Cimeio Therapeutics公司与巴塞尔大学医学院生物医学系Lukas Jekers教授团队在《实验医学杂志》上发表研究，揭示通过编辑表位的人造血干细胞（HSCs）可免受靶向免疫疗法的攻击。该研究使用了一种创新的方法，即表位工程，成功保护了HSCs免受CD123靶向免疫疗法的损害。这一发现对血液疾病新型疗法的开发具有重要意义，并有望推动表位编辑领域的发展。Cimeio Therapeutics公司利用这一技术，开发了针对CD45、CD117等多种靶点的表位工程细胞和靶向疗法，有望改变血液和骨髓癌、自身免疫病和遗传病的治疗格局。

2023年9月29日，生物技术公司Altesa BioSciences宣布已从未公开的投资者处获得了3500万美元的A轮融资。该公司利用引起普通感冒的病毒开发治疗慢性阻塞性肺病的抗病毒药物。

Jubilant DraxImage Inc.与Cardiac Imaging, Inc.达成独家合作，提供每日租赁的铷溶液，旨在为医疗机构提供心脏PET服务，提高疑似冠心病患者获得先进成像技术的机会。此次合作将使RUBY Rubidium Elution System和RUBY-FILL（铷82发生器）在多种类型的医疗机构中得以广泛应用。Cardiac Imaging, Inc.致力于提供领先的 cardiac PET服务，其移动和固定站点服务覆盖全国。Jubilant Radiopharma和Cardiac Imaging, Inc.将在2023年9月29日至10月1日在加拿大多伦多举行的美国核心脏病学会（ASNC）会议上展示其产品和服务。

HUTCHMED宣布，合作伙伴武田制药已向日本厚生劳动省提交了针对成人转移性结直肠癌（CRC）患者使用fruquintinib的新药申请（NDA）。fruquintinib是一种选择性VEGFR-1、-2和-3抑制剂，对阻断肿瘤血管生成起关键作用。该NDA基于全球III期多区域临床试验FRESCO-2和在中国进行的III期FRESCO临床试验的结果。两项试验均达到了主要和关键次要终点，显示出总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）的显著和临床意义的改善。HUTCHMED与武田制药合作，推进fruquintinib在日本患者的应用，并对其在日本批准后的影响持乐观态度。此外，fruquintinib在美国和欧洲也提交了相同的申请，FDA已授予优先审评，EMA已接受监管审查。

2023年9月29日，创新型医疗器械和药品包装公司 Sharps Technology, Inc.宣布以注册直接发行的方式发行了4,418,521股普通股和可购买普通股的预注资认股权证，每股购买价格为0.64美元。预付认股权证的购买价格与股票购买价格相同，但要扣除每股0.001美元的行使价。在同时进行的私募中，公司还向相同的投资者发行了可购买最多2,581,479股普通股的预融资认股权证和可购买8,750,000股普通股的普通认股权证，行使价为每股0.64美元。公司在这两项交易中获得的总收益约为560万美元。

SeaStar Medical Holding Corporation宣布，其专利的、首创的细胞导向选择性细胞趋化性装置（SCD）获得了美国食品药品监督管理局（FDA）突破性设备指定，用于治疗患有急性或慢性收缩性心力衰竭和因心肾综合征或右心室功能障碍而肾功能恶化的住院重症监护室（ICU）患者。这一指定预计将加速SCD的临床开发和监管审查。SCD能够阻止由先天免疫系统驱动的过度炎症状态引发的恶性循环，为这些患者提供一线生机。SeaStar Medical的突破性设备提交包括了一项首个人类研究，该研究由美国国立卫生研究院（NIH）资助，在密歇根大学进行，一名严重慢性心力衰竭患者接受了SCD治疗，该患者不符合心脏移植或左心室辅助装置（LVAD）植入的资格。该患者达到了成功植入LVAD的主要终点，并出院回家。此外，该程序是安全的，没有SCD相关的严重不良事件（SAEs），这与SCD在多个临床试验中在危重成人儿童急性肾损伤（AKI）和多器官功能衰竭中的无设备相关SAEs记录一致。

nRichDX公司推出了一款名为“革命性CTC富集试剂盒（上皮细胞起源）”的新产品，旨在推动液体活检技术的发展。该试剂盒能够从40毫升全血样本中独特地分离出循环肿瘤细胞（CTCs），帮助研究人员推进液体活检检测的研究与开发。CTCs是液体活检中常用的分析物，可能预示着更具有侵袭性的癌症。新试剂盒专注于捕获起源于上皮细胞的癌症，如乳腺癌、肺癌、结肠癌、前列腺癌和膀胱癌等，这些癌症占所有癌症的80%至90%。该试剂盒是nRichDX革命性样本制备系统平台的应用之一，已在癌症基因组学联盟（CGC）2023年年度会议上展示。该试剂盒的开发与德国汉堡-埃彭多夫大学医学中心（UKE）的Klaus Pantel博士领导的全球领先液体活检研究实验室合作完成。nRichDX的CEO Bill Curtis表示，公司致力于开发更好的工具和应用，以革命性地通过液体活检进行癌症诊断。该试剂盒利用免疫磁性富集和抗体结合上皮细胞粘附分子（EpCAM）等细胞标记物，优化以分离更多CTCs和更少的非相关杂质。更多信息可在nrichdx.com上获取。

科罗拉多州Fort Collins，2023年9月29日——位于科罗拉多州的医疗设备初创公司Cardiost，Inc.，是Innosphere Ventures加速计划的一名毕业生，近日宣布聘请了两位知名专家Dr. Daniel J. Goldstein和Dr. Pedro R. Moreno加入其科学顾问委员会。Cardiost正在设计其LAUD（左心房卸载装置）的alpha原型，该装置旨在治疗晚期心力衰竭患者。公司从科罗拉多州的OEDIT资助中获得了资金支持。Cardiost致力于开发心血管设备，旨在为心力衰竭和急性心肌梗死提供以患者为中心的解决方案。Cardiost还与哥伦比亚大学圣安德烈斯医学院的生物医学工程系进行合作研究，以评估LAUD对肺部及整个循环系统的影响。此外，Cardiost还与丹佛大学的心血管生物力学实验室进行了CFD模拟和体外实验。Dr. Goldstein和Dr. Moreno都是各自领域的知名专家，他们的加入为Cardiost的创新方法提供了信心。Cardiost是Johnson & Johnson Innovation JLABS的成员，这是一个全球性的生命科学孵化器项目，致力于

Bausch + Lomb公司宣布完成对非甾体眼药水XIIDRA的收购，该药用于治疗干眼症相关炎症，并收购了其他眼科资产。公司还推出了MIEBO眼药水，旨在治疗干眼症。预计XIIDRA收购和MIEBO的推出将使公司在处方干眼类别中占据领先地位，并帮助数百万未接受充分治疗的干眼症患者。此外，Bausch + Lomb还收购了libvatrep和AcuStream技术，用于治疗慢性眼表疼痛和精确给药。交易总额高达25亿美元，包括17.5亿美元的现金 upfront payment和高达7.5亿美元的里程碑义务。

诺华公司宣布已完成将其眼科资产，包括干眼症药物Xiidra和针对慢性眼表疼痛的实验性药物SAF312等，以及AcuStream输送设备和OJL332等资产出售给全球眼科健康公司Bausch + Lomb，交易价值高达25亿美元，包括17.5亿美元的现金支付和可能的里程碑付款。此举是诺华进一步聚焦其产品组合，优先投资于具有高疾病负担和最大潜力的治疗领域的战略步骤。诺华将获得17.5亿美元的现金支付和高达7.5亿美元的里程碑付款，并继续通过过渡协议在交易完成后的一段时间内向患者供应Xiidra。

PharmaJet公司宣布，其合作伙伴Scancell在其针对不可切除晚期黑色素瘤患者的Phase 2临床试验第一阶段中获得了积极数据。该疫苗通过PharmaJet Stratis®系统进行无针注射，患者更愿意选择这种方式而非针筒注射。Scancell的免疫疗法平台旨在通过利用人体免疫系统来识别、攻击和摧毁肿瘤，以改善患者的预后。第一阶段的研究结果表明，SCIB1治疗与检查点抑制剂（nivolumab和ipilimumab）的组合显著提高了患者的客观缓解率（ORR）。PharmaJet的精确给药系统在无针注射中表现出色，得到了患者的认可。目前正在进行第二阶段的临床试验招募，预计2024年上半年将公布结果。PharmaJet和Scancell都对其合作伙伴关系感到满意，并期待进一步的研究进展。

Ultragenyx公司正在推进其AAV8向量基因疗法DTX401的临床试验，该疗法有望成为首个治疗糖原贮积病1型（GSD-1a）的疗法。GSD-1a，又称冯·吉尔克病，是一种罕见的遗传性疾病，阻碍身体分解糖原，导致日常低血糖风险，严重时可能引发癫痫甚至死亡。目前尚无FDA批准的GSD-1a疗法。在没有批准的疗法的情况下，患者需要每3-4小时摄入生玉米淀粉以确保持续的葡萄糖供应，并需持续监测血糖。这种治疗方案导致患者和护理人员长期睡眠中断和焦虑。患者的生活方式被医生描述为“不利于正常生活”，必须遵守严格的饮食限制，并且只能从精确测量的玉米淀粉中摄入大部分热量。目前，DTX-401的持久性尚不明确，可能并非患者所期望的一次性解决方案，因为基因疗法无法重新给药。此外，预存的AAV抗体使一些患者无法接受这种基因疗法，而GSD-1a患者群体中抗体的普遍性尚不清楚。除了DTX401，GSD-1a的药物研发管线还包括Moderna的静脉注射mRNA疗法mRNA-3745和Beam Therapeutics的BEAM-301 DNA碱基编辑器，这些新兴疗法有望为GSD-1a患者提供更多治疗选择。

Brenus Pharma在米兰举行的第7届CICON（国际癌症免疫治疗）会议和即将在圣地亚哥举行的第38届SITC（癌症免疫治疗学会）大会上展示了其首个研究项目的临床前进展。公司重点介绍了基于STC平台开发的新型抗癌产品STC-1010，该产品针对结直肠癌的一线治疗。研究结果显示，STC-1010在免疫能力小鼠模型中表现出改善的总体生存率和增强的免疫反应。此外，公司正在通过新的模型（体外、体内）验证STC-1010的生物机制并复制在人类结直肠癌模型上的优异结果。目前，公司正致力于获得监管批准和批量生产，以在2024年进行临床试验。STC平台是一种基于刺激肿瘤细胞产生抗原性肿瘤特征并教育免疫系统对抗耐药肿瘤的癌症疫苗技术平台，它突破了现有技术的局限性，能够有效治疗实体瘤，确保成本和供应控制。

Inimmune公司首席科学和战略官Jay Evans博士将于10月5日至6日在意大利罗马举行的国际精准疫苗大会（IPVC）上发表演讲。Inimmune是一家专注于新型疫苗佐剂、免疫治疗和递送系统的生物技术公司，已从临床前阶段过渡到临床阶段，并正在进行针对季节性过敏性鼻炎的新疾病修饰治疗的I期临床试验。Evans博士将在会上更新Inimmune在推进新型疫苗佐剂和免疫治疗解决方案方面的进展，包括与波士顿儿童医院精准疫苗计划合作开发的小分子TLR7激动剂PVP-037项目。会议将讨论疫苗安全性和免疫原性相关的研究，旨在预防和治疗易感人群的疾病。

Fabre-Kramer制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新药Exxua（gepirone hydrochloride extended-release tablets）用于治疗成人重度抑郁症（MDD）。Exxua是一种新型抗抑郁药，首次批准用于治疗MDD，其作用机制独特，针对5HT1A受体，能有效缓解抑郁症状，且不增加性功能障碍或体重增加的风险。该药在超过5000名患者的研究中显示出良好的安全性和耐受性，常见的不良反应为头晕和恶心，通常轻微且短暂。Exxua预计将于2024年初在药店上市。

一项名为MINT的研究显示，使用MammaPrint和BluePrint进行基因检测的高风险乳腺癌患者对术前化疗的反应较好，且更有可能实现淋巴结降期。该研究纳入了387名2011年至2016年间患有浸润性乳腺癌的患者，其中146名淋巴结阳性的II-III期患者接受了术前化疗。研究发现，MammaPrint和BluePrint能够识别出对化疗有较高响应可能性的肿瘤，有助于为早期乳腺癌患者选择最佳治疗方案。研究结果表明，使用MammaPrint和BluePrint进行基因检测有助于识别适合进行更微创的腋窝手术的患者，如TAD（靶向腋窝切除术），可能降低淋巴水肿风险并改善患者预后。这一发现对提高II和III期乳腺癌患者的术前治疗策略具有重要意义。

X-Chem与结构基因组学联盟（SGC）宣布合作，旨在开发新的化学工具来研究人类蛋白质。该项目旨在为人类蛋白质组中大量未被充分研究的蛋白质生成DNA编码库（DEL）筛选数据，以便全球的药物发现和机器学习专家利用这些数据解锁未来的疾病靶点。X-Chem将利用其专有的DEL平台为SGC选择的蛋白质创建数据集，这些数据集将以机器学习准备好的格式发布到公共门户，用于模型构建。这些模型将有助于开发解锁未来疾病靶点的工具化合物，这是SGC“2035年目标”的关键目标。合作初期将专注于筛选和数据生成，预计DEL-ML数据门户将从2024年初开始对公众开放。SGC创始人兼首席执行官Aled Edwards表示，SGC期待将筛选数据公开，以便全球生物和计算研究人员可以公开合作，共同识别未来的疾病靶点。X-Chem首席执行官Matt Clark表示，SGC致力于通过创新科学和开放合作解锁人类蛋白质组，X-Chem很高兴成为其伙伴，共同理解人类基因组中的所有蛋白质。X-Chem是小型分子药物发现服务的领导者，以其市场领先的DEL平台发现针对具有挑战性和高价值治疗靶点的创新小分子先导化合物。SGC是一个全球性的公共-私人合作组织，旨