Mithra Pharmaceuticals宣布获得美国专利局颁发的额外专利，该专利将保护其避孕药NEXTSTELLIS（ESTELLE）的市场地位至2036年。NEXTSTELLIS是首个含有新型雌激素E4的避孕药，结合了已建立的孕激素drospirenone。E4是一种天然且组织选择性的雌激素，对乳腺和肝脏有独特作用。Mayne Pharma拥有在美国和澳大利亚的NEXTSTELLIS独家许可和供应协议，自2021年起生效。该专利的获得将有助于Mithra在未来几年内进一步实现NEXTSTELLIS在美国市场的潜力，并对数百万女性的生活产生重大影响。

Lupus Research联盟（LRA）和Lupus Therapeutics宣布，将在美国风湿病学会（ACR）2023年年度会议上展示由LRA及其临床研究附属机构Lupus Therapeutics支持的30多项研究的成果。这些研究涵盖了从基础研究到临床试验的整个研究范围，包括对皮肤、肾脏、大脑等器官的影响，肠道微生物组对狼疮的贡献，以及狼疮背后的免疫细胞类型的失调等。LRA和Lupus Therapeutics对支持的研究成果感到自豪，并期待在会议上展示令人兴奋的临床研究，包括CAR-T细胞疗法研究的成果。此外，还将展示LRA资助的基础研究突破，包括狼疮对皮肤、肾脏、大脑等器官的影响，肠道微生物组对狼疮的贡献，以及免疫细胞类型的失调等。Lupus Therapeutics还与生物技术公司和制药公司合作，通过其Lupus临床研究者网络（LuCIN）设计并开展高质量、以患者为中心的狼疮研究。

Rampart Health公司在癌症免疫治疗年会上宣布，其新型治疗MITI在治疗转移性癌症患者中取得积极初步结果。该治疗包括冷冻消融后，在肿瘤内注射PD-1和CTLA-4抑制剂及环磷酰胺，并皮下注射GM-CSF。13名患者接受了至少一次MITI治疗，无4级或5级副作用。5名患者（38.5%）观察到部分缓解，5名（38.5%）观察到疾病稳定，疾病控制率为77%。在4名患者（31%）中观察到阿斯科帕尔效应（未治疗转移灶的癌症缓解），包括一例肉瘤患者的肺转移灶完全缓解和一例膀胱癌患者的肝转移灶完全缓解。Rampart Health首席执行官David G. Bostwick表示，MITI治疗有望治疗世界上最致命和难以治疗的疾病之一——转移性癌症。该治疗通过释放肿瘤特异性蛋白抗原、免疫治疗揭示所有肿瘤特异性抗原、激活和动员癌细胞杀伤T细胞和其他免疫细胞以及阻断抑制抗肿瘤作用的机制来增强患者的免疫系统。与全身性免疫治疗相比，该疗法具有高疾病控制率和阿斯科帕尔效应，以及良好的不良事件概况。这种疗法似乎适用于许多类型的实体瘤。

GT Biopharma公司宣布，其TriKE®平台开发的创新疗法GTB-5550在前列腺癌治疗中的潜力得到积极的前临床数据支持。该数据由明尼苏达大学马丁·费利斯博士在SITC年度会议上展示，表明GTB-5550能够提高自然杀伤细胞（NK细胞）对前列腺癌细胞系的杀伤力，即使在存在MDSC抑制的情况下也能有效。GTB-5550是一种新型三特异性杀伤连接分子，结合了NK细胞激活受体、肿瘤抗原和IL-15成分，有助于NK细胞的生存、增殖、激活和运动。这些发现为TriKE技术在促进NK细胞特异性增殖、有效杀伤靶细胞和绕过MDSC诱导的NK细胞抑制提供了额外支持，预示着该疗法在前列腺癌治疗中的潜在应用前景。

Toragen公司宣布其针对HPV相关癌症的药物TGN-S11在第一阶段临床试验中取得积极的安全性数据。该试验是一项开放标签的非随机研究，针对复发性、耐药性或转移性HPV相关癌症患者。试验分为剂量递增和剂量扩展两部分，剂量递增部分包括五组三至六名患者。如果剂量递增部分的1组和2组显示出安全性和耐受性良好，剂量扩展部分将开始进行，剂量将低于剂量递增部分中观察到安全且耐受性良好的最高剂量，并与PD-1检查点抑制剂联合使用。Toragen公司CEO Sandra Coufal表示，针对HPV相关癌症的治疗存在未满足的医疗需求，目前的治疗手段有限，公司对能够为患者提供临床试验作为治疗选择感到兴奋。尽管目前仅为初步结果，且仅限于1组，但已观察到良好的安全性和耐受性数据，并期待继续增加试验患者。

Cassava Sciences公司完成了两项针对阿尔茨海默病痴呆症的Phase 3临床试验的患者招募，共纳入1929名患者。这两项试验旨在评估其口服药物simufilam与安慰剂相比的安全性和有效性。simufilam是一种针对大脑中异常filamin A蛋白的药物，旨在恢复其正常形态和功能。预计52周的Phase 3试验将在2024年底公布初步结果，76周的试验将在2025年中公布。这些结果将为simufilam的新药申请提供支持。此外，最近公布的数据表明simufilam与治疗相关的淀粉样蛋白成像异常（ARIA）无关，且数据安全监测委员会建议继续按计划进行试验。

Immix Biopharma公司宣布，其NXC-201 CAR-T细胞疗法在治疗复发性/难治性AL淀粉样变性患者中表现出100%的整体响应率，平均治疗线数为6。该疗法被选为在即将于2023年12月10日在圣地亚哥举行的第65届美国血液学会（ASH）年会上进行口头报告。NXC-201是唯一一种被研究用于治疗对4药联合疗法达雷木单抗-CyBorD产生耐药或复发的AL淀粉样变性患者的CAR-T疗法。Immix Biopharma计划在ASH会议上展示NXC-201的最新进展，并计划向美国食品药品监督管理局（FDA）提交IND申请，以扩大正在进行中的临床试验。NXC-201是一种针对BCMA的CAR-T细胞疗法，正在针对复发性/难治性AL淀粉样变性进行全面的临床试验。

EpicentRx公司将在Society for Neuroscience的 Neuroscience 2023会议上进行口头和海报展示，介绍其抗癌和抗炎疾病治疗平台。会议将于2023年11月11日至15日在华盛顿特区举行。EpicentRx的Dr. Richard Gordon将介绍其新型抗癌和化疗保护剂nibrozetone（RRx-001）的研究成果，该药物具有中枢神经系统渗透性和对炎症小体激活的纳摩尔级效力。RRx-001在治疗帕金森病等神经退行性疾病方面显示出巨大潜力。EpicentRx还将展示RRx-001作为治疗肌萎缩侧索硬化症的新疗法的海报。此外，EpicentRx首席执行官Dr. Tony Reid将在11月30日的炎症小体治疗峰会上发表演讲，讨论RRx-001的开发。RRx-001是一种多机制小分子，正在临床试验中用于治疗小细胞肺癌和预防头颈癌的口腔黏膜炎。

Lerna Biopharma宣布在AASLD肝脏会议上推出其创新肝脏再生药物LR1，该药物是一种新型的siRNA药物，旨在促进肝脏再生并保护肝脏免受进一步恶化。LR1针对肝脏再生，为肝脏衰竭风险患者提供了一种新颖的治疗机制和创新解决方案。Lerna Bio将展示LR1在促进肝脏再生和保护肝脏方面的潜力，以及其预临床数据。每年有超过200万人因慢性肝病导致的肝硬化而死亡，肝脏移植作为现有治疗方法存在严重局限性。LR1有望改变肝脏疾病治疗格局，减少对移植的需求。Lerna Bio的CEO表示，利用肝脏的内在再生能力对抗肝脏疾病是肝脏研究者的长期愿望，LR1有望革命性地治疗慢性肝脏疾病。

Sermonix Pharmaceuticals Inc.宣布，其在JCO Precision Oncology杂志上发表了一篇关于ELAINE-1研究案例报告，详细描述了一名转移性雌激素受体阳性（ER+）/HER2-乳腺癌患者在接受CDK4/6抑制剂治疗后，通过单药激素疗法实现了持久的完全缓解。该案例报告是首个已知在转移性ER+/HER2-乳腺癌患者中，在ESR1突变后通过任何单药激素疗法试验获得完全临床缓解的案例。ELAINE-1研究评估了口服拉索非尼与肌肉注射氟维司群在治疗具有ESR1突变的绝经后女性局部晚期或转移性ER+/HER2-乳腺癌中的疗效。该研究显示，拉索非尼在具有ESR1突变的转移性乳腺癌患者中，与氟维司群相比，中位无进展生存期有所延长。Sermonix首席执行官David Portman表示，看到一名晚期乳腺癌患者在使用拉索非尼治疗期间实现持久的完全缓解，是对Sermonix团队工作的肯定。他们期待拉索非尼在当前正在进行的三期ELAINE-3注册研究中继续进行临床试验。

SELLAS Life Sciences Group宣布，其在Wilms肿瘤1型（WT1）阳性铂耐药卵巢癌患者中进行的galinpepimut-S（GPS）与pembrolizumab（Keytruda）联合治疗的研究结果显示，与Keytruda单药治疗相比，联合治疗的中位总生存期延长至18.4个月，与标准护理化疗相比，中位总生存期延长至11-14个月。研究还发现，联合治疗在具有IFNγ和MIP1β生物标志物的患者亚组中产生了WT1特异性T细胞免疫反应，并且与进展无疾病生存期显著相关，中位进展无疾病生存期延长了41%。研究结果表明，GPS与pembrolizumab的联合治疗在晚期卵巢癌患者中显示出临床益处，实现了长期疾病稳定，中位总生存期超过18个月，同时观察到良好的安全性。

Evolus公司宣布了Jeuveau®（prabotulinumtoxinA-xvfs）"加强型"40U剂量在延长持续时间方面的Phase 2临床试验结果。该研究在2023年11月3日的美国皮肤外科协会（ASDS）年会上展示，结果显示使用40U剂量可达到长达26周或6个月的持续时间。研究还表明，Jeuveau®的加强型40U配方与20U的Jeuveau®和20U的Botox®相比，在安全性方面表现良好。Evolus公司首席医疗官和研发负责人Rui Avelar表示，这些数据为增加剂量对延长持续时间的影响提供了重要见解。Jeuveau®是一种用于改善成人眉间垂直皱纹的神经毒素，已在美国、欧洲和加拿大获得批准。

Immix Biopharma公司宣布，其NXC-201 CAR-T细胞疗法在复发性/难治性多发性骨髓瘤患者中的临床试验结果显示，未接受过BCMA靶向疗法的患者中，总缓解率为95%，无髓外疾病的患者中总缓解率为98%。该研究结果将在2023年12月11日于圣地亚哥举行的第65届美国血液学会（ASH）年会上进行展示。NXC-201是一种针对BCMA的CAR-T细胞疗法，正在用于治疗复发性/难治性AL淀粉样变性及复发性/难治性多发性骨髓瘤。Immix Biopharma公司表示，其N-GENIUS技术平台有望克服神经毒性，使更多医院能够提供NXC-201 CAR-T疗法。

Moleculin Biotech在2023年CTOS年会上展示了其新药Annamycin在治疗软组织肉瘤肺转移的初步疗效数据。Annamycin是一种非心脏毒性的下一代蒽环类药物，目前在美国已获得快速通道和孤儿药资格认定。初步数据显示，Annamycin在治疗软组织肉瘤肺转移患者中显示出令人鼓舞的效果，且未出现心脏毒性。该研究共纳入19名患者，其中14名接受了330 mg/m2剂量的Annamycin治疗，9名患者病情稳定，2名患者病情稳定时间超过6个月。Moleculin表示，期待进一步的数据分析，以了解Annamycin的完整潜力。

Kineta公司在其VISTA-101 Phase 1/2临床试验中，评估了其VISTA阻断免疫疗法KVA12123在晚期实体瘤患者中的疗效和安全性。试验结果显示，KVA12123表现出良好的安全性和耐受性，未观察到剂量限制性毒性，且无细胞因子释放综合征（CRS）的证据。药代动力学和生物标志物分析显示，KVA12123具有剂量相关的药代动力学特征，并在30mg剂量下达到超过90%的VISTA受体结合率。此外，KVA12123在肿瘤微环境中诱导了免疫细胞活化和招募，显示出抗肿瘤活性。Kineta计划在2024年第二季度发布更多单药和联合疗法的数据。

Portage Biotech公司宣布，其iNKT细胞激动剂PORT-2在非小细胞肺癌和黑色素瘤患者中诱导免疫反应的初步概念得到更新数据的支持。公司正在推进PORT-2的进口-201 Phase 1/2试验，并计划进行Adenosine 2A(A2A)和Adenosine 2B(A2B)试验，以评估PORT-6和PORT-7在多种实体瘤中的疗效。PORT-2在多种设置中的患者数据表明，作为单药治疗以及与默克公司抗PD-1疗法KEYTRUDA联合使用时，PORT-2显示出良好的安全性和耐受性。此外，ADPORT-601试验将评估PORT-6和PORT-7作为单药治疗和联合免疫疗法在过表达腺苷的肿瘤中的疗效。这些研究旨在探索新的治疗策略，以提高癌症患者的生存率和生活质量。

Akari Therapeutics公司宣布，其首席科学官Miles Nunn将在11月14日至16日在波士顿举行的第四届干性AMD治疗开发会议上展示关于PASylated®-Nomacopan治疗干性年龄相关性黄斑变性（dAMD）继发地理萎缩（GA）的论文。PAS-nomacopan是一种长效双特异性抑制剂，针对补体C5和白细胞三烯B4（LTB4），目前处于临床前开发阶段，旨在为GA提供更长的注射间隔并降低与目前批准的仅针对补体的抑制剂相关的脉络膜新生血管（CNV）风险。Akari Therapeutics是一家专注于开发治疗自身免疫和炎症性疾病的生物技术公司，其产品线包括nomacopan，一种双特异性重组抑制剂，针对补体C5激活和LTB4活性。公司正在进行nomacopan的Phase 3临床试验，用于治疗严重儿童造血干细胞移植相关血栓性微血管病（HSCT-TMA），并获得了FDA和欧洲委员会的孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病指定。此外，Akari Therapeutics还在开发nomacopan用于成人HSCT-TMA，并在地理萎缩（GA）上进行临床前研究。