Innovent Biologics和IASO Bio公布了BMCA CAR-T疗法两项研究的长期随访数据。在FUMANBA-1研究中，对复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者使用Equecabtagene Autoleucel治疗后，82.4%的患者达到完全缓解（CR）或更好。该研究显示，在103名可评估的患者中，总缓解率（ORR）为96.1%，其中91.3%的患者达到非常好的部分缓解（VGPR）或更深的缓解，严格完全缓解/完全缓解（sCR/CR）率为77.7%。安全性方面，93.3%的患者出现细胞因子释放综合征（CRS），大多数为1-2级，仅1名患者出现≥3级CRS。此外，研究还展示了一个预测复发/难治性多发性骨髓瘤患者在接受抗BCMA CAR-T治疗后血小板减少症恢复风险的模式。

Better Therapeutics公司宣布，其开发的处方数字疗法AspyreRx（原名BT-001）在治疗2型糖尿病（T2D）的关键试验中显示出显著的临床改善。该疗法与标准护理（包括GLP-1受体激动剂）联合使用，与未使用AspyreRx的患者相比，90天内HbA1c平均降低0.7%，这一结果超过了整个BT-001关键试验人群的0.4%。此外，使用AspyreRx的参与者还表现出更显著的HbA1c降低、体重减轻，并在180天时使用更少的药物。这些数据正在提交给同行评审发表。该试验是迄今为止最大的针对数字疗法在T2D患者中评估血糖反应的随机对照试验，结果显示AspyreRx在降低HbA1c方面优于标准护理组。此外，探索性数据还显示，与对照组相比，AspyreRx在降低药物和医疗保健利用方面取得了多项心血管代谢改善，支持了AspyreRx改善T2D患者整体健康的潜力，并可能减少与疾病进展相关的日益高昂的干预措施。

美国癌症研究协会2023年胰腺癌特别会议上，Nanobiotix公司宣布了一项针对胰腺导管腺癌（PDAC）的NBTXR3放射增敏剂的临床1期研究的新数据。初步结果显示，在15名患者中，局部内镜注射NBTXR3后进行放疗激活是可行的，安全性可接受。在13名可评估疗效的患者中，注射肿瘤疾病控制率为92.3%（12/13）。初步结果显示，可评估人群的中位总生存期为21个月。这些数据表明，在PDAC患者中，放疗激活的NBTXR3具有治疗可行性和有希望、持久的抗肿瘤疗效，支持其在晚期阶段进一步开发。NBTXR3是一种新型、可能的首个类放射增敏剂，通过一次性的肿瘤内注射，并在放疗激活后发挥作用。其概念验证在软组织肉瘤中实现，2019年获得了欧洲CE标志。NBTXR3的物理作用机制旨在在放疗激活后诱导注射肿瘤中的显著肿瘤细胞死亡，随后触发适应性免疫反应和长期的抗肿瘤记忆。Nanobiotix公司正在评估NBTXR3在多种实体瘤指示中作为单一药物或与抗PD-1免疫检查点抑制剂联合使用，包括在NANORAY-312——一项全球随机3期研究中，用于治疗局部晚期头颈鳞状细胞癌。

Nanoscope Therapeutics公司首席医疗官Sam Barone博士将在10月3日至5日在马萨诸塞州波士顿举行的第四届眼科遗传病基因治疗峰会上发表关于其多特征视蛋白（MCO）基因治疗平台的临床开发演讲。Barone博士将介绍MCO基因疗法对遗传性视网膜营养不良（IRDs）患者的益处，并讨论RESTORE和STARLIGHT临床试验的数据，这些试验分别针对晚期视网膜色素变性（RP）和晚期斯特加德特黄斑变性（Stargardt）患者。Nanoscope Therapeutics正在开发针对遗传性视网膜疾病的无基因疗法，其领先资产MCO-010已获得FDA的快速通道和孤儿药资格认定。

Exagen Inc.宣布将在2023年美国风湿病学会（ACR）的年度会议ACR Convergence 2023上展示五篇摘要，会议将于11月10日至15日在加州圣地亚哥的圣地亚哥会议中心举行。这些摘要涉及细胞结合补体激活产物在抗磷脂抗体阳性患者中的应用、系统性红斑狼疮（SLE）患者的纵向评估、狼疮活动监测面板在社区风湿病医生实践中的应用、系统性红斑狼疮诊断的增强以及使用血液生物标志物预测SLE疾病活动等内容。Exagen致力于通过提供清晰的自身免疫疾病决策，以改善患者的临床结果。

Quince Therapeutics宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已解除对EryDel S.p.A的EryDex新药临床试验的临时临床暂停。EryDex是Quince Therapeutics的重点研发药物，用于治疗罕见儿童神经疾病Ataxia-Telangiectasia（A-T）。Quince Therapeutics计划推进全球Phase 3 NEAT临床试验，评估EryDex的安全性和有效性。目前，A-T患者没有获批的治疗方法，该市场预计峰值销售额超过10亿美元。EryDex已获得FDA和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药指定。Quince Therapeutics正在收购EryDel，预计将在2023年第四季度完成收购。

Verastem Oncology在波士顿举行的RAS靶向药物开发峰会上，展示了其抗癌药物avutometinib和defactinib的临床试验更新。公司首席科学官和首席医疗官分别就avutometinib与defactinib在RAS通路驱动癌症中的临床组合进行了科学依据和新型组合治疗方法的介绍。FRAME研究显示，avutometinib与defactinib组合治疗低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）患者，总缓解率（ORR）为42%，其中KRAS突变患者ORR为58%。此外，公司还报道了RAMP 201试验的初步结果，显示avutometinib与defactinib组合治疗LGSOC患者的ORR为45%，安全性良好。Verastem Oncology致力于开发针对癌症的新药，其产品管线专注于抑制癌症细胞生存和肿瘤生长的关键信号通路。

Maryland生物技术公司Deka Biosciences成功完成2千万美元B2轮融资，由MPM BioImpact领投，包括Leaps by Bayer、Lumira Ventures等多家生命科学投资者参与。融资将支持Deka推进其产品线发展，并支持其药物DK2 10（EGFR）的临床试验。Deka的CEO John Mumm表示，这一轮融资是公司的重要里程碑，其创新的科学方法有望显著改善免疫疗法。Deka计划通过其独特的多细胞因子结合疗法，为癌症和自身免疫症患者提供更安全、更有效、成本效益更高的免疫疗法。Deka此前已获得种子轮投资、A轮融资和B1轮融资，累计融资超过8千万美元。

加拿大卫生部门批准了辉瑞公司和BioNTech联合研发的针对Omicron XBB.1.5变异株的单剂COVID-19疫苗COMIRNATY Omicron XBB.1.5，适用于6个月及以上年龄的人群。该疫苗在5岁及以上人群中作为单剂接种，对于6个月至4岁的儿童，无疫苗接种史者需接种三剂，有疫苗接种史者则接种一剂。疫苗预计将在未来几周内在加拿大上市，以应对秋冬季节呼吸道病毒的高峰期。该疫苗的批准基于之前临床、非临床和真实世界证据，以及针对包括XBB.1.5在内的多个XBB相关亚型的血清抗体中和潜力数据。辉瑞和BioNTech将继续监测SARS-CoV-2新出现的变种，并继续进行疫苗有效性监测的研究。

Ionis Pharmaceuticals宣布，其研发的eplontersen治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多神经病（ATTRv-PN）的3期NEURO-TTRansform研究结果显示，eplontersen在主要和次要终点上均显示出显著改善，包括血清转甲状腺素（TTR）浓度、神经病变损害和生活质量。该研究结果表明eplontersen可以减缓疾病进展并提高生活质量，为ATTRv-PN患者带来希望。Ionis和AstraZeneca正在寻求在美国、欧洲和其他地区的监管批准，并计划将eplontersen推向全球市场。

SciSparc Ltd.近日宣布启动了一项针对儿童自闭症谱系障碍（ASD）的SCI-210药物临床试验。该试验在以色列索罗卡大学医疗中心进行，旨在评估SCI-210（一种由大麻二酚（CBD）和SciSparc的棕榈酰乙二醇胺（PEA）组成的创新组合）在治疗ASD方面的安全性、耐受性和有效性。这是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，涉及60名5至18岁的儿童，为期20周。试验的主要疗效终点包括三项严格的评估：ABC-C家长问卷、CGI-I量表（由医疗专业人员评定）以及确定有效治疗剂量。SciSparc首席执行官Oz Adler表示，这一临床试验标志着在理解和有效治疗ASD方面的重大进步，并与以色列国家自闭症研究中心合作，强调了公司在科学严谨和患者安全方面的坚定承诺。

Ginkgo Bioworks与德克萨斯A&M大学共同获得美国农业部国家粮食与农业研究所（NIFA AFRI）的研究资助，以进行基因组动物研究，预防人畜共患病溢出。该资助将用于研究德克萨斯州白尾鹿群中的SARS-CoV-2，这是首次大规模对白尾鹿进行DNA测序的研究。研究旨在确定家养和野生白尾鹿感染SARS-CoV-2的时间、方式和途径，以及这种疾病的传播如何影响其他动物物种，包括人类。德克萨斯A&M大学将筛选历史和新的样本以检测病毒，然后由Concentric进行测序和分析。这项研究将为农业和畜牧业提供应对鹿群中SARS-CoV-2感染和未来人畜共患病爆发的数据点。Concentric还计划利用这些研究信息来监测未来的动物疾病溢出，并建立国际政府可以使用的生物安全基础设施，以加强其生物监测工作并建立早期预警系统。

Akeso与RemeGen合作开展一项针对胃癌的临床研究，探索PD-1/CTLA-4双特异性抗体与HER-2抗体偶联药物联合治疗的可能性。该研究旨在推进Akeso的全球首个PD-1/CTLA-4双特异性抗体cadonilimab和RemeGen首个国内研发的抗体药物偶联物Disitamab Vedotin的联合疗法。Cadonilimab具有高亲和力，能更有效地抑制肿瘤微环境中的PD-1和CTLA-4免疫检查点，显示出良好的抗肿瘤效果。Disitamab Vedotin是一种新型抗体偶联药物，具有高度特异性和良好的安全性。两项药物的结合有望在抗癌治疗中实现协同效应，为癌症患者带来更高效、更安全的联合治疗方案。

SinguLab与COC达成战略合作，将移动服务推广至全国客户。SinguLab作为全国精准医疗解决方案提供商，与COC Phlebotomy and Lab Services——美国领先的移动血液采集和影像服务提供商——携手，旨在通过整合临床诊断、循证医学和运营解决方案，为长期护理社区、药店和全国范围内的医疗服务提供者提供可持续且负担得起的个性化医疗项目。COC将向SinguLab的全国客户提供现场实验室采集、物流和移动影像服务，此举将简化医疗流程，减少多个供应商和临床审批层。SinguLab的精准医疗专长与COC的移动服务相结合，降低了个性化诊断的门槛，为医疗管理人员、患者、医疗服务提供者和居民带来实际效益。

JCR Pharmaceuticals公司宣布了其全球I/II期临床试验中JR-171（lepunafusp alfa）治疗MPS I（Hurler、Hurler-Scheie和Scheie综合征）患者的52周中期数据。JR-171是一种通过JCR的J-Brain Cargo技术开发的血脑屏障穿透型重组-L-艾杜糖苷酶。该药对MPS I患者的整体安全性数据表明，JR-171适合长期治疗。初步数据显示，JR-171可能对有症状个体的神经疾病负担有积极作用。此外，JR-171在治疗MPS I的体细胞和神经症状方面具有潜力，JCR计划于10月4日举办网络研讨会，进一步介绍临床试验的52周结果。

Akari Therapeutics公司于2023年9月29日发布了2023年上半年财务报告及亮点。公司重点产品nomacopan在儿童和成人造血干细胞移植相关血栓性微血管病（HSCT-TMA）的注册性3期临床试验中进展顺利，并开始地理萎缩（GA）的PAS-nomacopan临床试验。公司获得欧盟孤儿药资格，并加强监管团队，设立波士顿总部以支持临床试验。财务方面，公司现金储备约720万美元，研发费用约330万美元，行政费用约600万美元，净亏损约300万美元。

Regel Therapeutics获得来自HS Chau基金会通过创新基因组研究所的“女性创业科学计划”的100万美元非稀释性资金支持，以继续其基因调控技术的开发。该公司利用其创始人兼首席科学官Matharu博士的突破性研究，开发了一种非编辑形式的CRISPR技术，结合激活剂来调节基因表达。这项技术是Regel Therapeutics的基础。该资金将帮助Regel Therapeutics进一步利用其基础技术，扩大其治疗产品管线。创新基因组研究所的“女性创业科学计划”旨在解决生物技术领域的性别不平等问题，并支持企业家开发创新解决方案。Regel Therapeutics的T3平台结合了一种非编辑的CRISPR系统，该系统针对表观基因组，而不编辑或损害DNA，以及专有的调节元素，限制干预到特定的细胞。这种方法允许高效且永久地恢复受疾病影响的细胞中的正常基因表达。