Pasithea Therapeutics宣布选择PAS-003项目的领先候选药物，这是一种针对51整合素的人源化单克隆抗体，用于治疗散发性及家族性肌萎缩侧索硬化症（ALS）。该抗体通过阻断51整合素，在SOD1G93A小鼠模型中显示出改善运动功能和提高生存率的潜力。该候选药物已准备好进行生产和IND-enabling研究。研究指出，51整合素在ALS患者的神经炎症中起重要作用，阻断它可能成为治疗ALS的新靶点。Pasithea Therapeutics正在寻求合作伙伴以推进该项目的临床研究。

Revolution Medicines完成对EQRx的收购，预计将为公司带来约11亿美元的净现金，支持RAS(ON)抑制剂研究性药物的后期开发。公司CEO兼董事长Mark A. Goldsmith表示，此次交易为公司带来大量资本，将投资于RMC-6236、RMC-6291和RMC-9805等RAS抑制剂的临床开发。同时，著名肿瘤学家Sandra Horning博士加入Revolution Medicines董事会，为公司带来丰富的经验和专业知识。

Avalo Therapeutics在2023年第三季度成功偿还了3500万美元的债务，并出售了AVTX-800系列资产，预计可获得4500万美元的里程碑付款，专注于其免疫学资产。公司现金储备改善至约1020万美元。CEO和董事长Garry Neil表示，公司通过债务偿还和资产出售加强了资产负债表，并专注于推进免疫学药物候选人的研发。公司正在考虑进行quisovalimab的随机安慰剂对照试验，并计划推进AVTX-008至IND阶段。第三季度财务数据显示，公司现金和现金等价物为1020万美元，总资产为2927万美元，负债为1457.5万美元。

Bluejay Diagnostics公司于2023年11月9日发布了第三季度财务报告。公司专注于开发使用全血在Symphony平台上进行快速、近患者测试，以改善重症监护环境中的患者预后。根据FDA的反馈，公司调整了临床策略，预计将在2024年上半年提交Symphony IL-6的监管批准申请。此外，公司与东丽工业公司重新谈判了许可协议，将某些卡匣的净销售额的版税从15%降低至7.5%，为期10年。新的许可协议还涉及将公司对东丽其他产品的适用版税支付义务另行确定。公司还与东丽重新谈判了供应协议，以确保Symphony卡匣关键组件的供应，以支持其临床试验。Symphony IL-6测试有望成为预测脓毒症病人临床恶化的重要工具。公司预计其临床和统计分析可能支持Symphony IL-6测试的510(k) FDA监管提交，以风险分层住院脓毒症病人为初始适应症。财务方面，截至2023年9月30日的三个月内，现金和现金等价物为508万美元，而2022年12月31日为1010万美元。研发费用和一般和行政费用也有所增加。

GenScript ProBio与NuclixBio于11月9日宣布达成一项战略合作伙伴关系，共同开发韩国首个基于环状RNA的抗癌药物。双方将建立从临床前到临床阶段（包括GMP生产）的环状RNA治疗药物大规模生产流程。这一合作标志着NuclixBio基于环状RNA的免疫癌症治疗进入全面临床试验阶段。环状RNA因其能在体内持续更长时间并产生更多治疗蛋白而受到关注，被视为下一代mRNA疗法技术。NuclixBio自主研发的环状RNA平台ringRNATM因其独特的IRES工程和降低免疫原性而备受瞩目。GenScript ProBio董事长李国平表示，与拥有韩国最先进环状RNA技术的NuclixBio合作，对确保CMC和GMP生产技术、经验和知识至关重要。NuclixBio首席执行官康浩勇表示，全球mRNA药物开发竞争日益激烈，他们很高兴与拥有全球CGT CDMO领域丰富经验和专长的GenScript ProBio合作，进一步推进环状RNA免疫抗癌药物的临床试验。

Eccogene与阿斯利康达成独家许可协议，共同开发和商业化小分子GLP-1受体激动剂ECC5004，用于治疗肥胖、2型糖尿病及其他合并症。Eccogene将获得185亿美元的初始付款，以及高达18.25亿美元的后续临床、监管和商业里程碑付款。阿斯利康将获得除中国以外所有地区的独家开发和商业化权，而在中国，双方将合作共同开发和商业化。ECC5004是一种每日一次、低剂量、口服的小分子GLP-1受体激动剂，目前正在进行美国I期临床试验。Eccogene是一家专注于代谢和免疫相关疾病治疗药物研发的临床阶段生物制药公司。

新纪录片《扭转乾坤》聚焦于伦敦大学学院研究人员在治疗运动神经元病（MND）方面的突破性科学发现。该纪录片由MND慈善机构和科学界支持，详细介绍了MND疾病对患者的严重影响以及科研人员的希望。研究团队揭示了MND中一种关键蛋白（UNC13A）的丢失如何导致神经元功能障碍，并提出了使用反义寡核苷酸技术（一种基因治疗形式）来阻断这一过程，从而可能减缓MND的进展。这项研究得到了LifeArc、MND协会和My Name5 Doddie Foundation等机构的资助，并有望在未来为MND患者带来新的治疗方法。

Intellia Therapeutics宣布，FDA已批准NTLA-2001的IND申请，这是首个进入晚期临床开发的体内CRISPR候选药物，预计将在年底前开始针对患有ATTR淀粉样变性伴心肌病的患者进行MAGNITUDE关键性3期试验。公司还计划在2023年第四季度完成NTLA-2002的2期研究，该研究用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）。此外，公司计划在2024年第一季度提交NTLA-3001的临床试验申请，这是一种用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）相关肺病的体内插入候选药物。Intellia与Regeneron扩大了研究合作，以开发针对神经和肌肉疾病的体内CRISPR基因编辑疗法。公司第三季度结束时现金储备为9.925亿美元。

Takeda公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准ADZYNMA（ADAMTS13，重组-krhn）作为预防性和按需治疗成人及儿童先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）的首个和唯一一种重组ADAMTS13酶替代疗法。cTTP是一种罕见的血液凝固疾病，与危及生命的急性事件和慢性症状相关。ADZYNMA旨在通过替代缺乏的ADAMTS13酶来满足cTTP患者的未满足医疗需求。这一批准为cTTP患者社区提供了新的治疗选择，该疾病之前没有针对其特定症状的批准治疗方法。

Mendus AB在2023年实现了显著的进展，包括完成了一轮总计3.17亿瑞典克朗的融资，支持了ADVANCE II和ALISON vididencel临床试验的进一步分析、启动新的临床试验以及推进其临床前管线。公司还与NorthX Biologics建立了制造联盟，以支持其领先产品候选vididencel的大规模生产。在第三季度，vididencel获得了美国FDA的快速通道指定。Mendus的主要里程碑是第四季度在ASH 2023会议上公布ADVANCE II试验的患者生存数据。此外，Mendus还准备进行vididencel与口服阿扎胞苷的联合试验，并宣布了与NorthX Biologics的制造联盟。公司还发布了关于ilixadencel的预临床数据，并计划在2023年底前开始一项概念验证试验。

Neurocrine Biosciences宣布其针对癫痫和重度抑郁症的两个药物研发项目在临床试验中未达到预期目标。其中，用于治疗局灶性发作性癫痫的NBI-921352未能显著降低患者癫痫发作频率，而用于治疗重度抑郁症中快感缺乏的NBI-1065846也未能达到主要研究终点。尽管如此，Neurocrine表示将继续致力于寻找新的治疗方法，并正在审查相关数据，同时与合作伙伴继续推进其他研发项目。

Zealand Pharma发布2023年前九个月财务报告，公司在肥胖治疗领域取得显著进展，其产品dasiglucagon获得FDA优先审评，并计划在2023年迎来首个PDUFA日期。Boehringer Ingelheim推进GCGR/GLP-1R双重激动剂survodutide进入3期临床试验。Zealand在ObesityWeek上展示了amylin类似物ZP8396的6周试验结果，并启动了GLP-1R/GLP-2R双重激动剂dapiglutide的13周剂量滴定试验。公司财务状况稳健，预计从现有合作伙伴处获得3亿欧元和1亿美元的收入里程碑付款。Zealand将于12月5日在伦敦举办肥胖研发活动，并计划在2024年提交glepaglutide的NDA申请。

Immunovia发布2023年1月至9月季度报告，报告显示第三季度净销售额为488万瑞典克朗，净利润为-38.6百万瑞典克朗。公司宣布将停止在美国商业化IMMray PanCan-d测试，专注于下一代胰腺癌检测测试的开发。公司已任命提名委员会，并计划于11月21日举行特别股东大会。CEO Jeff Borcherding表示，公司正在积极转型，通过裁员、减少开支和专注于下一代测试的开发来提高效率。公司已完成下一代测试的关键发现阶段，并开始模型构建阶段。Immunovia正在积极寻求合作伙伴，以加速新测试的市场推广。

Generation Bio公司报告了2023年第三季度的业务亮点和财务结果。公司宣布其免疫静默DNA（iqDNA）和细胞靶向脂质纳米颗粒（ctLNP）平台取得突破，iqDNA在老鼠和非人灵长类动物中成功规避了先天免疫传感器，ctLNP在人类化小鼠模型中表现出高度选择性T细胞转导。公司预计2023年第三季度现金余额为2.91亿美元，足以支持到2026年的运营。研发费用为2190万美元，一般和行政费用为1160万美元。净亏损为2830万美元，或每股基本和稀释净亏损0.43美元。

Wave Life Sciences于2023年11月9日发布了第三季度财务报告和业务更新。公司宣布启动了RestorAATion临床试验，评估WVE-006作为治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的疗法，并计划在2024年提供首次人体机制验证数据。WVE-N531（DMD）和WVE-003（HD）的临床开发项目也取得进展，同时公司宣布了首个针对代谢疾病（包括肥胖）的GalNAc-siRNA INHBE项目。公司现金和现金等价物总额为1.4亿美元，加上来自武田的700万美元里程碑付款，预计2025年仍将保持运营资金。预计2024年将有多项高影响临床数据公布，并计划迅速推进RNA靶向疗法管线的发展。

国际疫苗研究所（IVI）与印度尼西亚生物技术公司Bio Farma宣布，Bio Farma开发的Bio-TCV伤寒结合疫苗在印尼获得国家药品和食品监督管理局（BPOM）的批准。该疫苗是基于IVI在2014年开发的Vi多糖疫苗，结合了白喉毒素载体蛋白（Vi-DT）。这一合作项目包括临床前开发、I-III期临床试验，以及通过当地批准和向世界卫生组织（WHO）提交预认证申请。该疫苗的开发得到了比尔及梅琳达·盖茨基金会的资助。Bio-TCV疫苗的批准将为全球公共卫生提供一种安全、有效且经济的伤寒疫苗，特别是对低收入国家。

Oncolytics公司宣布，GOBLET Phase 1/2临床试验中针对肛门癌的Pelareorep和Atezolizumab联合治疗组的疗效达到了预设的成功标准。该研究在意大利罗马举行的第2届国际多学科肛门癌会议上展示的初步结果显示，该组合疗法在不可切除的肛门鳞状细胞癌（SCCA）患者中取得了37.5%的客观缓解率，包括一个完全缓解。这些结果优于历史对照试验，显示出pelareorep在胃肠道癌症中的潜力。该研究的主要负责人Dirk Arnold博士表示，pelareorep可能为晚期肛门癌患者提供新的有效治疗选择。Oncolytics公司首席执行官Matt Coffey博士表示，这些结果进一步验证了Pelareorep与Atezolizumab联合使用的潜在临床益处，并为pelareorep的注册路径开辟了新的可能性。