一项开放标签扩展研究评估了121名患有妥瑞综合症的儿童在长达12个月的ecopipam治疗期间的安全性。结果显示，未发现新的安全担忧，患者耐受性良好，33.1%的患者报告了治疗相关的不良反应，最常见的是焦虑、失眠和嗜睡。Ecopipam是一种新型多巴胺-1受体拮抗剂，与目前治疗妥瑞综合症的药物不同，它针对的是多巴胺-2受体。Emalex Biosciences正在北美和欧洲的90多个地点进行ecopipam的3期临床试验。该研究初步结果在哥本哈根的国际帕金森病和运动障碍学会大会上首次公布，并在本周温哥华的儿童神经病学学会年会上重点介绍。

GRI Bio公司在第7届抗纤维化药物开发峰会上展示了其领先项目GRI-0621的数据，该药物能够抑制I型不变NKT（iNKT）细胞在炎症早期阶段的活动，以防止细胞因子释放、细胞浸润并中断疾病源头的发展。GRI-0621的每日口服给药可减少肺损伤并显著降低博来霉素诱导的肺纤维化。GRI Bio公司的首席科学官Vipin Kumar博士在峰会上进行了口头报告，并参与了关于纤维化与肿瘤纤维化背景下生物标志物的讨论。GRI-0621是一种小分子RAR-βɣ双重激动剂，能够抑制人类I型iNKT细胞的活动，目前正在进行2a期生物标志物研究，以评估其在治疗特发性肺纤维化中的作用。

CEL-SCI公司向英国药品和健康产品监管局（MHRA）提交了关于其免疫疗法Multikine治疗新诊断的头颈癌的审批途径请求。该公司将向MHRA展示新的研究结果，这些结果显示手术前反应率和总生存率优于之前公布的数据。这些新结果源于对Multikine目标人群的改进选择算法，该算法基于监管机构和顾问的讨论和反馈。改进的算法能更准确地预测从Multikine治疗中获益最大的患者。基于第3期研究数据的统计验证结果将在2023年10月20日至24日在西班牙马德里举行的欧洲肿瘤学会（ESMO）会议上公布。CEL-SCI寻求在英国获得Multikine的审批途径，并计划尽快在英国申请上市许可。两周前，CEL-SCI向欧洲药品管理局（EMA）提交了类似的申请。公司的关键第3期研究测试了Multikine在初诊局部晚期头颈癌患者中的疗效，结果显示与未接受Multikine治疗的对照组相比，接受手术和放疗的Multikine治疗患者的中位总生存期延长了近4年。

NurExone Biologic公司CEO李奥·沙尔蒂尔将在英国剑桥举行的细胞外囊泡论坛上展示基于细胞外囊泡的脊髓损伤治疗进展，重点介绍PTEN-siRNA加载的细胞外囊泡（ExoPTEN）的转化潜力及临床应用的关键挑战。公司近期与美国食品药品监督管理局的IND会议积极反馈为这一创新疗法向临床阶段转化提供了支持。沙尔蒂尔博士将讨论NurExone的ExoTherapy（基于细胞外囊泡的治疗）的关键方面，包括siRNA加载的细胞外囊泡（EVs）的加载效率以及利用革命性的3D生物工艺概念进行EVs的大规模生产。这些进展代表了脊髓损伤恢复领域的一大步，对全球患者具有希望。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Biomea Fusion公司开展COVALENT-112临床试验，这是一项针对1型糖尿病（T1D）成年人的BMF-219的II期临床试验。该试验将随机、双盲、安慰剂对照（N=150），考察BMF-219在两种口服剂量（100mg和200mg未进食）下，治疗12周后，在接下来的40周停止治疗期间的安全性及疗效。BMF-219是一种共价型门宁抑制剂，旨在恢复β细胞功能，而β细胞损失是1型和2型糖尿病的根本原因。该药物在动物模型中显示出恢复胰岛素产生β细胞的潜力。Biomea Fusion公司表示，目前1型糖尿病患者的唯一治疗方法是外源性胰岛素，需要频繁注射或使用胰岛素泵，存在低血糖、增加发病率和死亡率的风险。该试验旨在评估BMF-219在治疗1型糖尿病方面的安全性和有效性。

Tenaya Therapeutics宣布，其TN-201基因疗法在MyPeak-1 Phase 1b临床试验中已开始用于治疗MYBPC3相关的心肌病，该试验在俄亥俄州克利夫兰的克利夫兰诊所进行。TN-201是一种基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，旨在将人类MYBPC3基因的完整副本递送到心肌细胞中，以恢复肌球蛋白结合蛋白的正常水平。这项试验旨在评估TN-201的安全性和耐受性，并预计将在2024年分享初步数据。Tenaya Therapeutics致力于开发针对心脏疾病根本原因的潜在治愈疗法，其产品线还包括TN-401和TN-301等候选药物。

AbbVie公司宣布收购了处于发现阶段的生物技术公司Mitokinin，该公司正在开发一种可能的首个针对帕金森病（PD）的疾病修饰治疗药物。Mitokinin的主要化合物是一种选择性的PINK1激活剂，旨在解决与帕金森病发病机制和进展相关的线粒体功能障碍。PINK1通过促进损伤线粒体的周转，在维持健康的线粒体系统中发挥关键作用。PINK1突变与帕金森病家族形式相关。激活PINK1可能为帕金森病提供一种疾病修饰的治疗方法，不仅限于家族PD，还能改善散发性PD的线粒体健康。AbbVie将支付Mitokinin股东1.1亿美元完成收购，并可能根据PINK1项目的开发、商业里程碑的达成支付高达5.45亿美元的额外款项，以及基于净销售额的分级版税。

Harmony Biosciences在2023年FPWR研讨会和家庭会议上宣布，其针对普拉德-威利综合症（PWS）患者过度日间嗜睡（EDS）治疗的药物Pitolisant的Phase 2信号检测研究显示，Pitolisant在改善行为障碍方面取得了积极成果。研究数据表明，在Pitolisant的高剂量组中，行为症状（通过异常行为清单-2测量）得到了显著改善，同时，护理者对EDS严重程度的评分也有所降低。此外，尽管基线超食评分在正常到轻度范围内，但观察到一些改善。Harmony Biosciences计划在2023年第四季度启动Pitolisant的Phase 3注册性TEMPO研究，以进一步评估其在PWS患者中的安全性和有效性。该研究预计将招募6岁及以上的PWS患者。PWS是一种罕见的遗传性神经疾病，美国约有15,000至20,000人患有此病，其中超过一半的患者经历EDS，大多数患者有行为障碍。Pitolisant在美国以WAKIX品牌销售，并被FDA批准用于治疗成人嗜睡症患者的EDS或猝倒症。

Experic，一家服务于生物制药行业的合同研发和生产组织（CDMO）和临床供应服务公司，宣布成功完成B轮融资的追加融资。这笔额外资金将用于支持公司两位数的有机增长和关键运营资产的战略投资。此次融资所筹集的资金将分配用于公司先前宣布的实验室分析和喷雾干燥能力方面的进一步投资，这些能力对于提升Experic的制造能力至关重要。公司首席执行官兼董事长David Wood表示，来自经验丰富的生命科学投资者的额外资金将使公司能够扩展技术能力并加速增长，这反映了市场对Experic商业模式、科学专长和日常客户服务的持续信心。此次融资支持的战略投资预计将通过扩大服务范围和能力来加强Experic在生物制药行业的地位。Experic提供从产品构思到临床试验和商业规模的全生命周期支持，涵盖多种剂量和包装格式，包括片剂、颗粒、胶囊和低剂量干粉吸入剂。公司利用其先进的A级cGMP设施，管理全球交付最高质量的产品，即使对于紧急项目也能提供无与伦比的知识、专业和客户服务。

Artios Pharma Limited宣布将在欧洲医学肿瘤学会（ESMO）2023年大会上展示其ATR抑制剂ART0380的初步I期临床试验数据。ART0380是一种高度竞争性的ATR抑制剂，具有广泛的临床应用潜力，可用于治疗DDR缺陷和高复制压力肿瘤。该药物正在作为单药疗法和与化疗联合使用进行临床试验。此次展示的数据将包括安全性、耐受性、药代动力学、药效学以及初步疗效。Artios Pharma致力于通过利用DNA损伤修复（DDR）和修复途径来攻克癌症，其DcoDeR平台专注于DDR药物发现，并与多家知名机构合作，推动DDR药物研发。

Aerami Therapeutics宣布将在CHEST 2023会议上展示AER-901的药代动力学建模数据，AER-901是一种用于吸入的 proprietary 液体配方，通过一款高性能、手持式、智能雾化器给药。该数据由Aerami首席医疗官Gary Burgess博士展示，旨在支持AER-901在PH-ILD和PAH患者中的剂量和给药方案选择。AER-901目前处于临床开发阶段，用于治疗PH-ILD和PAH两种罕见且严重的肺高血压形式。uniPHied试验是一项计划中的II期临床试验，旨在评估AER-901在PH-ILD和PAH患者中的疗效。AER-901旨在通过一种独特的给药方式，将imatinib药物有效地输送到肺部病变组织。

Paratek Pharmaceuticals宣布将在IDWeek 2023会议上展示关于NUZYRA（omadacycline）的新数据，该会议将于10月11日至15日在波士顿会议展览中心举行。会议中将展示关于糖尿病足部感染治疗、Omadacycline对艰难梭菌的保护作用、Omadacycline和比较药物对骨和关节感染细菌的临床分离株的活性等研究。Paratek还将在会议期间举办产品展示和医学事务学习 lounge 演讲。Paratek是一家专注于开发针对危及生命疾病或其他公共卫生威胁的救命疗法的生物制药公司，其主打产品NUZYRA是一种每日一次口服和静脉抗生素，用于治疗社区获得性细菌性肺炎和急性细菌性皮肤及皮肤结构感染。

Lineage Cell Therapeutics公司在23届EURETINA大会上展示了其临床试验RG6501（OpRegen）的成像分析结果，显示患者视网膜结构在治疗后迅速改善。OpRegen是一种人源异体视网膜色素上皮细胞悬液，用于治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）引起的地理性萎缩（GA）。该研究显示，在GA病变区域使用OpRegen治疗后，患者视网膜结构在首月内得到改善。Lineage公司CEO Brian Culley表示，这些数据表明OpRegen RPE细胞可能为患者剩余的视网膜细胞提供直接支持，并期待未来更多临床数据更新。目前，OpRegen正在一项针对AMD患者GA的2a期临床试验中进行评估。

Agenus Inc.将于2023年10月22日在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）会议上举办一场企业活动，讨论其新型免疫治疗药物botensilimab/balstilimab（BOT/BAL）的研究进展。活动将包括对正在进行中的临床项目更新，涉及新辅助结直肠癌和胰腺癌治疗。活动将于当天19:00至21:00 CEST（1:00 p.m.至3:00 p.m. EDT）进行，并可通过网络直播观看。Agenus致力于通过结合多种免疫治疗手段，包括抗体疗法、细胞疗法和佐剂，扩大癌症免疫疗法的受益患者群体。公司总部位于马萨诸塞州莱克星顿。

Zevra Therapeutics将在第52届儿童神经病学学会年会上展示其针对尼曼匹克病C型（NPC）治疗的arimoclomol项目数据，包括48个月的疗效和安全性数据。会议将于2023年10月4日至7日在加拿大温哥华举行。arimoclomol是一种口服的、首次用于NPC治疗的候选药物，已获得美国FDA和欧洲EMA的孤儿药、快速通道、突破性疗法和罕见儿科疾病指定。Zevra Therapeutics致力于为罕见病社区提供新的治疗选择，并正在准备将arimoclomol的新药申请重新提交给FDA。

Ironwood Pharmaceuticals在2023年北美儿科胃肠病学、肝脏病学与营养学会年会上展示了其研究成果，表明linaclotide显著降低了6至17岁儿童和青少年功能性便秘患者对急救药物的需求。这项研究基于公司之前公布的III期临床试验数据，这些数据是2023年6月美国食品药品监督管理局（FDA）批准linaclotide用于治疗该年龄段儿童功能性便秘的基础。研究显示，接受linaclotide治疗的患者中，急救药物的使用率从治疗前的每周至少一次降至8.7%，而接受安慰剂治疗的患者中，这一比例仍高达18.8%。Ironwood和合作伙伴还将展示linaclotide在该患者群体中的累积治疗效果，并赞助了一场名为“管理儿童便秘”的医学研讨会。LINZESS（linaclotide）是一种每日一次的胶囊，用于治疗成人肠易激综合征便秘（IBS-C）或慢性特发性便秘（CIC），以及6至17岁儿童的功能性便秘。

Medivir AB宣布，正在进行的一项针对晚期肝细胞癌（HCC）的2a期临床试验中，所有患者已至少接受两个治疗周期，候选药物fostrox与Lenvima®联合治疗显示出非常积极的临床效益。研究评估了该组合药物的安全性和有效性，其中13名患者在3个月时肿瘤得到持续控制，3名患者达到部分缓解，10名患者疾病稳定，总体缓解率（ORR）为17%，疾病控制率（DCR）为72%。该组合药物具有可接受的耐受性，未出现意外的新安全性事件，不良事件短暂且可管理。Medivir计划在10月27日公司即将到来的季度业绩发布会上提供更新，包括更全面的局部审查数据，并进一步说明这些更成熟的数据对未来HCC二线治疗临床实践的意义。Fostrox是一种口服前药，旨在选择性治疗肝细胞癌并最小化副作用，有潜力成为首个针对HCC的肝靶向和口服给药药物。