德国Eckert & Ziegler和PharmaLogic公司签署了供应治疗性放射性同位素锕-225的预订协议。根据协议，PharmaLogic将获得Eckert & Ziegler的高纯度、无载体添加的锕-225，用于放射性药物的研发和商业用途。锕-225在癌症治疗中作为活性物质，能够精确治疗肿瘤细胞，包括微转移，对周围健康组织影响最小。双方预计未来十年锕-225的需求将显著增加。Eckert & Ziegler计划在2024年建立符合GMP标准的锕-225大规模生产，并计划向美国食品药品监督管理局提交药物主文件。PharmaLogic致力于将变革性放射性药物带给患者，与Eckert & Ziegler的合作将确保其项目能够高效推进，使患者能够获得最新的治疗方法。

ExThera Medical Corporation获得美国退伍军人事务部（VA）联邦供应计划（FSS）的五年期合同，可与其联邦医疗机构签订合同，包括美国退伍军人事务部、美国联邦监狱系统、印第安人保留地和国防部。该合同使公司能够快速进入市场，其Seraph 100微结合亲和力血液过滤器在治疗COVID-19方面受到军事和VA临床医生的欢迎。ExThera致力于扩大Seraph 100的国内和国际市场，以帮助更多患者。Seraph 100已获得欧盟CE标志和美国的紧急使用授权（EUA），用于治疗COVID-19。该产品通过吸附有害物质，降低血液中的细菌、病毒和真菌浓度，有效减少药物耐药性和未来微生物威胁。ExThera的产品在治疗严重血液感染方面具有生命拯救能力，并已在多个地区获得认可。

Hansa Biopharma宣布了HNSA-5487在NICE-01临床试验中的积极结果，该试验是首个针对该新一代IgG裂解酶的人体试验。结果显示，该分子在所有受试者中均表现出安全性和良好的耐受性，且随着剂量增加，免疫球蛋白G（IgG）抗体迅速且完全被清除。HNSA-5487是Hansa Biopharma在NiceR项目中的主要候选药物，该项目旨在开发具有较低免疫原性的新一代酶，以允许在多种适应症中进行重复给药，包括IgG驱动的自身免疫疾病、移植和基因治疗。Hansa Biopharma总裁兼首席执行官Søren Tulstrup表示，这些数据令人鼓舞，因为公司正在探索HNSA-5487的潜力，并更好地了解这种强大的新酶如何为患者和临床医生带来益处。该酶的较低免疫原性可能允许重复给药，从而通过灵活地延长IgG无活性窗口，根据重复输注的次数，实现更持久的效果。这可能在广泛的适应症中启用创新的治疗方法，并为需要延长IgG无活性窗口的疾病患者带来益处。

一项新研究表明，对于标准疗法无效的病例，一种名为XEN1101的实验性药物能将部分患者的癫痫发作频率减少超过50%，有时甚至完全消除。与许多必须从低剂量开始并逐渐增加的治疗方法不同，这种新药可以从一开始就安全地使用其最有效的剂量。这项由纽约大学格罗斯曼医学院的研究人员参与的第二阶段2b临床试验发现，接受XEN1101治疗的患者，其每月癫痫发作次数下降了33%至53%，而接受安慰剂的患者在试验治疗阶段平均减少了18%的发作。大多数患者自愿延长试验，其中约18%的患者在六个月后仍然完全没有发作，约11%的患者在一年或更长时间内没有发作。研究显示，XEN1101可能为治疗局灶性癫痫提供了一种快速、安全、有效的方法，为那些多年来努力控制症状的患者带来了希望。

Salubris Biotherapeutics公司宣布，其研发的JK07抗体融合蛋白在治疗心衰患者方面取得了积极进展。该药是首个进入临床试验的ErbB4激动剂，用于治疗心衰。在完成的一期临床试验中，JK07在提高患者射血分数方面显示出显著效果，有望改善患者的生活质量和长期预后。公司计划在2024年上半年开始进行多剂量二期临床试验，进一步评估JK07在心衰患者中的临床潜力。

德国监管机构批准了Acousia Therapeutics公司针对顺铂诱导的听力损失新型药物ACOU085的II期临床试验，该药物旨在预防和治疗急性及慢性听力损失。顺铂化疗虽然对癌症患者至关重要，但常导致不可逆的听力损失，即耳毒性，影响60%以上的癌症幸存者。ACOU085在I期临床试验中表现出良好的安全性和耐受性，以及长效释放特性，有助于在顺铂诱导的耳毒性等急性听力损失条件下提供持续的听力保护。即将进行的II期临床试验将评估ACOU085在年轻男性睾丸癌患者中预防顺铂诱导的耳毒性的疗效。该公司致力于开发针对不同听力损失病因的小分子药物，旨在影响内耳耳蜗的毛细胞，以增强和保持患者的自然听力。

TransThera Sciences（南京）公司宣布，其创新药物tinengotinib将在2023年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会和2023年圣安东尼奥乳腺癌研讨会（SABCS）上分别进行两项口头报告和一项海报展示。tinengotinib是一种针对多种实体瘤的全球创新药物，在临床试验中显示出对胆管癌（CCA）和乳腺癌的疗效。TransThera公司董事长兼首席执行官Frank Wu表示，这些报告是对tinengotinib作为全球III期开发中新型化合物的认可，该药物有望在多种实体瘤中展现出疗效，满足重大未满足的医疗需求。

Tenaya Therapeutics在2023年HFSA年会上发布了TN-301的临床试验数据，这是一种针对HFpEF（保留射血分数的心力衰竭）的HDAC6抑制剂。Phase 1临床试验结果显示，TN-301在健康受试者中表现出良好的安全性和耐受性，且具有剂量比例的药代动力学特征和强大的靶点结合。此外，与Empagliflozin（一种已批准用于治疗HFpEF的SGLT2抑制剂）的联合使用在HFpEF小鼠模型中显示出额外的益处，突出了TN-301的独特作用机制。这些数据支持了TN-301作为单一疗法或与现有标准疗法联合使用的潜力，以解决目前HFpEF治疗选择不足的问题。

AnaptysBio公司将于10月25日举办一场关于其PD-1激动剂抗体rosnilimab的虚拟研发活动，活动将于东部时间下午4:15开始，太平洋时间下午1:15开始。活动将讨论PD-1生物学和rosnilimab的作用机制，以及类风湿性关节炎的未满足需求、市场机会和二期开发计划。此外，还将揭晓第二个适应症的开发计划。活动时长约90分钟，结束后将进行问答环节。活动将在Anaptys官网投资者部分进行直播，并提供回放和材料。Rosnilimab是一种新型PD-1检查点激动剂抗体，能够减少过度活跃的T细胞炎症。AnaptysBio是一家专注于开发创新免疫治疗药物的生物技术公司，正在开发多种免疫细胞调节剂，包括用于治疗自身免疫和炎症疾病的rosnilimab和ANB032。

ELX-02治疗显著改善了三名Nonsense Mutation Alport综合征患者的足突形态，平均改善率达60%，且这一改善与蛋白尿减少或稳定相关。NIPOKA GmbH通过其高度准确的Podocyte Exact Morphology Procedure（PEMP）对活检样本进行分析，证实了这一结果。知名专家认为，这些数据提供了强有力的证据，支持ELX-02具有疾病修饰潜力，并建议将其推进至关键性试验。Nonsense Mutation Alport综合征是一种罕见的胶原蛋白病，目前尚无批准的治疗方案。Eloxx Pharmaceuticals正在开发ELX-02，一种旨在恢复全长功能性蛋白质生产的分子药物，目前正处于2期临床试验阶段。

AnaptysBio公司宣布其全球III期GEMINI-1试验中，针对泛发性脓疱型银屑病（GPP）患者的imsidolimab（IL-36R单抗）治疗取得了积极结果。试验中，接受750mg单剂量imsidolimab治疗的53.3%的患者在4周时达到了GPPPGA 0/1（清晰或几乎清晰）的主要终点，而安慰剂组的这一比例为13.3%。imsidolimab表现出良好的安全性和耐受性，未发生严重不良事件，感染发生率低，且未增加感染病例，也未出现DRESS或吉兰-巴雷综合征病例。AnaptysBio计划在2024年下半年提交imsidolimab的生物制品许可申请（BLA），并计划在2024年对外授权imsidolimab。

Ultragenyx Pharmaceutical Inc.宣布，将在2023年10月13日至16日在加拿大温哥华举行的美国骨骼和矿物质研究学会年会上展示其针对成骨不全症（OI）的setrusumab（UX143）的晚期研究数据。公司将展示来自Phase 2/3 Orbit研究的更新数据，包括setrusumab对5至26岁患者年度化临床骨折率的影响，以及OI患者骨折负担的数据。此外，还将介绍Phase 3 Cosmic研究的设计，该研究比较setrusumab与静脉用双膦酸盐（IV-BP）在2至5岁患者中的疗效。Ultragenyx与Mereo BioPharma Group plc合作开发setrusumab，该公司专注于罕见病。此前，Orbit研究的剂量选择Phase 2部分显示，setrusumab在OI受影响的成人患者中迅速诱导骨生成。Ultragenyx致力于为严重罕见和超罕见遗传疾病患者带来创新疗法。

Morphic Therapeutic公司宣布将于10月12日举办网络直播和电话会议，讨论MORF-057在治疗中度至重度溃疡性结肠炎的开放标签EMERALD-1 Phase 2a研究的完整结果。该研究在4月份已报告初步积极结果，并将全面数据集在即将到来的UEG Week 2023上展示。MORF-057是一种针对炎症性肠病（IBD）的口服小分子α4β7整合素抑制剂，旨在阻断α4β7与MAdCAM-1之间的相互作用，减少淋巴细胞从血液流向肠道黏膜组织，避免与IBD相关的炎症。Morphic Therapeutic是一家专注于开发口服整合素疗法治疗严重慢性疾病的生物制药公司，其产品线还包括治疗自身免疫、心血管、代谢疾病、纤维化和癌症的药物。公司还与Schrödinger合作，利用其专有的MInT技术平台推进其管线和发现活动。

Coya Therapeutics公司完成了一项针对轻度至中度阿尔茨海默病患者的LD IL-2药物的随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验的招募。该研究由斯坦利·阿佩尔和阿里雷扎·法尔迪达尔博士在休斯顿Methodist医院进行，共有38名患者被随机分配接受皮下LD IL-2治疗或匹配的安慰剂，持续21周。研究旨在评估LD IL-2的安全性、耐受性、生物活性、血液和脑脊液生物标志物、神经影像学以及认知功能的变化。初步结果显示，LD IL-2显著增加了Treg细胞数量和功能，且患者认知功能得到改善。该研究由盖茨基金会和阿尔茨海默病协会资助，预计2024年夏季公布主要结果。

MBX Biosciences宣布其第二款创新性PEP候选药物MBX 1416的Phase 1/2临床试验已开始，该药物是一款长效GLP-1受体拮抗剂，用于治疗术后低血糖症（PBH）。这是该公司在研发领域的重要里程碑，旨在为目前尚无批准疗法的PBH患者提供潜在解决方案。该临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估MBX 1416在健康成年人和PBH患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。试验预计将招募约56名参与者，主要终点是安全性和耐受性，次要终点包括药代动力学和药效学。

Jasper Therapeutics宣布将于10月11日举办一场关于新型抗体疗法briquilimab在慢性荨麻疹治疗潜力的专家研讨会。会议将邀请生物和临床领域的专家，包括Stephen Galli、Marcus Maurer和Jeffrey Ravetch，讨论慢性荨麻疹的治疗现状和未满足的医疗需求，并探讨briquilimab作为潜在治疗药物的可能性。Jasper的领导团队还将概述即将进行的临床试验，这些试验将评估briquilimab作为CSU和CIndU患者的治疗药物潜力。briquilimab是一种未结合的糖基化抗c-Kit抗体，通过阻断c-Kit受体与其配体干细胞因子（SCF）的相互作用，从而破坏关键的生存信号，导致肥大细胞凋亡，消除慢性荨麻疹炎症反应的根本原因。

Reno Pharmaceuticals公司宣布完成了针对PMM（线粒体肌病）患者的mavodelpar药物的关键性STRIDE研究的最后一位患者访问。预计将在2023年12月公布STRIDE研究的初步数据。公司CEO表示，这是mavodelpar和公司的一个重要里程碑，标志着向实现为罕见遗传性线粒体疾病患者提供治疗的目标迈出了重要一步。STRIDE AHEAD研究也取得了积极进展，已招募了超过85%的合格患者。公司计划在2024年第一季度与美国食品药品监督管理局（FDA）分享数据分析结果，并预计在2024年上半年向FDA提交新药申请（NDA），随后向其他监管机构提交。STRIDE研究是一项全球性的随机、双盲、安慰剂对照的2b期临床试验，旨在评估mavodelpar在成年PMM患者中的疗效和安全性。STRIDE AHEAD研究是对STRIDE研究的开放标签扩展，旨在评估mavodelpar的长期安全性和耐受性。PMM是一组由mtDNA或nDNA突变或缺失引起的罕见遗传性代谢性疾病，其症状包括肌肉无力、运动不耐受、运动障碍、听力丧失、失明和眼睑下垂等。Mavodelpar是一种强效且选择性的过氧化物酶体增殖物激