Qualigen Therapeutics公司在第九届美国癌症研究学会胰腺癌特别会议上展示了其领先化合物QN-302的两个海报，其中包括与QN-302作用机制相关的临床生物标志物和转录组数据。研究显示，QN-302作为一种G-四链体（G4）靶向转录抑制剂，在胰腺癌治疗中显示出潜力。QN-302的 Investigational New Drug申请已获得FDA批准，预计今年将进入临床试验。海报内容涉及QN-302在胰腺癌中的潜在生物标志物识别和目标基因的转录组分析，以及QN-302对G4基因表达的影响。这些数据有助于进一步阐明QN-302在治疗胰腺癌中的治疗策略。

Gracell公司在其BCMA/CD19双靶点CAR-T疗法GC012F的Phase 1 IIT临床试验中，展示了长期随访数据，包括新增的三个患者，结果显示19名移植候选的高风险新诊断多发性骨髓瘤患者均达到了最小残留病阴性严格完全缓解（MRD-sCR），总缓解率（ORR）和sCR率均为100%。该研究在2023年9月27日的国际骨髓瘤学会（IMS）年会上以海报形式展示。GC012F表现出良好的耐受性，没有观察到新的安全信号。这项研究证明了CAR-T疗法的巨大潜力，以及Gracell创新的BCMA/CD19双靶向方法和FasTCAR制造技术的增强T细胞活力。

Adcentrx Therapeutics宣布其ADC疗法ADRX-0706在治疗晚期实体瘤的1a/1b期临床试验中首例患者已接受剂量。该研究旨在评估ADRX-0706的安全性、耐受性和最佳剂量。ADRX-0706是一种针对Nectin-4的ADC产品，由Adcentrx开发，旨在解决癌症患者的未满足需求。Adcentrx致力于通过其i-Conjugation™技术和AP052抑制剂来推进ADC疗法的发展。该公司预计2024年中将公布初步数据。

Cidara Therapeutics在IDWeek 2023会议上公布了其药物Fc偶联物（DFC）候选药物CD388的新数据，CD388旨在为流感A和B提供通用保护。这些数据支持了CD388在预防流感方面的安全、有效性和耐受性，表明CD388可能为所有免疫状态的病人提供真正的通用保护。CD388正在与Janssen Pharmaceuticals独家合作开发，用于预防季节性和大流行性流感。会议中，Cidara Therapeutics的科学家们展示了关于CD388在免疫小鼠和严重免疫缺陷小鼠模型中的疗效、安全性、耐受性和药代动力学的研究结果。

Viatris公司和Ocuphire Pharma公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准RYZUMVI（0.75%苯妥拉明眼药水）用于治疗由肾上腺素激动剂（如苯肾上腺素）或抗胆碱能剂（如托吡卡胺）引起的药物性瞳孔散大。该药物预计将于2024年上半年在美国上市。FDA的批准标志着Viatris眼科部门的一个重要里程碑，并强调了Viatris在推进眼科护理和提升患者及眼科专业人员可及性方面的承诺。在美国，每年约有1亿次涉及药物性瞳孔散大的全面眼科检查，这可能持续长达24小时，导致光敏感性和视力模糊等副作用。RYZUMVI在MIRA临床试验项目中经过评估，包括超过600名受试者，显示出良好的疗效和安全性。

BD²宣布启动BD²整合网络，该网络由Brigham and Women's Hospital-McLean Hospital、加州大学洛杉矶分校、约翰霍普金斯大学、梅奥诊所、密歇根大学和UTHealth Houston等六家机构共同参与。该网络旨在通过整合临床、行为和生物数据，加速对双相情感障碍的新认识，并推动知识转化为临床治疗。未来五年，网络将招募4000名双相情感障碍患者参与纵向队列研究。BD²整合网络将有助于改善双相情感障碍患者的健康和福祉，通过跨学科合作、数据共享和实时学习，加速疾病的诊断和治疗。该网络的首席科学顾问马克·弗赖伊博士表示，BD²的目标是通过整合网络提供的数据、合作和临床护理，产生新的知识并将其重新投入到改善护理中，实现双相情感障碍诊断和治疗领域的范式转变。

Verrica Pharmaceuticals Inc.将于2023年10月11日举办一场虚拟专家论坛，讨论其产品YCANTH™（卡巴丁）局部溶液治疗传染性软疣的批准情况。会议将邀请三位皮肤科专家：Mark Kaufmann, MD、Michael Cameron, MD和Mercedes Gonzalez, MD，他们将与参会者探讨传染性软疣这一皮肤病的未满足医疗需求，该病在美国约影响600万人，主要是儿童。会议将重点介绍YCANTH™作为唯一获得FDA批准用于治疗2岁及以上成人和儿童传染性软疣的产品。传染性软疣是由痘病毒引起的，会产生疼痛、炎症、瘙痒和细菌感染的皮肤病变。Verrica还在开发VP-102治疗寻常疣和生殖器疣，以及VP-103治疗足底疣。

Edgewise Therapeutics在2023年10月3日至7日于南卡罗来纳州查尔斯顿举办的第28届世界肌肉学会国际年会上，将展示其口服小分子药物EDG-5506的研究进展。该药物旨在预防肌营养不良症中的收缩性肌肉损伤，并已在Becker肌营养不良症中取得积极进展。公司将在会上举办研讨会，并展示相关科学海报，介绍EDG-5506在临床试验中的安全性和有效性。此外，Edgewise Therapeutics正在开发针对肌肉疾病和严重心脏疾病的新型疗法，包括EDG-7500，该药物目前处于1期临床试验阶段。

Vaccinex公司将在9月28日和29日分别于CHI的20届年度目标发现会议和AACR特别会议上展示其ActivMAb®新应用和Phase 1b/2 pepinemab/PDAC研究的更新。该公司将概述胰腺导管腺癌（PDAC）研究的设计和入组情况，目前已有7名患者入组，治疗耐受性良好，部分患者观察到部分甚至完全的放射学反应。该研究采用贝叶斯最优间隔（BOIN）设计和Simon两阶段评估，预计将入组最多40名患者。研究基于pepinemab和avelumab的CLASSICAL-Lung研究的安全性和有效性数据，以及pepinemab似乎通过增加效应细胞浸润和减少免疫抑制来调节肿瘤微环境，使“冷”肿瘤如PDAC变为“热”。此外，Vaccinex将描述其新的“抗原病毒”应用，这是一种潜在的工具，可改善针对高复杂性、难以药物治疗的靶点（如G蛋白偶联受体和离子通道）的抗体开发。

日本大阪，Shionogi & Co., Ltd. 宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其子公司Tetra Therapeutics Inc.（以下简称“Tetra”）的实验性治疗药物zatolmilast（BPN14770）针对脆性X综合征（FXS）的罕见儿科疾病指定（RPD）。FXS是一种导致遗传性智力障碍和自闭症的常见原因。RPD指定允许Tetra向FDA申请优先审查券，如果获得批准，可用于后续的人用药物申请。Zatolmilast于2018年也获得了FDA的孤儿药指定。Shionogi于2020年收购了Tetra，旨在开发针对未满足的医疗需求的药物，并与Shionogi的全球愿景战略一致。Shionogi正在推进zatolmilast的开发计划，如果获得批准，将为FXS患者提供首个专门针对这种罕见遗传性疾病的认知治疗。Zatolmilast是一种实验性药物，被认为通过调节称为环磷酸腺苷（cAMP）的信号分子来发挥作用，这可能有助于改善FXS患者受损的神经元之间的连接。在包括30名FXS成年男性在内的随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验中， zatolmilast在认知方面显示出改善，特别是在语

Longhorn Vaccines and Diagnostics LLC发布新数据，支持其通用流感疫苗候选产品LHNVD-105的潜在益处。研究显示，LHNVD-105在老鼠身上对多种人类、禽类和猪流感病毒产生广泛和持久的免疫反应。该研究发表在《Vaccines》期刊上。LHNVD-105由非共价复合肽组成，采用安全的强效佐剂陆军脂质体配方（ALFQ），并针对血凝素、神经氨酸酶和基质蛋白中的多个保守流感表位。该疫苗旨在通过结合多种流感株，提供高绩效的跨季节疫苗，以实现成本效益和易于扩展，从而推进公共卫生领域对通用流感疫苗和应对大流行的可行策略。Longhorn Vaccines & Diagnostics CEO Gerald W. Fischer表示，该研究扩展了之前关于LHNVD-105的研究结果，表明免疫反应的持久性和疫苗覆盖的流感病毒范围。Longhorn将继续评估LHNVD-105的疗效，以寻求预防全球流感的解决方案。

Seelos Therapeutics公司在Neuroscience 2023会议上公布了一项关于SLS-005（一种治疗阿尔茨海默病的药物）的临床前研究数据，结果显示在六个月内，SLS-005显著降低了tau蛋白和NfL（神经丝轻链）蛋白生物标志物的水平。该研究在非人类灵长类动物模型中进行，通过每周给予SLS-005，观察到tau蛋白降低了46%，NfL蛋白降低了18%。SLS-005被认为可以稳定蛋白质并激活自噬，通过激活转录因子EB（TFEB）来实现，TFEB是溶酶体和自噬基因表达的关键因素。此外，SLS-005在治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的II/III期临床试验中也将有重要数据发布。

Amolyt Pharma将在法国内分泌学会第39届大会上展示其针对低血钙症的研究药物eneboparatide的数据，该药物旨在通过调节PTH受体1来维持血钙水平，减轻低血钙症症状，并减少尿钙排泄，以预防肾脏功能下降和慢性肾病。会议将于2023年10月4日至7日在法国马赛举行，由临床肾科医生Jean-Philippe Bertocchio和Amolyt高级医学总监Michel Ovize进行讨论，并将在10月5日早上7:45至8:30进行互动问答。Amolyt Pharma致力于开发针对罕见内分泌及相关疾病的疗法，其产品线包括eneboparatide和AZP-3813，旨在通过全球内分泌网络和国际投资者的支持，进一步扩大其产品组合。

迈威生物宣布其靶向Nectin-4 ADC创新药9MW2821与PD-1抑制剂联合用药治疗尿路上皮癌的Ib/II期临床试验完成首例患者给药，旨在评估其安全耐受性、初步疗效和药代动力学特征。9MW2821通过ADC技术实现抗体定点修饰，可精准杀伤肿瘤细胞。迈威生物专注于肿瘤和年龄相关疾病，拥有14个品种处于不同研发阶段，包括创新品种和生物类似药。公司构建了覆盖药品研发全周期的创新体系，并已建立符合国际标准的产业化基地。

VBI Vaccines Inc.宣布其多价冠状病毒疫苗候选产品VBI-2901的1期临床试验的初步数据。该疫苗旨在表达祖先COVID-19、SARS和MERS的刺突抗原。试验纳入了101名18至64岁的成年人，他们之前接种了加拿大卫生部门批准的mRNA COVID-19疫苗。初步数据显示，仅使用VBI-2901的单剂10µg剂量即可达到峰值反应。VBI的总裁兼首席执行官Jeff Baxter表示，这些初步数据表明，VBI-2901能够安全地拓宽持久的保护性免疫反应水平，并显著提高低基线抗体滴定参与者的中和反应。VBI正在与加拿大国家研究委员会、流行病预防创新联盟和加拿大政府合作开发VBI-2900冠状病毒疫苗计划，该计划包括多个多价疫苗构建体。VBI致力于针对和克服包括肝炎B、冠状病毒和巨细胞病毒（CMV）在内的重大传染病，以及包括胶质母细胞瘤（GBM）在内的侵袭性癌症。

PharmaTher公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其KETARX™（racemic ketamine）的简化新药申请（ANDA），并设定了2024年4月29日的GDUFA目标日期。此举标志着PharmaTher在开发用于未满足医疗需求的 ketamine 方面迈出了重要一步。Ketamine作为一种重要的麻醉和镇痛药物，被列入世界卫生组织基本药物清单，且在美国和加拿大都存在短缺。PharmaTher计划通过与美国Vitruvias Therapeutics Inc.的合作，在美国市场推出KETARX™，并寻求国际批准以满足全球需求。

Sensei Biotherapeutics宣布，其针对癌症患者的下一代免疫治疗药物SNS-101的1/2期临床试验已开始进行联合治疗，首例患者已接受治疗。该试验旨在评估SNS-101作为单药和与Libtayo®联合使用的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和疗效。目前，单药组已治疗10名患者，包括四个剂量组。公司预计将在2023年第四季度报告初步的药代动力学和安全性单药数据，并在2024年报告最终单药数据。此外，由于入组速度比预期快，公司现在预计将在2024年第一季度报告初步的联合药代动力学和安全性数据，并在2024年报告初步的抗癌活性数据。