Kazia Therapeutics Limited将在欧洲医学肿瘤学会（ESMO）大会和神经肿瘤学会（SNO）年会上展示其两个研究药物EVT801和Paxalisib的数据。EVT801是一种针对VEGFR-3的小分子抑制剂，Paxalisib是一种针对PI3K/Akt/mTOR通路的脑穿透性抑制剂。EVT801在多个肿瘤类型中显示出活性，并与免疫肿瘤学药物具有协同作用。Paxalisib已获得美国FDA的孤儿药资格、快速通道资格和罕见儿科疾病资格。Kazia Therapeutics Limited还计划在SNO年会上展示关于Paxalisib和EVT801的多个研究，包括临床试验结果和联合治疗策略。

Neurocrine Biosciences公司宣布，其药物crinecerfont在针对21-羟化酶缺乏症引起的经典先天性肾上腺皮质增生症（CAH）的儿童和青少年患者的3期CAHtalyst™儿科研究中显示出积极结果。该研究评估了crinecerfont的疗效、安全性和耐受性。结果显示，crinecerfont在降低血清雄激素水平方面具有显著效果，且耐受性良好。这些结果支持crinecerfont作为CAH患者新治疗标准的潜力，并可能改善与雄激素过多相关的临床结果。研究数据将支持2024年向美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）提交的监管申请。

Merck公司宣布，其抗PD-1疗法KEYTRUDA在针对局部肌肉浸润性尿路上皮癌（MIUC）和局部晚期尿路上皮癌患者的辅助治疗中，在Phase 3 AMBASSADOR（A031501）试验中达到了其中一个双重主要终点——无病生存期（DFS）。该试验由独立数据监测委员会进行的中期分析显示，与观察相比，KEYTRUDA在手术后的患者中显示出统计学上和临床上有意义的DFS改善。试验将继续评估其另一个双重主要终点——总生存期（OS）。KEYTRUDA的安全性特征与之前报道的研究中观察到的特征一致，未发现新的安全信号。结果将在即将举行的医学会议上公布，并与监管机构讨论。这项试验由美国国家癌症研究所（NCI）资助，由临床试验联盟设计并领导，Merck通过与美国国家癌症研究所之间的合作协议提供资金和支持。

Longeveron公司今日宣布，其针对轻度阿尔茨海默病的Lomecel-B™临床试验取得积极结果，主要安全终点得到满足，次要终点复合阿尔茨海默病评分（CADS）在低剂量Lomecel-B™和合并治疗组中相对于安慰剂显示出统计学上的显著改善。公司将于今日上午8点（东部时间）举行电话会议和网络直播，讨论这些结果。首席执行官Wa’el Hashad表示，这些结果为Lomecel-B™在治疗阿尔茨海默病中的安全性和治疗潜力提供了重要验证，并为未来临床试验奠定了坚实基础。预计未来几周还将宣布更多生物标志物数据。

OKYO Pharma Limited正在进行一项针对炎症性干眼病（DED）的药物候选物OK-101的240患者双盲安慰剂对照的2期临床试验。目前，超过95%的患者已完成12周试验中的4周给药，72%的患者完成8周，7.1%的患者完成整个12周试验。试验的退出率为5.4%，与副作用无关。主要疗效和安全性数据预计将于2023年12月发布。OK-101表现出良好的安全性特征，患者继续参与试验，且未发生剂量调整。该试验旨在评估OK-101在治疗DED患者中的安全性和耐受性，以及其潜在的疗效。OKYO Pharma Limited致力于开发治疗DED和神经性角膜疼痛的创新疗法。

Oculis公司宣布，其针对糖尿病黄斑水肿（DME）的OCS-01药物在III期DIAMOND试验第一阶段取得积极结果，将在10月5日至8日在荷兰阿姆斯特丹举行的第23届EURETINA大会上作为突破性摘要进行展示。OCS-01是Oculis的领先产品，具有创新的眼药水给药方式，有望成为首个治疗DME的无防腐剂眼药水。此外，Oculis还拥有多个处于不同开发阶段的创新产品，包括OCS-02和OCS-05，旨在治疗干眼症、葡萄膜炎、急性视神经炎等多种眼科疾病。

InDex Pharmaceuticals将参加2023年10月14日至17日在哥本哈根举行的全球领先胃肠病学大会UEGW。公司将在Bella Center展览厅的C3-84展位展示其药物cobitolimod，并介绍正在进行的三期临床试验CONCLUDE，该试验评估cobitolimod作为治疗中度至重度左侧溃疡性结肠炎的潜在新疗法。此外，InDex团队将与其他研究人员和外部顾问会面。来自cobitolimod药代动力学研究的积极结果被UEGW选为最佳摘要之一，将在大会上展示。InDex首席执行官Jenny Sundqvist表示，UEGW是公司与研究人员、潜在合作伙伴和外部专家互动的绝佳机会。CONCLUDE项目是一个评估cobitolimod作为治疗中度至重度左侧溃疡性结肠炎新疗法的三期临床试验，包括两个连续的诱导研究和一项维持研究。InDex是一家专注于免疫疾病药物开发的制药公司，其核心资产cobitolimod正在CONCLUDE项目中作为治疗溃疡性结肠炎的新疗法进行评估。

Boehringer Ingelheim和Zealand Pharma宣布启动三项针对survodutide（BI 456906）的III期临床试验，旨在探究该药物对肥胖和超重人群，包括有糖尿病、心血管疾病和慢性肾病的人群的疗效。这些试验基于II期研究结果，其中肥胖或超重人群在服用survodutide后体重减轻最多达19%。试验SYNCHRONIZE-1和SYNCHRONIZE-2分别针对无糖尿病和有2型糖尿病的肥胖或超重人群，而SYNCHRONIZE-CVOT则针对有心血管疾病、慢性肾病或心血管疾病风险因素的肥胖或超重人群。这些试验预计将招募600名参与者，并将在全球范围内进行。

Agomab Therapeutics宣布其药物AGMB-129获得美国FDA的快速通道认定，用于治疗纤维狭窄性克罗恩病（FSCD）。AGMB-129是一种口服的胃肠道（GI）限制性小分子ALK5抑制剂，旨在治疗FSCD。公司已启动STENOVA Phase 2a临床试验，评估AGMB-129在FSCD患者中的安全性和耐受性。FSCD是克罗恩病患者的严重并发症，导致约50%的患者出现纤维狭窄，是导致肠道手术的主要原因。AGMB-129是首个获得FDA快速通道认定的FSCD治疗药物，旨在加速新疗法的开发和审查。临床试验旨在评估AGMB-129的安全性和耐受性，并观察其在治疗FSCD中的效果。

日本全球专科制药公司Kyowa Kirin宣布收购全球基因治疗领导者Orchard Therapeutics，收购价格为每股ADS 16美元现金，并附带每股ADS 1美元的或有价值权，总股权价值约4.776亿美元。此次收购将丰富Kyowa Kirin的产品组合，并推动Libmeldy®（atidarsagene autotemcel）的持续和未来市场推广。Orchard Therapeutics的基因治疗技术平台将助力Kyowa Kirin在遗传医学领域取得全球领先地位，并推动一系列治疗严重疾病的HSC基因疗法项目。Orchard Therapeutics的Libmeldy®已获欧盟和英国批准用于治疗代谢性白质营养不良症（MLD），目前在美国处于优先审查阶段。此次收购预计将在2024年第一季度完成，需获得Orchard Therapeutics股东批准、监管机构批准和其他常规条件。

在2023年9月28日至10月1日在维也纳举行的第23届世界精神病学大会上，Gedeon Richter Plc展示了卡瑞必通的最新研究分析。研究证实了卡瑞必通在批准剂量范围内的安全性，并展示了卡瑞必通-氯氮平联合治疗难治性精神分裂症的有效性。此外，Correll教授在专家见面会上讨论了抗精神病药物的激活和镇静作用，特别关注了卡瑞必通。精神分裂症是一种慢性精神疾病，影响1%的人口，抗精神病药物在治疗阳性症状方面有效，但管理阴性、认知和情感症状往往具有挑战性。氯氮平是治疗难治性精神分裂症的金标准，但常见部分反应。卡瑞必通作为一种第三代抗精神病药物，在改善持续阴性症状方面具有独特受体配置和疗效。两种抗精神病药物的联合使用可能为对氯氮平反应不足的患者提供可行的解决方案。Gedeon Richter的另一张海报强调了尽管在精神分裂症中，卡瑞必通的批准剂量范围是1.5-6.0毫克/天，但在临床试验和实际应用中有时也会使用超过6.0毫克/天的剂量。因此，汇总分析考察了卡瑞必通在超过6.0毫克/天剂量下的安全性，显示在临床试验和实际应用中，超过和处于批准剂量范围内的安全性相似。尽管如此，临床医生被建议尽可能遵守批准剂量（即

Avacta Group plc将在2023年10月11日至15日在波士顿举行的AACR-NCI-EORTC国际分子靶点和癌症治疗会议上展示其Affimer和pre|CISION平台资产的新数据。其中，AVA3996是一种基于pre|CISION平台的FAP-α激活的蛋白酶体抑制剂，能够将药物有效载荷集中在肿瘤中，提高该类药物的治疗指数；AVA032是一种抗PD-L1 Affimer融合IL-15的新型肿瘤靶向免疫细胞因子，显示出良好的体外和体内疗效。Avacta首席科学官Fiona McLaughlin表示，公司期待在会议上展示其治疗平台资产的新数据，并强调其两个治疗平台具有产生更多高价值临床资产潜力。此外，Avacta的领先资产AVA6000正在临床试验中快速推进，同时正在进行pre|CISION和Affimer平台衍生资产的IND研究。

Novartis将在欧洲肿瘤学会（ESMO）大会2023年会上展示其肿瘤学产品组合的最新进展，包括针对前列腺癌和乳腺癌等常见癌症的新数据。其中，PSMAfore试验的关键数据将展示Pluvicto（lutetium (177Lu) vipivotide tetraxetan）在化疗前治疗PSMA阳性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者的潜力。此外，NATALEE研究的分析结果将展示Kisqali（ribociclib）联合内分泌治疗（ET）在早期乳腺癌患者中降低癌症复发风险的效果。Novartis还计划展示关于Lutathera（lutetium Lu 177 dotatate）和胰腺神经内分泌肿瘤的新数据。

2023年ESMO大会在西班牙马德里举行，涵盖基础研究、转化研究及最新临床研究进展。其中，朱正纲教授领导的DRAGON IV/CAP 05全国多中心研究协作组的研究成果成功入选Mini Oral presentation。该研究旨在验证卡瑞利珠单抗联合阿帕替尼和化疗在胃癌围术期的疗效和安全性，结果显示该联合方案显示出更高的pCR率和可接受的安全性。目前具体数据尚未披露，但该研究为我国自主研发的PD-1单抗和选择性VEGFR2抑制剂在胃癌领域的治疗提供了有力证据。

欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会将于10月20日至24日举行，届时将公布多项重要研究结果。复旦大学附属肿瘤医院吴小华教授团队的研究成果“卡瑞利珠单抗联合法米替尼对比卡瑞利珠单抗单药或研究者选择化疗治疗复发转移性宫颈癌”成功入选2023 ESMO Mini Oral presentation，为我国自主研发的PD-1单抗和小分子TKI在宫颈癌治疗领域提供了新的证据。该研究旨在验证卡瑞利珠单抗联合法米替尼在一线治疗失败的复发性或转移性宫颈癌中的疗效和安全性，结果显示该联合治疗方案在客观缓解率及无进展生存期等方面显示获益，且安全性良好。

Everest Medicines的合作伙伴Calliditas Therapeutics在东京举行的第17届国际IgA肾病研讨会上展示了Nefecon®的Phase 3 NefIgArd研究的生物标志物和亚组分析结果。这些积极发现突出了Nefecon®治疗引起的协调免疫反应，有可能调节负责IgA生产的肠道免疫网络。分析还强调了Nefecon®通过针对疾病起源来减缓肾功能下降的能力。Everest Medicines计划在未来医学会议上发布中国亚组数据，并期待将这种差异化和疾病修饰性治疗带给更多亚洲患者。研究显示，Nefecon®治疗可显著降低IgA-IC水平，并抑制IgA-IC形成和半乳糖缺乏的IgA1，为靶向肾脏中IgA沉积和IgAN发展的基本免疫异常提供了前所未有的机会。此外，Nefecon®在IgAN患者中显示出降低循环中CXCL5和CCL13水平以及增加CCL11水平的潜力。在患者亚组分析中，Nefecon®治疗在两个亚组中均显示出对肾脏功能的临床意义保护。Nefecon®已在美国、欧盟和英国获得批准和上市，在中国大陆的NDA正在优先审查中，预计将在今年下半年获得批准。

云顶新耀合作伙伴Calliditas Therapeutics在日本东京举行的第17届IgA肾病国际研讨会上公布了耐赋康® 3期NefIgArd研究的生物标记物和亚组分析数据，证实了耐赋康®通过肠道黏膜免疫调节机制作用于IgA肾病的发病源头，实现对因治疗以达到延缓肾功能衰退的疗效，并在亚洲人群中显示了积极结果。NefIgArd研究是一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，结果显示耐赋康®治疗可显著降低循环中Gd-IgA1及IgA免疫复合物的水平，改善疾病进展。耐赋康®已在美国和欧盟获批上市，中国药品监督管理局已授予其优先审评资格，预计今年下半年获得批准。