Nuvectis Pharma公司宣布将在2023年AACR子宫内膜癌特别会议上展示NXP800的科学成果。NXP800是一种新型的小分子GCN2激酶激活剂，在ARID1A和ARID1B缺陷型子宫内膜癌异种移植模型中显示出强大的单药活性。该会议将于11月16日至18日在波士顿举行，NXP800的研究将由加州大学圣地亚哥分校的Ramez N. Eskander进行展示。Nuvectis Pharma是一家专注于开发创新精准药物以治疗癌症等未满足医疗需求的临床阶段生物制药公司，目前正开发两种药物候选物，NXP800和NXP900。NXP800正在进行针对铂耐药、ARID1a突变型卵巢癌的1b期临床试验，并获得了FDA的快速通道指定和孤儿药指定。NXP900是一种口服小分子SRC/YES1激酶家族（SFK）抑制剂，目前正在进行1a期剂量递增临床试验。

Avenge Bio公司宣布，将在2023年11月1日至5日在加州圣地亚哥举行的SITC 38届年度会议上展示其LOCOcyte™免疫疗法平台，该平台旨在精确递送强效免疫效应分子以治疗实体瘤。公司已获得FDA的快速通道指定，其产品AVB-001是一种封装的细胞产品，旨在产生原代人IL-2，并通过腹腔内给药。Avenge正在进行一项多中心、1/2期临床试验，以评估AVB-001的安全性和有效性。海报将展示AVB-001和AVB-002（分别产生原代人IL-2和IL-12）的单次给药在多种小鼠肿瘤模型中作为单药治疗显示出完全反应，并提供了持续的消除。此外，海报还将展示AVB-001和AVB-002在调节先天性和适应性抗肿瘤免疫反应中的共性和差异。Avenge Bio利用其LOCOcyte™平台，通过在局部肿瘤环境中递送专有工程化细胞，在肿瘤附近产生高浓度的免疫效应分子，从而启动强大的、局部的和持久的全身免疫反应，同时避免全身免疫疗法的毒性。

Ankyra Therapeutics宣布其抗癌锚定免疫疗法新药ANK-101获得美国FDA和加拿大卫生部的IND和CTA批准，计划于2024年初在美国和加拿大有限数量的临床中心开展针对晚期实体瘤患者的单药I期临床试验。ANK-101是一种新型肿瘤导向的锚定免疫药物，通过将IL-12与铝羟化物结合，实现局部递送并在肿瘤微环境中持续数周，介导效应免疫细胞的募集和激活。Ankyra Therapeutics的CEO和总裁Howard L. Kaufman表示，ANK-101通过锚定在肿瘤部位并保持在该部位，能够避免全身和肿瘤内疗法的标志性挑战，有效训练身体有力地摧毁癌细胞。Ankyra Therapeutics首席医疗官Joe Elassal表示，ANK-101有望带来治疗效益而无需承受不想要的副作用，希望通过将IL-12锚定在肿瘤生长部位，实现无全身毒性的治疗活性。

TransCode Therapeutics公司宣布其领先治疗候选药物TTX-MC138在Phase 0临床试验中初步结果显示，该药物能够成功递送到包括肝脏以外的转移性癌症病灶。初步数据显示，通过非侵入性成像检测到与TTX-MC138积累一致的放射性，且该药物的药代动力学行为与基于非临床IND启动研究的预期一致。患者耐受剂量，未报告任何不良反应。代谢物分析表明，完整的放射性标记的TTX-MC138在体内循环超过20小时，与药物代谢和药代动力学（DMPK）建模预测相符，血液中分析的药物候选药物与制造药物候选药物相同，证明了体内稳定性。该公司首席技术官Zdravka Medarova博士表示，这些初步临床数据支持了TTX-MC138可以成功递送到转移性病灶以治疗转移性癌症的观点。Phase 0试验是一项开放标签、单中心、微剂量研究，旨在证明将放射性标记的TTX-MC138递送到具有晚期实体瘤的受试者的放射学确认的转移灶。该试验旨在量化TTX-MC138递送到转移性病灶的量，特别是肝脏以外的病灶，以及该治疗候选药物在这些患者中的药代动力学。

Aurion Biotech宣布开始在美国进行其细胞疗法AURN001的Phase 1/2临床试验，该疗法用于治疗角膜内皮功能障碍引起的角膜水肿。AURN001是一种由同种异体人角膜内皮细胞和ROCK抑制剂Y-27632组成的组合细胞疗法产品，旨在通过一次性的眼内注射给药。该临床试验旨在评估AURN001治疗角膜水肿的安全性、耐受性和有效性，主要终点是6个月后视力提高3行的受试者比例。角膜内皮功能障碍导致的角膜水肿是一种威胁视力且令人衰弱的疾病，角膜移植虽有效但存在供体器官不足等缺点。Aurion Biotech是一家位于西雅图、剑桥和东京的临床阶段生物技术公司，致力于通过再生疗法恢复数百万患者的视力，其产品已获得日本监管批准。

Sparrow Pharmaceuticals宣布，其开发的SPI-62，一种强效且选择性的HSD-1抑制剂，用于治疗自主性皮质醇分泌（ACS），一种由肾上腺良性肿瘤过度分泌皮质醇引起的常见且严重的疾病，已在Phase 2 ACSpire研究中对首位患者进行给药。该研究旨在评估SPI-62在患有与良性肾上腺肿瘤相关的皮质醇过多症患者的疗效、安全性和药理学效应。SPI-62有望成为首个针对这一大型、未得到充分认识和服务的患者群体的治疗方法。Sparrow正在进行ACSpire研究，预计将招募30名参与者，并在美国、罗马尼亚、法国和英国设立研究点。该研究旨在评估SPI-62对糖尿病或葡萄糖耐量受损、高脂血症、高血压和骨质疏松等与皮质醇过多症相关的疾病的影响。

Taysha Gene Therapies公司宣布，其基因疗法TSHA-102在Rett综合征治疗中取得了新的进展。TSHA-102是一种利用miRNA响应的自动调节元件（miRARE）技术的AAV9基因转移疗法，旨在调节中枢神经系统中MECP2蛋白的水平，防止过度表达。最新的体外实验数据表明，miRARE可以有效地控制MECP2基因和蛋白的表达，该技术在人类和鼠类细胞系中均有效。此外，TSHA-102在临床试验中表现出良好的安全性，预计将在2024年第一季度开始对第一个儿童Rett综合征患者进行治疗。

Lipella Pharmaceuticals Inc.完成了一项定价为市价下的私募发行交易，购买和出售了至多1,315,790股的预先融资认股权证和认股权证，每股购买价格为1.519美元。H.C. Wainwright & Co.担任此次发行的独家承销商。这些认股权证的行权价格为每股1.40美元，自发行之日起即可行使，有效期为发行之日起三年。私募发行为Lipella带来的总收益约为200万美元，扣除承销商费用和其他发行费用后。公司计划将净收益用于营运资金和一般企业用途。这些证券的发行和销售符合1933年证券法第4(a)(2)节和据此制定的D规则，且未在证券交易委员会或适用州证券法下注册。Lipella计划在相关最终协议签署之日起七个工作日内向美国证券交易委员会提交初步注册声明，并在SEC进行“全面审查”的情况下，在相关最终协议签署之日起75天内使注册声明生效。Lipella是一家专注于通过重新配方现有仿制药的活性成分来开发新药的临床阶段生物技术公司，专注于治疗目前尚无批准药物疗法的重大未满足需求的疾病。

RayzeBio公司宣布，其研发的针对实体瘤的创新药物RYZ101（Actinium-225 DOTATATE）被美国食品药品监督管理局（FDA）选入首个化学、制造与控制（CMC）开发与准备试点（CDRP）项目。该项目旨在加速具有临床效益的疗法开发进程。RYZ101用于治疗对先前卢泰瑞（Lutetium-177）标记的somatostatin类似物疗法无效的SSTR+ GEP-NETs。RayzeBio表示，他们期待与FDA合作，确保RYZ101的商业制造准备就绪。此外，RayzeBio正在印第安纳波利斯建设自己的制造设施，并已在注册性3期临床试验中招募患者。

Akeso公司在2023年欧洲肿瘤学会（ESMO）大会上宣布，其研发的PD-1/CTLA-4双特异性抗体cadonilimab与lenvatinib联合用于一线治疗晚期肝细胞癌（HCC）的研究成果。该研究由解放军总医院白丽教授和焦树强教授主持，结果显示这种新型联合疗法在疗效和安全性方面表现出良好的前景，有望成为一线治疗晚期HCC的新选择。2021年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，Akeso已展示了cadonilimab与lenvatinib联合用于一线治疗晚期HCC的初步治疗效果，显示出良好的抗肿瘤活性和耐受性。2023年ESMO会议上公布的2年随访结果显示，cadonilimab在提高晚期患者总生存期（OS）方面具有显著疗效。Akeso正在进行一项随机、双盲、对照的III期临床试验（AK104-306，NCT05489289），以评估cadonilimab作为根治性切除后高风险肝细胞癌辅助疗法的疗效和安全性。cadonilimab在治疗可手术和晚期HCC方面的潜在疗效为提高整个HCC人群的长期生存率带来了希望。

沃森生物子公司玉溪沃森生产的13价肺炎球菌多糖结合疫苗在印尼获得上市许可证，标志着公司国际化战略取得突破性成果。预计印尼每年新生儿接种需求达1200万剂，市场潜力巨大。此外，沃森生物已与印尼药企达成三个疫苗产品的本地化合作项目，并参与中印尼疫苗评价体系共建。公司疫苗产品已出口至18个国家，覆盖多个区域市场，成为国产疫苗企业出海的“排头兵”。

NeuroTherapia公司宣布，其针对阿尔茨海默病（AD）的口服小分子CB2靶向疗法NTRX-07在Phase 1b临床试验中表现出良好的安全性，血浆中NTRX-07的水平与预临床研究预期的疗效水平相符，认知功能测试显示AD患者治疗后的认知功能有所改善。该研究在CTAD会议上展示，包括32名受试者，其中8名早期AD患者，接受NTRX-07或安慰剂治疗，结果显示NTRX-07安全性良好，无剂量限制性或严重不良事件，认知功能测试显示AD患者认知功能有所改善。NTRX-07旨在通过抑制神经炎症来治疗AD，与现有疗法协同作用，有望成为治疗AD的新选择。

MindMed公司完成了针对成人ADHD患者的MMED007 Phase 2a研究的招募工作，该研究评估了MM-120（麦角酸D-酒石酸盐）的低剂量重复给药治疗。公司CEO Robert Barrow表示，这一概念验证试验旨在评估重复给药亚感知剂量MM-120的临床效果。研究的主要终点是治疗6周后，使用成人ADHD研究者症状评分量表（AISRS）评估的ADHD症状的均值变化。研究还包括ADHD症状严重程度、安全性和耐受性的评估。预计将在2024年第一季度末公布主要数据。MMED007是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Phase 2a研究，比较了MM-120（20 μg）与安慰剂在18至65岁ADHD成人中每周两次口服给药6周。

在2023年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上，恒瑞医药创新药SHR-A2009治疗晚期实体瘤的I期研究亮相，该研究由吴一龙教授牵头，结果显示SHR-A2009在经治晚期实体瘤患者中显示出可控的安全性和抗肿瘤活性。研究显示，SHR-A2009在治疗有效剂量下未发生剂量限制性毒性，在大量经治的晚期实体瘤患者中观察到初步的抗肿瘤活性。恒瑞医药已有8个新型ADC分子成功获批临床，并持续在创新研发上投入，致力于为患者带来更多治疗选择。

uniQure公司宣布将在欧洲基因和细胞治疗学会（ESGCT）年会上进行12项数据展示，包括两项口头报告。这些展示突出了uniQure在基因治疗领域的领导地位和AAV基因治疗制造的行业领先技术。展示内容包括AMT-130基因治疗用于治疗亨廷顿病、C9ORF72-ALS的基因治疗减少RNA毒性和改善ALS小鼠模型的行为表型、AMT-260新型AAV9-dual微RNA基向量针对GRIK2治疗颞叶癫痫的关键安全研究等。uniQure致力于通过其模块化和验证过的技术和制造平台，推进一系列针对严重疾病如亨廷顿病、难治性颞叶癫痫、肌萎缩侧索硬化症（ALS）、法布里病等的基因治疗药物的研发。

Orchard Therapeutics在ESGCT第30届年会上展示了其HSC基因治疗平台的差异化特点和广泛适用性，包括OTL-203在MPS-IH治疗中的概念验证研究数据，以及HSC基因治疗在治疗更常见疾病如FTD和克罗恩病等领域的潜力。公司首席技术官Nicoletta Loggia将就制造策略和创新发表演讲，旨在推动HSC基因治疗的应用。会议还包括多个临床和临床前研究结果的展示，以及一个关于HSC基因治疗作为治疗常见疾病平台的研讨会。

Milestone Pharmaceuticals Inc.向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了新型药物etripamil的新药申请（NDA），用于治疗阵发性室上性心动过速（PSVT）。etripamil是一种新型钙通道阻滞剂鼻喷剂，旨在治疗与PSVT和房颤快速心室率（AFib-RVR）相关的心率升高和症状性发作。根据公司发布的信息，etripamil在治疗PSVT的3期临床试验中显示出优于安慰剂的疗效，主要分析结果已发表在《柳叶刀》杂志上。FDA将对NDA进行60天的审查，如果接受，预计审查期为10个月。Milestone正在为etripamil的上市做准备，该药物拟定的商品名为CARDAMYST™。