AstraZeneca提交的FLUMIST QUADRIVALENT流感疫苗自我或护理者给药的补充生物制品许可申请（sBLA）已获美国食品药品监督管理局（FDA）接受审查。若获批准，FLUMIST QUADRIVALENT将成为首个可由合格患者自我给药或由护理者给药的流感疫苗，为接种流感疫苗提供更多选择。该申请基于一项可用性研究，证实18岁以上个体在获得使用说明的情况下，可自行或为2至49岁的合格患者给药。FLUMIST QUADRIVALENT鼻喷疫苗拥有大量数据证明其有效性和安全性。预计PDUFA日期（FDA的监管决策日期）将在2024年第一季度。若届时获批，FLUMIST QUADRIVALENT有望在2024/2025流感季节在美国提供自我给药。

Syndax Pharmaceuticals宣布将提交针对revumenib的新药申请（NDA），用于治疗复发或难治性KMT2Ar急性白血病，包括急性髓系白血病（AML）和急性淋巴细胞白血病（ALL）。revumenib是一种高度选择性的口服menin抑制剂。FDA已同意在实时肿瘤学审查（RTOR）计划下审查该NDA。revumenib的突破性疗法指定（BTD）和AUGMENT-101关键试验的积极结果为该药物的上市奠定了基础。Syndax计划尽快启动NDA提交，并希望在2023年底前完成。该药物有望为KMT2Ar急性白血病患者提供新的治疗选择。

Upstream Bio公司宣布其TSLPR抑制剂UPB-101在1b期临床试验中取得积极结果，该试验在哮喘患者中进行了随机、双盲、安慰剂对照的多剂量递增研究。结果显示UPB-101安全、耐受性良好，且在所有剂量下均表现出受体饱和。此外，UPB-101显示出对疾病相关生物标志物FeNO的有效抑制，PK/PD模型显示最大FeNO降低从基线（Emax）为43%。公司计划在1b期试验的基础上，进行2期临床试验，探索12周和24周的延长间隔剂量方案。此外，公司还完成了UPB-101在日本健康志愿者中的1期单剂量研究，结果显示与西方国家研究数据一致。Upstream Bio计划在2024年第一季度开始全球2期临床试验。

Immatics公司宣布，其IMA203 TCR-T细胞疗法项目获得美国食品药品监督管理局（FDA）再生医学高级治疗（RMAT）指定，针对多种PRAME表达肿瘤，包括皮肤黑色素瘤、葡萄膜黑色素瘤、卵巢癌等。这一指定旨在加速该疗法的开发与审查进程。IMA203是一种针对PRAME蛋白的T细胞疗法，PRAME蛋白在多种实体瘤中频繁表达。FDA的RMAT指定是基于该疗法在治疗严重或危及生命疾病方面的潜力。Immatics计划利用这一指定加快IMA203的开发，并已开始进行注册性临床试验，以进一步推动其临床开发进程。

AxoSim公司宣布完成对Vyant Bio的StemoniX子公司microBrain™相关资产的收购，包括microBrain™药物发现平台、14,000平方英尺的研发和制造设施、九项专利及相关知识产权，以及开发microBrain™技术的资深科学家团队。此举使AxoSim在明尼苏达州的研发和制造能力得到增强，并与新奥尔良的总部形成互补。AxoSim的CEO Lowry Curley表示，microBrain™平台、团队和设施的增加将加速神经疾病药物研发的进程。AxoSim的NerveSim®和BrainSim®平台与microBrain™技术结合，利用人类诱导多能干细胞（iPSCs）开发出活体3D模型，用于研究神经系统疾病。AxoSim被视为新奥尔良地区领先的生物技术创新者，并得到广泛的社会支持。AxoSim的合作伙伴包括全球前25家制药公司中的20家。

美国食品和药物管理局（FDA）已授予Bristol Myers Squibb公司（BMY）的BMS-986278突破性疗法认定，这是一种潜在的首个口服Lysophosphatidic acid受体1（LPA1）拮抗剂，用于治疗进行性肺纤维化（PPF）。BMS-986278在针对特发性肺纤维化（IPF）和PPF的全球随机2期研究中显示出良好的安全性和疗效，结果显示，与安慰剂相比，BMS-986278治疗26周后，PPF患者肺功能下降速度降低了69%。Bristol Myers Squibb正在继续开发BMS-986278，包括针对PPF和IPF的全球3期ALOFT研究。

欧洲药品管理局（EMA）授予Annexon公司开发的ANX007药物优先药物（PRIME）资格，用于治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）继发的地理性萎缩（GA）。这一决定基于Phase 2 ARCHER临床试验结果，显示ANX007在GA患者中具有显著、持久且剂量依赖性的视觉功能保护作用。ANX007是首个获得EMA PRIME资格的GA治疗药物候选者。Annexon公司正在与美国和欧盟监管机构合作，以确定ANX007全球关键性3期临床试验的最佳方案，以便尽快将这一新型治疗药物带给患者。

KalVista Pharmaceuticals在新加坡举行的亚太地区过敏、哮喘和临床免疫学协会2023年国际会议上，公布了关于接受长期预防治疗（LTP）的遗传性血管性水肿（HAE）患者攻击的新分析。分析显示，尽管LTP显著降低了HAE攻击频率，但许多患者仍会在所有解剖部位经历攻击，包括可能危及生命的喉部攻击。在随机对照试验中，长期（≥6个月）无攻击率低（

君赛生物凭借自体天然TIL细胞注射液GC101在生物医药领域的卓越表现，荣获“明日之星”优胜奖。该产品正在进行临床Ⅰ期试验，针对多种晚期实体肿瘤，如恶性黑色素瘤、宫颈癌、非小细胞肺癌等，展现出显著疗效，患者肿瘤明显缩小，且长期持续缓解。临床数据显示，23例晚期实体肿瘤患者中，疾病控制率达78.3%，客观缓解率达34.8%，其中3例患者肿瘤完全清除，无瘤生存时间超过2年。GC101临床试验具有无需清淋级预处理、无需注射IL-2、普通病房内接受治疗等优势，并在国内7家权威三甲医院进行。目前，君赛生物正在扩大入组临床试验，以黑色素瘤、宫颈癌等多种癌症为优选适应症，并欢迎符合条件的受试者免费参与。

复宏汉霖宣布，其与宜联生物合作开发的靶向EGFR的抗体偶联药物HLX42在2023 ESMO年会上首次公开亮相。HLX42是一款新型靶向EGFR的ADC候选药物，具有克服耐药机制的能力，有望为更多晚期肿瘤患者带来临床获益。该药物在临床试验申请已获得中国国家药品监督管理局受理。临床前研究显示，HLX42在多种CDX和PDX模型中展现出强大的肿瘤抑制活性，并显示出良好的安全性。复宏汉霖是一家国际化的创新生物制药公司，致力于为全球患者提供高品质生物药，产品覆盖肿瘤、自身免疫疾病、眼科疾病等领域。

复宏汉霖宣布，其与宜联生物合作开发的PD-L1靶向ADC药物HLX43在2023 ESMO年会上首次公开亮相。该药物在临床前研究中展现出良好的疗效和安全性，有望为PD-1/PD-L1抑制剂难治性/耐药的肿瘤患者提供新的治疗方案。HLX43由高度特异性的PD-L1人源化lgG1抗体分子与新型DNA拓扑异构酶-I抑制剂毒素偶联制备而成，具有独特的作用机制，在肿瘤微环境中特异性裂解释放，具备较强的旁观者杀伤效应。2023年8月，HLX43的临床试验申请已获得中国国家药品监督管理局受理。复宏汉霖是一家国际化的创新生物制药公司，致力于为全球患者提供高品质生物药，产品覆盖肿瘤、自身免疫疾病、眼科疾病等领域。

Beckley Psytech Ltd在英格兰牛津宣布，其新型合成5-MeO-DMT（也称为Mebufotenin）制剂BPL-003的Phase IIb多中心临床试验已开始，该试验旨在治疗难治性抑郁症（TRD）。该研究在澳大利亚、德国、波兰、西班牙、英国和美国共40个地点进行，是迄今为止规模最大的5-MeO-DMT研究。试验将评估BPL-003中等或高剂量与心理支持结合使用的效果，与活性安慰剂相比，在225名TRD患者中进行。研究采用四重盲法，以减少期望偏差。疗效将通过蒙哥马利-阿斯伯格抑郁评分量表（MADRS）在试验的不同时间点进行评估。此外，研究计划在部分试验地点进行开放标签扩展，以探索BPL-003在第二次剂量后的效果维持情况。BPL-003的剂量选择基于Beckley Psytech的前临床和Phase I研究，显示BPL-003具有良好的耐受性和可预测的剂量线性药代动力学特征。Beckley Psytech与Fluence合作，为患者提供标准化的心理支持培训。预计2024年底将公布初步结果，并将与BPL-003的TRD Phase IIa研究数据一起，用于指导该化合物的未来临床开发。

2023年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上，浙江省肿瘤医院王晓稼教授团队公布了安罗替尼联合氟维司群治疗AI经治转移性乳腺癌II期研究数据。研究显示，该治疗方案对继发AI耐药的复发转移性乳腺癌患者具有良好疗效，安全性可耐受，为患者后续治疗提供了新选择。研究结果表明，安罗替尼联合氟维司群治疗可延长患者无进展生存期，降低疾病进展风险，并具有可耐受的不良反应。此外，研究还发现，既往未接受过CDK4/6抑制剂的患者较接受过CDK4/6抑制剂治疗的患者PFS获益更佳。王晓稼教授表示，安罗替尼在乳腺癌领域具有广阔的应用前景，未来可进一步探索其联合免疫检查点抑制剂、靶向HER2的药物以及化疗等治疗方案。

Endogena Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新型药物EA 2351的临床试验申请，标志着该公司在再生医学领域的重大突破。EA 2351是一种针对地理萎缩（GA）的创新药物，有望为年龄相关性黄斑变性（AMD）患者带来希望。这项临床试验预计将在2024年开始。此外，Endogena Therapeutics的EA 2353项目也进展顺利，针对视网膜色素变性（RP）。公司CEO Matthias Steger表示，他们期待为AMD患者提供新的治疗选择，并感谢所有参与者的努力。Endogena Therapeutics致力于研发新型再生医学疗法，以改善患者生活。

中国批准首个阿尔茨海默病诊断用放射性药物Neuraceq®（中文名欧韦宁®），该药物是首个针对β-淀粉样蛋白的放射性药物，可帮助医生通过PET成像技术观察大脑中β-淀粉样蛋白斑块的积累，从而支持阿尔茨海默病的诊断。Neuraceq®由Sinotau制药集团生产，并将在中国市场上市。这一批准将使中国医生能够利用先进的成像技术准确评估认知能力下降的患者，并有助于早期诊断和患者管理。此外，Neuraceq®已获得美国、欧洲和英国等地的监管批准。

Genascence公司宣布，其基因疗法GNSC-001在治疗骨关节炎（OA）的1期临床试验中表现出安全性和良好的耐受性。研究结果显示，单次关节内注射GNSC-001能显著提高滑液中IL-1受体拮抗剂（IL-1Ra）的表达，并持续12个月。此外，GNSC-001治疗显示出改善疼痛和功能评分的趋势，且疾病进展有限。这些数据将在欧洲美国基因与细胞治疗学会（ESGCT）第30届年会上进行展示。GNSC-001是一种基因药物，通过腺相关病毒（AAV）载体表达优化的IL-1Ra蛋白，阻断IL-1信号。IL-1是OA发病机制中的关键介质，导致炎症、关节痛和软骨破坏。GNSC-001旨在通过单次注射提供长期、持续的IL-1抑制。该研究由美国国防部同行评审医学研究计划（PRMRP）资助。

BioRay制药公司宣布，其自主研发的人源化单克隆抗体BR105注射剂的临床试验申请已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，这是BioRay首个获得FDA IND批准的项目。BR105注射剂针对SIRPα，能够识别SIRPα的常见基因型（V1、V2、V8），并中断SIRPα与其配体CD47之间的相互作用，从而消除巨噬细胞和肿瘤细胞之间的“不要吃我”信号，激活巨噬细胞发挥抗肿瘤吞噬功能，实现抗肿瘤免疫治疗。CD47/SIRPα靶向治疗在急性髓系白血病、淋巴瘤、头颈鳞状细胞癌、胃癌等多种恶性肿瘤中显示出积极结果。与CD47相比，SIRPα的表达更具有特异性，通过靶向SIRPα而非CD47，BR105展现出更佳的安全性。目前，全球市场上尚未批准任何针对SIRPα的药物。BR105注射剂的I期临床试验正在中国进行，初步结果已确认其良好的临床安全性。BioRay首席医疗官魏朱博士表示，FDA对BR105注射剂的IND批准是BioRay的一个重要里程碑，BioRay将继续投资创新，建立丰富的创新生物制药管线，并将BR105转化为同类最佳疗法，造福国内外越来越多的患者。