Precision Biologics公司在SITC年会上展示了一项针对难治性癌症患者的临床试验初步结果，该试验结合了NEO-201和pembrolizumab治疗。NEO-201是一种针对特定糖蛋白的单克隆抗体，能够杀死表达该糖蛋白的肿瘤细胞和免疫抑制细胞。研究显示，治疗后，接受过大量治疗的难治性患者循环gMDSCs水平较基线降低，表明NEO-201可能通过减少循环gMDSCs来提高免疫治疗的效果。此外，NEO-201在减少患者外周血中调节性T细胞数量方面也显示出潜力，这与疾病稳定相关。该研究正在进行中，旨在评估NEO-201在多种癌症中的疗效。

Legend Biotech在65届美国血液学会年会上将展示ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel）的最新数据，包括两项口头报告和五项海报报告。这些报告将涵盖CARTITUDE临床开发计划中的新数据和更新数据，评估cilta-cel在治疗多发性骨髓瘤等疾病中的疗效和安全性。其中，CARTITUDE-4研究的口头报告将首次展示患者报告的结局，而CARTITUDE-2研究的口头报告将提供更新的疗效和安全性数据。此外，还有关于cilta-cel的疗效、安全性、生物标志物相关性以及成本效益分析的报告。

IN8bio公司宣布，其研发的INB-100 gamma-delta T细胞疗法在治疗血液恶性肿瘤的1期临床试验中展现出良好的疗效和安全性。该试验已完成剂量递增，数据显示INB-100在推荐剂量下未出现剂量限制性毒性，且显示出强大的gamma-delta T细胞扩增。新数据将在2023年12月9日至12日举行的美国血液学会（ASH）年会上进行展示，包括关于疗效持久性和长期完全缓解（CRs）的更新数据。IN8bio致力于开发针对实体瘤和液体瘤的gamma-delta T细胞疗法，目前正在进行多个临床试验，包括针对胶质母细胞瘤和血液恶性肿瘤的INB-100。

CalciMedica公司持续推进其新型钙释放激活钙（CRAC）通道抑制剂疗法Auxora™的研发，包括在急性胰腺炎（AP）伴随全身炎症反应综合征（SIRS）患者中的国际Phase 2b CARPO试验，预计2024年上半年公布主要数据。同时，公司正在扩大Phase 1/2 CRSPA研究，针对天冬酰胺酶诱导的胰腺毒性（AIPT），首期数据将在今年的美国血液学会（ASH）会议上展示。此外，CalciMedica还计划在2024年上半年进行急性肾损伤（AKI）的Phase 2研究。

Corvus Pharmaceuticals宣布将在2023年12月9日举行的第65届美国血液学会（ASH）年会上展示其针对复发外周T细胞淋巴瘤（PTCL）患者进行的soquelitinib Phase 1/1b临床试验的新数据。soquelitinib是一种口服的小分子药物，旨在选择性抑制ITK（细胞因子-2诱导的T细胞激酶），该药物有望通过增强免疫反应和抑制T细胞耗竭来治疗癌症。公司计划在PTCL患者中启动soquelitinib的注册性Phase 3临床试验。

Harpoon Therapeutics宣布，其新型T细胞激动剂HPN217在复发性/难治性多发性骨髓瘤患者中的1期剂量递增研究已完成，并将有口头报告。该报告将在2023年12月9日至12日在圣地亚哥举行的第65届美国血液学会（ASH）年会上进行。报告由Sumit Madan博士在曼彻斯特大饭店的Seaport Ballroom ABCD室于12月11日进行。Harpoon Therapeutics专注于开发利用人体免疫系统治疗癌症和其他疾病的创新疗法，其TriTAC®平台正在开发针对实体瘤和血液恶性肿瘤的TriTACs。

Inhibrx公司宣布，其临床试验数据显示，INBRX-109与Irinotecan和Temozolomide联合治疗晚期或转移性、不可切除的Ewing肉瘤有效且安全。在13名可评估的患者中，疾病控制率为76.9%，其中7名患者达到部分缓解，4名患者疾病控制时间超过6个月。INBRX-109联合治疗方案耐受性良好，常见副作用与IRI/TMZ已知安全特性一致。Ewing肉瘤是一种罕见、侵袭性肿瘤，目前治疗选择有限。INBRX-109是一种针对死亡受体5（DR5）的抗体，旨在利用DR5激活引起的肿瘤选择性细胞死亡。Inhibrx公司专注于开发针对肿瘤学和罕见病的创新生物治疗药物。

Gilead Sciences和其子公司Kite将在第65届美国血液学会（ASH）年会上分享29项研究，包括10项口头报告。主要涉及Yescarta（axicabtagene ciloeleucel）在复发/难治性（R/R）大B细胞淋巴瘤（R/R LBCL）治疗中的数据，包括ZUMA-12的三年结果、ZUMA-7的总体生存率亚组分析以及ZUMA-1的六年随访数据。此外，还将展示Tecartus（brexucabtagene autoleucel）在成人复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（R/R B-ALL）和复发/难治性间变性大细胞淋巴瘤（R/R MCL）中的最大真实世界证据数据集。Arcellx公司也将展示CART-ddBCMA在多发性骨髓瘤治疗中的 Phase 1 研究数据。

Editas Medicine公司将于12月11日举办网络研讨会，讨论EDIT-301的临床数据，包括RUBY和EdiTHAL试验的结果。RUBY试验针对严重镰状细胞性贫血患者，EdiTHAL试验针对输血依赖性β-地中海贫血患者。研讨会将分享关键数据，包括疗效和安全性信息。此外，Rabi Hanna博士将在美国血液学会（ASH）年会上进行相关数据展示。EDIT-301是一种实验性基因编辑药物，旨在治疗严重镰状细胞性贫血和输血依赖性β-地中海贫血。

Centessa Pharmaceuticals plc宣布，将在2023年12月10日于圣地亚哥举行的第65届美国血液学会（ASH）年会上展示关于SerpinPC治疗血友病的新数据。SerpinPC是一种皮下注射的新型活化蛋白C（APC）抑制剂，正在注册研究中用于治疗血友病B，无论是否伴有抑制剂。这项Phase 2a研究（AP-0101）是一项针对严重血友病男性参与者的开放标签、多中心研究，旨在调查皮下剂量SerpinPC的安全性、耐受性、药代动力学和疗效。Centessa计划在会议结束后，根据ASH的禁令政策，在https://investors.centessa.com/events-presentations上发布海报。Centessa是一家处于临床阶段的制药公司，致力于发现和开发对病人具有变革性的药物。关于SerpinPC的注册研究包括一系列临床研究，其中PRESent-5是一项观察性先行研究，用于在干预性研究中对受试者进行剂量调整之前收集前瞻性观察数据。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予SerpinPC治疗血友病B（无论是否伴有抑制剂）的快速通道指定。

Agios Pharmaceuticals在65届美国血液学会（ASH）年会上将展示其在罕见血液疾病领域的研究进展，包括PK缺乏症、地中海贫血、镰状细胞性贫血和与低风险骨髓增生异常综合征（LR-MDS）相关的贫血。公司宣布，其研究项目中的多项临床和转化数据将支持其产品PYRUKYND（mitapivat）在PK缺乏症、β-地中海贫血和镰状细胞性贫血等疾病中的治疗潜力。此外，Agios还将展示其新型PK激活剂AG-946在治疗与低风险骨髓增生异常综合征相关的贫血方面的潜力。Agios计划在12月11日举行投资者活动，回顾今年ASH会议的关键临床口头和海报展示。

Actinium Pharmaceuticals宣布，其靶向放射性疗法Iomab-B在治疗复发性或难治性急性髓系白血病（r/r AML）患者中取得了显著成果。在SIERRA III期临床试验中，Iomab-B显著提高了TP53基因突变患者的总生存期，与未接受Iomab-B的患者相比，生存期从1.66个月提高至5.49个月。该研究还显示，Iomab-B对TP53阴性患者和阳性患者均有效，分别达到6.37个月和5.72个月的中位总生存期。此外，Actinium还将在2023年12月9日至12日举行的美国血液学会（ASH）年会上展示更多关于SIERRA试验的结果。Actinium还报告了第三季度的财务结果，并更新了业务状况。

Omeros公司宣布，其研究性抑制剂OMS906的两个摘要将在2023年12月9日至12日在圣地亚哥举行的美国血液学会（ASH）第65届年会上发表。这两个摘要分别探讨了OMS906在治疗新发阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者中的效果，以及其在预临床模型中对补体介导的溶血的有效抑制。OMS906是一种针对补体系统替代途径关键激活剂MASP-3的人源化单克隆抗体。Omeros公司致力于开发针对免疫失调、癌症和成瘾等疾病的治疗药物，其产品线包括MASP-2抑制剂narsoplimab、MASP-3抑制剂OMS906以及用于治疗可卡因使用障碍的PDE7抑制剂OMS527等。

TScan Therapeutics公司宣布，其关于TSC-100和TSC-101两种T细胞受体（TCR）工程化T细胞疗法（TCR-T）的初步研究结果将在即将于2023年12月9日至12日在圣地亚哥举行的第65届美国血液学会（ASH）年会上进行海报展示。这两种疗法旨在针对微小组织相容性抗原，预防异基因造血干细胞移植后的复发。公司还计划于12月11日举办一场虚拟专家讨论会，由Monzr M. Al Malki博士主持，讨论ASH会议上的数据。TScan Therapeutics专注于开发针对癌症患者的TCR-T疗法，其产品线包括针对血液恶性肿瘤的TSC-100和TSC-101，以及针对多种实体瘤的多种TCR-T疗法候选药物。

Sana Biotechnology宣布将在2023年12月9日至12日在圣地亚哥举行的第65届美国血液学会年会上展示五篇摘要。这些摘要涉及新型CAR-T细胞疗法在治疗大B细胞淋巴瘤、多发性骨髓瘤等疾病中的应用，以及基因治疗和细胞免疫疗法的研究进展。这些摘要将在会议的多个分会场进行展示，包括细胞免疫疗法、基因治疗和骨髓瘤等专题。Sana Biotechnology致力于通过工程化细胞为患者提供治疗方案，并在全球多个地区设有运营机构。

Genmab公司宣布，其T细胞结合双特异性抗体epcoritamab（DuoBody®-CD3xCD20）的多项摘要已获美国血液学会（ASH）第65届年会和展览接受，将在圣地亚哥和虚拟会议中展示。这些摘要将包括两个口头报告和11个海报展示，涉及多个临床试验，评估epcoritamab作为单药或联合治疗用于治疗各种淋巴瘤亚型的安全性和有效性。此外，还将展示一项1/2期试验的结果，该试验评估了新型人CD38单克隆抗体GEN3014（HexaBody-CD38）在复发/难治性多发性骨髓瘤（MM）患者中的疗效。Genmab将于12月12日举办2023年研发更新和ASH数据回顾会议，届时将提供虚拟直播。所有接受展示的摘要已发布在ASH网站上。

Biomea Fusion公司宣布，其新型共价小分子药物BMF-219和BMF-500的临床数据将在即将召开的美国血液学会（ASH）年会上进行展示。BMF-219是一种共价小分子menin抑制剂，目前处于1期临床试验阶段，用于治疗多种液体肿瘤和KRAS突变型实体瘤；BMF-500是一种共价FLT3抑制剂，用于治疗FLT3突变型急性白血病。BMF-219和BMF-500均由Biomea Fusion的FUSION™系统平台开发，该平台用于发现和设计下一代共价结合小分子药物。在COVALENT-101临床试验中，BMF-219在治疗复发/难治性急性髓系白血病（AML）患者中表现出良好的耐受性和初步的抗肿瘤活性。COVALENT-103临床试验正在评估BMF-500在治疗复发/难治性急性白血病（AL）患者中的安全性和疗效。