Promega公司与GSK合作开发一款针对微卫星不稳定性（MSI）的伴随诊断（CDx）IVD试剂盒，旨在识别可能适合接受GSK的Jemperli（dostarlimab-gxly）治疗的成年癌症患者。该合作利用双方互补的优势，通过高质量的诊断工具和治疗扩大个性化医疗选项。Promega的MSI生物标志物测试结果对于确定可能接受GSK药物的患者至关重要。未来开发的CDx指示将使用Promega基于PCR的五标记MSI检测面板与Jemperli结合。Jemperli是一种抗PD-1单克隆抗体（mAb），目前获FDA批准用于治疗dMMR复发或晚期实体瘤患者。该CDx IVD试剂盒的开发是GSK对FDA的承诺的一部分，旨在为MSI-H实体瘤患者提供伴随诊断，以支持Jemperli的安全有效使用。伴随诊断CDx对于提供针对多种靶向治疗的高度确定性至关重要，MSI状态等生物标志物可用于选择最适当和有效的疗法，从而实现更个性化和精准的医疗干预，并常改善治疗效果。Promega通过与制药公司和临床研究组织合作，继续推进精准医学，其市场领先的PCR方法在临床研究中得到广泛应用，并支持25种不同癌症类型的225多篇独立同行评审出

Ocular Therapeutix公司宣布启动其首个关键性临床试验，评估OTX-TKI（axitinib眼内植入剂）治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）。该试验预计将招募约300名主要在美国的受试者。OTX-TKI同时也在开发用于治疗糖尿病视网膜病变和其他视网膜疾病。公司已向美国食品药品监督管理局（FDA）申请特殊方案评估（SPA），并已获得临床试验机构审查委员会（IRB）的批准。OTX-TKI的关键性试验是基于之前宣布的21名受试者的美国 Phase 1试验的积极12个月数据启动的，该试验显示OTX-TKI在治疗wet AMD方面具有减少治疗负担的潜力。

LifeSpan Vision Ventures宣布投资Deciduous Therapeutics，一家致力于通过恢复内源性免疫机制消除衰老细胞来延长人类健康寿命的创新生物技术公司。该公司起源于加州大学旧金山分校Anil Bhushan博士的研究实验室，其核心发现集中在自然杀伤T细胞（NKTs）作为一种强大的内源性免疫机制，能够实现衰老细胞清除。Deciduous Therapeutics的体内概念验证（POC）研究已证明其领先化合物单剂量有效性，该化合物可恢复NKT功能、消除衰老细胞并解决纤维化和代谢性疾病。同时，公司正在扩展平台以测试更多与年龄相关的疾病。LifeSpan Vision Ventures的联合创始人Andrew Worden表示，他们对Deciduous Therapeutics的投资符合其支持致力于长寿和年龄相关疾病治疗的公司的使命，并对与长寿生物技术领域的杰出团队合作以及他们对抗衰老疾病治疗影响的期待表示兴奋。Deciduous Therapeutics总部位于旧金山，旨在利用人体免疫系统的内在力量选择性消除有害的衰老细胞。

Calliditas Therapeutics宣布，其合作伙伴STADA Arzneimittel AG已向英国药品和健康产品监管局（MHRA）提交了将Kinpeygo的临时市场授权转换为标准市场授权的申请。Kinpeygo是一种用于治疗原发性IgA肾病（IgAN）的孤儿药，也是英国首个和唯一获批准用于治疗IgAN的药物。该药物目前获得的条件批准用于降低有快速疾病进展风险的成人原发性IgAN患者的蛋白尿。STADA已在2022年9月在德国推出该药物，并致力于在其他国家扩大患者获取。此次向MHRA提交的全面批准申请基于NefIgArd III期临床试验的完整两年数据集，该数据集最近发表在顶级医学期刊《柳叶刀》上。试验达到了其主要终点，Kinpeygo在治疗期间和停药后的随访期间，与安慰剂相比，在估计肾小球滤过率（eGFR）方面显示出高度统计学意义的益处。

Athersys公司与Ardent Animal Health公司签署了一项许可协议，将获得Ardent对Athersys的MAPC技术的非人类哺乳动物应用独家许可权，并将在美国动物健康领域获得Secure Integrated Freezer Unit（SIFU）的独家分销权。Athersys将获得初始费用、里程碑付款和销售提成，同时Ardent将利用Athersys技术推进动物健康领域的创新和变革性治疗。

Sphere Fluidics宣布其单细胞分析系统Cyto-Mine平台被全球领先的抗体合作伙伴FairJourney Biologics选用于扩展其细胞系开发能力。FairJourney Biologics将Cyto-Mine平台作为其最新细胞系开发服务的一部分，以简化并加速客户工作流程。该平台结合了Sphere Fluidics专利的微流控picodroplet技术，能够自动、温和地筛选高达4000万个细胞，显著节省时间。FairJourney Biologics专家团队拥有丰富的细胞生物学知识，可精确定制细胞系以满足合作伙伴的独特需求。Cyto-Mine平台还支持FDA 21 CFR Part 11合规性，并包括完整的安装验证/操作验证（IQ/OQ）包，扩展系统在药物制造操作中的应用。

法国制药公司Ipsen宣布，其合作伙伴Galderma收到了美国食品药品监督管理局（FDA）关于其液体肉毒杆菌毒素A（QM-1114）生物制品许可申请的完整回复信，信中指出了化学、制造和控制系统（CMC）过程中的某些缺陷。此外，国际商会（ICC）仲裁庭于2023年9月28日就Galderma对Ipsen提起的仲裁案作出最终裁决，因双方在QM-1114的监管提交策略上存在分歧。仲裁结果规定，Galderma提交的QM-1114在合作地区的任何监管申请都将归Ipsen所有，作为知识产权和营销授权的拥有者。Galderma仍负责研发、监管提交策略、制造和商业化。Ipsen还确认，它已通知Galderma其决定终止2014年7月双方签订的关于各自神经毒素项目的联合研发合作，包括IPN10200（长效神经毒素）的开发。

OrphAI Therapeutics Inc.在即将于2023年10月4日至6日在佛罗里达州Clearwater举行的第22届NEALS（东北ALS联盟）会议上宣布，将展示其针对罕见病新型疗法的临床试验数据。公司首席科学官Peter Young博士将介绍LAM-002A（apilimod dimesylate）在C9orf72 ALS患者中的Phase 2a临床试验结果，并展示AIT-101在人类TDP-43动物模型中改善ALS功能缺陷的研究。此外，Suma Babu博士将在会议的另一部分介绍一项针对PIKfyve抑制的双盲、安慰剂对照的Phase 2a临床试验结果。OrphAI Therapeutics致力于开发针对罕见病的创新疗法，目前正开发三种研究性疗法，包括针对ALS的AIT-101、针对BOS和PAH的LAM-001以及针对SWI/SNF突变或失调肿瘤的AIT-102。

Kashiv BioSciences宣布其生物类似物ADL018的全球III期临床试验已成功招募首位患者，旨在比较ADL018与XOLAIR在治疗慢性自发性荨麻疹患者中的疗效、安全性、耐受性和免疫原性。该研究预计将全球招募600名患者，涵盖美国、欧洲和印度。ADL018是一种针对XOLAIR（omalizumab）的人源化单克隆抗体，用于治疗慢性自发性荨麻疹和哮喘等疾病。Kashiv BioSciences致力于开发高质量的生物类似物，以改善全球患者的生命质量。

Novo Nordisk宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Rivfloza TM（nedosiran）注射剂，用于降低9岁及以上儿童和成人原发性高草酸尿症1型（PH1）患者及相对保留的肾功能患者的尿草酸水平。该药是一种每月一次的皮下RNA干扰（RNAi）疗法。Rivfloza TM 的批准基于PHYOX TM 2临床试验和PHYOX TM 3扩展研究的中期数据。PHYOX TM 2研究显示，接受Rivfloza TM 治疗的患者在90天内24小时尿草酸（Uox）排泄量显著降低。Rivfloza TM 的最常见不良反应为注射部位反应。Rivfloza TM 是Novo Nordisk首个RNAi治疗药物，采用其专有的GalXC TM RNAi技术平台开发，旨在抑制肝脏酶乳酸脱氢酶的表达，从而降低PH1患者的草酸产生。Novo Nordisk计划于2024年初为符合条件的患者提供Rivfloza TM。

HDAI，一家专注于提升临床医生能力、优化护理路径和改善患者结果的AI公司，宣布完成超额认购的C轮融资，以扩大其预测性风险平台。HDAI的HealthVision™产品已在包括休斯顿卫理公会医院在内的顶级医疗系统中实施，该产品通过AI和机器学习技术为临床医生和系统级公共卫生管理者提供数据驱动的决策支持。HDAI与40多家医疗保险责任护理组织合作，每周为100万患者生成5000万预测。HDAI的AI优化引擎结合可解释机器学习和生成式AI，量化患者和人群风险，并确定可操作的临床改进机会。公司计划在10月8日的HLTH行业会议上分享其与休斯顿卫理公会医院合作的系统级AI实施案例。

Precision Biologics公司宣布，其领先临床资产NEO-201获得美国专利，该抗体正在美国进行II期临床试验。NEO-201是一种人源化IgG1单克隆抗体，具有多种作用机制，能够杀死表达其靶点的癌细胞，同时不与大多数正常组织结合。在I期临床试验中，NEO-201被发现能减少免疫抑制细胞，提高检查点抑制剂的抗癌活性。目前，II期临床试验正在招募经过先前检查点抑制剂治疗的转移性非小细胞肺癌、头颈癌、子宫内膜癌和宫颈癌患者，以测试NEO-201与Keytruda联合使用是否能重新激活检查点抑制剂的疗效。相关数据在2023年9月22日于意大利米兰举行的CRI-ENCI-AACR第7届国际癌症免疫治疗会议上公布，显示NEO-201能减少癌症患者PBMCs中的调节性T细胞，并与之相关的是疾病稳定。关于NEO-201对gMDSCs的影响的数据将在即将于11月初在圣地亚哥举行的SITC年度会议上公布。Precision Biologics成立于2012年，是一家专注于开发癌症检测和治疗产品的临床阶段生物技术公司，其抗体药物候选者和诊断产品旨在检测和靶向肿瘤，对健康细胞损伤最小。

Caliway Biopharmaceuticals宣布CBL-0202 Phase 2研究结果显示，CBL-514注射剂在减少腹部皮下脂肪方面效果显著，69.9%和60.9%的受试者在接受CBL-514治疗后，至少减少了150mL和200mL的腹部皮下脂肪。与安慰剂相比，CBL-514治疗后的受试者平均减少了312.1mL的皮下脂肪，其中42.9%的受试者在仅接受一次CBL-514治疗后就减少了至少150mL的皮下脂肪。该研究达到所有主要和次要疗效终点，且安全性良好，主要不良事件为注射部位反应，多为轻微和中等程度，且大多数在研究结束时已解决。CBL-514是一种新型小分子注射脂溶药物，可诱导脂肪细胞凋亡和脂解，在动物研究中可减少治疗区域的皮下脂肪，而不对中枢神经系统、心血管系统和呼吸系统产生任何系统性副作用。Caliway正在调查CBL-514的多种适应症，包括非侵入性脂肪减少、德库姆病、橘皮组织和脂肪瘤治疗。

Amylyx Pharmaceuticals宣布其研究成果将在2023年东北ALS联盟年度会议上展示，涉及AMX0035和AMX0114两种药物，旨在治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）和其他神经退行性疾病。AMX0035作为RELYVRIO®和ALBRIOZA™在美国和加拿大获得批准用于治疗ALS。NEALS年度会议将于2023年10月4日至6日在佛罗里达州Clearwater举行，Amylyx将分享研究进展，并与ALS社区合作，共同推动对ALS的深入理解和治疗护理模式。

Nektar Therapeutics在2023年欧洲皮肤病学和性病学学会（EADV）大会上宣布了关于rezpegaldesleukin（REZPEG）的新数据，这是一种针对特应性皮炎（AD）的创新疗法。数据显示，REZPEG在多个临床和患者报告的终点上展现出持续的治疗效果，包括在治疗结束后的36周内。在1b期临床试验中，接受REZPEG治疗的AD患者显示出剂量依赖性的改善，包括EASI、vIGA、BSA和NRS评分。在最高剂量下，12周时DLQI和POEM的响应比例分别为75%和65%，且在治疗结束后36周的随访中，响应比例保持稳定。REZPEG具有良好的耐受性，没有患者出现严重、严重或致命的不良事件，且未检测到抗REZPEG抗体。基于这些数据，Nektar Therapeutics正在启动两项2期研究，分别针对AD和斑秃。

Moleculin Biotech公司宣布，其下一代抗癌药物Annamycin在Phase 1B/2临床试验中，初步结果显示出33%的完全缓解/完全缓解不完全恢复外周血计数（CR/CRi）率。Annamycin已获得FDA的快速通道和孤儿药资格认定，用于治疗急性髓系白血病（AML）。该试验结合了Annamycin与阿糖胞苷（Ara-C）治疗AML患者。Moleculin公司首席执行官Walter Klemp表示，这一里程碑标志着Annamycin治疗AML发展的一个重要步骤，公司将继续推进研究，以期进入晚期开发阶段。Annamycin是一种非心脏毒性蒽环类药物，在动物模型中显示出比多柔比星（常用蒽环类药物）高30倍以上的肺积累能力，并具有避免多药耐药机制的能力。Moleculin公司还在开发其他药物，如WP1066和WP1220，用于治疗脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症。

Hoth Therapeutics公司宣布，其针对cKIT原癌基因的HT-KIT抗义核酸药物已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的Pre-IND会议批准，会议将于11月7日收到FDA的书面回复。HT-KIT已获得孤儿药资格认定。会议将讨论HT-KIT的整体研发计划，包括非临床、临床药理学、临床、化学和制造控制要求，以及首次临床试验的设计。Hoth Therapeutics公司董事长兼首席执行官Robb Knie表示，期待FDA的反馈，以便尽可能高效地推进HT-KIT项目进入临床试验阶段。Hoth Therapeutics是一家致力于开发创新、有影响力的治疗药物，以改善患者生活质量的临床阶段生物制药公司。