Simons家的宠物犬Walter被诊断出患有PDE（一种在斗牛犬中常见的致命性脑部自身免疫疾病），尽管经过积极治疗，Walter仍不幸去世。为应对这一疾病，Ethos Discovery和Gallant Therapeutics合作开展了一项临床研究，旨在利用Gallant的干细胞疗法治疗早期NME，以防止进一步脑损伤，改善临床症状并减缓疾病进展。研究基于Walter的经历，对其他斗牛犬进行筛查，并发现一只名为Mary Katherine的斗牛犬也具有高风险。Mary Katherine接受了干细胞治疗，症状得到改善。双方强调，通过干细胞疗法改变NME的免疫功能障碍，有望挽救更多斗牛犬的生命。此外，Ethos Discovery还与人类研究团队合作，旨在支持针对类似NME的人类疾病的临床试验。

MAIA生物技术公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其针对THIO的IND申请，以便在美国进行评估，作为公司正在进行中的全球II期临床试验THIO-101的一部分。THIO是一种针对端粒的抗癌新药，目前正处于临床试验阶段。该公司将与Regeneron的PD-1单克隆抗体cemiplimab（Libtayo®）联合使用，以评估其在非小细胞肺癌（NSCLC）患者中的抗肿瘤活性和免疫反应。MAIA首席执行官Vlad Vitoc表示，FDA的IND批准是THIO临床开发的一个重要里程碑，公司将继续致力于开发新型、安全有效的癌症治疗方法。THIO-101是一项多中心、开放标签的剂量寻找II期临床试验，旨在评估THIO在PD-(L)1抑制剂之后的抗肿瘤活性。该试验旨在评估低剂量THIO在先前未对PD-1抑制剂产生反应或产生耐药性的晚期NSCLC患者中的免疫反应。

Ocean Biomedical公司宣布，其针对癌症的免疫疗法抗体候选药物在针对EGFR突变的非小细胞肺癌（NSCLC）中表现出有效的肿瘤减少作用。这一发现由Ocean Biomedical科学创始人Jack A. Elias博士及其同事在耶鲁大学和布朗大学的研究成果，首次揭示了壳聚糖酶3样蛋白1（CHI3L1）在EGFR突变癌症发病机制中的作用，并可能应用于所有EGFR突变癌症，包括胶质母细胞瘤和结直肠癌。研究显示，该抗体能够通过抑制CHI3L1活性来控制携带EGFR突变的肿瘤细胞生长，并在对现有酪氨酸激酶抑制剂（TKI）疗法产生耐药性后，恢复对这些疗法的治疗敏感性。在2022年，阿斯利康的顶级药品Tagrisso（Osimertinib）为该公司带来了54.4亿美元的营收。Ocean Biomedical计划于2023年10月19日举办研发更新会议，讨论这些发现，并回答投资者问题。

Ferring Pharmaceuticals宣布将在2023年10月20日至25日在加拿大温哥华举行的美国胃肠病学会（ACG）年会上展示关于REBYOTA®（粪菌，活菌）的数据分析。REBYOTA®是首个和唯一一种经FDA批准的单剂量、基于微生物组的治疗药物，用于预防抗生素治疗后复发性艰难梭菌（C. diff）感染。其中一项分析将评估肠道微生物组与反复发生C. diff感染成人的健康相关生活质量（HRQL）之间的关联，另一项分析则是对65岁或以上且患有其他疾病（如慢性肾病、心脏病或胃肠道疾病）的复发性C. diff感染患者进行的一项开放标签3期研究的疗效和安全性进行临时分析。

Immutep Limited宣布，其关于eftilagimod alpha（可溶性LAG-3）与pembrolizumab联合用药在一线非小细胞肺癌患者队列中的生物标志物研究结果，已被SITC（美国免疫治疗癌症学会）2023年年会接受，将于11月3日在圣地亚哥会议中心进行海报展示。该摘要将于10月31日发布在SITC网站上，海报展示后将在Immutep公司网站上公布。SITC成立于1984年，是一个致力于推进癌症免疫治疗和肿瘤免疫学发展的非营利组织。Immutep是一家处于临床阶段的生物技术公司，专注于开发LAG-3免疫疗法，旨在为癌症和自身免疫病患者提供创新的治疗方案。

UroGen Pharma与FDA达成协议，计划提交UGN-102（美托咪）新药申请，用于治疗低级别中危非肌肉侵袭性膀胱癌。FDA同意采用滚动审查，允许提前提交NDA的化学、制造和控制系统部分。UGN-102有望成为非手术治疗方法，改善膀胱癌患者的治疗选择。UroGen致力于开发创新治疗，以改善膀胱癌患者的预后。

Galectin Therapeutics宣布其针对NASH肝硬化患者门脉高压症的药物belapectin的Phase 2b/3研究NAVIGATE的第四个数据和安全监测委员会（DSMB）会议结果积极。该研究是全球性的，随机选取了357名来自14个国家的患者。主要疗效目标是预防食管静脉曲张。DSMB会议认为，基于目前收集的数据，NAVIGATE研究可以按照原设计继续进行。Galectin Therapeutics首席医疗官Dr. Pol Boudes表示，这是Galectin Therapeutics和belapectin项目的重要里程碑，对于受NASH肝硬化影响的患者来说也是一大进步。目前，NASH/MASH流行导致越来越多的患者将遭受肝硬化，肝脏器官短缺问题将更加严重，进一步凸显了新治疗方法的迫切需求。Belapectin是一种针对NASH/MASH和纤维化的关键蛋白galectin-3的复杂碳水化合物药物，在动物实验中显示出逆转肝纤维化和肝硬化的治疗作用。

Janssen制药公司宣布将在欧洲视网膜专家协会（EURETINA）2023年年度会议上展示五项公司赞助的演讲，包括关于JNJ-1887（JNJ-81201887）基因疗法的两项1期临床试验的安全分析数据，分别针对地理萎缩（GA）和湿性AMD患者。此外，还将分享关于真实世界GA试验人群的描述性分析、X连锁视网膜色素变性（XLRP）患者对症状和合并症的看法等新研究。JNJ-1887是一种针对GA的基因增强疗法，旨在通过增加sCD59的表达来保护视网膜细胞，减缓疾病进展。Janssen还与MeiraGTx合作开发bota-vec，用于治疗XLRP。这些研究有助于推动视网膜疾病治疗领域的创新。

加拿大国家低血钙症登记处的患者通过DXA扫描进行了前瞻性筛查，结果显示绝经后女性骨质疏松症、骨量减少和脆性骨折的发生率显著。恩博帕拉肽（一种PTHR1激动剂）的临床前和临床研究数据支持其在维持钙稳态、正常化尿钙和恢复平衡的骨转换方面的能力，同时保持骨完整性。Amolyt Pharma公司在2023年美国骨骼和矿物质研究学会（ASBMR）年会上展示了相关数据，包括来自加拿大国家低血钙症登记处患者的骨疾病前瞻性分析，以及恩博帕拉肽对骨转换、钙稳态和尿钙正常化的影响。Amolyt Pharma首席医疗官Mark Sumeray表示，这些数据强调了开发一种能够恢复平衡的骨稳态、避免骨丢失并改善生活质量的低血钙症疗法的必要性。恩博帕拉肽是一种新型研究性治疗肽，能够在非人灵长类动物、健康志愿者和低血钙症患者中维持正常的血清钙和尿钙水平，而不会对骨骼产生有害影响。Amolyt Pharma期待其正在进行中的3期临床试验“Calypso”的结果，该试验旨在研究恩博帕拉肽对尿钙、骨量和骨质量的影响。

MBX Biosciences宣布，其针对低血钙症（HP）的长效甲状旁腺激素（PTH）肽前药MBX 2109的1期临床试验结果将在美国骨与矿物质研究学会（ASBMR）年会上进行口头报告。该研究是一项针对健康成人的首次人体、随机、双盲、安慰剂对照的1期研究，旨在评估MBX 2109作为每周一次的甲状旁腺激素替代疗法的安全性。MBX 2109是一种利用公司专有的Precision Endocrine Peptide™（PEP™）平台技术开发的长效PTH替代疗法，旨在简化疾病管理，改善患者的生活质量。该药物于2022年7月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格认定。MBX Biosciences致力于开发针对内分泌疾病的精准治疗药物，其产品线还包括MBX 1416，用于治疗术后低血糖症。

Lantern Pharma公司利用其专有的AI和机器学习平台RADR®开发针对癌症的疗法，近日宣布其药物候选LP-184在胶质母细胞瘤（GBM）中的疗效数据在《临床癌症研究》杂志上发表。LP-184是一种具有低纳摩尔活性和良好中枢神经系统渗透性的独特小分子，通过合成致死机制利用DNA损伤修复（DDR）缺陷的常见脆弱性来攻击实体瘤和中枢神经系统癌症。该研究显示LP-184能够抑制多种GBM模型，包括对替莫唑胺耐药和MGMT表达的细胞。Lantern Pharma的AI平台RADR®还突出了GBM肿瘤发生和LP-184对EGFR激活途径敏感性的重叠基因依赖性特征。LP-184正在进行的1期临床试验旨在评估其在晚期实体瘤患者中的安全性和耐受性，预计2024年上半年完成1期A部分试验，并在下半年开始GBM和其他中枢神经系统癌症的2期试验。

该研究由MD Anderson癌症中心进行，发表在《Cancers》期刊上，主要探讨了使用Menarini Silicon Biosystems的CELLSEARCH®系统进行循环肿瘤细胞（CTCs）的液体活检，在早期发现皮肤癌复发方面的有效性。研究纳入了325名III期黑色素瘤患者，通过血液检测CTCs并与随访影像学检查结果对比，发现CTCs在疾病复发前的9个月即可被检测到，这比常规影像学检查提前了显著的时间。研究结果表明，CTCs可以作为血液生物标志物，帮助评估黑色素瘤患者复发的风险，并可能在未来引导更早的临床干预。该研究强调了CELLSEARCH CTC液体活检测试在早期检测疾病进展和监测患者对药物反应方面的潜力。

君圣泰医药宣布，其自主研发的抗炎代谢调节剂小檗碱熊去氧胆酸盐（HTD1801）在针对2型糖尿病患者的2期临床试验中取得显著成果。该研究在德国汉堡的第59届欧洲糖尿病研究协会（EASD）年度会议上以口头报告形式发布。试验结果显示，HTD1801可显著降低受试者的糖化血红蛋白（HbA1c）水平，改善肝胆炎症和损伤相关生物标记物，且具有良好的安全性及耐受性。君圣泰医药计划进一步开展3期临床研究以验证HTD1801的有效性和安全性。

MindMed公司宣布将在西班牙巴塞罗那举行的第36届欧洲神经科学学会（ECNP）大会上展示其自主研发的MDMA衍生物MM-402在自闭症谱系障碍（ASD）动物模型中的临床前数据。MM-402在Fmr1敲除小鼠模型中显示出比S(+)-3,4-MDMA或(±)-3,4-MDMA更好的疗效，能够增加社交互动并减少过度活跃等副作用。公司计划在2023年第四季度启动MM-402的第一项临床试验。MindMed致力于开发治疗脑健康疾病的创新疗法，其产品在纳斯达克（MNMD）和加拿大NEO交易所（MMED）上市。

NMD Pharma将在世界肌肉学会第28届国际年会上展示NMD670在重症肌无力患者中的I/IIa期临床试验数据，这是首次通过临床试验验证了NMD670对ClC-1抑制这一新型治疗神经肌肉疾病机制的疗效，结果显示单剂量NMD670可显著改善患者的肌无力症状，为III型脊髓性肌萎缩症患者的II期临床试验奠定了基础。NMD Pharma计划于2023年9月启动NMD670在III型脊髓性肌萎缩症患者的II期临床试验。

BPGbio公司宣布，其AI驱动的生物制药产品BPM 31510IV在胰腺癌治疗中的Phase 2a临床试验显示出良好的安全性和早期临床效益迹象，医学顾问委员会建议将其推进至Phase 2b试验。该药物针对肿瘤微环境，通过NAi Interrogative Biology®多组学AI平台验证了其作用机制。BPGbio计划在2024年1月的大型癌症会议上展示其研究结果，并正在评估下一步的开发步骤。此外，BPGbio通过Project Survival®项目，与Beth Israel Medical Center/Harvard Medical School等机构合作，致力于胰腺癌的早期诊断，以改善患者预后。BPGbio是一家专注于肿瘤学、神经学和罕见疾病的AI驱动生物制药和诊断公司，拥有丰富的AI开发管线和强大的技术平台。

Aclaris Therapeutics完成了其针对轻度至重度特应性皮炎患者的ATI-1777 Phase 2b临床试验的入组工作，预计将在年底发布该试验的疗效、安全性及其他初步数据。该试验评估了局部喷剂JAK 1/3抑制剂ATI-1777的效果，此前在为期四周的Phase 2a试验中已显示出显著改善。ATI-1777旨在减少全身暴露，并计划作为含有润肤剂的喷剂配方开发。同时，Aclaris还计划在11月发布针对类风湿性关节炎的zunsemetinib（ATI-450）Phase 2b试验的数据。