Eledon Pharmaceuticals近日报告了其第三季度的运营和财务结果，并回顾了近期业务亮点。公司宣布了其免疫调节疗法tegoprubart在肾脏移植免疫抑制治疗中的最新进展，包括在Phase 1b试验中更新的数据，这些数据进一步支持了tegoprubart作为新型肾脏移植免疫抑制疗法的潜力，以预防排斥反应并更好地保护器官功能。此外，公司启动了Phase 2 BESTOW试验，并支持了第二例猪到人的基因改造心脏移植。Eledon还宣布了其在肾脏移植中使用的tegoprubart作为慢性免疫抑制方案的核心组成部分，并加强了其领导团队。财务方面，公司报告了第三季度的净亏损为1030万美元，较去年同期有所改善。

Arbutus Biopharma和Barinthus Biotherapeutics在AASLD会议上宣布了初步数据，显示将Arbutus的RNAi疗法imdusiran与Barinthus的T细胞刺激免疫疗法VTP-300结合使用，能够显著降低慢性乙型肝炎病毒（cHBV）患者的HBsAg水平，并维持低于基线水平。在Phase 2a临床试验中，接受imdusiran治疗的患者的HBsAg水平平均降低了1.86 log10，97%的患者在首次VTP-300/安慰剂剂量时HBsAg水平低于100 IU/mL。VTP-300治疗似乎有助于维持低HBsAg水平，所有接受VTP-300治疗的患者在48周时HBsAg水平均低于100 IU/mL，其中60%的患者低于10 IU/mL，所有患者均符合停止NA疗法的条件。初步免疫学数据表明，与安慰剂组相比，接受imdusiran加VTP-300治疗的患者HBV特异性T细胞IFN-γ产生增强。该研究显示，这种联合治疗方案有望为cHBV患者提供功能性治愈。

aTyr Pharma公司在2023年第三季度取得了显著进展，其主导药物efzofitimod在间质性肺疾病（ILD）的临床研究方面取得积极成果。公司完成了全球关键性3期EFZO-FIT™研究在肺结节性肉芽肿病（ILD的一种，具有高未满足医疗需求）患者中的积极数据和安全监测委员会（DSMB）审查，并预计将在2024年第二季度初完成该研究的入组。此外，公司启动了2期EFZO-CONNECT™研究，用于评估efzofitimod在系统性硬化症（SSc，或硬皮病）相关ILD（SSc-ILD）患者中的疗效、安全性和耐受性。第三季度财务方面，公司拥有1.056亿美元的现金、现金等价物和投资，研发费用为1030万美元，一般和行政费用为260万美元。

Entera Bio Ltd.宣布，美国骨骼和矿物质研究学会（ASBMR）已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了将治疗相关的骨矿物质密度（BMD）变化作为未来抗骨质疏松症药物试验中骨折替代终点的全面资格计划。这是根据2016年12月13日签署的《21世纪治愈法案》，FDA首次对替代终点进行资格认定的案例。Entera的首席执行官Miranda Toledano表示，这一提交对于骨质疏松症药物创新至关重要，因为它有助于解决与骨折结果研究相关的伦理和成本限制。Entera正在开发的EB613（口服PTH（1-34），特立帕肽）是一种新型口服、骨生成（骨形成）的每日一次片剂治疗骨质疏松症。在2期临床试验中，EB613在绝经后女性中显示出快速增加骨形成生化标志物、减少骨吸收标志物以及增加腰椎、总髋部和股骨颈BMD的效果。

加拿大领先的健康科技公司Premier Health of America Inc.（简称“Premier Health”）宣布已完成对Solutions Staffing Inc.（简称“Solutions Staffing”或“SSI”）100%股份的收购。此次交易于2023年7月4日首次公布，交易总价为2100万加元，包括现金支付的工作资本和税收调整，以及基于业绩目标的可变支付。Solutions Staffing将成为Premier Health的全资子公司，继续提供专业医疗人员招聘服务。同时，Premier Health完成了5000万美元的融资，用于此次收购和偿还部分债务。Solutions Staffing是一家提供短期和长期医疗人员招聘服务的机构，拥有丰富的注册护士、执业护士和医疗专业人员资源，业务遍及加拿大多个地区。

拜耳公司与美国生物技术公司Recursion Pharmaceuticals宣布将合作研究的重点转向精准肿瘤学。拜耳将利用其小分子化合物库、生物学和药物化学的专业知识，以及Recursion的人工智能辅助药物发现平台。这一战略转变将使拜耳能够利用Recursion的能力，加速识别具有高未满足需求的肿瘤学新治疗靶点。拜耳在肿瘤学上的战略基于精准药物开发，旨在快速识别最有希望的靶点和具有商业前景的项目。Recursion的药物发现平台在世界上最大的专有数据集中导航超过五万亿个生物和化学关系，利用机器学习技术提高药物发现的效率。根据协议，两家公司可能启动多达七个肿瘤学项目，Recursion有资格获得高达15亿美元的潜在成功相关未来付款以及净销售额的特许权使用费。

Ionis Pharmaceuticals宣布，其针对遗传性血管性水肿（HAE）的预防性药物donidalorsen在正在进行中的2期开放标签扩展（OLE）研究中显示出积极结果。该研究评估了donidalorsen在HAE患者中的安全性和有效性。在两年期间，接受皮下注射donidalorsen的患者总体平均HAE攻击率从基线2.70次/月降至0.06次/月，所有剂量组均显示出96%的持续降低。所有接受donidalorsen治疗的患者在两年内报告了生活质量显著改善。donidalorsen在研究中耐受性良好，没有严重不良事件。这些结果支持donidalorsen作为HAE患者潜在预防性治疗选择的潜力。

SOLA Biosciences Inc.在即将到来的神经科学大会和ALS专题研讨会上将展示其创新基因疗法SOL-257的初步临床数据，该疗法针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）中错误折叠的TDP-43蛋白。SOL-257是一种利用腺病毒载体表达的融合蛋白基因疗法，与细胞内伴侣HSP70协同作用，帮助重新折叠或降解错误折叠的TDP-43蛋白。研究显示，SOL-257在两种不同的ALS小鼠模型中均有效缓解了TDP-43相关的毒性，为SOL-257作为潜在ALS治疗药物的开发提供了强有力的支持。SOLA Biosciences致力于开发利用患者自身伴侣蛋白消除疾病蛋白的创新技术，目前拥有九个基于JUMP70平台的基因疗法项目，旨在治疗包括ALS在内的多种疾病。

MD Esthetics宣布收购位于马萨诸塞州Acton和Fitchburg的医疗美容机构Medical Aesthetics of New England（MANE），该机构拥有17年历史和忠实的客户群。此次收购旨在将MANE的Biote激素替代疗法最佳实践引入MD Esthetics的现有地点，同时提升MANE的服务项目。MD Esthetics计划在MANE的地点增加临床和支持人员，并计划扩大Fitchburg的业务范围。MD Esthetics由Michael Pedro博士领导，是一家专注于皮肤护理解决方案的知名医疗美容机构，提供个性化的治疗方案以帮助客户恢复自信和提升健康。

Intrommune Therapeutics公司在ACAAI年会上展示了其Phase 1 OMEGA临床试验的初步结果，表明其创新牙膏INT301在治疗花生过敏方面具有良好的耐受性和初步疗效。该牙膏作为口服黏膜免疫疗法（OMIT）的载体，通过刷牙将过敏原蛋白递送到口腔黏膜，以逐渐降低患者对过敏原的敏感性。试验中，接受INT301治疗的参与者100%耐受最高剂量，无中度或重度全身反应，非系统性不良反应多为局部，如口腔瘙痒。一小部分参与者接受双盲、安慰剂对照的口服食物挑战，结果显示接受活性治疗的参与者能够成功摄入至少300毫克花生蛋白，而安慰剂组仅50%达到这一标准。公司计划明年报告完整数据集，并启动针对儿童人群的Phase 2临床试验。

Sagimet Biosciences在2023年AASLD会议上展示了其FASN抑制剂与Semaglutide联合治疗非酒精性脂肪性肝病（NASH）的初步研究结果。研究表明，这种联合治疗在改善肝脏纤维化、降低血脂等方面显示出积极效果。此外，公司还公布了FASCINATE-2临床试验中期分析结果，显示denifanstat治疗显著降低了与心血管风险相关的血脂水平。Sagimet Biosciences正在推进denifanstat作为NASH治疗药物的进一步临床研究。

One Biosciences与巴黎地区主要医院联盟AP-HP合作开展罕见肾病研究项目，利用单细胞分析和人工智能技术，通过访问AP-HP四家医院的匿名患者样本和临床数据，旨在识别新的治疗靶点，开发精准药物和疾病复发的生物标志物。该项目由One Biosciences的发现平台支持，该平台结合了AI和单细胞技术，并通过其完整的单细胞协议和专有计算解决方案满足患者健康数据隐私和安全标准。此次合作标志着One Biosciences与AP-HP长期合作的承诺，旨在促进新解决方案和技术的发展，以惠及患者。

韩国生物制药公司RZNOMICS与罗氏公司达成临床研究合作及供应协议，旨在评估其基因疗法RZ-001与抗PD-L1药物联合治疗肝癌患者的效果。RZ-001利用公司专有的RNA重编程和编辑技术，通过靶向切割hTERT mRNA并替换为治疗性RNA来抑制肝癌细胞生长。该疗法在临床试验中展现出良好的抗癌活性，并与罗氏公司的atezolizumab联合使用，有望提高肝癌患者的治疗效果。RZNOMICS致力于开发RNA基基因疗法，旨在为癌症和难治性疾病患者提供创新治疗。

Integrum公司宣布，美国国防部将全额资助一项关于OPRA植入系统在30名以下膝截肢患者中的临床研究。该研究将由位于马里兰州贝塞斯达的沃尔特·里德国家军事医疗中心执行，Integrum将按商业条款向沃尔特·里德提供OPRA植入系统。该临床研究已获得FDA批准，一旦研究方案获得研究伦理委员会（IRB）批准，将立即开始招募患者。Integrum首席执行官Rickard Brnemark表示，公司致力于扩大其创新植入系统的应用，以改善尽可能多的截肢患者的生命质量。研究结果的收集对于未来在膝下截肢中使用该植入系统的上市前审批申请至关重要。

Kazia Therapeutics宣布在《分子癌症治疗学》杂志上发表了一篇关于paxalisib在黑色素瘤中的临床前数据的论文。该研究由Kazia与犹他大学盐湖城的亨特癌症研究所合作完成，发现paxalisib在体外和体内对转移性黑色素瘤模型具有活性，并作为PI3K和MTOR通路的双重抑制剂。研究结果表明，paxalisib可能成为治疗BRAF突变型皮肤黑色素瘤的一种有希望的策略。Kazia首席执行官John Friend表示，这些数据支持paxalisib作为一线或MAPK抑制剂耐药性设置中的单一药物使用。Kazia期待在2024年从与亨特癌症研究所的合作中获得更多数据，并可能评估在黑色素瘤中开展paxalisib临床试验的未来机会。

Alladapt Immunotherapeutics宣布，其多过敏原口服免疫疗法ADP101在Phase 1/2 Harmony研究中的数据将在2023年美国哮喘、过敏和免疫学年会（ACAAI）上展示。数据显示，ADP101在治疗对多种食物过敏的儿童患者中表现出剂量依赖性、临床上有意义的反应，并具有良好的安全性和耐受性。这些数据首次在美国公布。Alladapt首席执行官兼联合创始人Ashley Dombkowski表示，公司期待着将Harmony研究的积极安全性和有效性数据展示给ACAAI，并计划将这些数据纳入增强的Phase 3计划中，以推进ADP101向未来BLA和潜在FDA批准的进程。ADP101是首个标准化、药典级的多过敏原口服免疫疗法，旨在同时治疗对全球最常见食物过敏原之一的过敏。

11月10日，全球多模式CDMO公司GenScript ProBio与专注于CAR-T疗法的Curocell签署了生产用于下一代CAR-T疗法研发的病毒载体的战略合作备忘录，标志着双方合作的又一重要进展。该合作将拓宽两家公司的战略合作范围，涵盖整个项目，包括病毒载体的研发、生产和临床试验。病毒载体作为药物递送工具，利用病毒将遗传物质运输到细胞内部。随着基因治疗市场的增长，尤其是CAR-T疗法作为其主要活性成分，对病毒载体的需求迅速增加。然而，GMP设施生产病毒载体的短缺导致基因治疗，包括CAR-T疗法的发展延迟。GenScript ProBio董事长刘 Patrick表示，很高兴与Curocell签署备忘录，并强调这一合作将深化双方在韩国乃至全球范围内开发CAR-T疗法的紧密合作。Curocell首席执行官金 Gunsoo表示，此次合作将使两家公司建立贯穿整个过程的稳定合作关系，从研发阶段到CAR-T疗法的商业化。Curocell致力于成为全球癌症免疫疗法领域的领导者，通过与GenScript ProBio的合作，该公司在全球基因治疗领域扩大其全球影响力。Curocell是韩国首家专注于CAR-T治疗的公司，