GC Biopharma宣布其针对血栓性血小板减少性紫癜（TTP）的药物候选物GC1126A于9月27日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格认定。TTP是一种罕见血液疾病，每百万人口中约有3至11人受到影响，如果不治疗，死亡率高达90%。GC1126A是一种新型ADAMTS13突变体，旨在避开自身抗体并具有较长的半衰期。在2023年6月的国际血栓与止血学会（ISTH）大会上，非临床数据显示该药物候选物在疾病模型中表现出疗效，且与现有治疗或野生型ADAMTS13相比，活性水平更高。GC Biopharma表示，他们致力于收集数据，开发针对这种罕见疾病的最佳治疗方案，并承诺通过不断开发创新药物为患者提供新的治疗选择。

Pfizer将在2023年10月11日至15日在波士顿举行的IDWeek 2023会议上展示其感染性疾病产品组合的数据。45篇摘要将突出Pfizer在预防和治疗某些传染病，特别是呼吸道疾病方面的进展，包括评估其双价呼吸道合胞病毒前融合F（RSVpreF）疫苗对婴儿RSV疾病的潜在公共卫生影响的研发。Pfizer的研究涵盖了RSV、COVID-19、肺炎球菌病、莱姆病、脑膜炎球菌病、多重耐药革兰氏阴性菌感染等多个领域。会议将展示包括ABRYSVO与流感疫苗在老年人中成功联合使用的数据以及Pfizer研究性抗生素组合aztreonam-avibactam（ATM-AVI）候选药物的3期REVISIT研究的结果。此外，还将展示Pfizer批准的COVID-19口服治疗药物PAXLOVID（nirmatrelvir片剂；利托那韦片剂）在成人的真实世界有效性数据。

Athira Pharma在2023年东北ALS联盟会议上展示了其药物ATH-1105在ALS动物模型中的神经保护作用，该药物可降低血浆神经丝轻链（NfL）水平并保护运动功能。研究显示，ATH-1105在体外和体内均表现出神经保护特性，包括保护运动神经元免受损伤、减少TDP-43异常积累、改善运动和神经功能，以及减轻炎症和神经退行性变。这些发现支持了ATH-1105作为治疗ALS的潜在益处，并推动了其进一步的开发。

Biohaven Ltd.成功完成11,761,363股普通股的公开发行，包括行使承销商额外购买1,534,090股的期权，每股发行价为22美元，募集资金约2.587亿美元。公司计划将净收益用于一般企业用途。此次发行由J.P. Morgan、TD Cowen、Leerink Partners和Piper Sandler & Co.共同担任联合主承销商，William Blair担任承销商，BTIG担任主承销商。发行依据有效的S-3表格注册声明进行，注册声明副本可通过SEC网站获取。

Aadi Bioscience公司宣布将在即将于加拿大蒙特利尔举行的北美神经内分泌肿瘤学会（NANETS）多学科NET医学研讨会上展示两篇关于nab-sirolimus在治疗神经内分泌肿瘤患者的临床试验海报。其中一篇海报标题为“胃肠道、肺或胰腺分化良好的和晚期或转移性神经内分泌肿瘤患者中nab-sirolimus的II期研究”，将于10月5日下午5:15至7:00在海报展区展示，由Scott Paulson博士等作者展示。另一篇海报为“针对携带TSC1和TSC2致病性失活突变的恶性实体瘤的nab-Sirolimus的II期、多中心、开放标签篮式试验（PRECISION1）”，也将同日展示。Aadi Bioscience是一家专注于开发针对mTOR通路改变的精准疗法的生物制药公司，已获得FDA批准并开始商业化FYARRO®用于治疗恶性PEComa患者。

Oncternal Therapeutics宣布其新型抗癌疗法ONCT-534的Phase 1/2剂量递增/剂量扩展研究已开始给药，该研究旨在评估ONCT-534在治疗复发性或对现有AR信号抑制剂产生耐药性的晚期前列腺癌患者中的安全性、耐受性、药代动力学和抗肿瘤活性。ONCT-534是一种双重作用雄激素受体抑制剂，可抑制细胞生长并诱导雄激素受体降解，已在前列腺癌模型中显示出对未突变AR和多种突变（包括AR扩增、AR LBD突变和AR LBD缺失的剪接变异）的活性。该研究预计将在2024年上半年报告初步临床数据。

ChromaCode公司宣布其开创性的高清晰度PCR（HDPCR™）技术在非小细胞肺癌（NSCLC）变异检测方面的首次同行评审演示已发表。这项技术能够检测所有国家综合癌症网络（NCCN）推荐的NSCLC变异，包括单核苷酸变异、插入-缺失突变和基因融合。该技术利用ChromaCode的数字PCR化学和数据处理方法，即使在低样本输入的情况下也能提供快速结果，并且与基于下一代测序（NGS）的测试面板具有高一致性。这项研究展示了数字PCR在肿瘤学中的巨大潜力，并有望提高测试的易获得性，从而为患者提供更有效和针对性的治疗。

德国医疗科技初创公司Inovedis GmbH成功完成400万美元的A轮融资，资金将用于在美国商业推广SINEFIX®肩袖修复系统，并支持德国的临床研究以支持CE标志和欧洲市场扩张。SINEFIX系统简化了肩袖撕裂手术，通过减少手术复杂性和时间，提高治疗效果。公司创始人兼CEO卢卡斯·弗洛斯表示，新资金将加速SINEFIX的推广和创新，以改善肩袖撕裂的治疗方式。

Contego Medical公司宣布启动了PERFORMANCE III临床试验的招募工作，该试验是一项前瞻性、多中心研究，旨在进一步评估Neuroguard IEP Direct System的安全性和有效性。该系统是一种用于直接经颈动脉入路的颈动脉支架系统。PERFORMANCE III试验是继完全招募的PERFORMANCE II试验之后的后续研究，后者旨在评估通过经皮股动脉或经桡动脉入路放置的同一支架。这两项研究均在美国食品药品监督管理局（FDA）的IDE（调查性设备豁免）下进行。Contego Medical致力于通过提供最佳支架、球囊和过滤器技术来提高患者护理水平，无论医生如何选择进入颈动脉。Neuroguard IEP Direct System包括一个新颖的单入口点血流逆转系统，专门设计用于直接经颈动脉入路。该系统利用了Contego Medical的集成栓塞保护（IEP）技术，该技术具有独特的平台，在输送导管上集成了微滤网，旨在在支架放置和球囊扩张过程中提供额外的安全性。

RevBio, Inc.获得国家老龄研究所（NIA）提供的340万美元资助，用于其晚期产品开发活动及临床试验，以验证其TETRANITE技术的安全性和有效性。该技术旨在填补骨修复的空白，加速骨折愈合。TETRANITE作为一种微创固定材料，可减少手术创伤，并有望提高患者的生活质量。此前，RevBio已获得200万美元的SBIR Phase II资助，用于该技术的研发。

Renalytix公司宣布，美国专利局已批准其关于sTNFR1和sTNFR2生物标志物的专利申请，这些生物标志物用于其KidneyintelX.dkd血液检测，该检测旨在评估2型糖尿病和早期慢性肾脏病患者肾脏功能下降的风险。KidneyintelX.dkd于2023年6月29日获得FDA的De Novo市场授权。这一新批准的专利进一步巩固了KidneyIntelX技术的核心知识产权，有助于识别早期肾脏功能下降的风险，从而为高风险人群提供治疗策略。Renalytix认为，这一进展反映了其与Joslin糖尿病中心和全球其他领先研究合作伙伴在生物标志物研究、开发和转化方面的创新战略。结合其他关键里程碑，如FDA的De Novo市场授权、广泛的保险覆盖和已发表的临床效用和结果数据，Renalytix相信这增强了其竞争优势，并为优化肾脏疾病临床管理的大型市场创造了进一步进入障碍。

美国疾病控制与预防中心（CDC）向美国湿疹协会（NEA）授予了一项为期四年的慢性疾病意识与参与项目资助，旨在提高公众对特应性皮炎（俗称湿疹）严重性的认识，强调及时诊断和持续疾病控制的重要性。该疾病影响超过3100万美国人，包括儿童和成人，所有种族和民族。项目将强调及时准确诊断的必要性，并支持持续的疾病控制，以减轻健康负担和降低生活质量的影响。此外，该项目还将开发区域性的湿疹患病率、受影响患者群体和当前护理实践估计，以增强有针对性的教育和意识工作，解决现有的AD护理和结果方面的医疗保健差异，并改善未来的AD相关数据收集工作。

Amgen公司宣布已完成对Horizon Therapeutics plc的收购，交易价格为每股116.50美元现金，总股权价值约278亿美元。此次收购旨在加强Amgen在炎症领域的领导地位，并扩展其全球业务。收购将使Amgen获得一系列创新药物，如TEPEZZA、KRYSTEXXA和UPLIZNA，这些药物针对罕见炎症疾病。Amgen预计，从2024年开始，这笔交易将对非美国通用会计准则每股收益产生积极影响。Amgen还计划在其第三季度财报电话会议期间提供关于2023财年更新的指导。

Neurona Therapeutics公司宣布，其研发的纯化人类干细胞来源的MGE型GABAergic抑制性神经元细胞疗法候选药物NRTX-1001，在治疗难治性颞叶癫痫（MTLE）的初步临床试验中显示出良好的效果。该疗法在慢性MTLE模型中表现出显著的抗癫痫作用，包括减少神经病理学变化和延长生存期。NRTX-1001目前正在进行一项开放标签的I/II期临床试验，旨在评估其在成人MTLE患者中的安全性和有效性。该研究发表在《Cell Stem Cell》杂志上，为NRTX-1001的开发提供了科学依据。

Connections Health Solutions成功完成了一轮由Town Hall Ventures领投的2800万美元融资，参与投资的还有现有投资者Heritage Group。公司将利用这笔资金加速新市场的拓展，满足社区对基于价值的心理健康危机服务的需求。公司CEO Colin LeClair表示，近年来，联邦、州和地方政府承诺投入数十亿美元以增强国家行为健康危机响应系统。Connections Health Solutions作为立即接入行为健康危机护理的领先创新者，已引领危机护理系统的转型，为有需要的人提供更好的护理、改善的结局和恢复的希望。公司还计划利用资金投资于新服务和技术的开发，以改善危机护理的访问并扩大护理团队的范围。 Connections Health Solutions成立于15年前，致力于帮助社区构建和运营行为健康危机护理系统，为有需要的人提供帮助。其危机响应中心和服务为所有有需要的人提供帮助，旨在以最安全和最不限制的方式解决危机。

Quotient Sciences成功完成了美国食品药品监督管理局（FDA）对其英国阿尼克生物分析设施的三项生物等效性研究的监管检查。此次检查旨在审核一家知名制药公司三种不同胰岛素类似物的生物等效性研究，以支持其药品上市申请。阿尼克设施在生物分析领域拥有专业技术和设施，对评估两种不同配方的药代动力学特性相似性至关重要。此次FDA检查是对Quotient Sciences质量管理和患者安全承诺的肯定，强化了其在药物产品开发中的合作伙伴地位。检查期间，FDA对设施、系统和流程进行了全面审查，包括遵守良好实验室实践（GLP）和确保符合监管指南。阿尼克设施顺利通过了检查，未发现任何问题或担忧。

Regeneron Pharmaceuticals宣布了EYLEA HD（aflibercept）注射剂在治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）患者中的两项关键研究结果。这些结果来自PULSAR试验，该试验评估了EYLEA HD 12周和16周给药方案与8周给药方案的疗效和安全性。试验结果显示，EYLEA HD在延长给药间隔的情况下，能够持续提供视觉和结构上的益处，从而减轻患者治疗负担。EYLEA HD的安全性与EYLEA相似，且在两年内没有出现闭塞性视网膜血管炎或眼内炎病例。此外，EYLEA HD在糖尿病黄斑水肿（DME）和糖尿病视网膜病变（DR）的PHOTON试验中也有积极结果。