原发性骨髓纤维化资讯动态
-
{{ item.title }}{{ item.categories[0].name }}{{ item.author }}{{ item.released_at_show }}{{ item.view_total }}{{ tag.name }}
-
Cell Stem Cell | 补体驱动免疫–基质互作：骨髓纤维化的新治疗靶点前沿研究骨髓纤维化 （ MF ） 是一种慢性 骨髓增殖性肿瘤 （ MPN ） ，以克隆性造血、进行性骨髓纤维化及造血微环境破坏为主要特征 【1】 。 脾肿大是MF的重要临床表现，主要源于髓外造血，并与疾病负荷及进展密切相关 【2】 。 尤其在疾病晚期，脾脏成为恶性造血的重要储存库，间充质基质细胞可能通过维持和保护恶性克隆，促进治疗耐受及疾病持续 【3】 。BioArt2026-10-05125骨髓纤维化 原发性骨髓纤维化 骨髓增殖性肿瘤
-
Jubilant Therapeutics公布JBI-802临床试验数据，显示其在治疗骨髓增殖性疾病中的潜力研发注册政策Jubilant Therapeutics公司近日在Society of Hematologic Oncology（SOHO）2026年会上公布了其首款口服双重LSD1/HDAC6抑制剂JBI-802的临床数据。数据显示，JBI-802在治疗骨髓增殖性疾病（MPNs）患者中显示出快速、持续且剂量依赖性的血小板计数减少效果，且安全性可控。该研究评估了12名患有原发性血小板增多症（ET）、真性红细胞增多症（PV）、骨髓纤维化（MF）和骨髓增生异常综合征/骨髓增殖性疾病（MDS/MPN）的患者，结果显示JBI-802在多种MPN亚型中均表现出显著的临床活性。JBI-802作为目前唯一处于临床开发阶段的口服双重LSD1/HDAC6抑制剂，旨在同时抑制LSD1和HDAC6两种表观遗传调节因子，这两种因子与MPNs的异常血细胞增殖和产生有关。PRNewswire2026-09-15561骨髓增殖性肿瘤 LSD1 HDAC6
-
Cell Stem Cell｜研究团队揭示骨髓纤维化脾脏微环境重塑机制，补体C3成为潜在治疗靶点前沿研究骨髓纤维化（MF）最典型的临床表现之一是 脾脏肿大 。 过去，人们通常认为脾脏肿大主要与髓外造血（EMH）有关，但脾脏中的基质细胞究竟如何参与疾病进展，仍缺乏深入认识。 近日，一项发表于 Cell Stem Cell 的研究“Spatial profiling of the spleen in mouse and human myelofibrosis reveals complement-driven immunestromal interactions as a therapeutic target”利用 空间转录组、单细胞/单核RNA测序以及CODEX空间成像 ，系统解析人和小鼠MF脾脏微环境，发现脾脏基质中的 网状细胞（reticular cells，RCs）会随着疾病进展发生状态重编程 ，并进一步锁定了补体C3驱动的免疫-基质互作。瑞兴生物2026-09-0792C3 骨髓纤维化 原发性骨髓纤维化
-
【文献速递】重新审视年轻真性红细胞增多症：从疾病生物学出发减少血栓事件与寿命损失前沿研究Leontyeva等人于2025年9月发表于Haematologica的一项瑞典全国性研究显示，与普通人群相比，骨髓增殖性肿瘤（MPN）患者存在明显预期寿命损失，其中真性红细胞增多症（PV）患者15年限制性平均生存时间缩短了1.8年。 尽管这些年轻患者通常被归类为“低风险”，但与年龄匹配的普通人群相比，其寿命损失反而更为明显。 年轻PV患者可能在数十年的病程中持续暴露于克隆性增殖、炎症和血栓炎症等疾病过程，这些因素可进一步导致血管损伤、骨髓纤维化（MF）及继发性肿瘤。Htology2026-08-21128真性红细胞增多症 原发性骨髓纤维化 骨髓增殖性肿瘤
-
德琪医药合作伙伴Karyopharm拟通过加速批准途径提交塞利尼索联合芦可替尼治疗骨髓纤维化的补充新药申请审批动态德琪医药合作伙伴Karyopharm Therapeutics Inc.（纳斯达克代码：KPTI）近日宣布， 计划于2026年8月向美国食品药品监督管理局（FDA）提交补充新药申请（sNDA），寻求通过加速批准途径批准塞利尼索联合芦可替尼用于治疗骨髓纤维化（MF）患者，并将在提交申请时请求优先审评。 该计划是在Karyopharm与FDA进行积极沟通后制定的。 FDA的书面反馈指出，第24周脾脏体积缩小≥35%（SVR35）有望符合“合理可能预测总生存期的替代终点”标准，可用于支持加速批准申请。德琪医药2026-08-06211骨髓纤维化 德琪（浙江）医药科技有限公司 原发性骨髓纤维化
-
DMR-001临床试验启动：针对突变型钙网蛋白的血液疾病新疗法研发注册政策Damora Therapeutics公司宣布启动全球1/1b期CLARITY-101临床试验，测试其研发的DMR-001抗体疗法。DMR-001是一种针对突变型钙网蛋白（mutCALR）的强效、长效抗体疗法，用于治疗突变型钙网蛋白驱动的原发性血小板增多症（ET）和骨髓纤维化（MF）。在临床试验中，DMR-001显示出优于现有疗法的潜力，包括更高的效力和更长的半衰期。该试验旨在评估DMR-001的安全性、耐受性和初步疗效。DMR-001通过选择性地靶向mutCALR，旨在减少与疾病相关的并发症，如血栓形成、出血和骨髓纤维化。Biospace2026-08-05323骨髓纤维化 原发性骨髓纤维化 原发性血小板增多症
-
2026年上半年全国罕见病创新药盘点，速看有没有你需要的？研发注册政策国家药监局网站公开信息显示，截至2026年7月14日，2026年国内已获批38款创新药， 其中包含6款罕见病1类创新药， 具体药品信息如下：。 持有人：Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.。 该药适用于中危-2或高危的 原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症后骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症后骨髓纤维化（PET-MF） 成人患者的一线治疗，治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状。罕见病信息网2026-07-17189罕见病 原发性骨髓纤维化 脾肿大
-
CALR靶向CAR-T前沿研究这些突变导致骨髓失控，过度生产某一类或某几类成熟的血细胞。 根据世界卫生组织的分类，经典的MPN主要包括三种亚型：真性红细胞增多症（PV）、原发性血小板增多症（ET） 和原发性骨髓纤维化（PMF）。 它们各自对应着红细胞、血小板或。生物技术小编2026-07-14227真性红细胞增多症 原发性骨髓纤维化 原发性血小板增多症
-
2026 EHA | Claire Harrison教授：塞利尼索联合芦可替尼疗效显著，或为MF患者一线治疗新选择前沿研究第31届欧洲血液学协会（EHA）年会于6月11日-14日在瑞典斯德哥尔摩顺利召开。 会议期间，III期SENTRY研究（LB5002）关键数据公布，结果显示，塞利尼索联合芦可替尼一线治疗未接受过JAK抑制剂的骨髓纤维化（MF）患者疗效显著。 2026 EHA终身成就奖获得者。良医汇血液肿瘤资讯2026-07-05274骨髓纤维化 原发性骨髓纤维化 塞利尼索
-
EBMT 2026 | 新型药物与异基因移植在骨髓纤维化中的整合前沿研究Juan Carlos Hernández-Boluda , MD, PhD, Hospital Clínico Universitario Valencia, Valencia, Spain, 讨论了新型药物与异基因移植在骨髓纤维化（MF）中的整合，强调与该领域其他血液系统恶性肿瘤不同的是，新型药物并未减少这种疾病的移植需求。 埃尔南德斯-博卢达博士指出，新型药物的引入为在移植前改善患者状况提供了更多机会，但也可能带来延迟这一治愈性治疗方案的风险。 本次采访是在西班牙马德里举行的第52届欧洲血液与骨髓移植学会（EBMT）年会上进行的。Htology2026-07-04252骨髓纤维化 原发性骨髓纤维化
原发性骨髓纤维化竞争格局
适应症
相关药物靶点
相关药物
研发企业
临床研究
指南
请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容
免费申请试用
原发性骨髓纤维化关键临床试验信息
查看更多试验题目
适应症
试验状态
试验分期
试验分类
详情
1:骨髓纤维化 用于中危或高危的原发性骨髓纤维化（PMF）（亦称为慢性特发性骨髓纤维化）、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化（PET-MF）的成年患者，治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状。 2:移植物抗宿主病 用于治疗对糖皮质激素或其他系统治疗应答不充分的12岁及以上急性移植物抗宿主病（急性GVHD）或慢性移植物抗宿主病（慢性GVHD）患者。
进行中
BE试验
中等风险或高危风险的多发性骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化，真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化。
进行中
Ⅰ期
中等风险或高危风险的多发性骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化，真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化。
进行中
Ⅰ期
骨髓纤维化 用于中危或高危的原发性骨髓纤维化（PMF）（亦称为慢性特发性骨髓纤维化）、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化（PET-MF）的成年患者，治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状。移植物抗宿主病 用于治疗对糖皮质激素或其他系统治疗应答不充分的12岁及以上急性移植物抗宿主病（急性GVHD）或慢性移植物抗宿主病（慢性GVHD）患者。
已完成
BE试验
原发性骨髓纤维化（PMF)、真性红细胞增多症后骨髓纤维化（PPV-MF)、原发性血小板增多症后骨髓纤维化（PET-MF)，治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状
进行中
Ⅲ期
原发性骨髓纤维化研究报告
-
{{ item.report_title }}{{ item.organization_name || item.author }}{{ item.page_count }}页{{ item.total_download_count }}
-
三抗创新出海，管线储备丰富国信证券股份有限公司43页0 -
2026年5月全球在研新药月报摩熵咨询35页22 -
2026 ASCO 会议详情汇总ASCO874页1204
-
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.04.27-2026.05.03）摩熵咨询25页2949 -
2026年4月全球在研新药月报摩熵咨询31页1242
-
2025年年报点评：商业化稳步推进，授权合作彰显公司创新实力西南证券股份有限公司6页988
-
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.03.02-2026.03.08）摩熵咨询25页1338
-
2025全球罕见病行业发展报告：政策演进、市场趋势与领先企业布局摩熵咨询42页2881
-
商业化进展顺利，在研管线出海潜力可期华源证券股份有限公司3页2457
-
业绩符合预期，构筑抗体平台竞争优势西南证券股份有限公司6页1671
原发性骨髓纤维化-药品研发状态数据概览
-
4个
药物发现
-
3个
申报临床
-
2个
申请上市
-
7个
批准上市
原发性骨髓纤维化全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
最新资讯
- 誉衡药业1115万元受让首都医科大学专利，加码TLK2靶向基因治疗，开辟青光眼视神经保护新路径
- 石药集团首款三抗SYS6088与ADC新药SYS6062同日获批临床，晚期实体瘤布局双线加速
- 南京正大天晴左卡尼汀咀嚼片获批上市！斩获国内首仿+首家过评，撬动超6亿元市场
- 艾伯维乌帕替尼获批重度斑秃治疗！国内适应症增至9项，全球年销83亿美元的JAK1抑制剂再扩容
- VQW-765 III期临床折戟！万达生物制药宣布暂停研发，社交焦虑障碍按需治疗主要终点未达
- 悦康药业YKYY036注射液中美双临床获批，靶向INHBE的GalNAc-siRNA减重新药冲刺肥胖/超重适应症
- 2026年第40-41周09.28-10.11全球创新药研发概览
- 2026年第40-41周09.28-10.11国内医药大健康行业政策法规汇总
- 2026年第40-41周09.28-10.11国内仿制药/生物类似物申报/审批数据分析
- 2026年第40-41周09.28-10.11国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析
最新视频
-
生物类似药集采，市场将如何重构？
27289
2026-10-09
-
108亿美元喜达诺复盘：1个分子 × 4个适应症 × 7个关键决策
16690
2026-09-23
-
AI+整包CRO：能让新药研发快多少？
22346
2026-09-21
-
CGT药物开发实例与策略论坛
15145
2026-09-17
-
2026年辅料监管新变化：数据解读与审评经验
13882
2026-09-14
推荐适应症
最新会议
-
2028年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）
海外
2028-02-17
12960
-
2028年美国临床肿瘤学会胃肠肿瘤研讨会(ASCO-GI)海外
2028-01-06
-
2027年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）海外
2027-06-04
-
美国纽约医疗制造及技术展览会MD&M Eest2027-05-19
-
2027年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）海外
2027-02-11