美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Enable Injections公司生产的EMPAVELI注射器（enFuse®），用于皮下注射Apellis公司生产的EMPAVELI®（pegcetacoplan）药物，该药物由Apellis Pharmaceuticals公司在美国商业化，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。EMPAVELI注射器是一款紧凑、可穿戴的注射器，旨在简化患者的自我注射体验，最小化对日常生活的影响。Enable Injections公司董事长兼首席执行官Michael D. Hooven表示，该注射器的批准将提升患者注射大量（20毫升）皮下疗法的体验。Enable Injections首席技术官兼业务发展执行副总裁Matthew Huddleston指出，EMPAVELI注射器是首个纯机械式、大容量、在体皮下药物输送设备，其设计始终以患者为中心，简化操作，使患者能够在家自信地自我注射，提高行动自由度。enFuse®技术可实现无需手持、隐藏针头的药物输送，容量可达25毫升，旨在简化操作，便于在家自我注射或在诊所使用。Enable Injections是一家全球医疗创新公司，

Acurx Pharmaceuticals宣布因临床试验成功，已终止其领先抗生素候选药物ibezapolstat用于治疗艰难梭菌感染（CDI）的2b期临床试验。公司在咨询医学和科学顾问以及统计学家后，基于观察到的总体盲法数据和其它因素，包括维持临床试验站点成本和因COVID-19导致的缓慢招募，做出此决定。临床试验结果显示，ibezapolstat和对照抗生素万古霉素（CDI治疗的标准疗法）均按预期进行，观察到高比例的临床治愈率，且未出现任何新的安全担忧。公司预计，这一决定将使公司能够更快地将这一类新型、FDA QIDP/Fast Track指定的抗生素产品候选药物推进到3期临床试验。公司执行董事长Robert J. DeLuccia表示，基于其临床前、1期和2a期临床试验结果的总体证据，公司决定提前终止2b期临床试验，并为3期临床试验做准备。公司总裁兼首席执行官David P. Luci表示，公司期待报告ibezapolstat的完整数据，包括迄今为止任何抗生素在CDI患者中实现持续临床治愈的最广泛数据，以及口服ibezapolstat和口服万古霉素对肠道菌群的影响比较。

Trevena公司宣布完成了对VOLITION研究中约200名接受IV OLINVYK治疗的复杂外科患者的呼吸监测数据的初步分析。VOLITION是一项真实世界、开放标签、多中心的术后临床结局研究，评估了OLINVYK对呼吸、胃肠道和认知功能的影响。公司将数据在2023年10月13日至17日的美国麻醉医师协会会议上展示，并参加了10月17日至18日的BIO投资者论坛。VOLITION研究包括对呼吸抑制的分析，结果显示没有药物相关的严重不良事件和死亡报告。OLINVYK是一种新的化学实体，由FDA于2020年8月批准，用于成人急性疼痛的管理。

Cabaletta Bio公司近日宣布，其针对系统性硬化症（SSc）的CABA-201疗法获得美国FDA批准，将进行一项1/2期临床试验。CABA-201是一种4-1BB嵌合人CD19-CAR T细胞疗法，此前已在类风湿性关节炎和肌炎患者中进行了IND申请。此次IND申请的批准标志着Cabaletta Bio在短短6个月内第三次获得CABA-201的IND批准，用于治疗多种自身免疫疾病。该试验将分为两个平行队列，分别针对皮肤和器官受累的SSc患者。试验剂量与之前用于治疗类风湿性关节炎和肌炎的剂量相同，为1 x 10^6细胞/kg。预计将在2024年上半年报告初始患者的三个月临床数据。

Rocket Pharmaceuticals公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其基因疗法RP-L201（marnetegragene autotemcel）的生物制品许可申请（BLA），并授予其优先审评资格。RP-L201是一种基于慢病毒载体（LV）的基因疗法，用于治疗严重白细胞粘附缺陷-I（LAD-I）这一罕见遗传性免疫疾病。该疗法旨在解决LAD-I患者面临的重度感染和儿童期死亡率高的问题。RP-L201在一项全球1/2期临床试验中表现出色，所有9名LAD-I患者在接受治疗后12个月内的整体生存率为100%，且未出现治疗相关严重不良事件。Rocket Pharmaceuticals公司表示，期待与FDA合作，尽快将RP-L201带给患者。

AT-01是一种新型全器官系统性淀粉样变性成像剂，能够检测多种器官的淀粉样变性。在多项研究中，AT-01在检测心脏淀粉样变性方面表现出极高的准确性，包括100%的敏感性。Attralus公司赞助的重复测试研究证实了AT-01在监测心脏淀粉样变性患者疾病进展方面的重复性。AT-01在检测遗传性ATTR-CA患者的心脏淀粉样变性方面可能比99m-Tc焦磷酸盐骨显像更敏感。AT-01在心脏淀粉样变性中的摄取与传统的心脏结构和功能测量指标显示出显著的相关性。AT-01有望在诊断心脏淀粉样变性以及监测器官特异性淀粉样负荷变化方面发挥重要作用。在2023年美国核心脏病学学会的年会上，Attralus公司展示了关于AT-01的八项数据报告，这些数据来自一项公司赞助的试验和四项研究者发起的试验。研究结果表明，AT-01有望成为诊断系统性淀粉样变性的一种非侵入性、全面的成像诊断工具。

ANI制药公司宣布，其产品Cortrophin Gel（纯化促肾上腺皮质激素）获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，并已上市。该产品适用于治疗急性痛风性关节炎发作的适当患者。Cortrophin Gel有两种规格，包括2022年1月推出的5毫升安瓿瓶和新的1毫升安瓿瓶。该1毫升安瓿瓶可通过Cortrophin Gel现有的专业药房网络和全国性专业分销商订购。Cortrophin Gel是唯一获得FDA批准的用于治疗急性痛风性关节炎发作的ACTH疗法。该产品作为短期辅助治疗，用于急性痛风性关节炎发作的急性期或加重期。ANI制药公司总裁兼首席执行官Nikhil Lalwani表示，该产品的上市是公司扩大罕见病业务、提高急性痛风性关节炎发作患者治疗可及性的重要一步。

NRx Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其进行NRX-101新药临床试验，用于治疗慢性疼痛。NRX-101是一种包含D-环丝氨酸的固定剂量组合药物，其IND申请基于对D-环丝氨酸治疗慢性疼痛的先驱研究，并获得了美国专利。NRx Pharmaceuticals计划寻求快速通道、优先审评和突破性疗法指定。NRX-101还获得了FDA的快速通道和突破性疗法指定，用于治疗自杀性难治性双相情感障碍（S-TRBD）。NRx Pharmaceuticals正在开发NRX-101作为非阿片类慢性疼痛治疗选项，并计划在2024年启动慢性疼痛的注册研究。

美国食品药品监督管理局（FDA）对艾利利公司（Eli Lilly and Company）的lebrikizumab生物制品许可申请（BLA）进行了全面回复，针对治疗中度至重度特应性皮炎（湿疹）的药物。FDA在信函中提到，在第三方合同制造组织的多方检查中发现了问题，但未对lebrikizumab的临床数据包、安全性或标签提出任何担忧。艾利利公司表示对lebrikizumab的潜力有信心，并将继续与第三方制造商和FDA合作，以解决反馈问题，以便让患者获得该药物。艾利利公司已向FDA提交了来自ADvocate 1、ADvocate 2和ADhere研究的资料，这些研究包括超过1000名无法通过局部药物或其他系统性治疗控制症状的中度至重度湿疹的成人及青少年。艾利利公司致力于通过生物技术、化学和遗传医学的力量，解决全球重大健康挑战，并为全球超过5100万人提供改善生活的药物。

免疫表达公司宣布，其SeptiCyte® RAPID检测在联合临床评估脓毒症的情况下，有助于临床医生在疑似脓毒症患者中确定早期抗生素的使用和遵守Surviving Sepsis指南。该研究回顾性地评估了62名疑似或确诊脓毒症的住院患者，结果显示SeptiCyte® RAPID生成的SeptiScore®评分与脓毒症的可能性呈正相关。该检测有望帮助医生在紧急情况下区分高、低和中度可能性脓毒症患者，并可能对抗生素的使用提供可操作的指导，从而提高Surviving Sepsis指南的遵守率。SeptiCyte® RAPID是一种基于样本到答案的分子检测，用于脓毒症的诊断，它结合了临床评估、生命体征和实验室检查，以区分感染阳性（脓毒症）和感染阴性全身炎症反应综合征。该检测已在欧洲和北美获得监管批准。

Pneumagen公司宣布，其开发的广谱抗病毒鼻用药物Neumifil在Phase 2 Proof of Concept CHIM研究中取得积极成果。该研究显示，Neumifil在降低流感病毒感染症状发生率及症状严重程度方面具有显著效果，且安全性良好。基于这些积极结果，Pneumagen计划将Neumifil推进至进一步的临床研究，包括评估其在治疗慢性阻塞性肺病（COPD）患者中减少病毒引起的加重作用的能力。Neumifil是一种新型多价碳水化合物结合模块（mCBM），通过直接结合并阻止病毒进入宿主细胞来发挥作用。

Basilea Pharmaceutica Ltd宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其新药申请（NDA），寻求批准其抗生素ceftobiprole用于治疗金黄色葡萄球菌败血症（SAB）、急性细菌性皮肤和皮肤结构感染（ABSSSI）和社区获得性细菌性肺炎（CABP）。FDA设定了2024年4月3日为PDUFA目标日期，即完成对NDA审查的日期。ceftobiprole已被指定为合格的传染病产品（QIDP），如获批准，将获得美国市场独家权。Basilea计划通过合作伙伴在美国商业化ceftobiprole，并计划在PDUFA目标日期之前达成此类协议。Basilea的ceftobiprole III期项目部分由美国卫生与公众服务部（HHS）的行政战略准备和应对局（ASPR）的生物医学高级研究和开发管理局（BARDA）资助。

诺华公司宣布，其研发的Iptacopan在III期APPLAUSE-IgAN临床试验中达到主要终点，显示出在降低蛋白尿方面优于安慰剂。Iptacopan是一种针对补体系统替代途径的口服因子B抑制剂，用于治疗IgA肾病（IgAN），这是一种影响年轻成人的补体介导的肾脏疾病，是全球慢性肾病和肾衰竭的主要原因。诺华计划与FDA审查中期结果，以便进行加速批准的潜在监管提交。该研究将继续进行，预计2025年完成最终分析。Iptacopan的开发项目正在五个适应症中进行，包括在美国和欧盟进行阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的监管审查。

罗氏公司宣布，OCREVUS®（奥crelizumab）皮下注射剂型在III期OCARINA II研究中显示出良好的疗效和安全性。该研究结果显示，OCREVUS皮下注射剂型在提供快速且持续的B细胞清除和抑制脑部MRI病灶活动方面与静脉注射剂型相当。皮下注射剂型仅需10分钟，安全性也与静脉注射剂型一致，有望改善治疗体验并扩大在静脉设施有限的治疗中心的适用范围。OCREVUS皮下注射剂型基于Halozyme Therapeutics的Enhanze®药物递送技术，可提高药物在皮下空间的渗透性，实现快速分散和吸收。罗氏公司计划在接下来几个月内向全球卫生当局提交OCARINA II研究的资料。

药明生物祝贺合作伙伴Amicus Therapeutics的Pombiliti™+ Opfolda™双成分疗法获得美国FDA批准上市，用于治疗晚发型庞贝病成人患者。药明生物作为该疗法原液生产和制剂生产的主要合作伙伴，在“全球双厂战略”下，通过五个生产厂提供商业化生产服务。Amicus总裁Bradley Campbell和药明生物首席执行官陈智胜均表示，这一批准是双方团队合作和罕见病治疗愿景实现的里程碑，将造福全球庞贝病患者。Pombiliti™是一种重组人GAA酶，由药明生物在2012年成功商业化。药明生物致力于为全球合作伙伴提供生物药研发和生产的全方位服务，并致力于成为ESG领域的领导者。

WuXi Biologics祝贺其战略合作伙伴Amicus Therapeutics获得美国FDA批准其两种成分疗法Pombiliti™（重组人GAA酶）+ Opfolda™（米格鲁斯塔特）65mg胶囊，用于治疗成年晚期庞贝病（LOPD）患者。WuXi Biologics作为独家商业药物原料制造合作伙伴和关键商业药物产品供应商，在全球制造网络五个设施提供Pombiliti™的商业制造服务。Amicus Therapeutics总裁兼首席执行官Bradley Campbell表示，这一批准是美国庞贝病社区的重大里程碑，新治疗选项的上市得益于WuXi Biologics团队和Amicus之间的强大合作。WuXi Biologics首席执行官Dr. Chris Chen表示，与Amicus的合作不仅展示了其“跟随分子”的成功策略，还激励着他们加速发现、开发和制造更多罕见病生物药疗法。庞贝病是一种遗传性溶酶体疾病，由于缺乏酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）而引起，导致细胞中糖原积累，进而引发庞贝病的临床症状。Pombiliti™+ Opfolda™是一种两种成分的疗法，包括富含双-M6P（甘露糖-6-磷酸）的重组人GAA酶

Mogrify Limited，一家致力于通过体内重编程疗法改变患者生活的生物制药公司，宣布完成A轮融资的额外10亿美元融资，使得本轮融资总额达到4600万美元。这笔资金将支持Mogrify体内重编程疗法管线的发展，包括临床前转化、平台持续优化以及促进新的和现有的生物制药合作。该轮融资由战略企业投资者Astellas Venture Management和Parkwalk Advisors共同领导，并获得Ahren Innovation Capital、Trend Investment Group和Abcam Plc联合创始人Dr. Jonathan Milner的支持。融资所得将用于推进Mogrify体内重编程疗法管线，实现2024/25年B轮融资和将主要项目推进到人体临床试验的关键里程碑。Mogrify的管线旨在通过直接体内恢复临床上有价值的细胞类型来治疗眼、耳和胰腺的退行性疾病，从而改善视力丧失、听力丧失和糖尿病患者的生活。Mogrify的专有平台技术能够系统地识别控制人类细胞命运的关键转录组和表观遗传细胞开关，利用下一代测序和以人类基因调控网络为中心的方法，使公司能够直接在任意来源细胞类型和任意目标细