Transcenta公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其进行Osemitamab（TST001）的全球III期关键临床试验，该药物与Nivolumab和化疗联合作为HER2阴性、CLDN18.2表达的局部晚期或转移性胃或食道腺癌患者的首选一线治疗方案。这一批准标志着Osemitamab（TST001）在全球开发中的重大进展，继中国药品监督管理局（CDE）和韩国食品药品安全部（MFDS）批准III期关键临床试验后，成为又一重要里程碑。Osemitamab（TST001）通过靶向CLDN18.2并结合Nivolumab和化疗，有望改变G/GEJ癌症的治疗模式。胃癌是全球重要的癌症之一，2020年新增病例超过一百万，估计有76.9万人死亡，全球癌症发病率和死亡率均位居前列。Osemitamab（TST001）是一种针对CLDN18.2的第二代人源化抗体，具有改进的CLDN18.2结合亲和力和增强的抗体依赖性细胞毒性（ADCC）。在临床前肿瘤模型中，它已显示出广泛的CLDN18.2表达水平的抗肿瘤活性。

Vertex制药公司在欧洲糖尿病研究协会年会上公布了VX-880临床试验的长期数据，VX-880是一种针对1型糖尿病患者的干细胞来源的胰岛细胞疗法。试验中，所有6名患者在接受VX-880治疗后均表现出胰岛细胞植入和内源性葡萄糖反应性胰岛素生产，血糖控制得到改善，包括HbA1c降低、胰岛素使用减少或消除。其中两名患者在治疗后达到胰岛素独立，一名患者在治疗270天后，一名患者在180天后。VX-880总体耐受性良好，大多数不良事件轻微或中度，没有与VX-880治疗相关的严重不良事件。这些数据表明VX-880具有巨大的治疗潜力。

SciTech公司宣布成功制造了其领先药物候选产品ST-001 nanoFenretinide的临床供应，以启动即将进行的T细胞非霍奇金淋巴瘤临床试验。该公司利用创新科学和先进纳米技术，开发出一种新的专利配方ST-001，能够安全快速地输注高剂量芬瑞替尼用于癌症治疗。ST-001通过了包括USP无菌、内毒素、粒子大小和颗粒物质以及ICH重金属和药物杂质指南在内的IV给药药物产品的广泛测试。SciTech公司总裁Earle Holsapple表示，这一成功标志着公司的重要里程碑，并期待将ST-001推向市场以治疗T细胞淋巴瘤和其他更广泛的疾病。ST-001通过提高芬瑞替尼的生物利用度，使更多活性药物到达癌细胞，破坏癌细胞核，导致癌细胞死亡。SciTech公司致力于减少药物相关的毒性，实现最佳药物浓度，以改善患者预后。

SOLA Biosciences在佛罗里达举办的第22届东北ALS联盟会议上展示了其创新基因疗法SOL-257的令人鼓舞的初步临床前概念数据。SOL-257是一种针对ALS中错误折叠的TDP-43的靶向基因疗法。TDP-43是一种在DNA和RNA处理中起关键作用的核蛋白，但在97%的ALS病例中，TDP-43会错误地定位到细胞质中。SOL-257是一种AAV基因疗法，表达一种治疗性融合蛋白，作为HSP70（一种重要的细胞伴侣）的共伴侣。这种独特设计的融合蛋白有效地将错误折叠的TDP-43呈递给HSP70，促进TDP-43重新折叠成正确的构象或促进其降解。体内概念验证研究表明，SOL-257基因疗法在减缓基于TDP-43的鼠标模型和基于C9orf72的ALS鼠标模型中的TDP-43相关毒性方面是有效的。来自各种行为测试的引人注目的结果为SOL-257作为潜在ALS疗法的继续临床前开发提供了强有力的支持。SOLA生物科学公司的首席科学官Akinori Hishiya博士表示，SOL-257在两种不同的遗传小鼠模型中的疗效支持了他们通过靶向错误折叠的TDP-43，SOL-257有可能治疗几乎所有ALS患者的信念。S

IO Biotech在即将于2023年11月1日至5日在加州圣地亚哥举行的SITC 2023会议上宣布了三项海报展示，包括其领先治疗性癌症疫苗候选药物IO102-IO103的新体内和体外数据，以及下一候选药物IO112的预临床数据。IO102-IO103是一种针对IDO和PD-L1的免疫调节癌症疫苗，目前正在进行关键性3期临床试验。IO Biotech总部位于丹麦哥本哈根，美国总部位于纽约。

REGENXBIO公司宣布了其针对杜氏肌营养不良症（Duchenne）的RGX-202药物在Phase I/II AFFINITY DUCHENNE™临床试验中的额外安全数据和初步疗效数据。这些数据在28届世界肌肉学会年度国际大会上公布。RGX-202是一种使用NAV® AAV8载体递送新型微肌营养不良蛋白的实验性一次治疗药物，包括C-端域的功能性元素和肌肉特异性启动子，以支持针对杜氏肌营养不良症相关肌肉损伤的靶向治疗。数据显示，RGX-202在剂量水平1（1x10^14基因组拷贝/千克体重）的试验中表现出良好的耐受性，没有药物相关的严重不良事件。初步生物标志物数据显示，在完成三个月试验评估的两位患者中，RGX-202微肌营养不良蛋白的表达有所增加。REGENXBIO预计将在2023年底开始剂量水平2（2x10^14基因组拷贝/千克体重）的剂量评估，并计划在2024年进行关键剂量确定和启动关键项目。

Ocular Therapeutix公司宣布启动其首个关键性临床试验，以评估OTX-TKI（axitinib眼内植入剂）治疗湿性年龄相关性黄斑变性（湿AMD）的效果。OTX-TKI同时也在开发中用于治疗糖尿病视网膜病变和其他视网膜疾病。公司已向美国食品药品监督管理局（FDA）申请特殊协议评估（SPA），该试验旨在招募约300名未接受过治疗的湿AMD患者，评估OTX-TKI的安全性和有效性。Arshad M. Khanani博士将担任该关键性3期临床试验的主要研究者。该试验基于OTX-TKI在1期临床试验中的积极数据，该数据显示OTX-TKI在12个月内将治疗负担减少了89%，同时保持了视觉敏锐度和视网膜厚度。

Novavax新冠疫苗获得美国FDA紧急使用授权，成为美国唯一提供基于蛋白质的非mRNA新冠疫苗品牌。全美数千家药店将提供接种服务，包括CVS药房和Rite Aid。疫苗针对多种变种具有免疫反应，临床试验中常见不良反应包括头痛、恶心、肌肉痛等。紧急使用授权与全球统一指导保持一致，适用于12岁及以上人群。接种前需告知医疗状况，不宜接种人群包括先前接种后出现严重过敏反应者。疫苗可能引起严重过敏反应，需留观。严重副作用包括心肌炎、心包炎等，出现症状应立即就医。报告副作用可通过VAERS系统或Novavax公司联系方式。怀孕或哺乳期应咨询医疗服务提供方。

美国食品药品监督管理局（FDA）更新了Novavax COVID-19疫苗的紧急使用授权（EUA），使其适用于12岁及以上人群，并纳入了2023-2024年的疫苗配方。此前接种过COVID-19疫苗且未接种过最新更新的mRNA COVID-19疫苗的人可接种一剂，未接种者需接种两剂。该更新疫苗针对目前流行的变异株，以提供更好的保护，防止COVID-19的严重后果，包括住院和死亡。FDA评估了生产数据、非临床免疫反应数据以及临床试验和上市后数据，确认Novavax COVID-19疫苗（2023-2024配方）符合EUA的法定标准，其已知和潜在益处超过已知和潜在风险。

Olatec Therapeutics LLC发布了一项关于其研发的口服选择性NLRP3抑制剂dapansutrile的研究成果。该研究发表在《癌症研究通讯》上，显示dapansutrile作为单一疗法能够抑制NLRP3/IL-1β通路，在胰腺导管腺癌（PDAC）小鼠模型中减少肿瘤进展。此外，数据显示，当dapansutrile与吉西他滨联合治疗时，显著提高了化疗的疗效。研究还发现，NLRP3在胰腺肿瘤组织中的表达高于正常胰腺组织，并且使用dapansutrile治疗的PDAC携带野生型小鼠肿瘤生长和体积显著减少。Olatec的创始人兼首席执行官Damaris Skouras表示，该研究的数据有望在临床试验中改善患者预后。

Ocean Biomedical与长期合作伙伴Polar Multi-Strategy Master Fund（Polar）就2023年2月签订的前向股份购买协议达成修订，旨在为Ocean Biomedical提供更多灵活性，以适应市场波动时获取资本。修订内容包括降低“卖家VWAP触发事件”，缩小Polar在协议规定终止日期前选择终止协议的情况。Ocean Biomedical未为此支付新费用或提供其他新考虑事项，修订也未导致稀释性发行。Ocean Biomedical对Polar作为长期投资者和合作伙伴表示满意，认为此次协议修订体现了Polar对Ocean Biomedical成功的承诺。Ocean Biomedical是一家位于罗德岛普罗维登斯的生物制药公司，致力于加速从研究大学和医疗中心开发具有科学吸引力的资产，目前正开发五种具有改变生命潜力的发现，包括肺癌、脑癌、肺纤维化和疟疾的预防和治疗。

Invitae公司宣布获得美国FDA对其常见遗传性癌症检测面板的市场授权，这是首个获得FDA市场授权的用于识别与遗传性癌症相关的胚系变异的广泛面板。这一成就体现了Invitae产品及实验室质量的高标准，并为类似产品的未来监管批准设定了基准。该检测面板针对47个基因，旨在分析血液中提取的基因组DNA，以检测与癌症相关的遗传变异，有助于医生进行遗传性癌症易感性评估和识别与已诊断癌症相关的遗传变异。这一授权对Invitae而言意义重大，不仅展示了其技术的可靠性和准确性，也为公司未来的市场拓展和业务增长提供了有力支持。

Eton Pharmaceuticals宣布收购FDA批准的罕见病产品Nitisinone，预计2024年第一季度推出，市场估值超过5000万美元。该产品用于治疗遗传性酪氨酸血症1型（HT-1），预计美国患者不到500人。Eton将提供Eton Cares支持计划，帮助患者获得治疗，包括处方履行、保险福利调查、教育支持和财务援助。Nitisinone是Eton的第四个FDA批准的产品，进一步推动其到2025年底拥有10个商业罕见病产品的目标。

Actinium公司宣布获得美国国立卫生研究院（NIH）的拨款延期，以支持其与纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSK）的临床合作，研究其CD45靶向放疗药物Iomab-ACT。这项研究旨在通过结合靶向放疗和CAR-T细胞疗法，实现淋巴清除，并减少细胞因子释放综合征和神经毒性。Iomab-ACT有望消除或减少非靶向化疗的需求，从而扩大细胞和基因疗法在多个适应症的市场机会。该拨款将支持针对复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）和弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者的Iomab-ACT研究。Actinium致力于开发靶向放疗，以改善对现有抗癌疗法无效的患者的生活质量。

法国Sanofi公司和以色列Teva制药公司宣布，双方将独家合作开发治疗炎症性肠病的新药TEV574。TEV574是一种新型抗TL1A疗法，目前正处于2b期临床试验阶段，用于治疗溃疡性结肠炎和克罗恩病。此次合作旨在支持Sanofi在免疫学领域探索新型治疗慢性炎症性疾病的策略，并利用双方在研发和商业化方面的优势。根据新合作协议，Teva将获得4.69亿欧元（5亿美元）的预付款以及最高9.4亿欧元（10亿美元）的开发和上市里程碑款项。两家公司将共同承担全球研发成本，并在主要市场平分净利润和亏损，其他市场则采用特许权使用费安排。Sanofi将领导3期临床试验的开发，而Teva将负责在欧洲、以色列和指定其他国家的产品商业化，Sanofi则负责北美、日本、亚洲其他地区和世界其他地区的商业化。交易将在满足常规交割条件后生效。预计2024年将公布初步项目结果。炎症性肠病（IBD）是指克罗恩病和溃疡性结肠炎两种慢性炎症性胃肠道疾病，全球约有1000万人患有这种疾病。

法国制药公司Sanofi和美国Teva制药工业公司宣布合作开发并共同商业化Teva的资产TEV 574，该药物目前处于2b期临床试验阶段，用于治疗溃疡性结肠炎和克罗恩病，两种炎症性肠病。合作将使Teva获得4.69亿欧元（5亿美元）的预付款以及最高94亿欧元（10亿美元）的开发和上市里程碑款项。两家公司将共同承担全球研发成本，并在主要市场共享净收益和损失，其他市场则根据特许权使用费安排。Teva将在欧洲、以色列和指定其他国家负责产品的商业化，而Sanofi将负责北美、日本、亚洲其他地区和世界其他地区的商业化。交易将在满足惯例交割条件后生效。预计2024年将公布初步项目结果。炎症性肠病（IBD）是指克罗恩病和溃疡性结肠炎两种慢性炎症性肠病，全球约有1000万人患有这种疾病。

Aventa Genomics,LLC，由Arima Genomics,Inc.和Protean BioDiagnostics Inc.合资成立，宣布推出Aventa FusionPlus下一代测序（NGS）测试，用于检测来自石蜡包埋组织（FFPE）的肿瘤组织中361个基因的基因融合、易位和重排。该测试在佛罗里达州奥兰多的CLIA认证实验室进行。Aventa FusionPlus测试采用3D基因组学技术，通过利用融合和重排基因的空间邻近性，实现100至1000倍的信号放大和识别新型断裂点和融合伙伴。该测试改进了传统的检测方法，如荧光原位杂交（FISH）和RNA测序，揭示了这些方法检测到的生物标志物，以及它们所遗漏的生物标志物。测试还利用专有的分析和报告平台，对肿瘤进行全面评估。在以前表征的肿瘤标本中，Aventa FusionPlus测试在无已知驱动因素的病例中检测到一半的潜在可操作变异。该测试的独特性在于市场上，为医生提供了一种强大的新工具，以揭示可用药靶点和解决诊断难题。Aventa Genomics, LLC致力于通过使用3D基因组学工具揭示可用药靶点和解决诊断难题，以改善患者预后。