Ichnos Sciences公司宣布，其TREAT™三特异性抗体ISB 2001在澳大利亚获得伦理委员会批准和美国FDA的IND批准后，已开始进行针对复发或难治性多发性骨髓瘤的1期临床试验。ISB 2001是该公司基于BEAT®平台开发的首个T细胞结合三特异性抗体，能够同时结合BCMA、CD38和CD3，提高对肿瘤细胞的识别和杀伤。该研究是一项多中心、开放标签的1期临床试验，预计将评估80名复发/难治性多发性骨髓瘤患者的安全性及抗骨髓瘤活性。这是Ichnos Sciences公司第三个进入临床试验阶段的抗癌资产，标志着公司在癌症治疗领域的重大进展。

Outlook Therapeutics与FDA完成了关于bevacizumab眼药制剂的BLA审批的Type A会议，FDA要求进行额外临床试验以批准ONS-5010治疗湿性AMD。公司预计最早在2024年底重新提交BLA，并有望在2025年中获得批准。同时，公司已与Cencora签订战略商业化协议，以扩大其市场覆盖范围。

Vaxart公司宣布启动了一项针对口服诺如病毒疫苗的1期临床试验，该疫苗针对哺乳期母亲，旨在评估其诱导母乳抗体和抗体传递给婴儿的能力。该研究旨在评估口服双价GI.1/GII.4诺如病毒疫苗在18岁及以上健康哺乳期女性的安全性、耐受性和免疫原性，以及她们哺乳的婴儿（30天至11个月大）。试验预计将在南非七个地点招募约76名受试者，随机分配到高剂量或低剂量疫苗组（每组30人）或安慰剂组（16人）。主要终点包括：一周内反应性症状的频率、持续时间和严重程度；治疗期间非预期不良事件、严重不良事件、特殊兴趣不良事件和慢性疾病新发情况的发生频率、持续时间和严重程度；血清VP1特异性（GI.1和GII.4）IgA在基线、第8天和第29天（最后剂量后四周）的检测；母乳VP1特异性（GI.1和GII.4）IgA在基线、第8天和第29天的检测。诺如病毒每年在美国感染约2100万人，5岁以下儿童中有15%感染诺如病毒。在全球范围内，在已采用轮状病毒疫苗计划的国家，诺如病毒已成为医疗保健环境中儿童胃肠炎的主要原因。

Apex Labs Ltd.宣布推出其多剂量早期访问计划（EAP），为在诊所内使用辅助心理治疗的APEX-90大剂量迷幻蘑菇进行治疗的患者提供支持。该计划支持医生通过加拿大卫生部的特别访问计划（SAP）获取迷幻蘑菇，并将在2023年为加拿大的一组精选退伍军人患者推出。EAP预计将在2024年大幅扩展，以解决抑郁症和PTSD的关键未满足需求。Apex Labs Ltd.支持从计划接受到给药的长期心理治疗，与公司的调查者手册（IB）和治疗手册（TM）一致。加拿大卫生部的SAP允许医生申请授权接收目前未在加拿大上市或批准销售的APEX-90迷幻蘑菇疗法。Apex的EAP严格遵循Health Canada批准的SUMMIT-90临床试验的2b期方案，并收集真实世界数据。SUMMIT-90是一项多中心随机双盲安慰剂对照的2b期研究，评估在诊所内使用辅助心理治疗的大剂量迷幻蘑菇产品，用于治疗患有诊断性PTSD的严重抑郁症患者。

Teva制药公司宣布将在11月2日至4日在亚利桑那州凤凰城举行的亨廷顿病研究组年度会议上展示关于AUSTEDO治疗亨廷顿病（HD）患者舞蹈病的最新数据。这些数据来自START试验的17名患者，显示AUSTEDO在12周时对舞蹈病的治疗有效。此外，还将展示关于AUSTEDO与其他VMAT2抑制剂疗效和安全性分析的额外数据，以及AUSTEDO在治疗因无效而停用其他药物的患者中的效果。Teva强调，这些数据有助于支持AUSTEDO作为HD舞蹈病有效治疗选择的地位。

Ocuphire Pharma宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已同意其口服药物APX3330在糖尿病视网膜病变（DR）治疗中的第三阶段主要终点，该药物有望成为美国800万非增殖性糖尿病视网膜病变（NPDR）患者的首个口服治疗选择。基于最近完成的第二阶段ZETA-1试验结果，APX3330有望减缓或防止糖尿病视网膜病变的进展。Ocuphire计划向FDA提交特殊协议评估（SPA），以确定第三阶段临床试验的方案和统计分析计划。APX3330是一种新型小分子，口服抑制转录因子调节因子Ref-1，具有双重作用机制，可减少血管生成和炎症通路的不正常激活，从而降低与多种眼科疾病相关的血管生成和炎症。

Corbus Pharmaceuticals在2023年11月2日宣布，其CRB-601抗-aVb8整合素单克隆抗体在两个临床前研究中表现出强大的抗肿瘤活性，该研究在圣地亚哥举行的第38届癌症免疫治疗学会年会上以海报形式展示。这些数据支持了CRB-601通过有效阻断潜伏的TGFβ激活来增强免疫细胞在肿瘤微环境中的浸润和增强抗PD-1疗法的假设。研究显示CRB-601在表达αvβ8的肿瘤中活性增加，为患者选择和分层提供了有希望的生物标志物。Corbus计划在2023年底提交CRB-601的IND申请，并预计将在2024年6月底前开始其I期研究。

美国FDA授予天境生物合作伙伴HI-Bio主导的M-PLACE 2期临床研究药物菲泽妥单抗治疗原发性膜性肾病的突破性疗法认定，天境生物拥有菲泽妥单抗在大中华地区所有适应症的独家开发和商业化权益。菲泽妥单抗二线治疗多发性骨髓瘤的3期临床数据预计于2024年公布，后续将递交BLA申请。FDA突破性疗法认定旨在加速该药品的开发和审评程序，为患者提供新的治疗选择。菲泽妥单抗是一款靶向CD38的在研人源单克隆抗体，具有在其他癌症及自身免疫性疾病的治疗潜力。

Purpose Life Sciences（PLS）与巴西Card Research合作，启动一项针对长期新冠的突破性III期临床试验。该试验由加拿大麦克马斯特大学的研究者设计，旨在解决长期新冠带来的挑战。试验将评估多种潜在治疗方案的疗效，包括流感伏辛和二甲双胍。研究将在巴西等多国医疗中心进行，使用Yonalink开发的先进数据管理系统确保数据质量。长期新冠是一种由多种症状组成的疾病，对大量患者产生影响。该研究旨在通过强大的研究基础设施和高效的控制组利用，迅速识别有效的长期新冠治疗方案。试验将探索二甲双胍在长期新冠病例中的潜在益处，并评估其疗效。PLS和Card Research致力于通过最先进的数据管理工具确保试验高效进行，并关注数据质量和完整性。

Amgen公司宣布，其药物KRYSTEXXA（pegloticase）在治疗慢性痛风患者中显示出降低血压的效果，这些患者对口服降尿酸治疗无反应，且患有或不患有慢性肾病（CKD）。该数据将在美国肾脏病学会肾脏周会上展示。在MIRROR随机对照试验中，接受KRYSTEXXA与甲氨蝶呤治疗的患者在治疗24周和52周时，收缩压的降低幅度均大于接受安慰剂治疗的患者。这些数据进一步支持了KRYSTEXXA和甲氨蝶呤在降低血压方面的潜在作用。此外，还展示了关于有效降低血清尿酸对CKD和痛风患者健康和经济效益的预测数据。

江苏，中国，2023年11月2日（全球新闻社）——Ractigen Therapeutics，一家由RNA激活（RNAa）先驱创立的临床阶段生物制药公司，在西班牙巴塞罗那举行的寡核苷酸治疗学会（OTS）年会上展示了最新的临床前研究结果。RNAa利用称为saRNA的短双链RNA来靶向并“上调”内源性基因的转录，从而恢复其蛋白质功能。saRNA能够调节传统上难以药物治疗的靶点，并代表少数可转化为临床治疗疾病的技术之一，通过刺激表达不足的基因来治疗疾病。在OTS会议上，Ractigen Therapeutics展示了两个海报，一个关于利用saRNA靶向激活utrophin治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的策略，另一个关于其SCAD™平台在治疗索尔格木（SOD1）突变型肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者中的应用。Ractigen Therapeutics计划在2025年初启动RAG-18的I期临床试验，并正在推进其SCAD™平台在治疗ALS患者中的应用。

Arrowhead Pharmaceuticals Inc.宣布将在2023年11月11日至13日在费城举行的美国心脏协会（AHA）科学会议上展示关于plozasiran（ARO-APOC3）和zodasiran（ARO-ANG3）的新2期临床试验数据。公司还将于11月13日举办虚拟分析师和投资者活动，讨论这些数据及其作为严重高甘油三酯血症和混合性血脂异常患者动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）潜在治疗的相关性。活动将邀请三位专家参与讨论，包括蒙特利尔大学医学教授丹尼尔·高德特、丹麦哥本哈根大学医院教授博尔格·诺尔斯特罗德以及克利夫兰诊所首席学术官史蒂文·尼森。活动注册链接为https://lifescievents.com/event/arrowhead/。

Trevi Therapeutics公司宣布启动其针对难治性慢性咳嗽（RCC）患者的Phase 2a RIVER临床试验，评估其研究性疗法Haduvio™（口服纳布啡缓释剂）在RCC患者中的安全性和有效性。RCC影响全球约10%的成年人，其特征为持续时间超过8周且对治疗原发疾病无反应的咳嗽。该研究预计将在2024年下半年提供初步数据。试验设计为双盲、随机、安慰剂对照、两阶段交叉研究，旨在评估Haduvio在减少RCC患者慢性咳嗽方面的效果。预计将有约60名RCC患者参与，其中一半为每小时10-19次咳嗽（中度24小时咳嗽频率），另一半为每小时≥20次咳嗽（高24小时咳嗽频率）。主要疗效终点是治疗期第21天与基线相比，Haduvio相对于安慰剂在24小时咳嗽频率上的相对变化。

远大医药旗下南京奥罗生物科技有限公司研发的mRNA治疗性肿瘤疫苗ARC01，针对HPV-16阳性的晚期实体瘤，采用独家专利的LNP递送技术和TriMix®免疫佐剂技术，以提高免疫治疗效果。该疫苗新药临床试验申请已获国家药监局受理，是一项开放标签、剂量递增的I期临床研究，旨在评估其安全性、耐受性、免疫原性、药代动力学特征及有效性。远大医药在肿瘤免疫治疗领域以mRNA技术为核心，已搭建mRNA生产技术和LNP递送技术平台，并与多家科研机构合作。

Clearside Biomedical在2023年美国眼科年会（AAO）上展示了其利用SCS Microinjector治疗视网膜疾病的创新疗法。会议中，多个口头和海报报告展示了使用该注射器进行药物输送的临床试验数据，强调了其安全性和有效性。公司CEO George Lasezkay表示，会议对Clearside及其合作伙伴来说是积极的，特别是OASIS数据展示了CLS-AX作为湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）长期维持疗法的潜力。合作伙伴REGENXBIO和Aura Biosciences也展示了其利用SCS Microinjector的新数据，Aura还获得了FDA对其三期临床试验设计的特别协议评估。此外，Clearside还展示了其SCS Microinjector在多种视网膜疾病治疗中的应用，包括湿性AMD、葡萄膜炎性黄斑水肿、糖尿病视网膜病变和脉络膜黑色素瘤。

Intensity Therapeutics在Connective Tissue Oncology Society会议上公布了INT230-6在难治性软组织肉瘤患者中的积极1/2期临床试验数据，显示单药治疗患者疾病控制率为93%，与合成对照组相比，生存期延长近15个月。公司获得INT230-6三个成分治疗软组织肉瘤的孤儿药指定，完成了增发IPO并全额行使超额配售期权，筹集了2023年20.2百万美元的净收益。公司正准备提交INT230-6在软组织肉瘤中的3期研究IND申请，并计划在2023年底之前报告额外的2期INVICIBLE研究结果。公司首席执行官表示，INT230-6在延长患者生存期和疾病控制率方面显示出巨大潜力，有望改变癌症治疗模式。第三季度财务数据显示，研发费用和一般管理费用有所增加，但利息费用下降，净运营亏损扩大。公司预计到2025年下半年将有足够的现金支持当前运营。

Acurx Pharmaceuticals宣布了其第三季度的财务和运营结果，包括其领先抗生素候选药物ibezapolstat在治疗艰难梭菌感染（CDI）的IIb期临床试验完成并取得积极结果，治愈率高达96%。公司预计将ibezapolstat推进至III期临床试验，并计划与FDA进行会议讨论。此外，公司在世界抗菌素耐药性大会和IDSA年度会议上展示了其研究成果，并在Banff会议上展示了三项关于ibezapolstat的研究海报。第三季度财务结果显示，公司现金余额为710万美元，研发费用为130万美元，一般和行政费用为180万美元，净亏损为310万美元。