Clade Therapeutics宣布完成对细胞疗法公司Gadeta B.V.的收购，Gadeta专注于开发基于g/d T细胞受体的创新癌症免疫疗法。Clade通过此次收购，将获得Gadeta的g/d TCR发现引擎、细胞增强技术以及针对实体瘤的细胞疗法项目，进一步拓宽其平台。Gadeta的g/d TCR技术能够识别癌细胞表面的独特模式，从而精准打击癌细胞，保护健康细胞。此次收购使Clade的技术平台更加完善，有助于开发可工程化、现成、可扩展和一致的干细胞药物。Clade的CEO Chad Cowan表示，此次收购标志着Clade在细胞疗法领域的战略布局，旨在将创新技术融入其平台，推动细胞疗法的进步。

Flat Medical，一家专注于麻醉、疼痛医学、重症监护和急诊医学创新安全解决方案的领先医疗科技公司，宣布成功完成C轮融资。此轮融资由知名投资者台华资本领投，ITIC（工业技术投资公司）、Fidelitas公司及多位个人投资者参与。此次融资将助力Flat Medical加速增长，扩大在美国、欧洲和亚太地区的关键市场影响力。Flat Medical的旗舰产品EpiFaith和EpiFaith CV，通过集成尖端技术和以患者为中心的方法，在硬膜外和中心静脉置管手术中革新了安全措施，获得了全球医疗专业人士和医疗机构的高度赞誉。Flat Medical的CEO兼联合创始人Joseph Luo表示，此次融资是公司的重要里程碑，将推动公司在市场扩张和前沿医疗技术研发方面取得新进展。Flat Medical计划加强进入美国、欧洲和亚太地区关键市场的努力，并与顶尖学术医院合作，收集EpiFaith技术的真实世界证据，以期产品未来能纳入临床指南。

Nexcella公司在其新型BCMA靶向CAR-T细胞疗法NXC-201的1b/2期临床试验NEXICART-1中，观察到95%的整体响应率，其中median无进展生存期（mPFS）为12.9个月。该研究纳入了63名复发性/难治性多发性骨髓瘤患者，包括13名新患者和50名之前入组的患者。研究结果显示，在未接受过BCMA靶向疗法的患者中，NXC-201疗法达到了95%的整体响应率，而在所有患者中，包括接受过BCMA靶向疗法的患者，整体响应率为90%。此外，NXC-201在治疗剂量下达到了58%的完全缓解率。Nexcella计划在治疗100名患者后向FDA提交BLA申请。NXC-201的安全性数据支持其作为门诊CAR-T细胞疗法的潜力，有望减少住院，并可能将相关住院成本降低80%。

DiamiR公司将在2023年10月4日至7日在加拿大温哥华举行的第52届儿童神经学学会年会上展示关于Rett综合征的血液微RNA生物标志物的研究成果。这项研究揭示了血液血浆中可检测到的器官富集的微RNA作为Rett综合征的周围表观遗传生物标志物。DiamiR公司专注于开发基于血浆中器官富集的微RNA签名的最小侵入性检测，用于疾病的筛查、患者分层、疾病进展和治疗监测。公司将与领先的学术中心、疾病基金会和生物制药公司合作，致力于提高对神经系统疾病和神经发育障碍的预防、治疗和诊断水平。

在IMMUNOCERV Phase 2临床试验中，PDS0101联合标准治疗（SOC）化疗放疗（CRT）治疗局部晚期宫颈癌患者，结果显示PDS0101组cfDNA清除率显著高于SOC组（5周时分别为91.7%和53.1%，P=0.0179）。研究数据在ASTRO 2023年会上以口头报告形式呈现。该研究评估了cfHPV-DNA水平与疾病程度、临床分期和治疗反应之间的关系。PDS0101作为一种新型HPV靶向免疫疗法，在临床试验中表现出降低cfDNA水平、诱导多功能CD8杀伤T细胞的能力，与肿瘤DNA减少和临床反应相关。研究显示，cfDNA清除率与临床结果可能存在关联，未来将进一步分析cfDNA动力学。

Assembly Biosciences宣布将开发候选药物ABI-6250推进至IND-enabling研究，该药物是一种口服生物利用度高的小分子进入抑制剂，针对慢性乙型肝炎病毒（HDV）感染。ABI-6250在临床前研究中表现出对HDV的低纳摩尔效力，并对NTCP具有选择性抑制作用，预计可实现每日一次的给药。公司计划在2024年底前将ABI-6250推进至临床研究，旨在为HDV患者提供首个口服慢性疗法。ABI-6250通过阻断NTCP抑制病毒进入，这一策略在降低HDV病毒血症和肝脏损伤方面已得到临床验证。该药物在所有测试的HBV/HDV基因型中表现出低纳摩尔效力，对NTCP的选择性优于其他胆汁酸转运蛋白，具有良好的口服生物利用度和支持每日一次口服给药的药代动力学特征。

Avenge Bio公司宣布，其针对卵巢癌的免疫疗法AVB-001获得美国FDA的快速通道认定，旨在加速该药物的审批进程。该疗法针对复发难治性卵巢癌，基于前期临床前和临床数据，展现出治疗这一重大未满足医疗需求的潜力。Avenge Bio正在推进AVB-001的临床试验，并计划将其应用于其他腹膜恶性肿瘤和胸腔癌。公司的LOCOcyte™平台利用独特的细胞疗法技术，通过局部调节免疫系统来治疗难以治疗的实体瘤。Avenge Bio成立于2019年，专注于开发针对难治性实体瘤的细胞免疫疗法产品。

在26周时，Phase 3 PaTHway临床试验中，81%的慢性术后低甲状旁腺功能减退症患者（共70人）在接受TransCon PTH治疗后实现了对传统治疗的独立，同时维持了正常的血清钙水平，而接受安慰剂治疗的患者的这一比例仅为6%。TransCon PTH是一种持续释放活性甲状旁腺激素（PTH [1-34]）的实验性前药，每日一次给药。TransCon PTH（palopegteriparatide）在欧洲联盟获得了积极的CHMP意见，建议批准其上市，在美国和日本正在进行开发，用于治疗成人低甲状旁腺功能减退症。研究结果显示，术后低甲状旁腺功能减退症患者在接受TransCon PTH治疗后，疾病相关症状、身体功能和生活质量得到了显著改善。

Evecxia Therapeutics宣布，其领先药物EVX-101在非临床GLP毒理学研究中与一线抗抑郁药氟西汀联合使用时未发现毒性。这些积极结果支持了EVX-101作为主要药物候选人的安全性，计划在治疗对一线抗抑郁疗法反应不足的抑郁症患者中进行2期临床试验。EVX-101是一种专利的胃滞留型缓释5-羟色氨酸（5-HTP）和低剂量卡比多巴的配方，旨在作为抑郁症的辅助治疗。非临床GLP毒理学计划旨在评估EVX-101与SSRI联合口服给药至3个月的大鼠和猪的药代动力学和全身毒性。在EVX-101的3个月口服辅助治疗中，两种物种均能良好耐受，没有发现任何安全性问题，即使5-HTP血浆水平超过2000 ng/mL，也比预期的100 ng/mL的人体治疗血浆水平高出20倍。这些发现与5-HTP在过去的六十年中超过100项人体临床试验中的良好安全性历史记录一致，也符合Evecxia迄今为止进行的EVX-101和EVX-301（静脉5-HTP配方）1期临床试验中未发现安全性问题的结果。Evecxia首席执行官兼联合创始人Jacob Jacobsen表示，Evecxia致力于将EVX-101推进到2期临床试验，以将更安

Triumvira Immunologics，一家专注于开发针对实体瘤的靶向自体和异体T细胞疗法的临床阶段公司，宣布将在即将到来的两个科学会议上展示其正在进行中的I/II期临床试验数据。该试验旨在研究针对HER2的自体TAC-T细胞在复发或难治性实体瘤中的安全性和有效性。TAC01-HER2是一种基于基因工程化自体T细胞的创新细胞疗法，其表达的T细胞抗原耦合器（TAC）可识别人类表皮生长因子受体2（HER2）。Triumvira将分别于10月23日在西班牙马德里举行的欧洲医学肿瘤学会（ESMO）大会和10月13日在美国波士顿举行的AACR-NCI-EORTC国际分子靶点和癌症治疗会议上进行展示。Triumvira总部位于德克萨斯州奥斯汀，在加拿大安大略省汉密尔顿设有研究设施，在加利福尼亚州南圣弗朗西斯科设有GMP制造设施。

Lassen Therapeutics在2023年9月27日至10月1日于华盛顿特区举行的美国甲状腺协会（ATA）年会上，展示了其针对甲状腺眼病（TED）的潜在治疗药物LASN01的新临床前数据。LASN01是一种针对IL-11受体的抗体，具有抑制细胞增殖和透明质酸分泌的作用，显示出抗纤维化活性。研究显示，LASN01在TED患者的眶周纤维细胞中抑制了与IL-11、IL-11和IGF-1或TGFβ相关的病理机制，其效果与已批准的IGF-1R抗体teprotumumab相当。Lassen Therapeutics致力于开发针对纤维化、TED和肿瘤学的创新抗体疗法。

Alzamend Neuro公司宣布收到美国食品药品监督管理局（FDA）关于启动AL001-BD01研究的批准，这是一项针对双相情感障碍（BD）1型的AL001药物的IIa期临床试验。AL001是一种新型锂递送系统，旨在提供锂盐的益处同时减轻或避免现有锂治疗的毒性。Alzamend Neuro计划在2024年第一季度开始对首名患者进行给药。该研究旨在改善锂在临床实践中的疗效与风险关系，并可能通过FDA的505(b)(2)新药申请途径获得批准。Alzamend Neuro专注于开发治疗阿尔茨海默病、双相情感障碍、重度抑郁症和创伤后应激障碍的新药。

Horizon Therapeutics公司宣布，将在2023年10月11日至13日举行的欧洲多发性硬化症治疗和研究委员会第39届大会上展示UPLIZNA的新分析。UPLIZNA是一种针对CD19+ B细胞的靶向疗法，已获得美国食品药品监督管理局、欧盟委员会和巴西卫生监管机构批准，用于治疗AQP4-IgG+的成人NMOSD患者。Horizon公司将举办一个研讨会，讨论如何通过优化治疗方案和预防残疾来识别NMOSD中未被发现的疾病活动。NMOSD是一种罕见的、严重的、复发的神经炎症性自身免疫疾病，攻击视神经、脊髓、大脑和脑干。UPLIZNA通过去除导致炎症、病变形成和星形胶质细胞损伤的重要贡献者——CD19+ B细胞，来治疗NMOSD。

Cerevance公司将在2023年10月7日至10日在西班牙巴塞罗那举行的第36届欧洲神经精神药理学学会大会上展示其新型药物CVN766的研究成果。CVN766是一种强效且选择性的Ox1R拮抗剂，在治疗精神分裂症等中枢神经系统疾病方面展现出潜力。该药物在临床前模型中表现出对阴性、阳性和认知症状的有效性。Cerevance专注于开发针对中枢神经系统疾病的精准治疗方案，利用其专有的NETSseq平台和先进机器学习技术，识别出疾病相关细胞类型的基因表达谱，从而发现新的治疗靶点。公司正在推进多个治疗药物的临床开发，包括CVN424、CVN766和CVN293，这些药物分别针对帕金森病、精神分裂症和肌萎缩侧索硬化症等疾病。

Zevra Therapeutics公司宣布，其在治疗罕见睡眠障碍——特发性嗜睡症（IH）的药物KP1077的Phase 2临床试验中，开放标签剂量滴定阶段的数据显示，该药物在所有剂量和两种给药方案中均具有良好的耐受性，为未来Phase 3试验奠定了基础。预计2024年上半年将公布该试验的最终数据，并有望在2024年底启动Phase 3试验。KP1077的有效剂量范围和给药方案为治疗IH提供了重要信息。此外，试验的次要和探索性终点数据也显示出改善，包括过度日间嗜睡、睡眠惯性、脑雾等症状。KP1077有望为目前治疗不足的IH患者提供一种差异化治疗方案。

TG Therapeutics宣布将在2023年欧洲治疗和研究中心（ECTRIMS）年会上展示关于BRIUMVI（ublituximab-xiiy）治疗多发性硬化症（RMS）的数据，包括ULTIMATE I & II和ENHANCE临床试验的结果。这些研究评估了BRIUMVI在减少RMS患者脑室体积损失和新病灶形成方面的效果，以及从IV抗CD20疗法过渡到BRIUMVI的疗效和耐受性。会议将于2023年10月11日至13日在意大利米兰举行，摘要已在线发布。ULTIMATE I & II试验是两个随机、双盲、双模拟、平行组、活性对照的临床试验，旨在评估BRIUMVI在RMS患者中的疗效，这些患者接受了96周的治疗。BRIUMVI是一种新型单克隆抗体，针对CD20表达B细胞上的独特表位，用于治疗RMS。

Sovateltide是一种新型药物，能刺激神经祖细胞，促进神经血管重塑，形成新的神经元和血管，同时保护神经线粒体并增强其生物发生。该药由印度Sun Pharmaceuticals公司以Tyvalzi™品牌在印度市场销售，可在症状出现后24小时内给药。Pharmazz公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已同意其Sovateltide（Tycamzzi™）用于治疗急性脑缺血性卒中的III期临床试验的设计和统计分析计划。该研究旨在评估Sovateltide在急性脑缺血性卒中患者中的安全性和有效性。Sovateltide有望满足长期未满足的医疗需求，因为它可以在症状出现后24小时内给药，而目前市场上除rtPA外，没有其他药物被批准用于治疗卒中。该研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，旨在评估Sovateltide在急性脑缺血性卒中患者中的安全性和有效性。