科越医药，一家专注于研发新一代补体靶向药物的公司，宣布将在2023年美国血液学年会（ASH）上公布其药物KP104在治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者中的临床II期试验中期安全性和有效性数据。KP104是一种全球首创的双靶点补体抑制剂，能够同时靶向补体旁路途径和末端途径，有望为PNH患者提供更有效的治疗选择。该会议将于12月9日至12日在美国圣地亚哥举行，KP104的临床试验将在全球范围内进行，包括中国、美国和澳大利亚。科越医药致力于开发针对补体介导疾病的突破性免疫疗法，总部位于马萨诸塞州剑桥，并在中国苏州和上海设有研发中心。

Vertex制药公司宣布，在2023年美国血液学会（ASH）年会上，共有七篇摘要被接受发表，其中包括两项关于exa-cel（一种用于治疗镰状细胞性贫血和输血依赖性β-地中海贫血的基因编辑细胞疗法）的更新临床试验数据，以及五篇关于exa-cel治疗后的患者生活质量改善的摘要。exa-cel旨在通过提高红细胞中的胎儿血红蛋白水平来减轻患者的痛苦和残疾，并减少输血需求。Vertex是一家全球生物技术公司，专注于开发治疗严重疾病的创新药物，包括囊性纤维化、镰状细胞性贫血、β-地中海贫血等。

Shattuck Labs公司宣布，其生物技术产品SL-172154在单药治疗和联合阿扎胞苷治疗复发/难治性急性髓系白血病（AML）和高风险骨髓增生异常综合征/肿瘤（HR-MDS）患者的临床试验中显示出抗白血病活性，并具有可接受的安全性和耐受性。这些数据将在2023年12月9日至12日在圣地亚哥举行的第65届美国血液学会（ASH）年会上进行展示。初步数据显示，SL-172154单药治疗在经过大量前期治疗的患者中观察到反应，与阿扎胞苷联合使用在未经治疗的高风险骨髓增生异常综合征/肿瘤患者中显示出早期疗效信号。SL-172154在3mg/kg剂量下作为单药治疗和联合阿扎胞苷治疗均具有可耐受性。

Poseida Therapeutics在65届美国血液学会（ASH）年会上将展示三项研究成果，包括针对复发/难治性多发性骨髓瘤的CAR-T细胞疗法P-BCMA-ALLO1的早期安全性结果，肿瘤携带小鼠异种移植模型作为评估CAR-T产品活性的生物分析工具，以及针对血友病A的有效基因疗法P-FVIII-101。此外，关于体内Cas-CLOVER™基因编辑系统和人类肝细胞中脱靶活性的研究摘要也将发表在ASH期刊Blood的11月增刊上。 Poseida Therapeutics致力于开发细胞和基因疗法，以治疗癌症和罕见病，其产品线包括针对实体瘤和液体瘤的异基因CAR-T细胞疗法产品候选者以及针对高未满足医疗需求的在体基因疗法产品候选者。

Aptose Biosciences宣布，其研发的每日一次口服疗法tuspetinib的临床数据被选为在2023年12月9日至12日在加州圣地亚哥举行的第65届美国血液学会（ASH）年会上的口头报告。报告由德克萨斯大学MD安德森癌症中心白血病研究联盟项目主任Naval Daver博士主持，内容来自Aptose正在进行中的APTIVATE临床试验，该试验评估tuspetinib在复发性或难治性急性髓系白血病（AML）患者中的安全性及疗效。报告的详细信息包括标题、出版号、时间、地点等，并可在ASH会议网站上查看。Aptose是一家专注于血液肿瘤的精准肿瘤学公司，其产品线包括旨在提供单药疗效并增强其他抗癌疗法效果的药物。

Smart Immune公司将在2023年12月9日至12日在美国圣地亚哥举行的美国血液学会（ASH）年会上展示其创新性T细胞祖细胞疗法产品SMART101的临床研究细节。该研究旨在证明SMART101可以加速T细胞祖细胞在患者胸腺中的分化，从而加速移植后完全竞争性T细胞库的重建。研究采用半相合外周血干细胞移植（Haplo PTCy）和环磷酰胺治疗，旨在改善移植后的临床结果，提高生存率和降低并发症率。SMART101已进入欧盟和美国的I/II期临床试验，旨在加速癌症和感染患者以及进行异基因造血干细胞移植患者的免疫恢复。

Gracell Biotechnologies宣布，将在2023年12月9日至12日举行的第65届美国血液学会（ASH）年会上口头报告其针对新诊断的多发性骨髓瘤（NDMM）的GC012F临床试验的最新结果。GC012F是一种新型的FasTCAR技术驱动的BCMA和CD19双靶向自体CAR-T细胞疗法，旨在治疗血液恶性肿瘤和自身免疫疾病。该研究是一项在中国进行的1期临床试验，旨在评估GC012F在移植候选、高风险NDMM患者中的安全性和有效性。去年，该研究初步结果已在ASH年会上展示，此次将分享更长时间随访和更多患者数据。Gracell的首席医疗官Wendy Li博士表示，GC012F在延长随访和更多患者中继续显示出令人印象深刻的反应深度和高度有利的安全性。该研究将在ASH会议的“细胞免疫疗法：早期阶段和实验性疗法”类别下进行口头报告，具体时间为2023年12月11日，地点为圣地亚哥会议中心6A室。

Disc Medicine公司宣布完成EPP患者比特泊汀的BEACON和AURORA研究第二阶段入组，并将在ASH会议上展示BEACON研究的更新数据，包括对关键终点的初步分析。此外，公司还将展示DISC-0974在骨髓纤维化贫血患者中的初步数据，包括血红蛋白的变化。12月11日，公司将举办电话会议，讨论数据和运营计划。

Nurix Therapeutics将在2023年12月9日至12日在圣地亚哥举行的第65届美国血液学会年度会议和展览上展示其两款BTK降解剂药物NX-5948和NX-2127的临床数据，并公布NX-1607项目的临床试验进展。NX-5948是一款针对复发/难治性B细胞恶性肿瘤的BTK降解剂，NX-2127是一款具有免疫调节活性的BTK双靶向蛋白降解剂，NX-1607是一款口服CBL-B抑制剂，用于治疗包括弥漫大B细胞淋巴瘤在内的多种恶性肿瘤。Nurix Therapeutics是一家专注于开发针对血液恶性肿瘤和实体瘤的靶向蛋白调节药物的生物制药公司。

世纪疗法公司宣布，其iPSC衍生的CD19靶向CAR-NK产品CNTY-101在1/1期ELiPSE-1临床试验中表现出良好的耐受性，并维持了完全缓解。该产品通过多种基因编辑技术，包括CD19-CAR、Allo-Evasion™技术、IL-15细胞因子支持和安全开关，旨在增强其产品特性。初步临床数据显示，在完成四个28天周期的CNTY-101治疗后，患者维持了完全缓解。此外，公司将公布更多关于Dose Cohort 1和Dose Cohort 2患者的数据，以支持其多剂量策略的潜力。这些数据将在2023年12月9日至12日在圣地亚哥举行的第65届美国血液学会（ASH）年会上展示。

MEI Pharma公司宣布，将在即将于2023年12月9日至12日举行的第65届美国血液学会（ASH）年会上展示关于voruciclib（一种选择性口服CDK9抑制剂）在急性髓系白血病（AML）或B细胞恶性肿瘤患者中的单药和联合venetoclax（BCL2抑制剂）治疗数据的摘要。该研究是一项两阶段、开放标签的3+3剂量递增和扩展研究，旨在评估voruciclib作为单药和与venetoclax联合使用时的安全性和生物有效剂量。研究第一阶段已完成，并将在摘要中展示最终结果。voruciclib是一种口服CDK9抑制剂，具有治疗血液恶性肿瘤和实体瘤的潜力，目前正用于AML和B细胞恶性肿瘤的临床开发。

Allogene Therapeutics在即将举行的美国血液学会（ASH）年会上将展示两项关于淋巴清除在异基因细胞疗法中重要性的海报。一项是对ALLO-501/501A候选产品在ALPHA/ALPHA2研究中加入ALLO-647进行淋巴清除的安全性的全面回顾，另一项是展示ALPHA2研究中关于患者异基因免疫反应影响异基因CAR T细胞扩增和排斥的转化研究。这些研究旨在评估ALLO-647联合标准淋巴清除方案在治疗复发/难治性大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤中的安全性和有效性。

Alpine Immune Sciences在费城举行的美国肾脏病学会（ASN）肾脏周会上公布了povetacicept在自身免疫性肾小球肾炎中的首项临床数据。povetacicept是一种针对BAFF和APRIL细胞因子的强效双重拮抗剂，在多发性自身免疫疾病中发挥关键作用。RUBY-3研究显示，低剂量povetacicept在80mg下具有良好的耐受性，并在IgA肾病中显示出对尿蛋白肌酐比（UPCR）和疾病生物标志物的显著改善。Alpine Immune Sciences计划在2024年下半年将povetacicept推进至IgA肾病的关键性试验，并启动RUBY-2，一项针对系统性红斑狼疮的povetacicept的2期研究。

Scilex Holding Company宣布了一项关于其非阿片类疼痛管理产品SP-103的皮肤渗透研究，该研究在奥地利格拉茨的生物医学研究和技术研究所进行。研究结果显示，SP-103在将利多卡因输送到肌肉组织中比商业化的ZTlido更有效，这表明SP-103在治疗局部疼痛的肌肉骨骼疼痛疾病方面具有高度有效性。这些研究结果在2023年10月23日佛罗里达州奥兰多的美国药理科学家协会（AAPS）2023 PHARMSCI 360年会上展示，并在《药理学》杂志上发表。Scilex正在开发其产品管线，包括SP-102、SP-103和SP-104，旨在治疗各种疼痛疾病。

Arcellx公司宣布，其针对复发或难治性多发性骨髓瘤的CART-ddBCMA细胞疗法的新临床数据将在2023年12月9日至12日在圣地亚哥举行的第65届美国血液学会（ASH）年会上公布。这些数据来自2023年6月2日的数据切割，显示在治疗后22个月的随访中，所有可评估的患者均表现出深层次且持久的反应。公司将于12月11日进行口头报告，并将在其网站上举办一次专家临床医生讨论会。CART-ddBCMA是一种针对BCMA的CAR-T细胞疗法，目前正在进行II期临床试验，并已获得美国食品和药物管理局的快速通道、孤儿药和再生医学高级治疗指定。

Syndax Pharmaceuticals公司宣布，其研发的口服menin抑制剂revumenib在多个临床试验中展现出积极效果。在AUGMENT-101临床试验中，revumenib作为单药治疗在KMT2Ar急性白血病中表现出良好的疗效和安全性。在SAVE临床试验中，revumenib与venetoclax和decitabine/cedazuridine联合使用，在难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者中取得了100%的总缓解率。此外，在移植后维持治疗中，revumenib使患者获得了持久的MRD阴性反应。Syndax计划在2023年底前向美国食品药品监督管理局提交revumenib的新药申请。这些数据将在2023年12月9日至12日在圣地亚哥举行的第65届美国血液学年会（ASH）上以海报形式展示。

芬兰图尔库和波士顿，2023年11月2日——专注于通过新型免疫疗法治疗癌症的临床阶段生物制药公司Faron Pharmaceuticals Ltd.（AIM：FARN，First North：FARON）今日宣布，该公司将在2023年12月9日至12日在美国圣地亚哥举行的第65届美国血液学会（ASH）年会上展示其BEXMAB研究的1/2期数据。该研究评估了bexmarilimab与标准治疗方案（SoC）联合使用在复发/难治性（r/r）急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）患者中的安全性和有效性，这些患者已经对低甲基化药物（HMAs）无效。该研究将在12月10日举行的会议中通过海报形式展示，包括截至2023年7月25日的最新临床数据。Faron Pharmaceuticals Ltd.是一家全球性的临床阶段生物制药公司，专注于通过新型免疫疗法治疗癌症，其主打产品bexmarilimab是一种新型抗Clever-1人源化抗体，旨在通过靶向髓系细胞功能来克服现有治疗的耐药性并优化临床结果。