美国肝病研究协会（AASLD）肝脏会议上，Madrigal制药公司公布了MAESTRO-NASH三期临床试验的新数据，显示resmetirom在治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）方面具有广泛的治疗效果。数据显示，接受resmetirom治疗的NASH患者中，超过70%的患者在使用100mg剂量后，MRI-PDFF（磁共振成像-质子密度脂肪分数）减少了30%以上，这预示着活检治疗反应，包括NASH缓解和纤维化改善终点。此外，还有多项摘要探讨了resmetirom在NASH伴显著纤维化和NASH伴代偿期肝硬化中的安全性和有效性。resmetirom是一种针对NASH关键潜在原因的肝脏靶向甲状腺激素受体（THR）-β激动剂口服疗法，是唯一在三期临床试验中实现纤维化改善和NASH缓解主要终点的NASH研究性疗法。

Thoma Bravo完成对NextGen Healthcare的收购，交易金额达18亿美元。NextGen Healthcare是一家领先的云基础医疗技术解决方案提供商。收购已获得NextGen Healthcare股东在11月7日特别股东大会上的批准，股东将获得每股23.95美元的现金。NextGen Healthcare的客户群超过10万家，服务65百万患者。NextGen Healthcare的旗舰平台NextGen Enterprise被评为最佳EHR和PM系统。Thoma Bravo表示，将利用其运营和软件专业知识支持NextGen Healthcare的长期增长。

ARUP实验室宣布获得欧盟CE标志认证，其AAV5 DetectCDx™单点使用检测产品符合欧盟体外诊断医疗器械法规（IVDR）的要求。该检测产品是ARUP与BioMarin制药公司合作开发的伴随诊断，旨在帮助选择适合BioMarin新基因疗法valoctocogene roxaparvovec-rvox（ROCTAVIAN™）治疗的成人严重血友病A患者。尽管AAV5 DetectCDx™已于2020年8月获得CE标志认证，但此次更严格的IVDR认证将使ARUP能够在2026年5月后继续为欧盟患者提供检测服务。该产品通过检测预先存在的抗AAV5抗体，以确定个体是否适合接受治疗。ARUP与BioMarin的紧密合作使得AAV5 DetectCDx™获得批准，同时ARUP还获得了CAP、CLIA和ISO 15189认证，表明其在质量管理和医疗器械方面的卓越能力。

Vir Biotechnology将在2023年11月10日至14日在波士顿举行的美国肝病研究协会（AASLD）会议上展示其针对慢性乙型肝炎（CHB）和慢性丙型肝炎（CHD）患者的新数据，包括一项突破性海报展示和一项突破性口头报告。这些数据涉及VIR-3434和VIR-2218两种药物，旨在治疗CHB和CHD。VIR-3434是一种皮下注射抗体，旨在阻断乙型和丙型肝炎病毒进入肝细胞，并降低血液中的病毒颗粒和亚病毒颗粒水平。VIR-2218是一种针对乙型肝炎病毒的小干扰RNA（siRNA），旨在刺激免疫反应并对乙型和丙型肝炎病毒具有直接抗病毒活性。Vir Biotechnology是一家专注于利用尖端技术治疗和预防传染病和其他严重疾病的免疫学公司。

Assembly Biosciences公司在AASLD会议上展示了其针对严重病毒性疾病的新型抗病毒疗法。公司重点介绍了其口服小分子IFNAR激动剂项目，该项目通过肝脏靶向方法激活IFNα通路，以提高耐受性。研究数据表明，该激动剂在体外和体内均能有效抑制乙型肝炎病毒（HBV）和丙型肝炎病毒（HCV），并在肝脏和血液中诱导IFN刺激基因（ISG）。此外，公司还报告了vebicorvir与Nrtl和Arbutus Biopharma的AB-729联合使用在病毒学抑制的慢性乙型肝炎患者中的初步结果，但未发现显著改善。Assembly Biosciences致力于开发创新的小分子抗病毒疗法，以改变严重病毒疾病的治疗模式，并改善全球患者的生命质量。

Lipella Pharmaceuticals宣布其药物候选LP-310获得美国食品药品监督管理局（FDA）的“孤儿药指定”，用于治疗口腔移植物抗宿主病（GvHD）。LP-310是一种针对口腔炎症疾病，包括口腔扁平苔藓和口腔GvHD的药物。该药物是Lipella公司领先候选药物LP-10的口服漱口水剂型。Lipella近期获得FDA批准开展针对症状性口腔扁平苔藓患者的2a期临床试验，以评估LP-310的安全性和有效性。口腔GvHD是一种罕见疾病，严重影响癌症幸存者的生活质量。FDA的“孤儿药指定”项目为针对罕见病或影响少于20万美国人的疾病或条件的药物和生物制品提供孤儿药地位，为申请者提供包括临床试验税收抵免、免除用户费和批准后可能的七年市场独占权等激励措施。Lipella的LP-10之前已获得FDA的孤儿药指定，LP-310成为第二个获得该指定的领先产品候选。

Aquestive Therapeutics在ACAAI年会上展示Anaphylm™（肾上腺素）舌下贴片的研究成果，包括药代动力学和药效学数据，公司总裁兼首席执行官Dan Barber表示，这些积极结果令人鼓舞，公司将继续评估Anaphylm在治疗急性过敏反应方面的潜力。Anaphylm是一种聚合物基质型肾上腺素前药候选产品，包装小巧，便于携带，FDA已条件批准其商品名。Aquestive Therapeutics是一家致力于通过创新科学和递送技术改善患者生活的制药公司，正在开发口服产品以递送复杂分子，提供新颖的替代侵入性和不便的标准治疗方案。

Primmune Therapeutics在2023年美国肝病研究协会年会上展示了其新型口服药物PRTX007的临床数据。PRTX007是一种新型小分子TLR7激动剂的口服前药，用于治疗慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染。该研究是一项针对健康志愿者的I期临床试验，旨在评估PRTX007的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。结果显示，PRTX007在所有分析组中均表现出良好的安全性，未观察到严重不良事件。QOD剂量能够激活先天性和适应性免疫反应，观察到CD8+ T细胞和NK细胞激活的显著增加。Primmune Therapeutics的联合创始人兼首席科学官James Appleman博士表示，这些结果支持了PRTX007在治疗急性慢性病毒性疾病，包括慢性HBV感染中的潜力。

Nema Health，一家提供基于证据的创伤后应激障碍（PTSD）虚拟治疗项目的公司，宣布完成了一轮410万美元的种子轮融资，由Optum Ventures和.406 Ventures共同领投，GreyMatter Capital和天使投资者参与。Nema Health同时宣布在纽约、新泽西和康涅狄格州启动其护理项目，并与一家全国性保险公司合作。PTSD是美国最常见的心理健康疾病之一，大约有1/11的美国人会在一生中被诊断出患有PTSD。尽管PTSD通常与退伍军人相关联，但最常见导致PTSD的创伤是强奸和亲密伴侣暴力，女性患病的可能性是男性的两倍。Nema Health的虚拟平台为幸存者提供有效的创伤护理和全面支持，包括治疗师、同伴导师、案例经理和必要时的精神科医生。Nema Health的临床方法使幸存者能够实现持久、长期的康复。Nema Health目前在新泽西、纽约和康涅狄格州接受新患者，并计划在全国范围内扩展，并与其他商业保险计划以及医疗补助和医疗保险合作。

新数据分析显示，OCA（奥贝胆酸）在降低GGT（γ-谷氨酰转移酶）和ALP（碱性磷酸酶）水平方面具有潜力，有助于改善丙型胆汁淤积症（PBC）患者的生存率。这些数据将在2023年11月13日的美国肝病研究协会（AASLD）会议上展示。研究显示，与安慰剂相比，接受OCA治疗的PBC患者在GGT和ALP水平降低方面表现出显著差异，特别是在OCA 10 mg组中。这些发现进一步支持了OCA在降低PBC患者肝移植或死亡风险方面的潜力。

韩国生物制药公司Rznomics宣布，其针对胶质母细胞瘤（GBM）的RNA基基因治疗药物RZ-001获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道认定。这一认定旨在加速严重疾病治疗药物的研发和审批，以更快地将药物应用于患者。RZ-001是一种基于RNA替换酶的癌症基因治疗，旨在治疗GBM，通过切割hTERT mRNA并替换为治疗性RNA来诱导抗癌活性和细胞毒性。RZ-001在临床前研究中显示出良好的抗癌效果和更高的生存率。Rznomics已获得RZ-001在GBM治疗中的I/IIa IND批准，并将在临床试验中评估其安全性、耐受性和疗效。Rznomics致力于开发新的RNA基基因治疗生物药物，其核心技术基于RNA替换酶，能够通过同时破坏和修复（及/或重编程）目标RNA来编辑RNA，从而在表达目标RNA的细胞中特异性地诱导治疗性基因活性。

Ocugen公司宣布，其针对罕见遗传性视网膜疾病Stargardt病的基因治疗候选药物OCU410ST（AAV5-hRORA）的Phase 1/2 GARDian临床试验已开始进行，首名患者已接受治疗。Stargardt病是一种影响视网膜的遗传性疾病，会导致儿童和成人视力逐渐丧失。该试验旨在评估单侧视网膜下注射OCU410ST的安全性，分为两个阶段，其中第二阶段将进行随机、结果评估者盲法、剂量扩展研究。OCU410ST利用AAV递送平台将RORA基因递送到视网膜，其治疗机制基于调节与Stargardt病相关的途径，如脂褐素形成、氧化应激、补体形成、炎症和细胞存活网络。Ocugen公司致力于开发创新治疗，以改善全球患者的健康。

Pacira BioSciences公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其补充新药申请（sNDA），将EXPAREL（布比卡因脂质体注射悬浮液）的标签扩展到包括成人作为内收肌管阻滞和腘窝部坐骨神经阻滞的给药方式。这一批准将显著扩大EXPAREL在超过300万例下肢手术中的应用范围。EXPAREL作为一种单剂量区域镇痛剂，在两项临床研究中显示出与布比卡因相比的4天优势。这些新适应症将提供更长时间的非阿片类疼痛控制，并有助于将手术过渡到门诊环境。两项成功的3期随机、双盲、活性对照、多中心研究支持了这一批准，这些研究评估了EXPAREL与布比卡因HCl相比的有效性、安全性和药代动力学。EXPAREL在减少术后阿片类药物消耗方面也取得了显著成果。

FORE生物制药公布了关于新一代口服小分子BRAF抑制剂plixorafenib（FORE8394；PLX8394）的1/2a期临床试验的最新安全性和有效性数据。结果显示，该药物对BRAF V600突变肿瘤，包括原发性中枢神经系统肿瘤（PCNSTs）表现出单药活性，且在SNO 2023年会上得到展示。首席医疗官Stacie Shepherd博士表示，这些数据强化了plixorafenib在携带BRAF V600突变患者中的独特临床特征，并在MAPK抑制剂初治患者中显示出深度和持久的确认响应，包括在PCNSTs患者中的总体响应率为67%。此外，plixorafenib的安全性和有效性优于目前批准的BRAF/MEK抑制剂和正在研究的泛RAF抑制剂。该药物已获得美国食品和药物管理局授予的孤儿药资格和快速通道资格，目前正在进行1/2a期临床试验，以评估其在携带BRAF突变患者的疗效。

MAIA生物技术公司宣布，其领先资产THIO获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定，用于治疗胶质母细胞瘤。这是继2022年获得肝细胞癌（HCC）和小细胞肺癌（SCLC）孤儿药指定后，THIO第三次获得此类指定。THIO是一种针对癌端粒的靶向药物，能够穿透血脑屏障，在动物模型中表现出强大的抗癌活性。胶质母细胞瘤是美国最常见的脑肿瘤，每年有1.5万名新患者被诊断，超过1万名患者死亡。THIO的孤儿药指定被视为MAIA公司开发策略的重要里程碑，并为胶质母细胞瘤患者提供了潜在的革命性疗法。目前，THIO正在进行一项针对晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的2期临床试验。

Imvax公司于2023年SNO年会上展示了其针对新诊断胶质母细胞瘤（ndGBM）的免疫疗法IGV-001的Phase 1b和Phase 2b临床试验数据。Phase 1b研究显示IGV-001与无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）存在显著相关性，且中性粒细胞与淋巴细胞比率（NLR）显著下降，提示NLR可能成为预测临床效果的生物标志物。Phase 2b临床试验正在进行中，预计2024年上半年完成招募。IGV-001是基于Imvax的Goldspire™平台开发的个性化肿瘤免疫疗法，已在Phase 1研究中显示出安全性和耐受性，并在ndGBM患者中展现出疗效信号。

UCB公司公布了BIMZELX（bimekizumab）在治疗强直性脊柱炎（AS）的长期数据，显示使用该药物的病人在长达五年的治疗期间，疾病症状、活动度、身体功能和健康相关生活质量均持续改善，且安全性良好。这些数据在2023年美国风湿病学会（ACR）大会上进行展示。BIMZELX是一种IL-17A和IL-17F抑制剂，目前在美国尚未获得治疗AS的批准，但已批准用于治疗成人中度至重度斑块型银屑病。研究显示，接受BIMZELX治疗的至少一半病人在五年内持续改善。