志物。该研究在AASLD肝脏会议上展示，结果显示17周治疗使MASH患者肝脏硬度平均下降6.02 kPa，降低幅度达到28.8%。这些数据表明rencofilstat有望在ASCEND-NASH临床试验中达到活检终点，并最终确定最佳剂量以改善MASH患者的生命质量和数量。

Altamira Therapeutics Ltd.近日收到欧洲专利局关于其专利申请“鼻内含贝塔西汀的组成”的“意向授予”通知，该申请是之前授予的欧洲专利3474850的延续，预计在2028年2月到期。这两个专利将为公司在欧洲的鼻内贝塔西汀项目（AM-125）提供关键知识产权保护。截至目前，该专利已在包括北美和欧洲在内的约50个国家获得授权。Altamira Therapeutics的创始人、董事长兼首席执行官托马斯·迈耶表示，他们很高兴看到鼻内贝塔西汀项目的专利组合持续扩大，并期待与合适的合作伙伴合作，将AM-125项目带给全球患有眩晕的患者。贝塔西汀是一种小分子组胺类似物，可增加脑内组胺、乙酰胆碱、多巴胺和去甲肾上腺素的释放，增加耳蜗、前庭和大脑血流量，并促进前庭补偿和抑制前庭核的神经元放电。AM-125是一种贝塔西汀鼻内制剂，由于其绕过首过代谢的能力，AM-125的生物利用度比口服贝塔西汀高5至29倍。Altamira Therapeutics致力于开发基于RNA的疗法，目前有两个旗舰siRNA项目处于临床前开发阶段：AM-401用于KRAS驱动的癌症和AM-411用于类风湿性关节炎。

Sagimet生物科学公司宣布，其FASN抑制剂与GLP-1受体激动剂semaglutide的联合治疗在非酒精性脂肪性肝炎（NASH）小鼠模型中改善了多个与NASH相关的生物标志物，并显著改善了肝脏纤维化。在FASCINATE-2 Phase 2b临床试验的期中分析中，denifanstat治疗的患者观察到与心血管风险相关的循环脂质降低，与安慰剂相比，在第4周时出现数值差异，在第13周时出现统计学上显著的反应。Sagimet正在推进denifanstat作为潜在单药治疗的发展，并计划在2024年第一季度报告FASCINATE-2 Phase 2b临床试验的顶线结果，包括活检数据。

Aligos Therapeutics公司宣布，其研发的CAPSID组装调节剂-空（CAM-E）药物ALG-000184在治疗乙型肝炎患者方面取得积极进展。在为期48周的治疗中，接受每日300mg ALG-000184和恩替卡韦（ETV）的患者，HBV抗原的平均降低幅度达到2个对数单位，DNA降低幅度达到6.8个对数单位。ALG-000184显示出良好的耐受性和安全性，没有出现病毒DNA突破。这些数据在AASLD会议上以海报形式展示，由香港大学胃肠病学和肝病学教授杨文满博士进行讲解。研究结果表明，ALG-000184可能通过两种机制降低cccDNA水平，有望成为治疗慢性乙型肝炎的基石疗法。

欧洲药品管理局（EMA）下属的人类用药委员会（CHMP）对AYVAKYT（avapritinib）治疗惰性系统性肥大细胞增多症（ISM）的患者发表了积极意见，推荐批准该药物用于治疗成年患者。这一决定基于PIONEER临床试验的积极结果，该试验显示AYVAKYT每日一次的剂量在广泛症状上取得了显著改善，且安全性与安慰剂相当。目前，AYVAKYT已获得EMA批准用于治疗晚期SM和PDGFRA D842V突变型胃肠道间质瘤。该药物有望成为欧洲ISM患者的首个和唯一治疗药物，改善约4万名ISM患者的症状。

Novocure公司将在2023年神经肿瘤学会（SNO）年会上展示关于肿瘤治疗场（TTFields）疗法的研究，包括2-THE-TOP试验的新数据和来自胶质母细胞瘤（GBM）及其他中枢神经系统肿瘤（CNS）患者的真实世界证据。Novocure将在会议上设立医疗展位、赞助研讨会和科学报告，涵盖从临床前、临床到真实世界结果研究，强调TTFields疗法的安全性和有效性，以及患者和医疗保健提供者对疗法的满意度。会议亮点包括赞助独立支持会议和CME/行业赞助研讨会，以及Novocure新品牌Optune Gio™的首次亮相。Novocure致力于通过开发商业化的TTFields疗法，在治疗最具有侵略性的癌症形式中延长患者的生存期。