Replimune Group公司宣布，其在多中心、开放标签的1期临床试验中，对RP2单药和联合nivolumab治疗转移性脉络膜黑色素瘤的数据进行了更新。结果显示，RP2治疗使总体缓解率（ORR）达到29.4%，包括肝、肺和骨转移患者的缓解。中位缓解持续时间（DOR）为11.47个月。大多数患者（88.2%）在免疫治疗期间或之后病情进展，其中70.6%的患者接受了包括抗PD1和抗CTLA-4在内的先前治疗。RP2作为单药和联合nivolumab治疗均具有良好的耐受性，最常见的不良事件为发热、寒战、疲劳、低血压和瘙痒。这些数据表明，RP2在转移性脉络膜黑色素瘤患者中具有潜在的治疗价值。

Janssen制药公司宣布，其产品TREMFYA（guselkumab）在治疗难治性活动性银屑病关节炎（PsA）方面取得了显著成果。新数据显示，在真实世界环境中使用TREMFYA的患者中有相当比例的人报告在六个月内疼痛、身体功能和疲劳方面有显著改善。此外，在DISCOVER-1、DISCOVER-2和COSMOS临床试验中，与安慰剂相比，使用guselkumab治疗的患者在PsA 5-Termometer Scale Domains（PsA-5T-Ds）的第一个评估中，临床意义上的改善率更高。Guselkumab是唯一一种被批准用于治疗活动性PsA的完全人源化选择性IL-23p19亚基抑制剂疗法。这些研究结果将在美国风湿病学会（ACR）2023年会议期间由Janssen公司进行展示。

Tempus与Bristol Myers Squibb宣布开展一项为期多年的战略研究合作，旨在通过多模态数据集、计算方法和患者来源的疾病模型，加速在特定癌症领域的靶点识别和验证。Tempus首席运营官Ryan Fukushima表示，双方将结合Tempus的多模态数据、生物建模和机器学习技术与BMS的发现专长和研发能力，加速发现、创新疗法并改善癌症患者的生命质量。合作团队将专注于寻找新的药物靶点，以扩大缺乏有效疗法的患者或对现有治疗产生耐药性的患者的治疗选择。

Choose Your Horizon在10月31日启动了其在StartEngine众筹平台上的首次股权众筹活动，短短5天内已筹集到10万美元。该公司开发了一个专有的远程医疗健康平台，利用临床数据将患者与能在家提供ketamine治疗的医疗专家连接起来，帮助患者改善抑郁、焦虑、PTSD等症状。至今，公司已协助超过7,000名患者接受治疗，其中98%的患者报告症状有所改善。Choose Your Horizon在过去一年中实现了显著增长，季度复合增长率达到55%。此次众筹所得资金将用于公司拓展至目前运营的15个州以外的市场，帮助更多有精神疾病但治疗选择有限的病人。此外，公司还为投资者提供了基于时间和数量的特别激励措施。创始人兼CEO Mark Holland表示，他们对众筹活动的支持感到非常兴奋，并预计将实现筹资目标。有意向投资快速增长的在家ketamine治疗平台的人士可以访问Choose Your Horizon的StartEngine众筹页面了解更多信息。

AIM ImmunoTech Inc.在SITC 38届年会上公布了其药物Ampligen在铂敏感复发性卵巢癌患者中进行的II期临床试验的积极转化数据。研究显示，联合腹腔化疗与免疫治疗能够触发T细胞趋化局部区域反应，数据表明治疗后细胞活性增加，以及一系列生物标志物水平的逐步上升。这些数据表明，Ampligen在调节肿瘤微环境细胞组成方面具有潜力，并有望改善晚期复发性卵巢癌患者的临床结果。公司CEO Thomas K. Equels表示，这些发现增强了他们对Ampligen潜力的信心，并期待不久后宣布UPMC的顶线中期生存结果。

在2023年11月8日，Arthrosi Therapeutics公司宣布了其针对痛风治疗的生物技术药物AR882的最新临床试验数据。这些数据来自正在进行中的2期AR882-203研究，该研究专注于治疗痛风结节。结果显示，使用75毫克AR882治疗的病人在6个月时，至少有一个目标痛风结节完全溶解的响应率显著提高。公司计划在2024年初启动关键性的3期临床试验项目。这些数据将在11月10日至15日在圣地亚哥举行的美国风湿病学会（ACR）会议上以口头报告的形式展示。

Foresee Pharmaceuticals宣布，其在欧洲心脏杂志上发表的预临床数据显示，其口服ALDH2激活剂AD-9308激活ALDH2可显著改善心力衰竭，通过调节心脏中的Dicer-miRNA通路。该研究由Foresee与领先的学术临床转化专家合作完成，揭示了心力衰竭的新机制，并加深了对ALDH2激活剂改善心脏功能和减少心脏重塑途径的理解。Foresee计划在2024年启动一项针对肺高血压-间质性肺病（PH-ILD）患者的Phase 2研究，并致力于利用其多种ALDH2激活剂，包括AD-9308和另一第二代化合物，在多个治疗领域建立广泛的品牌。

Organovo公司宣布将研究FXR314在炎症性肠病中的联合疗法，并计划在2024年第三季度发布数据。FXR314是一种针对溃疡性结肠炎和炎症性肠病的药物，其在3D人组织中的临床前数据表现出临床潜力。该公司的独特机制与现有药物如TNF-α抑制剂、IL-12/23抑制剂和JAK抑制剂相结合，有望降低药物剂量并减少安全性影响。Organovo计划进行2a期研究，并开始与目前批准的疗法进行联合疗法的前临床研究。公司还期望通过其专有的3D人模型进一步证明FXR314的联合治疗效果。

替纳帕诺，一款由复星医药从Ardelyx，Inc引进的口服肠道钠/氢交换体3（NHE3）抑制剂，用于治疗成人便秘型肠易激综合征和慢性肾病透析患者的血磷控制。2019年，该药在美国获得FDA批准，2023年10月17日，其用于成人慢性肾病透析患者血磷控制的注册申请亦获批准。2023年7月12日，Tenapanor在中国终末期肾病（ESRD）血液透析高磷血症患者中的药品注册申请被受理。11月1日，一项在中国进行的Ⅲ期研究结果在线发表于Clinical Kidney Journal，显示Tenapanor治疗4周后可显著降低中国ESRD血液透析伴高磷血症患者的血磷水平，且治疗耐受性良好。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心Ⅲ期临床研究，共纳入147例患者。研究结果显示，Tenapanor组较基线血磷水平的降低均优于安慰剂组。尽管目前中国透析中心达到目标血磷水平的达标率较低，但Tenapanor作为一种新型降磷药物，有望改善患者症状，并提高治疗依从性。

Alterity Therapeutics成功完成其针对早期多系统萎缩（MSA）的ATH434-201 Phase 2临床试验的招募，该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，在全球范围内招募了77名参与者。试验旨在评估ATH434治疗对神经影像学和蛋白质生物标志物的影响，以证明药物活性，并评估安全性和药代动力学。ATH434是一种口服药物，旨在抑制与神经退行性疾病相关的病理蛋白的聚集，已在临床前研究中显示出减少α-突触核蛋白病理和恢复大脑正常铁平衡的能力。该药物目前正在进行两项临床试验，旨在评估其对MSA的治疗效果。

BioXcel Therapeutics公司宣布，其研究性口服先天免疫激活剂BXCL701与KEYTRUDA（pembrolizumab）联合治疗晚期去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者的II期临床试验结果显示，与单独使用检查点抑制剂相比，联合治疗显著提高了患者的总生存期和无进展生存期。在腺癌患者中，联合治疗的中位总生存期为15.5个月，而无进展生存期为4.2个月，远高于单独使用检查点抑制剂治疗的9.6个月和2.1个月。此外，接受联合治疗的患者中，一年后仍有159%的患者存活。公司计划在12月与FDA结束II期会议后确定BXCL701的开发路径。

Immatics公司今日宣布，其ACTengine® IMA203 TCR-T细胞疗法在治疗黑色素瘤患者的临床试验中取得积极进展。IMA203 GEN1在推荐剂量下表现出良好的耐受性和50%的客观缓解率，其中一些患者的缓解持续时间超过15个月。此外，IMA203CD8 GEN2在临床试验中也显示出可控的耐受性和初步的临床活性。Immatics计划在2024年将IMA203 GEN1推进至注册性II期临床试验，并探讨将其应用于其他肿瘤类型。公司还计划在2024年对整个临床组合进行更新。

Lavie Bio公司旗下子公司Evogene Ltd.开发的生物杀菌剂LAV321，在2023年欧洲和美国进行的田间试验中表现出色，有效保护作物免受白粉病和晚疫病侵害。该产品通过Lavie Bio的Biology Driven Design（BDD）平台和Evogene的MicroBoost AI技术优化而成，试验结果令人鼓舞。

Forward Therapeutics，一家专注于开发新一代小分子疗法治疗慢性免疫和炎症性疾病的生物制药公司，近日宣布获得5000万美元的A轮融资。该轮融资由BVF Partners LP领投，RA Capital Management和OrbiMed等领先的生命科学投资者参与。这笔资金将用于推进公司一系列创新小分子免疫药物的临床开发。Forward Therapeutics是首个与Curie.Bio合作的生物技术风险投资新模式公司，Curie.Bio致力于帮助创始人创立治疗性公司。公司首席执行官Toufike Kanouni表示，这一轮融资是公司的重要里程碑，感谢领先的生命科学投资者支持，以及Curie.Bio团队的帮助，他们共同创造了一个高效的运营模式并加速了产品管线。首席科学官Ewan Taylor表示，公司的研究项目针对关键的免疫学节点，旨在减少炎症、促进愈合和恢复生活质量，目标是扩大全球患者对高质量药物的可及性。

Mallinckrodt公司在2023年AASLD肝脏会议上展示了11篇关于TERLIVAZ治疗肝肾综合征（HRS）患者的科学摘要，这些摘要提供了关于TERLIVAZ在改善患者肾功能、安全性及实际应用价值等方面的深入见解。其中包括三个口头报告和一个获奖海报，详细介绍了TERLIVAZ的临床效果和真实世界健康经济学结果。TERLIVAZ是首个也是唯一获得FDA批准用于治疗HRS患者肾功急速下降的药物，该病是一种急性且危及生命的状况。Mallinckrodt强调了对HRS患者进行持续研究的必要性，以进一步了解TERLIVAZ的持续使用情况。

罗氏制药中国宣布，其淋巴瘤创新药物高罗华®获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤成人患者。高罗华®是全球首个且唯一对这类患者进行固定周期治疗的双特异性抗体，其独特2:1结构赋予其更强的B细胞抓取能力和作用效力。NP30179研究显示，接受高罗华®治疗的R/R DLBCL患者可获得持久缓解，完全缓解率达40%，客观缓解率达52%。高罗华®的获批标志着中国淋巴瘤治疗进入双抗新时代，有望为R/R DLBCL患者带来新的治疗转机。

2023年11月8日，博腾生物与百图生科宣布建立战略合作伙伴关系，共同开发基于博腾生物的腺相关病毒（AAV）载体技术平台及研究数据的AAV组装效率模型和组装分布模型。双方旨在借助生命科学大模型的能力，加速AAV载体的设计，拓展AI大模型在基因治疗领域的应用。百图生科的高级副总裁瞿佳润表示，百图生科的大型预训练基础模型xTrimo能够快速开发各个领域内表现最佳的任务模型，而博腾生物的技术平台及研究数据将极大提高模型表现。博腾生物首席执行官王泱洲博士表示，双方合作将借助AI模型为基因治疗领域的研究提供更优质的解决方案，并加速药物研发进程。此次合作有望加速基因治疗领域的发展，推动人类健康新时代的创新和重大突破。