特纳综合征资讯动态
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【ESPE 2026 速递】特纳综合征中肾上腺网状带功能的临床相关性临床研究Aylin Tugba Canbaz *,等.。 特纳综合征（Turner syndrome，TS）为研究肾上腺初现（Adrenarche）与性腺青春期启动（Gonadarche）之间的分离现象提供了独特的研究模型。 方法： 本研究共纳入91例TS患者，其中12例检测到Y染色体物质。儿童内分泌2026-10-0840抽动障碍 特纳综合征
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BioMarin暂停Voxzogo用于诺南综合症儿童的研究研发注册政策生物制药公司BioMarin宣布将停止Voxzogo用于治疗诺南综合症儿童的研究。该公司表示，这一决定并非基于Voxzogo的安全性和有效性，而是与“研究可行性以及目前诺南综合症儿童的治疗格局”有关。Voxzogo目前已获得FDA批准用于治疗软骨发育不全（一种侏儒症）。BioMarin本月早些时候基于该药物在治疗软骨发育不全儿童中的III期试验良好结果，向FDA提交了扩大适应症的申请。然而，诺南综合症并非今年首次从Voxzogo的研发管线中裁减的适应症。今年春季，BioMarin因潜在的不良反应报告（如股骨头滑脱事件）而停止了三项II期试验，涉及特纳综合征、SHOX缺乏症和聚糖（ACAN）缺乏症。此外，BioMarin还面临着来自Ascendis的Yuviwel等竞争对手的压力，后者每周仅需注射一次，而Voxzogo则需每日注射。为了应对竞争压力，BioMarin在七国达成专利纠纷解决协议，Ascendis同意支付BioMarin20%的美国净销售额和欧盟、巴西及韩国的18%净销售额作为特许权使用费。尽管如此，BioMarin的股票在宣布停止诺南综合症项目后仍下跌了近3%。fierce2026-09-16155软骨发育不全 BioMarin Pharmaceutical Inc 特纳综合征
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长效生长激素治疗ISS患儿起始剂量应高度个体化，金赛增筑牢治疗根基前沿研究每100名儿童中，就有3人面临身材矮小的困扰，其中特发性矮小（ISS）是临床最常见的类型之一——这类患儿无明确病因，却长期承受着身高落后带来的生理与心理压力。 我国特发性矮小患儿的平均起始治疗年龄为8.5岁，远晚于指南推荐的3-4岁最佳干预窗口；更令人担忧的是， 因对长效生长激素应用经验不足或存在安全顾虑， 部分临床诊疗中还存在长效生长激素起始剂量不足的问题，让患儿错失最佳生长追赶时机 。 如何为ISS患儿确定一个兼顾疗效、安全与经济性的起始剂量，成为儿科内分泌领域亟待破解的关键临床命题。金赛药业2026-04-281049金培生长激素 生长激素缺乏症 特纳综合征
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解锁Prader-Willi综合征：罕见病中的“食欲谜题”前沿研究他们从婴儿期开始，便与饥饿感、肥胖和发育迟缓展开漫长斗争。 发现背景：从“松软婴儿”到基因密码破解。 1956年，瑞士医生Prader和Willi首次报道了一群特殊患儿：他们出生时像“软绵绵的布娃娃”， 肌张力低下导致吸吮无力、喂养困难，但进入儿童期后却出现食欲失控，引发严重肥胖。广西医科大学第一附属医院2026-04-23610GLP-1 肥胖 暴食症
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重新认识圆锥角膜的患病率与治疗方法前沿研究圆锥角膜传统上被描述为随时间逐渐加 重的进行性眼病，现代认知已从单纯的机械性变薄，转变为将其视为由生化应激与遗传 易感性共同驱动的复杂、多因素角膜扩张性疾病 。 研究采用的诊断阈值同样显著影响患病率结果，尤其在缺乏标准化诊断标准的情况下 。 流行病学评估常依赖保险理赔数据库与 ICD-10 编码确定病例数；然而，这些数据源同样无法覆盖无症状个体 。Rimonci2026-04-22444唐氏综合征 苯扎氯铵 Glaukos Corp
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全球首创长效生长激素金赛增®纳入新版国家医保目录医保动态2025年12月7日，国家医保局公布《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2025年)》，金赛药业旗下长效生长激素金赛增 ® （通用名：金培生长激素注射液；曾用名：聚乙二醇重组人生长激素注射液）纳入新版国家医保目录，将自2026年1月1日起正式生效实施。 金赛增 ® 作为我国完全自主知识产权的创新药，成功实现了对国外药企的技术超越，荣获国家科技进步二等奖，是中国创新药历程中的标志性成果。 金赛增 ® 纳入医保目录，填补了目录内长效生长激素的空白，将推动国产创新药普及，减轻医疗负担，更好地保障儿童用药需求。金赛药业2025-12-08863醋酸甲地孕酮 金培生长激素 特纳综合征
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正式纳入国家医保目录，全球第一支PEG长效生长激素的“10年成绩单”医保动态“全球第一支PEG长效生长激素将患儿用药一年要注射365针减少到了52针，极大提高儿童的治疗依从性。 自2014年上市以来，已累计应用于大量的不同病因的矮小儿童，并建立了系统的真实世界追踪研究体系。 最新的5年真实世界研究覆盖全国1207名生长激素缺乏症患儿，充分验证了药品的安全性和有效性。”。金赛药业2025-12-08779抽动障碍 生长激素 生长激素缺乏症
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金赛药业两款药品纳入新版国家医保目录医保动态12月7日，2025创新药高质量发展大会在广州召开。 会上，发布了2025年《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录》。 这是国家医保局成立以来对目录的第8次调整。金赛药业2025-12-081050国家药品监督管理局 胃癌 胰腺癌
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一年长高超 10 厘米！诺和诺德长效生长激素新适应症国内报上市审批动态11 月 27 日，CDE 官网显示，诺和诺德的 帕西生长激素注射液 又一适应症的上市申请获得受理。 根据该药的临床研究进度和本次的注册分类，Insight 数据库推测此次申报的适应症可能为：治疗 因出生时为小于胎龄儿或特发性身材矮小或 Turner 综合征或 Noonan 综合征所致的儿童矮身材 。 已有 Ⅲ 期研究数据显示，针对上述患儿， 帕西生长激素组的 平均身高增长速度为10.4 cm/年-11.0 cm/年 。新浪医药2025-11-27488AstraZeneca PLC Novo Nordisk A/S 帕西生长激素
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精尖实力筑基石 科技领航大健康 金赛药业以全产业链布局构筑医疗健康新格局公司动态8月28日，在第十五届中国—东北亚博览会首发首创与参展名企名品推介会上，长春金赛药业有限责任公司（以下简称金赛药业）自主研发的1类创新药伏欣奇拜单抗首个登场，亮相国际舞台。 这款用于治疗急性痛风性关节炎的创新药物，于今年7月初获得国家药监局批准上市，7月14日在上海正式开出全国首张临床处方，填补了我国痛风领域长效精准靶向治疗的空白。 创新引擎驱动技术突破。金赛药业2025-09-25308长春金赛药业有限责任公司 BLyS 伏欣奇拜单抗
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儿童：生长激素分泌不足所致的生长障碍；性腺发育不全（特纳综合征）所致女孩的生长障碍；慢性肾脏疾病引起的青春期前的儿童生长迟缓；Noonan综合征所致的儿童身材矮小。成人：儿童时期起病的生长激素缺乏症；成年时期起病的生长激素缺乏症
进行中
Ⅰ期
儿童：生长激素分泌不足所致的生长障碍。性腺发育不全(特纳综合征)所致女孩的生长障碍。慢性肾脏疾病引起的青春期前的儿童生长迟缓。Noonan 综合征所致的儿童身材矮小。 成人：儿童时期起病的生长激素缺乏症。成年时期起病的生长激素缺乏症。
已完成
Ⅰ期
儿童：生长激素分泌不足所致的生长障碍；性腺发育不全（特纳综合征）所致女孩的生长障碍；慢性肾脏疾病引起的青春期前的儿童生长迟缓；Noonan综合征所致的儿童身材矮小。成人：儿童时期起病的生长激素缺乏症；成年时期起病的生长激素缺乏症
已完成
Ⅰ期
特纳综合征研究报告
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医药行业周报：猴痘疫苗向欧盟递交扩充适应症申请太平洋证券股份有限公司3页2603 -
特宝生物（688278）：乙肝临床治愈推广有望拉动公司业绩增长国金证券30页1685
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医药行业2022年年终投资策略报告：低点已过，后疫情时代医药板块有望轻装上阵焕发新生华西证券108页1936 -
业绩符合预期，生长激素粉针中标广东联盟集采天风证券股份有限公司3页785
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业绩高速增长，生长激素持续快速放量山西证券股份有限公司4页2236
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生长激素水针规格补全，下半年将加速增长太平洋证券股份有限公司5页1141
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业绩高速增长，生长激素快速放量山西证券股份有限公司4页2829
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安科生物2021年中报点评：生长激素维持高增速，研发管线进展顺利国元证券股份有限公司3页2856
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生长激素水针规格补齐，高速放量可期国金证券股份有限公司4页917
特纳综合征-药品研发状态数据概览
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0个
药物发现
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申报临床
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申请上市
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10个
批准上市
特纳综合征全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
特纳综合征相关靶点
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