Ryvu Therapeutics在即将于2023年12月9日至12日在加州圣地亚哥举行的第65届美国血液学会（ASH）年会上，将展示其新型小分子疗法RVU120的临床和预临床数据。RVU120是一种选择性的CDK8/19抑制剂，针对血液恶性肿瘤具有潜在治疗作用。数据显示，RVU120在AML和HR-MDS患者中表现出单药治疗的临床活性，并具有可接受的安全性特征。此外，RVU120在白血病干细胞上显示出细胞毒性和分化作用，有望成为AML的一线治疗药物。基于这些数据，Ryvu计划在AML/HR-MDS中启动II期研究，包括单药和联合用药，以及在我elofibrosis和LR-MDS中进行研究者发起的试验。Ryvu Therapeutics是一家专注于肿瘤学新兴靶点的临床阶段药物发现和开发公司，其内部发现的候选药物使用多种治疗机制，包括针对激酶、合成致死和免疫肿瘤学靶点的小分子。

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc. 和 Visterra Inc. 宣布，关于sibeprenlimab（VIS649）治疗免疫球蛋白A肾病（IgAN）的2期临床试验的完整结果已发表在《新英格兰医学杂志》上，并将在美国肾脏病学会（ASN）肾脏周会上展示。sibeprenlimab是一种实验性人源化单克隆抗体，可阻断细胞因子APRIL的作用，APRIL被认为在IgAN的发展和进展中起着关键作用。2期临床试验随机将155名经活检证实的IgAN成年参与者分配到每月接受sibeprenlimab 2、4或8 mg/kg或安慰剂的静脉注射，持续12个月。结果显示，与安慰剂相比，sibeprenlimab治疗12个月显著降低了IgAN患者的蛋白尿。sibeprenlimab组的eGFR也显示出有益的变化，与安慰剂相比，eGFR年变化为-2.7、+0.2、-1.5和-7.4 ml/1.73 m2。sibeprenlimab的安全性与安慰剂相似，没有显示出不希望的毒性或临床意义上的免疫抑制。

Pfizer公司在65届美国血液学会（ASH）年会上将展示其在血友病、镰状细胞性贫血和血液癌症治疗方面的最新数据。这些数据来自39项展示，包括Pfizer新型抗组织因子途径抑制剂（anti-TFPI）候选药物marstacimab的关键发现和下一代镰状细胞性贫血治疗药物GBT021601的最新研究结果。此外，Pfizer还将展示血液癌症的最新研究，包括ELREXFIO（elranatamab-bcmm），这是一种针对BCMA的双特异性抗体，最近获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗至少接受过四线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者。Pfizer表示，这些发现反映了公司的科学能力和转化科学的应用，旨在为患有这些罕见疾病的人提供改善的治疗选择。

ADC Therapeutics公司宣布，其产品ZYNLONTA®（loncastuximab tesirine-lpyl）的相关研究摘要已被接受在2023年12月9日至12日在美国圣地亚哥举行的第65届美国血液学会（ASH）年会上进行展示。这些研究包括ZYNLONTA作为单一药物和与其他药物联合使用的临床效用。其中，一项由研究者发起的2期研究评估了ZYNLONTA与利妥昔单抗联合用于复发或难治性滤泡性淋巴瘤患者的初步结果，显示出良好的耐受性和高完全代谢反应率。此外，还有关于ZYNLONTA在复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤患者中单药治疗的疗效和安全性，以及ZYNLONTA在儿童和青少年复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤中的全球研究等摘要。这些摘要将在会议期间进行口头报告和海报展示。ZYNLONTA是一种针对CD19的抗体药物偶联物（ADC），已获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的批准，用于治疗经过至少两线系统治疗的复发或难治性大B细胞淋巴瘤患者。

SubjectWell宣布收购PatientCentra，一家位于马萨诸塞州沃尔瑟姆的全服务全球患者招募公司，以扩大其在罕见病和肿瘤学领域的招募能力。此次收购使得SubjectWell能够为国际临床试验提供患者招募支持，并加强其在美国等地区招募有已知条件的患者的能力。SubjectWell的CEO弗雷德·马丁表示，此次收购是为了满足全球客户对大型多国试验招募支持的需求。PatientCentra的创始人兼CEO丹·斯特梅尔表示，加入SubjectWell将带来巨大的机会，为SubjectWell的优质客户提供定制化的临床招募解决方案。SubjectWell自2012年以来，已注册数百万有医疗动机的患者，旨在提高人们对临床试验益处的认识。MD Connect, Inc.作为PatientCentra的母公司，拥有超过15年的经验，帮助数百个领先的医疗保健组织通过定制化的多渠道数字外展和患者线索跟踪技术获取患者。

Mineralys Therapeutics公司在ASN Kidney Week 2023会议上公布了lorundrostat治疗高血压的新分析，该药物是一种高度选择性的醛固酮合成酶抑制剂。分析显示，lorundrostat在治疗未控制或治疗抵抗性高血压患者时，对体重指数（BMI）升高的肥胖相关醛固酮依赖性高血压患者具有更好的治疗效果。这项分析是在Target-HTN Phase 2试验中进行的，结果显示，lorundrostat治疗组的收缩压（BP）中位数降低了32毫米汞柱。研究支持了将lorundrostat作为治疗未控制高血压和难治性高血压的药物进行后期开发。Mineralys Therapeutics正在进行的lorundrostat治疗未控制高血压和难治性高血压的关键开发项目包括正在进行的Advance-HTN试验和计划在年底前启动的Phase 3 Launch-HTN试验。

PharmaEssentia USA公司宣布，其产品ropeginterferon alfa-2b-njft（BESREMi）的新研究摘要将在2023年11月2日至3日在纽约举行的第15届国际骨髓增殖性肿瘤大会和12月9日至12日在圣地亚哥举行的第65届美国血液学年会期间展出。这些摘要强调了BESREMi在治疗骨髓增殖性肿瘤（如真性红细胞增多症和原发性血小板增多症）中的安全性和有效性。PharmaEssentia USA临床开发与医学事务高级副总裁兼美国负责人Raymond Urbanski表示，这些数据有助于提高对骨髓增殖性肿瘤患者的护理和治疗效果的讨论。BESREMi是一种创新的单聚乙二醇化长效干扰素，旨在每两周或每四周给药一次，以适应患者的个体需求。PharmaEssentia是一家总部位于台湾的生物制药创新公司，专注于血液学、肿瘤学和免疫学领域的挑战性疾病。

齐鲁制药研发的艾帕洛利单抗（QL1604）I期研究结果发表在《免疫学前沿》期刊，显示该药在晚期或转移性实体瘤患者中表现出良好的安全性、耐受性及药代动力学/药效学特征，并显示出抗肿瘤活性。研究由浙江省肿瘤医院范云教授团队牵头，共35例患者入组，其中94.3%的患者发生不良事件，但大多数为1至2级。艾帕洛利单抗的药代动力学结果显示，药物暴露与剂量呈线性关系，药效学结果显示PD-1受体占有率均大于80%。目前，艾帕洛利单抗治疗dMMR或MSI-H晚期实体瘤患者的临床研究已达到主要研究终点，新药上市申请已获得受理。

Wugen公司将在美国血液学会（ASH）年会上展示四项关于细胞疗法的最新研究成果。其中，一项口头发言将介绍针对难治性T-ALL/LBL患者的抗CD7嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法WU-CART-007的临床试验数据；另一项口头发言将展示针对急性髓系白血病（AML）的异基因记忆自然杀伤（NK）细胞疗法WU-NK-101的预临床试验结果。此外，还有两项海报展示将分别介绍WU-NK-101在AML患者中的治疗影响以及其在肿瘤微环境中的抗肿瘤活性。Wugen公司致力于开发下一代现货型记忆NK细胞和CAR-T细胞疗法，利用其专有的Moneta™平台和基因工程专业知识，为血液和实体瘤恶性疾病患者提供新的治疗方案。

Umoja Biopharma宣布其关于VivoVec™表面工程化慢病毒颗粒介导体内CAR T细胞生成的摘要被选为在美国血液学会第65届年会上的口头报告。该报告将于2023年12月9日至12日在加利福尼亚州圣地亚哥举行，将介绍VivoVec™新型慢病毒体内递送平台以及NHP研究中显示的CAR T细胞生成的高效和持久数据。Umoja是一家致力于为实体瘤和血液瘤开发现货治疗的免疫肿瘤公司，其创新技术基于细胞免疫疗法，旨在通过VivoVec™和RACR™/CAR平台在体内直接、安全、可控地攻击癌症。

bluebird bio公司宣布，将在2023年12月9日至12日在圣地亚哥举行的第65届美国血液学会（ASH）年会上展示其针对镰状细胞性贫血和β-地中海贫血患者的LVV基因治疗项目的长期疗效、安全性和健康相关生活质量（HRQoL）数据。这些数据包括长达9年的输血依赖性β-地中海贫血随访数据和长达5年的镰状细胞性贫血随访数据。公司特别期待首次展示其针对lovo-cel的长期随访研究数据，lovo-cel是针对镰状细胞性贫血开发的最深入研究的基因疗法。此外，公司还将展示针对β-地中海贫血患者的betibeglogene autotemcel（beti-cel）基因疗法的疗效、安全性和HRQoL数据的更新分析，以及铁管理结果的更新分析。美国食品和药物管理局（FDA）已接受lovo-cel的生物制品许可申请（BLA）进行优先审查，并设定了2023年12月20日的处方药用户费用法案（PDUFA）目标日期。ZYNTEGLO（betibeglogene autotemcel）或beti-cel是一种针对β-地中海贫血的一次性LVV基因疗法，已在美国获得批准并上市。

Electra Therapeutics公司在2023年12月9日至12日在加州圣地亚哥举行的美国血液学会（ASH）年会上，将首次公布其领先药物候选产品ELA026的临床数据。ELA026是一种针对信号调节蛋白α/β1/γ（SIRP）的单克隆抗体，旨在精确清除病理免疫细胞。目前，ELA026正在进行针对继发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（sHLH）的1b期临床试验，sHLH是一种危及生命的炎症性疾病，目前尚无批准的治疗方法。该研究将在12月9日晚上5:30至7:30在圣地亚哥会议中心G-H厅举行的201.粒细胞、单核细胞和巨噬细胞：海报I环节中展示。Electra Therapeutics是一家处于临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对免疫性疾病和癌症的新型靶点疗法。

Mendus公司宣布将在2023年美国血液学会（ASH）年会上展示三项关于其领先产品候选药物vididencel在急性髓系白血病（AML）治疗中的研究摘要。其中包括关于ADVANCE II临床试验的无病生存期和总生存期数据的口头报告，以及基于免疫监测数据的额外两项摘要。这些研究旨在支持vididencel作为AML新型维持治疗方案的潜力，并将在12月9日至12日在加州圣地亚哥举行的ASH 2023会议上展示。

Mustang Bio公司宣布，其针对复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病的CD20靶向自体CAR-T细胞疗法MB-106的初步临床试验数据将在2023年12月9日至12日在圣地亚哥举行的第65届美国血液学学会（ASH）年会上进行海报展示。MB-106由Mustang与弗雷德·哈钦森癌症研究中心（Fred Hutch）合作开发。初步数据显示，接受MB-106治疗的患者显示出良好的安全性和有效性，其中一些患者达到了完全缓解或非常好的部分缓解。此外，Mustang公司还计划在2024年中开始进行关键性2期临床试验，并有望在2026年中披露试验的初步数据。

Rigel Pharmaceuticals公司在即将于2023年12月9日至12日在圣地亚哥举行的第65届美国血液学会（ASH）年会上，将展示四篇关于其血液肿瘤产品组合的数据海报。这些数据突出了REZLIDHIA（奥拉斯替尼）在mIDH1复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者中的潜在治疗作用，包括对造血干细胞移植、ivosidenib或venetoclax难治的患者。此外，还有关于mIDH1骨髓增生异常综合征/肿瘤（MDS）患者的奥拉斯替尼数据。Rigel总裁兼首席执行官Raul Rodriguez表示，这些数据支持了奥拉斯替尼在多种mIDH1 AML患者群体中的潜在使用，包括那些对造血干细胞移植、ivosidenib或venetoclax难治的患者。他还表示，对mIDH1 MDS患者的数据令人兴奋，并期待进一步评估这一潜在机会。此外，Rigel还将在ASH年会上分享其他更新和数据，展示其在血液肿瘤领域的存在。

Gedeon Richter Plc.、Sumitomo Pharma America, Inc.和Sumitomo Pharma Switzerland, GmbH宣布，欧洲委员会已批准RYEQO®（relugolix 40 mg，estradiol 1.0 mg，norethisterone acetate 0.5 mg）用于治疗有既往子宫内膜异位症医疗或手术治疗史的妇女的子宫内膜异位症症状。这一决定是在2023年9月15日欧洲药品管理局人类用药委员会（CHMP）对RYEQO®的积极意见之后做出的，适用于欧盟所有成员国。RYEQO®最初于2021年7月获得EMA批准，用于治疗育龄成年女性子宫肌瘤的轻至重度症状。Gedeon Richter Plc.全球女性健康负责人Dr. Peter Turek表示，这一批准为许多患有子宫内膜异位症的女性提供了可行的症状治疗选择。Sumitomo Pharma America的CEO Adele Gulfo表示，欧盟约有1400万女性患有子宫内膜异位症，这一决定使这些女性现在有了另一种安全有效的症状治疗选择。

Karyopharm Therapeutics Inc.宣布，其研发的抗癌药物selinexor在治疗骨髓纤维化（MF）方面的数据将在2023年12月9日至12日在圣地亚哥举行的第65届美国血液学会（ASH）年会上进行口头报告。这些数据包括一项为期1年的开放标签、剂量递增研究，评估了selinexor与鲁索替尼联合治疗初治MF患者的长期疗效。Karyopharm首席医疗官Reshma Rangwala表示，这些报告突出了selinexor为MF患者带来实质性益处的潜力，并展示了公司致力于改善患者长期预后和满足未满足需求的重要进展。XPOVIO（selinexor）是一种新型口服药物，通过选择性抑制核输出蛋白XPO1发挥作用，已在多个癌症适应症中获得批准。Karyopharm正在对selinexor进行多项中期和晚期临床试验，以评估其在多种高未满足需求癌症适应症中的疗效。