SkylineDx公司宣布，一项关于高风险和超高风险多发性骨髓瘤的研究成果将在国际骨髓瘤学会第20届年会和展览会上发表。该研究强调SKY92在识别将受益于强化治疗组合以改善生存的高风险多发性骨髓瘤患者方面的重要作用。英国OPTIMUM试验结果显示，SKY92与标准遗传测试相结合，可识别出约10%的未诊断出高风险多发性骨髓瘤患者，以及大多数浆细胞白血病（PCL）患者。这些患者若仅使用传统诊断方法将无法识别。此外，OPTIMUM试验中接受强化Dara-CVRd治疗的UHRMM患者的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）显著优于对照组。SkylineDx的MMprofiler与SKY92测试有助于医生根据患者的疾病特性和治疗反应制定个性化治疗方案。

Akebia Therapeutics公司宣布已向美国食品药品监督管理局（FDA）重新提交了关于其研究性口服药物vadadustat的新药申请（NDA），用于治疗透析成人患者的慢性肾脏病（CKD）引起的贫血。vadadustat已在35个国家获得批准。公司CEO John P. Butler表示，此次提交是基于与FDA的多次讨论和明确的指导，反映了团队对患者的承诺和对vadadustat能为透析患者带来的益处的信心。新提交的NDA包括来自日本的大量上市后安全数据，vadadustat在日本已上市超过三年。Akebia期待与FDA合作，并在获得批准后为患者提供新的口服治疗方案。根据标准NDA重新提交审查时间表，预计FDA将在30天内发出确认提交完成的信函，并设定PDUFA日期。Akebia预计FDA将在提交日期起六个月内设定PDUFA日期。

Baudax Bio公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其领先临床候选药物TI-168孤儿药资格，用于治疗患有FVIII抑制剂的血友病A。TI-168是一种下一代FVIII特异性Treg疗法，旨在可靠和有效地治疗患有FVIII抑制剂的血友病A患者。Baudax Bio总裁兼首席执行官Gerri Henwood表示，这一决定凸显了创新和为血友病A患者提供新治疗选择的重要性。公司计划在2024年初启动TI-168治疗血友病A的1/2a期临床试验。FDA的孤儿药资格旨在为开发罕见病药物的开发者提供各种优惠，包括在FDA批准后七年市场独占权、合格临床试验的税收抵免、豁免申请费、降低年度产品费、临床方案协助和可能获得加速开发计划资格。Baudax Bio是一家专注于开发治疗某些自身免疫疾病和急性护理相关设置的创新产品的生物技术公司。

多项研究表明，针对克隆性新抗原的Vigil免疫疗法能够增强效应细胞反应，与无复发生存期和总生存期改善相关。Vigil疗法在卵巢癌和其他癌症类型的研究中表现出色，其机制是通过利用患者自身的肿瘤作为抗原源，激发针对独特“克隆”肿瘤新抗原的免疫反应。在HRP阳性卵巢癌患者中，Vigil疗法显示出显著的疗效，特别是在那些DNA修复能力强的患者中，其疗效持续且在长期随访中持续了三年。此外，Vigil疗法在多中心、随机、双盲、安慰剂对照的IIb期临床试验中显示出改善无复发生存期和总生存期的趋势，尤其是在BRCAwt分子型患者中。Gradalis公司正在准备在铂敏感复发性卵巢癌患者中进行II期临床试验。

Harbinger Health，一家致力于改变癌症筛查和检测的生物技术公司，宣布在B轮融资中筹集了1.4亿美元。本轮融资由公司创始人Flagship Pioneering以及包括Pictet、Partners Investment和Catalyst等全球机构投资者参与。这笔资金将用于完成Harbinger Health的Cancer ORigin Epigenetics-Harbinger Health（CORE-HH）10,000名参与者的临床研究，开发其双层检测模型，扩大其数据科学和商业团队的能力，并启动针对高风险人群的额外临床研究。Harbinger Health正在开发一种专有的双层检测模型，旨在使癌症筛查在全球范围内可及。公司预计将在2025年推出其首个产品——用于早期癌症检测的实验室开发测试（LDT）。Harbinger Health的CEO Stephen Hahn表示，他们的目标是使癌症筛查成为每个人的常规、负担得起和可及的。Harbinger Health自2020年成立以来，已筹集约1.9亿美元的总资金。

PureTech Health公司旗下子公司Karuna Therapeutics向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了针对治疗精神分裂症的KarXT（xanomeline-trospium）的新药申请（NDA）。KarXT是一种新型抗精神病药物，其创新机制有望为精神分裂症患者提供新的治疗选择。该申请基于EMERGENT项目的研究数据，该项目评估了KarXT在治疗精神分裂症中的疗效和安全性。如果获得批准，KarXT将成为首个在几十年内治疗精神分裂症的新机制药物。PureTech Health作为Karuna的创始人和KarXT项目的共同发明者，保留了对Karuna的股权所有权，并有权在达到某些监管批准时获得里程碑付款和20%的许可收入。

Janssen制药公司宣布，其研发的RYBREVANT®（amivantamab-vmjw）与lazertinib联合用药在治疗EGFR突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者中显示出积极结果。这项名为MARIPOSA的3期临床试验显示，与osimertinib相比，RYBREVANT®联合lazertinib在无化疗方案中显著提高了患者的无进展生存期（PFS）。此外，中期总生存期（OS）分析也显示出RYBREVANT®联合lazertinib的优势趋势。这些数据表明，RYBREVANT®与lazertinib的联合治疗方案有望成为一线EGFR突变NSCLC的标准治疗方案。

Kura Oncology公司在第五届RAS靶向药物开发峰会上报告了其下一代Farnesyl转移酶抑制剂（FTI）KO-2806与KRAS G12C抑制剂联合使用以治疗KRAS G12C突变非小细胞肺癌（NSCLC）的预临床数据。这些数据表明，与adagrasib联合使用可以加深多个节点的信号抑制，包括MAPK和mTOR通路，同时减少细胞增殖。此外，与单用adagrasib相比，CDX和PDX模型显示出增强的抗肿瘤反应的持续时间和深度。Kura计划在2023年下半年开始其Phase 1剂量递增试验，评估KO-2806作为单药治疗和与其他靶向疗法（包括ccRCC和KRAS G12C突变NSCLC）的联合治疗。

恒瑞医药的1类新药恒格列净获得国家药品监督管理局受理，拟新增适应症为与盐酸二甲双胍和磷酸瑞格列汀联合使用，改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。此决策基于关键性临床Ⅲ期研究，结果显示三药联合治疗方案降糖疗效优于两药联合。该研究由中日友好医院牵头，全国72家临床研究中心参与，共计778例受试者。2型糖尿病是全球普遍存在的代谢紊乱型疾病，我国现有1.41亿患者。恒瑞医药的恒格列净和瑞格列汀分别作为SGLT2抑制剂和DPP-4抑制剂，联合二甲双胍有望为T2DM患者提供新的治疗选择。

Antibe Therapeutics Inc.获得加拿大卫生部的批准，将启动针对其药物otenaproxesul新型快速吸收剂型的药代动力学/药效学（PK/PD）研究，旨在为II期临床试验提供剂量信息。该研究计划于10月开始，预计将有助于推进otenaproxesul在2024年第一季度进入II期临床试验。Antibe Therapeutics Inc.是一家利用其专有的硫化氢平台开发针对疼痛和炎症的下一代疗法的临床阶段公司，其产品管线包括旨在克服非甾体抗炎药（NSAIDs）引起的胃肠道溃疡和出血的药物，以及针对特定疼痛和炎症性肠病（IBD）的药物。

Chemomab Therapeutics Ltd.宣布，其创新药物CM-101在治疗原发性硬化性胆管炎（PSC）方面展现出独特的双重抗纤维化和抗炎活性，该药物有望改变PSC的治疗方式。CM-101是一款针对CCL24的新型单克隆抗体，已在PSC的Phase 2 SPRING临床试验中显示出抑制纤维化和干扰PSC相关肝损伤核心途径的潜力。Chemomab的首席执行官兼首席科学官Adi Mor博士将在2023年10月12日的Roth MKM Healthcare Opportunities Conference上介绍CM-101的临床项目。该药物在非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者的Phase 2a临床试验中也取得了积极结果，显示出对纤维化和炎症相关生物标志物的改善。Chemomab正在推进PSC Phase 2 SPRING试验，预计在2024年下半年公布主要数据。

ImmunoGen公司宣布，其研发的抗体偶联药物ELAHERE在治疗铂耐药卵巢癌方面的III期临床试验MIRASOL中显示出良好的安全性和有效性。该药物与化疗相比，在无进展生存期、客观缓解率和总生存期等方面均表现出优势。这些发现将在欧洲妇科肿瘤学会（ESGO）大会上进行口头报告。ELAHERE是一种针对叶酸受体α（FRα）阳性的铂耐药卵巢癌的ADC药物，其疗效和安全性在多个亚组分析中得到验证，包括接受过PARP抑制剂治疗的患者。此外，ImmunoGen计划在年底前向欧洲药品管理局（EMA）和食品药品监督管理局（FDA）提交ELAHERE的上市申请。

XORTX Therapeutics Inc.宣布其关于降低尿酸对多囊肾病影响的研究摘要被美国肾脏病学会（ASN）接受。该研究由科罗拉多大学查尔斯·埃德尔斯坦博士独立实验室进行，旨在探讨降低尿酸对小鼠多囊肾病的影响。研究结果显示，即使是中到高水平的可溶性尿酸也可能加速肾脏扩张和功能下降，且尿酸晶体损伤机制并非健康后果的必要条件。此外，研究还发现了一种新的炎症特征，可能是导致囊肿指数增加和肾脏增大的损伤机制。XORTX将在11月2日举行的ASN会议上提供更多研究细节。

ARISE-HF Phase 3全球临床试验正在评估AT-001（卡非雷司他）在糖尿病心肌病（DbCM）患者中改善心脏功能的有效性。研究发现DbCM患者心脏功能下降，导致体力活动减少。Applied Therapeutics公司将在2023年10月2日至6日在德国汉堡举行的第59届欧洲糖尿病研究协会（EASD）年会上，就DbCM这一糖尿病严重并发症进行专题报告。该公司首席医疗官Riccardo Perfetti指出，糖尿病患者即使在血糖控制良好时也面临发展心衰的高风险。AT-001是一种正在3期临床试验中的新型口服强效醛糖还原酶抑制剂，旨在治疗DbCM。ARISE-HF研究旨在评估AT-001在改善或预防DbCM病情恶化方面的潜在益处，通过改变心脏功能容量来衡量，涉及约675名DbCM高风险患者。

Medicenna Therapeutics公司宣布，其新型免疫疗法Superkine MDNA223在2023年AACR肿瘤免疫学和免疫治疗特别会议上展示出显著疗效。MDNA223是一种双功能Superkine，旨在通过IL-2受体激活抗癌免疫细胞，同时通过阻断PD-1信号通路防止其耗竭。MDNA223在多种免疫“热”和“冷”同基因肿瘤模型中表现出优异的疗效和延长生存期，并与STING激动剂协同作用，增强肿瘤抑制并诱导肿瘤退缩。这些数据表明，MDNA223作为单药治疗或与其他治疗方式（如细胞疗法）联合使用，有望提高患者治疗效果。

Bolt Biotherapeutics公司宣布，其BDC-1001抗体偶联药物获得美国FDA孤儿药资格认定，用于治疗胃癌，包括胃食管结合部癌。BDC-1001是一种针对HER2阳性乳腺癌、结直肠癌、子宫内膜癌和胃食管癌的免疫刺激抗体偶联药物，目前处于2期临床试验阶段。该药物基于Boltbody™ ISAC平台，能够激活免疫系统对抗癌细胞。FDA的孤儿药资格认定将为Bolt Biotherapeutics带来市场独占、研发支持、税收优惠等好处。Bolt Biotherapeutics正在全球范围内开展BDC-1001的临床试验，并计划进一步推进该药物的开发。

美国默克公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其新型生物制剂许可申请（BLA）的优先审查，该申请针对的是sotatercept，这是一种用于治疗肺动脉高压（PAH）的实验性药物。sotatercept在Phase 3 STELLAR试验中显示出对6分钟步行距离（6MWD）和八个次要指标有显著和临床意义的改善。默克公司表示，sotatercept有望改变PAH的治疗方式，并期待与FDA合作，将此药物带给患者。PAH是一种罕见、进展迅速且致命的疾病，其特征是肺部血管狭窄，导致心脏负担加重。