Immutep公司宣布，其在AIPAC-003 Phase II/III临床试验中，对90mg剂量eftilagimod alpha（efti）与每周一次的紫杉醇联合使用的开放标签安全性引导阶段已完成，6名转移性乳腺癌患者接受了这种免疫肿瘤化疗组合，未出现安全或耐受性问题。独立数据监测委员会（IDMC）建议进入随机II期试验。随机II期试验将包括最多58名可评估的转移性乳腺癌患者，接受30mg或90mg efti治疗，以确定最佳生物剂量。该试验将在欧洲和美国约17个临床中心进行。Efti是一种创新的LAG-3免疫疗法，旨在治疗癌症和自身免疫疾病。

Belite Bio公司开发的口服药物Tinlarebant（别名LBS-008）在治疗Stargardt病（STGD1）和晚期干性年龄相关性黄斑变性（Dry AMD）中的地理萎缩（GA）方面取得显著进展。在为期24个月的II期临床试验中，Tinlarebant表现出良好的安全性和耐受性，且在治疗期间显著降低了DDAF（definitely decreased autofluorescence）病变的生长。在12名青少年STGD1患者中，有5名在24个月的治疗期间未出现萎缩性视网膜病变。此外，Tinlarebant的III期DRAGON研究已完成全球招募，旨在评估Tinlarebant在儿童期发病的STGD1患者中的安全性和有效性。Tinlarebant通过调节维生素A的运输，减少视网膜疾病中的维生素A基毒素积累，有望成为治疗STGD1和GA的新选择。

Sonoma Biotherapeutics公司将在美国风湿病学会（ACR）2023年会议上展示其针对类风湿性关节炎（RA）的CAR-Treg疗法产品候选人的临床前数据。该疗法名为SBT-77-7101，旨在靶向患者关节和血液中积累的蛋白质，通过检测关节液和血液中的CAR反应性瓜氨酸化抗原，研究显示这些蛋白质水平与系统性炎症标志物相关。SBT-77-7101是一种新型自体嵌合抗原受体（CAR）工程化调节性T细胞（Treg）疗法，旨在治疗类风湿性关节炎和化脓性汗腺炎，通过直接靶向瓜氨酸化蛋白质来减轻炎症，并利用患者自身的细胞来恢复免疫系统平衡，促进长期免疫耐受。Sonoma Biotherapeutics是一家位于南旧金山和西雅图的生物技术公司，专注于开发针对严重自身免疫性和炎症性疾病的工程化调节性T细胞（Treg）疗法。

OrsoBio公司宣布了其研发的TLC-2716药物在第一阶段人体临床试验中的初步安全、药代动力学和药效学数据。TLC-2716是一种针对严重高甘油三酯血症和非酒精性脂肪性肝炎的肝脏靶向LXR反向激动剂。该药物通过多种机制调节血浆甘油三酯和胆固醇水平，包括抑制脂质新生、增加富含甘油三酯和胆固醇的脂蛋白清除以及减少肠道脂质吸收。临床试验结果显示，TLC-2716在健康志愿者中表现出良好的安全性和耐受性，且对动脉粥样硬化性脂质参数（如甘油三酯、LDL-C、LDL颗粒和载脂蛋白B）有显著改善。基于这些积极数据，OrsoBio计划开展针对患有严重高甘油三酯血症和肝脂肪变性患者的第二阶段a期临床试验，预计2024年初获得数据。

美国食品药品监督管理局（FDA）授予了临床阶段肿瘤学公司Ayala Pharmaceuticals的AL102孤儿药资格，用于治疗罕见疾病——硬化瘤。AL102是一种正在进行的3期RINGSIDE临床试验中的研究性小分子GSI，旨在治疗无法切除、复发或进展性硬化瘤。硬化瘤是一种罕见的结缔组织肿瘤，通常发生在上肢和下肢、腹壁、头部和颈部、肠系膜根部和胸壁等部位，它们不会转移，但会侵入神经血管结构和重要器官。目前，没有FDA批准的系统治疗方法用于治疗不可切除、复发或进展性硬化瘤。孤儿药资格为AL102提供了包括税收抵免、补助金和临床试验某些行政费用豁免等激励措施，以及药物批准后的七年市场独占权。

Acorda Therapeutics的合作伙伴Biopas Laboratories已向六个拉丁美洲国家提交了INBRIJA（左旋多巴吸入粉末）的新监管文件，以获得其上市批准。INBRIJA在美国用于治疗帕金森病（PD）成人患者的间歇性OFF发作。Biopas计划在2023年底前向智利提交INBRIJA的上市申请，并在2024年向墨西哥和巴西提交。Acorda总裁兼首席执行官Ron Cohen表示，Biopas在拉丁美洲中枢神经系统（CNS）疗法的商业化方面是领导者，感谢他们对确保患者获得重要药物承诺的承诺。INBRIJA是一种吸入式处方左旋多巴药物，用于治疗帕金森病患者的OFF症状，但不替代常规的卡比多巴/左旋多巴药物。

23andMe在2023年癌症免疫治疗年会上展示了其抗体药物23ME-00610的临床试验数据。该药物针对CD200R1，用于治疗晚期实体瘤。试验中，28名患者接受了最高1400mg的23ME-00610每三周一次的剂量，结果显示药物耐受性良好，未出现剂量限制性毒性或严重不良事件。初步疗效数据显示，52%的患者疾病稳定，一名胰腺神经内分泌癌患者肿瘤体积最大减少了19%。23ME-00610的药代动力学和药效学数据支持每三周一次的给药方案，并继续支持在2a期临床试验中评估该药物。23ME-00610的2a期临床试验正在招募患者，旨在进一步评估其安全性和疗效。

IN8bio公司在其临床阶段的γδT细胞疗法研发中，展示了INB-200治疗新诊断的胶质母细胞瘤（GBM）患者的潜力。在完成规定剂量的所有患者中，无进展生存期（PFS）均超过七个月，其中大多数患者超过了基于年龄和肿瘤状态的预期中位PFS。研究显示，IN8bio的DeltEx耐药免疫疗法（DRI）——经过基因改造和化疗耐药的γδT细胞，对GBM患者具有治疗潜力。此外，公司还计划在2023年完成第三期临床试验的入组，并在2024年在医学会议上展示长期随访结果。

Soleno Therapeutics公司公布了其针对普拉德-威利综合症（PWS）的实验性药物DCCR（Diazoxide Choline）长期开放标签研究的成果，该研究发表在《肥胖》杂志上。结果显示，DCCR在52周内显著降低了患者的过度进食症状，并改善了相关行为、身体成分、激素和代谢指标。公司预计将在2024年中向美国食品药品监督管理局（FDA）提交DCCR的新药申请（NDA）。

InflaRx公司宣布，其针对溃疡性皮炎（PG）的III期临床试验已在美国开始，并已对首位患者进行了给药。PG是一种罕见的自身免疫性皮肤病，以疼痛性溃疡为特征，可迅速进展。该研究旨在评估vilobelimab在治疗溃疡性PG的疗效和安全性。目前，美国和欧洲均未批准任何治疗PG的药物，因此存在巨大的未满足医疗需求。该III期临床试验是一项多国、随机、双盲、安慰剂对照试验，包括两个组别：一组接受vilobelimab（每两周2400mg）和低剂量皮质类固醇治疗，另一组接受安慰剂和相同低剂量皮质类固醇治疗。主要终点是治疗开始后任何时间点至26周内目标溃疡的完全闭合。该研究采用适应性试验设计，计划在约30名患者入组后进行中期分析，以决定是否调整试验样本量或因无效而停止试验。InflaRx公司已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道和孤儿药（OD）指定，以及欧洲药品管理局（EMA）的OD指定，用于治疗PG。

Acumen Pharmaceuticals与Halozyme Therapeutics达成全球非独家合作与许可协议，以开发ACU193皮下注射剂型。该合作将使Acumen获得Halozyme的ENHANZE®药物递送技术，用于ACU193的研发。ENHANZE®技术已在七个获批的疗法中得到验证，覆盖全球60多个治疗靶点。Acumen计划在2024年中开始人体试验，比较ACU193皮下注射剂型和静脉注射剂型的药代动力学。Acumen最近完成的INTERCEPT-AD一期临床试验显示，ACU193在早期阿尔茨海默病患者中表现出良好的剂量依赖性靶点结合，并在三次给药后减少了淀粉样斑块。根据协议，Acumen将向Halozyme支付前期费用和其他考虑因素，并获得ENHANZE®的非独家权利。

Actinium Pharmaceuticals公司在SITC第38届年会上展示了其临床阶段靶向放射性疗法Actimab-A的数据，该疗法由CD33靶向抗体lintuzumab和Actinium-225（Ac-225）α粒子发射载荷组成。研究显示Actimab-A能够针对并耗尽表达CD33的髓源性抑制细胞（MDSCs），这些细胞在肿瘤环境中重塑并促进免疫逃逸。Actinium认为Actimab-A有望与免疫疗法，包括免疫检查点抑制剂，结合使用，通过靶向MDSC耗尽来增强抗肿瘤免疫力。Actinium的董事长兼首席执行官Sandesh Seth表示，这些数据进一步增加了他们对Actimab-A在实体瘤适应症中潜力的热情，并期待继续推进这一项目，以满足高未满足的患者需求。Actinium致力于开发靶向放射性疗法，以改善那些已经失败现有癌症疗法的患者的生存率。

Zentalis Pharmaceuticals公布了截至2023年9月30日的季度财务报告，并强调了近期公司成就。公司主要产品Azenosertib在卵巢癌和子宫内膜癌患者中表现出37%的客观缓解率和6.5个月的疾病无进展生存期。公司计划在2026年提交Azenosertib在妇科恶性肿瘤中的首个新药申请。公司首席科学官将由首席转化医学官Mark Lackner博士接任，而创始人Kevin Bunker博士将继续作为顾问为公司服务。Zentalis还计划在2024年第二季度提供更多关于铂敏感型卵巢癌一线维持治疗中Azenosertib临床试验的详细信息，并预计将在2025年开始招募患者。此外，公司还计划在2026年提交Azenosertib在妇科恶性肿瘤中的首个新药申请。

ZyVersa Therapeutics公司宣布，其研发的Inflammasome ASC抑制剂IC 100在《Ecotoxicology and Environmental Safety》期刊上发表的研究文章中，证实了抑制NLRP3炎症小体可以减轻由环境污染物PM2.5引起的肾脏损伤和功能障碍。该研究在暴露于高浓度PM2.5的鼠模型和鼠肾脏细胞系中进行了，发现PM2.5暴露会导致肾脏结构和功能损伤，而抑制NLRP3炎症小体可以挽救肾脏免受PM2.5诱导的细胞死亡。ZyVersa公司正在开发IC 100，这是一种新型的人源化IgG4单克隆抗体，旨在抑制炎症小体适配蛋白ASC，以减轻炎症反应的起始和持续。

普米斯生物技术公司与百欧恩泰达成许可和合作协议，百欧恩泰将获得普米斯自主研发的抗PD-L1/VEGF双特异性抗体PM8002在全球（大中华区除外）的开发、生产和商业化权利，普米斯将获得首付款及开发、注册和商业里程碑付款。PM8002是一款双特异性抗体候选药物，正在中国开展II期临床研究，具有良好的安全性和抗肿瘤疗效。普米斯致力于恶性肿瘤及自身免疫疾病创新生物药研发，拥有超过20个1类生物新药项目，与百欧恩泰合作旨在推进PM8002的全球开发，惠及癌症患者。

Karyopharm Therapeutics Inc.公布了SIENDO研究的长期安全性和有效性数据，该研究针对TP53野生型子宫内膜癌患者。结果显示，在TP53野生型子宫内膜癌患者中，接受selinexor治疗的患者整体生存期（OS）有所改善，无论其错配修复状态（MMR）如何。尽管生存数据尚不成熟，但截至2023年9月1日的截止日期，TP53野生型患者的OS信号令人鼓舞，中位OS尚未达到。此外，在TP53野生型/pMMR和TP53野生型/dMMR子宫内膜癌患者中也观察到了初步的OS改善。这些结果突出了selinexor作为TP53野生型子宫内膜癌基础治疗的潜力，并期待2025年上半年的更多数据。

Verastem Oncology公司宣布了其在低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）患者中进行的avutometinib和defactinib联合疗法的疗效和安全性研究结果。这些结果是在韩国首尔举行的国际妇科癌症学会（IGCS 2023）会议上公布的。该研究显示，该联合疗法在经过先前治疗的复发LGSOC患者中表现出良好的疗效，无论先前治疗线数多少，以及大多数患者对先前治疗反应不佳。这项分析评估了疗效和安全性，结果显示联合疗法在1-3线和≥4线治疗的患者中均显示出一致的客观缓解率（ORR）。Verastem Oncology计划根据RAMP 201试验的成熟数据和FRAME试验的结果向美国食品药品监督管理局（FDA）提交加速批准申请，并计划在年底前开始其第三阶段确认试验（RAMP 301）。