Freeline Therapeutics公司宣布，其针对Gaucher病的基因疗法候选药物FLT201在初步的Phase 1/2 GALILEO-1临床试验中显示出积极的安全性和耐受性数据。在首两位接受FLT201治疗的病人中，血浆中GCase酶活性增加了高达700倍，白细胞中的GCase活性也恢复正常。FLT201表现出良好的安全性，且耐受性良好，没有出现严重不良事件。Freeline计划在8 a.m. ETLONDON时间举行电话会议，讨论FLT201的初步临床数据。Gaucher病是一种遗传性疾病，由于GCase酶缺乏导致有害底物积累，引起症状包括脾脏和肝脏肿大、低血细胞计数、骨痛和肺功能下降。FLT201是一种单次研究的基因疗法，有望为Gaucher病患者提供更好的治疗效果，并显著减少现有疗法的负担。

PolyPid公司宣布，其领先产品D-PLEX 100和PLEX技术平台在幼年动物中的安全性首次得到证实。这一积极的前临床数据发表在《国际毒理学杂志》上，显示D-PLEX 100在幼年猪腹部手术切口模型中的安全性和毒代动力学。在九个月的观察期内，未观察到与治疗相关的副作用。D-PLEX 100正在进行的3期SHIELD II试验旨在预防开放腹部结直肠癌手术的大切口患者的手术部位感染（SSIs），预计2024年中将公布主要结果。D-PLEX 100旨在通过在手术部位提供局部持久和可控的抗菌活性来预防SSIs，并已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法指定。PolyPid是一家致力于改善手术结果的后期生物制药公司，其PLEX技术平台与活性药物成分（APIs）结合，实现药物在数天到数月的最佳释放速率的精确递送。

Gain Therapeutics公司宣布其领先药物候选GT-02287的首次人体给药，该药物用于治疗GBA1型帕金森病。GT-02287是一种口服的脑渗透性小分子，可调节蛋白质，恢复由于GBA1基因突变而变性和受损的溶酶体蛋白酶葡萄糖脑苷脂酶（GCase）的功能。在帕金森病动物模型中，GT-02287恢复了GCase的酶活性，减少了α-突触核蛋白的聚集、神经炎症和神经元死亡，提高了多巴胺水平并改善了运动功能。目前GT-02287正在进行一项单中心、随机、双盲、安慰剂对照的单次和多次递增剂量（SAD/MAD）研究，以评估GT-02287在健康成人中每日一次口服的安全性耐受性。

Viracta Therapeutics在研发日上公布了其针对EBV相关癌症的口服疗法Nana-val（纳米替诺斯塔特和更昔洛韦）的最新临床和预临床数据。初步数据显示，在NAVAL-1试验中，对复发/难治性EBV+外周T细胞淋巴瘤患者的整体和完全缓解率达到了40%，中位缓解持续时间延长至17.3个月。在1b/2期研究中，对复发/难治性EBV+弥漫大B细胞淋巴瘤患者的额外缓解和持久性数据显示，持续的整体缓解率为67%，中位缓解持续时间尚未达到。在1b剂量递增研究中，对复发/转移性EBV+鼻咽癌患者的部分缓解表明，剂量反应良好，未观察到剂量限制性毒性。研发日将展示由Viracta高级管理层成员和专家关键意见领袖进行的演讲，讨论EBV相关淋巴瘤的高未满足医疗需求。

VSS Capital Partners投资成立了一家名为Eximia Research Network的临床研究平台公司，旨在通过扩大临床研究作为治疗选择，改善患者生活。Eximia由前M3 Wake Research首席执行官Dr. Ella Grach领导，并与Sundance Clinical Research建立战略伙伴关系。Eximia利用集中化服务支持其研究站点网络，并与领先的制药、生物技术和CROs合作。VSS Capital Partners与Dr. Grach合作，旨在通过扩展临床研究，提升临床试验的交付，并致力于为试验参与者提供高质量护理。Eximia致力于患者为中心的方法，通过快速启动研究和数据完整性来加速药物审批流程。

BioXcel Therapeutics公司近期更新了其神经科学领域药物研发进展，包括与FDA就TRANQUILITY和SERENITY III临床项目进行会议讨论，以及收到美国专利商标局关于IGALMI™（地美托咪定）舌下薄膜治疗激动的两项使用方法专利许可通知。公司计划与FDA讨论补充新药申请所需的数据包，以扩大BXCL501在治疗阿尔茨海默病相关痴呆症和双相情感障碍、精神分裂症激动的市场。此外，公司还获得了两项新的专利许可，进一步扩展了IGALMI™的知识产权保护范围。

Tonix Pharmaceuticals获得欧洲专利局颁发的欧洲专利，该专利涉及使用含镁的催产素配方治疗疼痛，包括偏头痛。该专利预计将使公司在欧洲市场享有至2036年的独家经营权。公司已完成TNX-1900（鼻内强化的催产素）预防慢性偏头痛的II期临床试验的招募，预计将在2023年12月初公布试验结果。此外，Tonix还拥有其他专利，包括从法国国家健康和医学研究机构INSERM和日内瓦大学获得的专利，这些专利涉及使用催产素治疗喂养障碍和胰岛素抵抗的方法。

Newron Pharmaceuticals将在2023年10月7日至10日在西班牙巴塞罗那举行的第36届欧洲神经精神药理学学会（ECNP）大会上展示三篇关于治疗难治性精神分裂症（TRS）的论文。这些论文涉及一项针对161名患者的研究，这些患者参与了为期六个月的研究015，并完成了为期一年的研究014。研究旨在评估evenamide作为抗精神病药物辅助治疗的效果和耐受性。此外，还将介绍一项旨在证明evenamide作为TRS患者辅助治疗的疗效和耐受性的III期临床试验的设计。evenamide是一种新型口服药物，可阻断电压门控钠通道，并具有调节谷氨酸释放的特性。Newron是一家专注于中枢和周围神经系统疾病新型疗法的生物制药公司，其产品Xadago已获得多个地区的市场授权。

Bausch + Lomb公司在2023年美国眼科年会（AAOpt）上宣布了多项研究成果和教育活动。公司展示了关于干眼病治疗的新产品Blink Triple Care Dry Eye Lubricating Eye Drops的多中心研究，以及MIEBO处方眼药水和INFUSE Multifocal硅水凝胶日抛隐形眼镜的临床数据。此外，Bausch + Lomb还举办了多场教育会议，介绍其产品线，包括MIEBO眼药水、LUMIFY EYE ILLUMINATIONS™产品线、LOTEMAX® SM和VYZULTA®。会议期间，公司还强调了其产品的重要安全信息，并鼓励患者报告不良副作用。

Eagle Pharmaceuticals公司宣布，其关于remimazolam药物药代动力学和药效学的模型分析在ISAP 32届年度会议上获得一等奖。该研究由Eagle公司与格罗宁根大学医学中心（UMCG）合作完成，旨在确定remimazolam在儿童患者中的适宜剂量方案。remimazolam是一种短效苯二氮䓬类药物，目前仅获准用于成人30分钟或更短的手术镇静。该研究旨在评估remimazolam在儿童患者中进行诊断和治疗程序时的疗效和安全性。此外，Eagle公司还宣布将奖金捐赠给格罗宁根大学医学中心的研究基金，以支持博士研究生的研究工作。

BiomX公司宣布其新型噬菌体疗法BX004在治疗囊性纤维化患者慢性铜绿假单胞菌肺感染的第二阶段1b/2a临床试验中完成患者给药。公司预计将在2023年11月报告该试验的第二阶段结果。BX004疗法旨在解决囊性纤维化患者面临的未满足的医疗需求。BX004的初步数据已在即将到来的IDWeek 2023会议上被接受为口头报告，该报告将在10月14日进行。此外，BX004疗法已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道指定，用于治疗囊性纤维化患者的慢性呼吸道感染。

Karuna Therapeutics将在2023年10月7日至10日在西班牙巴塞罗那举行的第36届欧洲神经精神药理学学会（ECNP）大会上展示其EMERGENT临床试验的新数据，这些数据评估了KarXT（xanomeline-trospium）在治疗精神分裂症中的疗效、安全性和耐受性以及认知功能。KarXT是一种正在开发中的新型抗精神病药物，通过独特的机制作用于中枢神经系统的M1/M4型毒蕈碱乙酰胆碱受体，旨在改善精神分裂症的各种症状。与现有治疗方法不同，KarXT不直接阻断多巴胺受体，可能为治疗精神分裂症提供新的途径。该研究强调了精神分裂症治疗创新的紧迫性，并有望为数百万人提供潜在的治疗选择。

挪威奥斯陆，Oncoinvent AS公司宣布，在即将于意大利威尼斯举行的第13届国际腹膜表面恶性肿瘤大会上，将展示其针对结直肠癌腹膜转移患者使用Radspherin®进行治疗的初步18个月安全性和有效性数据。该研究旨在评估Radspherin®在细胞减灭术和高温腹腔化疗（CRS-HIPEC）后的安全性、耐受性和疗效信号。结果显示，在推荐剂量下，接受Radspherin®治疗的病人18个月内未出现腹膜复发。Oncoinvent首席执行官Anders Månsson表示，这些数据为Radspherin®的临床开发提供了信心。此外，还将展示Radspherin®作为新型放射性药物在腹腔治疗腹膜转移中的应用。

比利时迪彭贝克，2023年10月4日，Rejuvenate Biomed NV公司宣布，其主打候选药物RJx-01的6周临床机制验证研究取得成功。RJx-01是一种新型组合药物，由加兰他敏和二甲双胍组成，在42名患有废用性肌肉萎缩的老年男性受试者中表现出积极结果。在此次成功的1b期试验中，RJx-01达到了所有主要和次要终点。RJx-01总体上安全且耐受性良好，没有报告任何治疗相关的严重或严重不良事件。该药物的独特和创新配方表现出优异的生物利用度。预计将在今年晚些时候评估RJx-01对探索性药效学参数的影响，包括血液和肌肉相关生物标志物，以及肌肉质量和强度的临床评估。Rejuvenate Biomed正在准备在2024年启动针对RJx-01治疗肌肉减少症的第二阶段研究。

瑞士ZUG--(BUSINESS WIRE)--Galderma，一家专注于皮肤病学领域的领先企业，宣布将在2023年10月11日至14日在柏林举行的第32届欧洲皮肤病学和性病学学会（EADV）大会上展示其广泛的创新皮肤病学产品组合的最新进展。Galderma自40多年前以来一直专注于皮肤病学领域的进步，今年在大会上展示的丰富内容凸显了其行业领先的专业知识和对尖端科学、品牌和服务的持续承诺。大会将首次公布关键III期ARCADIA 1和ARCADIA 2临床试验的数据，这些数据展示了nemolizumab在治疗成人及青少年中重度特应性皮炎患者的皮肤病变、瘙痒和睡眠障碍方面的安全性和有效性。此外，还将首次公布III期OLYMPIA 1研究的最新数据，证实nemolizumab在治疗结节性痒疹患者中的快速反应。Galderma还将展示trifarotene作为治疗痤疮及其后遗症的新数据，包括START研究的IV期结果，该研究证实trifarotene在减少萎缩性痤疮疤痕方面的有效性和安全性。此外，还将分享关于皮肤敏感性的研究进展，包括全球最大规模关于敏感皮肤综合征受影响人群的调查结果，以及一项关于定制皮肤护理产品

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了EntroGen公司的CRCdx® RAS突变检测套件作为针对 Vectibix®（帕尼单抗）的伴随诊断，用于结直肠癌的治疗。CRCdx®是美国首个获得批准的基于实时PCR的检测，完全符合用于Vectibix®的生物标志物识别要求。该套件是一种先进的分子诊断工具，旨在准确检测结直肠癌患者中的KRAS和NRAS外显子2、3和4突变。其高灵敏度和特异性使临床医生能够快速、轻松地识别最有可能从Vectibix®治疗中受益的患者，避免不必要的副作用和成本。EntroGen公司首席执行官Matthew Minkovsky表示，CRCdx®将简化测试程序，提高周转时间，降低诊断成本，从而改善小型和中型实验室对RAS测试的访问。CRCdx®套件现已上市。EntroGen是一家领先的生物技术公司，提供从自动化、试剂到软件在内的端到端解决方案，用于肿瘤学和血液学的分子诊断。CRCdx® RAS突变检测套件是一种定性实时PCR体外诊断测试，旨在检测来自石蜡包埋、固定（FFPE）结直肠癌（CRC）组织样本的基因组DNA中KRAS和NRAS外显子2、3、4的35种体细胞突变。该测试旨在作为伴随诊

创胜集团宣布其生物制药产品Osemitamab（TST001）获得美国FDA批准开展全球III期关键性试验，旨在提升HER2阴性胃癌或胃食管结合部腺癌患者的治疗标准。该试验将Osemitamab与纳武利尤单抗及化疗联合使用，作为一线治疗方案。这是继Osemitamab在中国和韩国获得批准后的又一重要进展，标志着其在全球范围内开发的重大进展。Osemitamab作为第二代靶向CLDN18.2的人源化抗体，有望重塑胃癌或胃食管结合部腺癌的治疗模式。此外，创胜集团还与美国合作伙伴共同开发了一种伴随诊断试剂盒，以支持Osemitamab的临床应用。