Cardurion Pharmaceuticals在2023年美国心脏协会科学会议上将展示其钙/钙调蛋白依赖性蛋白激酶II（CaMKII）抑制剂项目的临床前数据。该公司是首个评估CaMKII抑制剂的临床试验的公司。Cardurion将展示其两种高度选择性和强效的CaMKII抑制剂CRD-2015和CRD-2959在心力衰竭临床模型中的数据。这些数据由Cardurion心血管研究团队在日本Shonan进行，由Shota Ikeda博士领导。Cardurion的首席医学和科学官Howard K. Surks表示，这些结果证明了成功创建具有临床前疗效的特定CaMKII抑制剂，并为治疗心力衰竭和其他心血管疾病的主要CaMKII抑制剂的临床开发提供了进一步支持。CaMKII一直是心血管药物开发中的长期研究目标，因为它在心力衰竭和多种心律失常疾病的发病机制中起着关键作用。Cardurion目前正在开展其领先CaMKII抑制剂的1期临床试验，并开始针对儿茶酚胺性多形性室性心动过速（CPVT）的2期临床试验。公司计划将这项研究扩展到更常见的心血管疾病，如心力衰竭和心房颤动。

Autobahn Therapeutics公司宣布，其研发的ABX-002药物在针对健康志愿者的第一阶段人体临床试验中取得了积极结果。ABX-002是一种口服的小分子甲状腺激素β受体（TRβ）激动剂，被评估为治疗重度抑郁症（MDD）的潜在辅助治疗药物。该研究评估了ABX-002 escalating剂量在健康志愿者中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效学（PD）。结果显示，ABX-002在治疗MDD方面具有前景，并计划在2024年上半年向美国食品药品监督管理局提交新药研究申请，并推进ABX-002进入第二阶段临床试验。

IMPROVE-HCM Phase 2临床试验中，ninerafaxstat在治疗非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）患者中表现出良好的安全性和耐受性，12周治疗后，与安慰剂相比，在功能心肺运动测试（CPET）和患者报告的症状方面均显示出统计学上显著的改善。这些结果支持将ninerafaxstat推进至nHCM的3期临床试验，并进一步支持其在射血分数保留型心力衰竭（HFpEF）中的开发，HFpEF与nHCM共享核心病理生理和症状特征。ninerafaxstat是首个在nHCM中通过心肺运动测试改善功能指标的研究性药物，其与通过KCCQ心力衰竭问卷测量的患者症状的显著改善相结合，为nHCM患者带来了希望。Imbria公司计划在接下来的几个月内与监管机构会面，确认试验设计，并预计将在即将举行的医学会议上分享IMPROVE-HCM Phase 2临床试验的完整数据。

Gate Neurosciences宣布其临床阶段生物技术公司利用精准医疗方法开发下一代神经科学疗法的进展。公司近日公布了apimostinel在健康志愿者中进行的1期多次递增剂量研究的qEEG生物标志物和安全结果，结果显示apimostinel在剂量依赖性上增加了与NMDA受体靶点激活相关的qEEG药效学生物标志物，与接受安慰剂的受试者相比，最大qEEG效应与先前2a期概念验证（POC）研究中观察到的抗抑郁疗效一致的剂量水平一致，验证了生物标志物在指导未来临床疗效研究中分子类别的剂量选择。Apimostinel总体上耐受性良好，没有出现类似ketamine的分离副作用，突出了其增强突触功能的新型机制。这些积极的qEEG结果与Gate的领先项目zelquistinel的生物标志物观察结果一致，zelquistinel目前正在开发为快速起效、每周一次的口服治疗重度抑郁症（MDD）。Gate Neurosciences计划在2024年第一季度开始zelquistinel的2期抑郁研究，以确认其在MDD中的疗效。

Oryzon Genomics公司宣布，其正在进行的PORTICO IIb临床试验已进入最后阶段，该试验旨在评估vafidemstat在治疗边缘型人格障碍（BPD）中的疗效。试验已招募210名参与者，主要终点包括减少患者的不安和攻击性行为以及整体疾病改善。PORTICO试验是一个全球性的双盲、随机、安慰剂对照、适应性14周IIb期试验，旨在评估vafidemstat在BPD患者中的疗效和安全性。试验预计在2024年第一季度公布主要结果，并计划在精神病学会议和同行评审期刊上发表完整数据。Oryzon Genomics公司专注于利用表观遗传学开发治疗具有强烈未满足医疗需求的疾病的疗法，其产品线包括vafidemstat和iadademstat等。

Nutcracker Therapeutics公司在SITC的38届年会上展示了其两款治疗候选药物的初步临床数据。其中，NTX-471针对CD47，旨在特异性地靶向癌细胞上的CD47，同时避免影响红细胞；NTX-250则针对由HPV驱动的肿瘤，主要针对宫颈癌前病变。公司利用其专有平台和Nutcracker制造单元，快速设计和生产多种RNA分子，以评估其体内和体外性能。此外，Nutcracker还展示了其领先候选药物NTX-250的鼠版mNTX-250的数据，与NTX-010相比，mNTX-250在活性方面表现更佳。Nutcracker Therapeutics通过其RNA治疗平台，旨在显著降低RNA治疗药物的开发成本和时间，并在速度和产能扩展方面具有显著优势。

Cognition Therapeutics公司宣布，其针对治疗中枢神经系统及视网膜相关神经退行性疾病的领先候选药物CT1812的Phase 2 SHINE临床试验已完成最后一名受试者的随机分配。共有153名患有轻度至中度阿尔茨海默病的成年人被随机分配接受安慰剂或CT1812（100毫克或300毫克）口服治疗。主要终点包括安全性、认知功能变化以及疾病修改的生物标志物证据。预计2024年中旬将公布主要结果。该研究由美国国立卫生研究院的国家老龄化研究所提供的约3000万美元的资助支持。CT1812是一种口服的小分子药物，能够穿过血脑屏障并选择性地与sigma-2受体复合物结合，显示出对神经生理学、解剖学和认知终点的影响，以及影响潜在疾病过程的生物标志物证据。

BeyondSpring公司公布了其创新药物Plinabulin在癌症治疗中的新临床数据，该数据展示了Plinabulin在免疫调节方面的活性。在SITC的38届年会上，BeyondSpring与MD Anderson癌症中心共同展示了针对六种不同癌症类型的研究结果。在临床试验中，Plinabulin与放疗和抗PD-1抗体联合使用，对非放疗肿瘤的疾病控制率达到80%，且在经过大量治疗的晚期患者中显示出持久的疗效。研究结果表明，Plinabulin在免疫治疗难治性癌症中具有潜在的治疗价值，并为进一步的临床研究奠定了基础。

Attralus公司开发的124 I-evuzamitide在两项独立研究中显示出对心脏淀粉样变的高准确性，该药物能够检测多种类型的系统性淀粉样变性，其灵敏度可能优于标准诊断方法。研究结果表明，124 I-evuzamitide与心脏结构和功能成像、健康相关生活质量（HRQoL）指标和心脏生物标志物之间存在中等至强相关性。这些研究发表在《美国心脏病学会-心血管影像学杂志》上，显示124 I-evuzamitide在诊断和监测系统性淀粉样变性方面具有巨大潜力。

EOM Pharmaceutical Holdings公司宣布其领先药物候选EOM613的临床进展。EOM613是一种基于肽核酸的广谱免疫调节剂，可作用于关键促炎和抗炎细胞因子，有望治疗多种急性和慢性炎症性疾病。在COVID-19患者的临床试验中，EOM613显著降低了sIL-2R细胞因子水平，并减轻了促炎细胞因子TNF-α的释放。基于这些结果，公司计划开展克罗恩病的EOM613临床试验。克罗恩病是一种慢性炎症性肠病，治疗失败和药物副作用是常见问题。EOM613在先前的临床试验中显示出良好的耐受性，公司计划进行相关动物毒理学和临床前研究，并组建专家团队进行临床试验设计。此外，EOM已向美国专利商标局提交了EOM613在炎症性肠病应用的专利申请。

Akeso公司宣布，其PD-1/CTLA-4双特异性抗体开坦尼（cadonilimab）与XELOX化疗方案联合用于一线治疗不可切除的局部晚期或转移性胃癌或胃食管结合部腺癌（GC/GEJC）的III期临床试验AK104-302取得了积极结果。中期分析显示，开坦尼联合化疗显著提高了所有受试者的总生存期（OS），与安慰剂加化疗相比，达到预设的疗效标准。独立数据监测委员会（IDMC）建议提前提交开坦尼的新药补充申请（sNDA）。这些数据将在未来的国际学术会议和期刊上发表。Akeso公司创始人、董事长、总裁兼首席执行官余晓博士表示，这些数据可能使中国约50万名胃癌患者受益于新的双特异性IO药物组合疗法，提高治疗效率和生存前景。

Milestone Pharmaceuticals Inc.发布第三季度财务报告，宣布其首个新药申请提交用于治疗PSVT，并公布Phase 2研究评估etripamil治疗AFib-RVR患者的积极结果。公司总裁兼首席执行官Joseph Oliveto表示，公司正按计划推进临床开发项目，对etripamil治疗严重心律失常的潜力充满信心。公司将于11月13日举办投资者和分析师电话会议及网络直播，讨论ReVeRA数据、AFib-RVR概述、etripamil特性及Milestone临床开发项目下一步计划。etripamil是一种新型钙通道阻滞剂鼻喷剂，正在临床试验中用于治疗PSVT和AFib-RVR引起的心率过快。Milestone致力于开发创新的心血管药物，其产品etripamil已完成PSVT的Phase 3临床研究，并正在进行AFib-RVR的Phase 2试验。

BPGbio公司计划在即将于2023年11月13日在伦敦举行的INV€$TIVAL Showcase上展示其AI开发的创新药物组合。公司总裁兼首席执行官Niven R. Narain博士和执行董事长Daniel Elliott将详细介绍其领先药物候选BPM31510的研发进展，该药物目前正在进行针对胶质母细胞瘤和胰腺癌的2b期和2a期临床试验。BPM31510因针对线粒体机器和肿瘤微环境（TME）而获得美国食品药品监督管理局的孤儿药指定。公司还拥有通过其专有的AI平台NAi识别的多个治疗靶点和候选药物，包括针对表皮松解症、鳞状细胞癌、肌肉减少症、实体瘤和液体瘤、亨廷顿病和帕金森病的药物。此外，公司还开发了一系列诊断测试，包括用于检测前列腺癌、帕金森病、胰腺癌、乳腺癌和肝病的测试。BPGbio利用其NAi平台，结合数据和高性能计算，致力于通过AI改变对疾病的理解和治疗方式。

Eisai在2024财年第二季度业绩会上公布了LEQEMBI的销售数据，同时宣布了与BioArctic的合作进展。Eisai作为LEQEMBI全球开发与监管提交的牵头方，与Biogen共同商业化推广该产品，并拥有最终决策权。BioArctic有权在北欧地区商业化lecanemab，目前正与Eisai共同准备在该地区的联合商业化。此外，BioArctic将于11月8日发布第三季度报告，并披露了关于lecanemab的全球研发和审批情况，包括在美国、日本、欧盟、中国等地的审批进展。BioArctic与Eisai自2005年起在阿尔茨海默病药物研发方面有着长期合作，共同推进了lecanemab的研发与商业化。

复诺健公司宣布其第二款新一代非减毒骨架溶瘤病毒产品VG203获得国家药品监督管理局药审中心临床试验默示许可，标志着其在中国开展I期临床试验。VG203是基于复诺健独创的转录与翻译双调控（TTDR）平台构建的高度肿瘤特异性溶瘤病毒，具有显著的抗肿瘤活性，并在泌尿生殖系统癌症中显示出良好的安全性和有效性。复诺健致力于开发新一代溶瘤病毒和基于mRNA的肿瘤免疫疗法，拥有丰富的临床开发经验，致力于为癌症患者提供更安全、高效的治疗手段。目前，复诺健共有三款溶瘤病毒药物进入中美临床阶段，包括减毒溶瘤病毒VG161和非减毒溶瘤病毒VG201、VG203。

Pharming Group N.V.在2023年11月7日宣布，将在国际原发性免疫缺陷大会（IPIC）和美国过敏、哮喘与免疫学学院（ACAAI）年度科学会议上展示关于leniolisib和RUCONEST®的14个海报。这些海报涵盖了家族测试、长期疗效与安全性、症状与健康相关生活质量影响、随机对照试验、胃肠道表现、长期治疗、案例研究、死亡率、免疫球蛋白替代疗法相关不良事件管理、遗传性血管性水肿攻击的个体化管理策略等内容。Pharming是一家全球生物制药公司，致力于为罕见病、慢性病和危及生命的疾病患者提供治疗方案。leniolisib是一种口服小分子PI3Kδ抑制剂，被批准用于治疗成人及12岁以上儿童的激活PI3Kδ综合征（APDS）。RUCONEST®是一种用于治疗遗传性血管性水肿的重组人C1酯酶抑制剂。

BioRay制药公司宣布，其第三代抗体药物偶联物BRY812针对LIV-1治疗晚期恶性肿瘤的I期临床试验已开始给药，首个受试者已接受治疗。该临床试验由中山大学孙逸仙纪念医院主导，主要研究者为院士宋尔伟教授和姚慧瑞教授。BRY812是首个在中国进入临床试验的LIV-1 ADC，全球第二。BRY812采用CysLink™不可逆化学偶联技术平台和高度稳定的连接子将抗体与毒素偶联，在临床前研究中显示出显著的肿瘤生长抑制作用，具有优于同类药物的优异抗肿瘤活性。与同类药物相比，BRY812具有更高的循环稳定性，在肿瘤内有效释放有效载荷，同时显著减少毒素在血清中的释放和交换，提供了良好的安全性和改善的治疗窗口。此外，BRY812还能诱导免疫原性细胞死亡（ICD）并增强抗PD-(L)1等免疫疗法的抗肿瘤效果。BioRay是一家专注于免疫介导疾病的生物制药领域的先驱，拥有广泛的自体免疫和肿瘤产品组合，包括六个已上市产品和超过10个处于临床阶段的药物候选物。