Free Market Health，一家致力于改善专科药房生态系统的医疗科技公司，近日宣布完成由Questa Capital领投的2000万美元B轮融资，参与投资的有Alta Partners、Highmark Ventures和653 Investment Partners。新资金将用于推动业务增长、拓展渠道合作伙伴关系以及扩大其以关怀为中心的市场平台。随着越来越多的患者使用专科药物，专科药物的价格也在不断上涨，预计到2025年，每位会员每年的专科药物成本将增长近50%。Free Market Health与支付方合作，采用新的专科药物管理方法，通过其平台提高效率，促进专科药物处方的透明和公平获取，确保会员由能够满足其独特需求的药房提供服务，并通过实时市场竞争降低整体专科药物支出。自2021年4月与Free Market Health合作以来，领先的医疗保健组织Highmark Wholecare的会员对任何愿意的专科药房网络（包括各种类型、规模和护理模式的药房）的访问量有所增加，这为Highmark Wholecare的会员提供了更多护理模式和药房选择，并使他们能够获得最适合他们的高质量专科药物提供商。

Sirnaomics公司宣布，其RNA干扰疗法产品STP705在局部脂肪减少（FFR）方面的积极临床数据在2023年秋季临床皮肤病学会议上展出。该Phase I研究结果显示STP705在腹部整形手术患者中的安全性和耐受性良好，且对脂肪减少有效。研究包括三个治疗周期，每个周期包括7次皮下注射，注射剂量分别为120 μg、240 μg或360 μg的STP705，以及1.0 ml的安慰剂。研究结果显示，STP705在局部皮肤反应发生率低，组织学观察显示脂肪细胞破坏和脂肪重塑，这为STP705成为局部脂肪减少的一流药物候选提供了有力证据。

Lunit在即将于11月1日至5日在美国圣地亚哥举行的SITC（癌症免疫治疗学会）2023年年度会议上将展示六项研究，重点介绍其Lunit SCOPE套件在多种癌症类型中的预测价值和分析能力，包括非小细胞肺癌（NSCLC）和三阴性乳腺癌（TNBC）。一项与三星医疗中心合作的研究评估了使用Lunit SCOPE IO进行AI空间分析的肿瘤浸润淋巴细胞（TILs），在EGFR突变的NSCLC患者接受酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗前后。研究发现，EGFR-TKI会影响EGFR突变NSCLC的免疫景观，表现为更高的PD-L1表达和不同的免疫表型。接受EGFR-TKI治疗后出现炎症性免疫表型的患者对后续的免疫检查点抑制剂（ICI）治疗反应更佳。另一项研究评估了六种三阴性乳腺癌（TNBC）亚型中TIL的分布及其与驱动突变的关系。通过分析癌症基因组图谱（TCGA）乳腺癌数据集，发现免疫调节（IM）亚型的TNBC具有显著更高的平均肿瘤内（iTIL）、间质（sTIL）和总TIL（tTIL）评分。Lunit还探讨了甲基化负担与基于AI的免疫表型之间的相关性，并研究了肿瘤碎片指数（TFI）在肿瘤微环境（TME）中的影响。

Covera Health获得Insight Partners领投的5000万美元C轮融资，用于收购AI质量保证公司CoRead，并扩展其AI驱动的放射学性能平台。CoRead专注于通过生成式AI提升放射学性能，其技术将被整合到Covera Health的优质平台中。Covera Health致力于提升放射学在医疗保健中的关键作用，此次融资和收购将加强其支付方与提供方之间的双向市场，提升诊断质量，降低误诊风险，并改善患者护理和结果。

Amgen在ACR Convergence 2023会议上展示了其在风湿病学领域的研究进展，包括对干燥综合征、未控制的高尿酸血症、严重活动性ANCA相关血管炎和银屑病关节炎等疾病的治疗方法。Amgen展示了超过20篇摘要，包括dazodalibep（用于干燥综合征的实验性疗法）的新研究结果，TAVNEOS（用于严重活动性ANCA相关血管炎）的新数据，以及Otezla（用于早期寡关节炎银屑病关节炎）的口头报告。此外，还提供了KRYSTEXXA（用于未控制的高尿酸血症）与免疫调节剂联合使用的真实世界数据。Amgen表示，这些数据展示了其在风湿病学领域的持续增长，并期待在新的治疗领域如干燥综合征和未控制的高尿酸血症方面取得进展。

NeuroSense Therapeutics Ltd. 宣布，其 Phase 2b ALS 试验 PARADIGM 的双盲阶段已结束，临床疗效结果预计于 2023 年 12 月公布。公司将在三个即将到来的会议上展示其科学研究成果，包括在神经科学大会、ALS 研究研讨会和国际 ALS/MND 研讨会上。NeuroSense 的研发副总裁 Dr. Shiran Zimri 将在研讨会上介绍 PARADIGM PrimeC 研究的最新进展，包括关键开发计划。PrimeC 是 NeuroSense 的主要药物候选，旨在通过协同作用针对多种导致肌萎缩侧索硬化症（ALS）的机制，以潜在地抑制 ALS 的进展。该研究旨在评估 PrimeC 的疗效、安全性和耐受性。ALS 是一种不可治愈的神经退行性疾病，每年仅在美国就有超过 5,000 名患者被诊断出患有 ALS。

Ashvattha Therapeutics公司宣布，其新药D-4517.2在治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）和糖尿病黄斑水肿（DME）的II期慢性给药研究中，首名患者已完成给药。这项开放标签研究旨在评估D-4517.2长期给药的安全性及疗效。D-4517.2是一种皮下注射的抗血管生成治疗药物，此前I期和II期单剂量研究显示其具有良好的安全性和耐受性。该研究预计在2024年上半年发布初步数据。D-4517.2有望延长患者接受抗VEGF治疗的间隔时间，减轻患者焦虑和频繁就诊的负担，并可能同时治疗双眼，对40-50%的双眼疾病患者具有潜在益处。

IO Biotech在SITC会议上展示了基于T-win技术的免疫调节癌症疫苗的三项研究成果，包括PD-L1疫苗和IDO疫苗的协同作用，以及arginase-1疫苗的潜力。这些研究提供了明确证据，表明T-win技术平台开发的疫苗能够影响多种免疫逃逸机制，并在临床试验中显示出增强的抗肿瘤活性。IO102-IO103疫苗正在进行的临床试验包括与pembrolizumab联合使用治疗多种肿瘤类型，如黑色素瘤、非小细胞肺癌和头颈癌。

Molecular Neurobiology杂志发表的研究表明，NLRP3炎症小体在多发性硬化症（MS）的发病机制中起着重要作用，通过抑制NLRP3在小鼠模型中显著减少了神经元损伤和脱髓鞘。ZyVersa公司正在开发一种名为Inflammasome ASC Inhibitor IC 100的药物，旨在抑制多种类型炎症小体的形成及其相关ASC颗粒，以减轻炎症的启动和持续。该研究使用了一种名为MCC950的工具分子，在MS小鼠模型中显示出神经保护作用。研究结果表明，NLRP3炎症小体抑制改善了MS小鼠脊髓和大脑中的神经元损伤，减少了小胶质细胞的激活和防止其转化为M1表型，降低了星形细胞的激活。ZyVersa公司表示，目前的治疗方案仅能控制症状，而新的研究提供了支持其药物作为潜在治疗选择的数据。IC 100是一种新型的人源化IgG4单克隆抗体，可抑制炎症小体适配蛋白ASC，旨在减轻炎症反应的启动和持续。ZyVersa Therapeutics公司正在开发针对肾脏和炎症疾病的治疗药物，其产品管线包括针对肾脏疾病的治疗药物VAR 200和针对炎症疾病的Inflammasome ASC Inhibitor IC 100。

Edgewise Therapeutics将在美国心脏协会科学会议上展示EDG-7500的非临床研究结果，该药物是一种新型口服、选择性心脏肌节调节剂，旨在减缓早期收缩速度并解决与肥厚型心肌病（HCM）和其他舒张功能障碍相关的心脏松弛问题。公司计划在2024年上半年开始对HCM患者进行EDG-7500的1b期研究。Edgewise Therapeutics致力于开发治疗肌肉疾病和严重心脏病的创新疗法，其产品线包括EDG-5506和EDG-7500。

天境生物宣布，将在2023年11月1日至5日举行的第38届癌症免疫治疗学会（SITC）年会上公布其4-1BB双抗管线产品givastomig（TJ-CD4B/ABL111）和TJ-L14B/ABL503的最新实验数据。givastomig是一款针对Claudin18.2/4-1BB的双特异性抗体，研究显示其在胃癌的一线/二线治疗中表现出旁观者肿瘤杀伤和协同抗肿瘤活性。另一款产品ABL503（TJ-L14B）是一款PD-L1×4-1BB双特异性抗体，能够重新激活耗竭的肿瘤浸润CD8+ T细胞，并与PD-1阻断剂协同作用。摘要已公布于SITC官网，公司官网将在年会结束后上线完整壁报。

I-Mab公司宣布，其4-1BB靶向双特异性抗体资产givastomig（TJ-CD4B/ABL111）和TJ-L14B/ABL503将在2023年11月1日至5日在美国圣地亚哥举行的第38届癌症免疫治疗学会（SITC）年会上进行两项海报展示。givastomig是一种双特异性抗体，旨在结合Claudin 18.2（CLDN18.2）作为肿瘤结合剂和4-1BB作为条件性T细胞激活剂，目前正在进行美国和中国的1期临床试验。TJ-L14B/ABL503是一种基于PD-L1的双特异性抗体，其PD-L1臂作为肿瘤依赖性T细胞激活剂，4-1BB臂在肿瘤结合后作为条件性T细胞激活剂。两项抗体均显示出良好的抗肿瘤活性，并正在进行1期临床试验。

Sapience Therapeutics公司宣布，其针对癌症驱动因素的研究性肽类疗法ST101的2期临床试验数据将在2023年11月15日至19日在加拿大温哥华举行的神经肿瘤学会（SNO）年会上展示。ST101是一种针对C/EBPβ的first-in-class拮抗剂，目前正在进行针对晚期不可切除和转移性实体瘤患者的2期临床试验。在2期剂量扩展部分，ST101在复发性胶质母细胞瘤（rGBM）中显示出临床概念验证，包括部分反应和长期稳定的疾病。此外，ST101作为单药治疗在rGBM以及与放疗和替莫唑胺联合用于新诊断的GBM（ndGBM）中进行了评估。ST101已获得美国FDA针对rGBM的快速通道指定以及美国FDA和欧洲委员会针对胶质瘤的孤儿药指定。Sapience Therapeutics是一家专注于发现和开发肽类疗法的生物技术公司，其产品线SPEARs™（针对调节的稳定肽）旨在破坏细胞内蛋白质-蛋白质相互作用，从而实现对传统上被认为是不可成药的转录因子的靶向。

Daré Bioscience公司与合作伙伴Strategic Science & Technologies，LLC宣布，将在即将举行的美国性医学学会第24届秋季科学会议上展示Sildenafil Cream（3.6%）在治疗女性性唤起障碍（FSAD）的探索性2b期RESPOND临床试验的初步疗效结果。这是首次在科学会议上展示这些结果表明Sildenafil Cream在多个方面改善性功能障碍。Sildenafil Cream是一种新型局部给药药物，旨在增加女性性活动时生殖组织的血流量。该研究结果显示，Sildenafil Cream在提高性唤起、性欲和性高潮方面具有潜力，可能成为首个由美国食品药品监督管理局（FDA）批准治疗女性任何形式唤起障碍的产品。目前，美国约有2000万21至60岁的女性患有低或无性唤起症状，其中约1000万女性寻求治疗。

Lipocine公司宣布，其关于LPCN 1148的研究摘要被选为在2023年11月10日至14日在波士顿举行的美国肝脏疾病研究协会（AASLD）会议上进行口头报告的“最新突破”摘要。LPCN 1148是一种包含睾酮酯（TL）的药物，用于治疗失代偿性肝硬化。该公司认为，LPCN 1148针对晚期肝硬化患者的未满足需求，包括提高等待肝移植患者的生命质量、预防或减少新失代偿事件（如肝性脑病）的发生，以及改善肝移植后的结果，包括生存率和成本。Lipocine是一家专注于治疗中枢神经系统（CNS）疾病的生物制药公司，正在开发多种药物候选产品，包括LPCN 1154（用于产后抑郁症）、LPCN 2101（用于癫痫）和LPCN 1148（用于治疗肝硬化相关症状）。此外，Lipocine正在探索合作伙伴关系，以开发预防早产、快速缓解产后抑郁症、治疗非肝硬化性NASH和睾酮替代疗法（TRT）的药物。TLANDO，一种含有睾酮癸酸酯的新型口服前药，由Lipocine开发，已获得FDA批准用于治疗成年男性内源性睾酮缺乏（也称为性腺功能减退症）相关疾病。

Ocular Therapeutix公司宣布，其用于治疗湿性老年黄斑变性的AXPAXLI（axitinib眼内植入剂）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的特别协议评估（SPA）协议，并计划在2023年底开始对首名受试者进行给药。该药物是一种生物可吸收的、含axitinib的凝胶植入剂，用于治疗湿性老年黄斑变性。SOL临床试验旨在评估AXPAXLI与抗VEGF治疗的联合使用效果，预计将招募约300名受试者。Ocular Therapeutix公司专注于眼部疾病和条件的创新疗法开发，其产品线还包括其他眼部疾病的治疗药物。

Ligand Pharmaceuticals以2000万美元现金收购了Tolerance Therapeutics，该公司拥有糖尿病新药TZIELD的专利权，该药是全球首个针对1型糖尿病的疾病调节疗法。收购后，Ligand的特许权使用费收入将立即增加。TZIELD由Sanofi销售，该药在2022年11月获得美国食品药品监督管理局批准，并已进入市场。最近，Sanofi宣布了TZIELD PROTECT 3期临床试验的新数据，显示该药在治疗新诊断的儿童和青少年1型糖尿病方面具有潜力。Ligand的CEO表示，TZIELD是该公司商业和研发计划中的一个重要资产，他们为能与致力于将关键治疗带给患者的发明家合作而感到荣幸。