原发性骨髓纤维化资讯动态
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【文献速递】重新审视年轻真性红细胞增多症：从疾病生物学出发减少血栓事件与寿命损失前沿研究Leontyeva等人于2025年9月发表于Haematologica的一项瑞典全国性研究显示，与普通人群相比，骨髓增殖性肿瘤（MPN）患者存在明显预期寿命损失，其中真性红细胞增多症（PV）患者15年限制性平均生存时间缩短了1.8年。 尽管这些年轻患者通常被归类为“低风险”，但与年龄匹配的普通人群相比，其寿命损失反而更为明显。 年轻PV患者可能在数十年的病程中持续暴露于克隆性增殖、炎症和血栓炎症等疾病过程，这些因素可进一步导致血管损伤、骨髓纤维化（MF）及继发性肿瘤。Htology2026-08-2163真性红细胞增多症 原发性骨髓纤维化 骨髓增殖性肿瘤
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德琪医药合作伙伴Karyopharm拟通过加速批准途径提交塞利尼索联合芦可替尼治疗骨髓纤维化的补充新药申请审批动态德琪医药合作伙伴Karyopharm Therapeutics Inc.（纳斯达克代码：KPTI）近日宣布， 计划于2026年8月向美国食品药品监督管理局（FDA）提交补充新药申请（sNDA），寻求通过加速批准途径批准塞利尼索联合芦可替尼用于治疗骨髓纤维化（MF）患者，并将在提交申请时请求优先审评。 该计划是在Karyopharm与FDA进行积极沟通后制定的。 FDA的书面反馈指出，第24周脾脏体积缩小≥35%（SVR35）有望符合“合理可能预测总生存期的替代终点”标准，可用于支持加速批准申请。德琪医药2026-08-06115骨髓纤维化 德琪（浙江）医药科技有限公司 原发性骨髓纤维化
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DMR-001临床试验启动：针对突变型钙网蛋白的血液疾病新疗法研发注册政策Damora Therapeutics公司宣布启动全球1/1b期CLARITY-101临床试验，测试其研发的DMR-001抗体疗法。DMR-001是一种针对突变型钙网蛋白（mutCALR）的强效、长效抗体疗法，用于治疗突变型钙网蛋白驱动的原发性血小板增多症（ET）和骨髓纤维化（MF）。在临床试验中，DMR-001显示出优于现有疗法的潜力，包括更高的效力和更长的半衰期。该试验旨在评估DMR-001的安全性、耐受性和初步疗效。DMR-001通过选择性地靶向mutCALR，旨在减少与疾病相关的并发症，如血栓形成、出血和骨髓纤维化。Biospace2026-08-05276原发性血小板增多症 骨髓纤维化 原发性骨髓纤维化
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2026年上半年全国罕见病创新药盘点，速看有没有你需要的？研发注册政策国家药监局网站公开信息显示，截至2026年7月14日，2026年国内已获批38款创新药， 其中包含6款罕见病1类创新药， 具体药品信息如下：。 持有人：Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.。 该药适用于中危-2或高危的 原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症后骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症后骨髓纤维化（PET-MF） 成人患者的一线治疗，治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状。罕见病信息网2026-07-17133罕见病 原发性骨髓纤维化 脾肿大
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CALR靶向CAR-T前沿研究这些突变导致骨髓失控，过度生产某一类或某几类成熟的血细胞。 根据世界卫生组织的分类，经典的MPN主要包括三种亚型：真性红细胞增多症（PV）、原发性血小板增多症（ET） 和原发性骨髓纤维化（PMF）。 它们各自对应着红细胞、血小板或。生物技术小编2026-07-14179原发性血小板增多症 真性红细胞增多症 原发性骨髓纤维化
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2026 EHA | Claire Harrison教授：塞利尼索联合芦可替尼疗效显著，或为MF患者一线治疗新选择前沿研究第31届欧洲血液学协会（EHA）年会于6月11日-14日在瑞典斯德哥尔摩顺利召开。 会议期间，III期SENTRY研究（LB5002）关键数据公布，结果显示，塞利尼索联合芦可替尼一线治疗未接受过JAK抑制剂的骨髓纤维化（MF）患者疗效显著。 2026 EHA终身成就奖获得者。良医汇血液肿瘤资讯2026-07-05202骨髓纤维化 塞利尼索 原发性骨髓纤维化
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EBMT 2026 | 新型药物与异基因移植在骨髓纤维化中的整合前沿研究Juan Carlos Hernández-Boluda , MD, PhD, Hospital Clínico Universitario Valencia, Valencia, Spain, 讨论了新型药物与异基因移植在骨髓纤维化（MF）中的整合，强调与该领域其他血液系统恶性肿瘤不同的是，新型药物并未减少这种疾病的移植需求。 埃尔南德斯-博卢达博士指出，新型药物的引入为在移植前改善患者状况提供了更多机会，但也可能带来延迟这一治愈性治疗方案的风险。 本次采访是在西班牙马德里举行的第52届欧洲血液与骨髓移植学会（EBMT）年会上进行的。Htology2026-07-04217骨髓纤维化 原发性骨髓纤维化
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17.5亿美元！一款骨髓纤维化口服抑制剂被收购交易并购6月29日，法国生物药企益普生（Ipsen）与临床阶段生物技术公司Kartos Therapeutics共同官宣收购协议，交易总对价上限17.5亿美元，交割时一次性支付4.5亿美元现金首付款，剩余最高13亿美元为绑定监管获批、产品销售业绩的阶梯式里程碑付款，交易预计2026年第三季度末完成交割，需通过美国哈特-斯科特-罗迪诺反垄断审查等常规流程。 本次收购核心资产为口服MDM2抑制剂navtemadlin，该药物正开展全球III期临床试验POIESIS，顶线数据预计2027年读出，最快2028年实现商业化，预计2029年即可为益普生核心经营收入带来正向贡献。 JAK抑制剂之后，骨髓纤维化仍存在临床断层。动脉网-最新2026-07-01380骨髓纤维化 Ipsen SA MDM2
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17.5亿美元！Ipsen为何押注一个让MNC纷纷折戟的小众靶点？交易并购2026年6月29日， 益普生（Ipsen）宣布以 4.5亿美元首付款、叠加最高13亿美元里程碑、总价值最高17.5亿美元的价格 收购Kartos Therapeutics 。 核心资产是一款口服MDM2抑制剂navtemadlin，拟作为芦可替尼（ruxolitinib）的附加疗法，用于对标准治疗应答不佳的骨髓纤维化（MF）患者。 勃林格殷格翰、赛诺菲、默沙东、诺华等MNC曾相继投入研发，但在实体瘤单药治疗领域尚未取得预期突破。药时代2026-06-30365Novartis AG 实体瘤 Ipsen SA
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2026EHA 好声音 | 蒋明教授团队：蕈样肉芽肿中国真实世界研究靶向药物治疗现状前沿研究第31届欧洲血液学协会大会（EHA2026）将于6月11日至14日在斯德哥尔摩召开，会议报道来自 四川大学华西医院蒋明教授团队 的一项回顾性研究—— 晚期蕈样肉芽肿的真实世界治疗模式与结局：一项来自中国的 26 例回顾性队列研究（PB3660） 。 本次有幸邀请到何姗珊医生对该研究做详细的介绍和并请蒋明教授对研究进行点评。 蕈样肉芽肿(MF) 是最常见的皮肤 T 细胞淋巴瘤（约占 60%），临床表现分为斑片、斑块、肿瘤三期，极易误诊为湿疹、银屑病等炎症性皮肤病，平均诊断延迟 3–4 年；诊断需临床–病理–免疫表型–T 细胞克隆性整合判断，治疗按分期采用皮肤导向治疗、全身治疗、放疗、造血干细胞移植等分层策略，早期预后较好，以皮肤局限受累为主，生存率接近普通人群，晚期及高危亚型预后显著变差，肿瘤期中位生存期仅 3 年，皮肤外受累者仅1.5 年 1 。Htology2026-06-15206湿疹 银屑病 蕈样肉芽肿
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1:骨髓纤维化 用于中危或高危的原发性骨髓纤维化（PMF）（亦称为慢性特发性骨髓纤维化）、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化（PET-MF）的成年患者，治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状。 2:移植物抗宿主病 用于治疗对糖皮质激素或其他系统治疗应答不充分的12岁及以上急性移植物抗宿主病（急性GVHD）或慢性移植物抗宿主病（慢性GVHD）患者。
进行中
BE试验
中等风险或高危风险的多发性骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化，真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化。
进行中
Ⅰ期
中等风险或高危风险的多发性骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化，真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化。
进行中
Ⅰ期
骨髓纤维化 用于中危或高危的原发性骨髓纤维化（PMF）（亦称为慢性特发性骨髓纤维化）、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化（PET-MF）的成年患者，治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状。移植物抗宿主病 用于治疗对糖皮质激素或其他系统治疗应答不充分的12岁及以上急性移植物抗宿主病（急性GVHD）或慢性移植物抗宿主病（慢性GVHD）患者。
已完成
BE试验
原发性骨髓纤维化（PMF)、真性红细胞增多症后骨髓纤维化（PPV-MF)、原发性血小板增多症后骨髓纤维化（PET-MF)，治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状
进行中
Ⅲ期
原发性骨髓纤维化研究报告
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商业化进展顺利，在研管线出海潜力可期华源证券股份有限公司3页2457
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业绩符合预期，构筑抗体平台竞争优势西南证券股份有限公司6页1671
原发性骨髓纤维化-药品研发状态数据概览
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4个
药物发现
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3个
申报临床
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1个
申请上市
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7个
批准上市
原发性骨髓纤维化全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
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