Acasti Pharma Inc.将于2023年10月11日举办一场名为“GTX-104：罕见且危及生命的脑动脉瘤性蛛网膜下腔出血（aSAH）的潜在新治疗标准”的虚拟专家论坛。论坛将讨论aSAH的高未满足医疗需求和当前的治疗格局，并重点介绍Acasti的领先临床资产GTX-104，这是一种针对aSAH的新型尼莫地平配方，目前处于3期临床试验阶段。活动将由马萨诸塞州总医院的W. Taylor Kimberly博士主持，他将讨论aSAH患者的未满足医疗需求以及当前的治疗状况。Acasti的领导团队将提供关于试验设计、市场动态和未来方向的见解。论坛还将包括一个现场问答环节。Acasti是一家处于后期阶段的生物制药公司，致力于开发针对罕见和孤儿疾病的药物候选产品。

Ardelyx公司公布其研究性药物IBSRELA（tenapanor）在儿童便秘型肠易激综合症（IBS-C）患者中的研究数据，通过在NASPGHAN年会上展示的两份海报，评估了该药物在12至17岁儿童患者中的安全性和有效性。研究显示，IBSRELA在成人中已显示出对便秘和腹部症状的改善作用，目前正在进行针对儿童患者的评估。初步数据显示，在参与研究的42名儿童中，没有出现严重的不良事件，且所有报告的不良事件均与药物无关，除了腹泻。这些数据为评估IBSRELA在儿童患者中的安全性和有效性迈出了重要一步。

Sesh Products US, Inc.宣布其PMTA（上市前烟草产品申请）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的接受审查。该公司在2022年5月14日的截止日期前提交了涵盖72个SKU的捆绑式PMTA，所有产品均属于“Sesh+”品牌。这一重要里程碑体现了Sesh确保产品一致性、满足质量标准和遵守联邦法规的承诺。Sesh+尼古丁口含片专为21岁以上的尼古丁产品使用者设计，尤其是那些无法或选择不戒烟的人。Sesh的目标是帮助那些希望从传统可燃产品过渡到可能更少危害的替代品的成年人。Sesh的CEO Max Cunningham表示，这一接受是对他们与FDA合作完成PMTA过程的承诺的证明。Sesh与Chemular Inc.（一家知名的科研和监管咨询公司）的合作对于获得这一接受至关重要。Sesh致力于消除与烟草相关的危害。

Ankyra Therapeutics与Merck达成临床试验合作及供应协议，旨在评估其新型局部免疫疗法ANK-101与Merck的PD-1抑制剂KEYTRUDA联合使用的效果。该合作基于ANK-101在晚期实体瘤患者中单独使用的一期临床试验结果。ANK-101是一种由IL-12与铝羟化物结合的肿瘤内药物复合物，能在肿瘤微环境中保持生物活性长达数周，同时避免全身毒性。预临床研究表明，ANK-101能诱导肿瘤微环境中的PD-1表达，并与PD-1阻断剂联合使用显示出增强的疗效。Ankyra Therapeutics计划在2024年开始KEYNOTE-E56临床试验，以评估ANK-101与pembrolizumab的联合应用。

Acumen Pharmaceuticals宣布将在2023年10月24日至27日举行的第16届CTAD会议上展示其针对阿尔茨海默病的新型疗法ACU193的深入见解和新探索性发现。这些数据包括INTERCEPT-AD试验的详细分析，该试验评估了ACU193在早期阿尔茨海默病患者中的安全性和耐受性。ACU193是一种针对可溶性淀粉样蛋白β寡聚体（AβOs）的人源化单克隆抗体，旨在抑制AβOs对神经元的破坏作用。INTERCEPT-AD试验结果显示，ACU193具有良好的耐受性和安全性，并在60名早期阿尔茨海默病患者中达到了主要研究目标。此外，将在会议上进行四场虚拟和现场海报展示，包括ACU193的药代动力学和靶点结合分析。

Starton Therapeutics公司宣布，其STAR-LLD Phase 1b临床试验已开始给药，该试验旨在评估低剂量来那度胺（STAR-LLD）连续皮下注射治疗多发性骨髓瘤（MM）的安全性、有效性和药代动力学。研究包括六名二线移植不适宜的患者，他们将在28天周期内每天接受来那度胺的连续给药，并与地塞米松和硼替佐米（Velcade）联合使用，以评估方案的耐受性和临床反应，并评估安全性、耐受性、免疫生物标志物和疗效信号。该研究还预计将提供疗效信号，以评估反应率、反应持续时间、无进展生存期和最小残留病的变化。Starton Therapeutics与Healthwell Acquisition Corp. I签署了一项商业合并协议。STAR-LLD是一种正在开发的连续给药来那度胺，旨在扩大和取代最常见血液癌症——多发性骨髓瘤（MM）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）的标准治疗方案。

Akero Therapeutics公司宣布，其研发的NASH治疗药物efruxifermin（EFX）在HARMONY Phase 2b临床试验中取得积极成果，该试验主要评估了EFX对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者肝纤维化的改善效果。结果显示，EFX在24周时达到了主要疗效终点，即改善肝纤维化而不恶化NASH，并在多个次要疗效终点上显示出统计学意义，包括肝损伤和纤维化非侵入性标志物、肝脏脂肪含量、血糖控制、脂蛋白和体重改善。EFX治疗总体耐受性良好，与Akero的Phase 2a BALANCED研究观察到的耐受性相似。Akero计划在年底前开始其Phase 3 SYNCHRONY临床试验，并继续致力于为NASH患者提供有效的治疗方案。

Foghorn Therapeutics公司宣布，将在2023年10月11日至15日在马萨诸塞州波士顿举行的AACR-NCI-EORTC国际会议上展示其BRG1/BRM抑制剂FHD-286、选择性EP300项目和BRD9降解剂FHD-609的临床和预临床数据。FHD-286作为一种广谱的血液和实体瘤分化剂，在急性髓系白血病、转移性脉络膜黑色素瘤、非小细胞肺癌和前列腺癌等肿瘤类型中显示出潜力。EP300项目针对CBP突变癌症和EP300依赖性恶性肿瘤，包括膀胱癌、NSCLC、各种白血病和淋巴瘤。此外，公司还将展示BRD9降解剂FHD-609在一种AML亚型中的抗肿瘤疗效。

Pharvaris公司宣布，其两项关于新型口服缓激肽B2受体拮抗剂deucrictibant的研究摘要被CIIC Fall 2023会议接受，将于10月13日至14日在德克萨斯州达拉斯的Gaylord Texan度假村进行ePoster展示。研究包括deucrictibant治疗遗传性血管性水肿（HAE）攻击的有效性和安全性，以及早期症状缓解情况。Pharvaris作为该会议的铂金级赞助商，将在会议期间展出，并在会议结束后在官方网站上发布海报。Pharvaris致力于开发治疗和预防HAE的新型口服药物，旨在为所有HAE亚型患者提供有效、安全、易于使用的治疗方案。

Beyond Cancer, Ltd.将在即将举行的AACR-NCI-EORTC国际分子靶点和癌症治疗会议上展示两项关于超高浓度一氧化氮（UNO）作为实体瘤免疫疗法的海报。这些海报将展示UNO在肿瘤小鼠模型中的抗肿瘤效果，包括高肿瘤消退率和延长生存期，以及增强抗CTLA-4治疗活性和诱导持久抗肿瘤反应。Beyond Cancer, Ltd.是Beyond Air, Inc.的子公司，专注于利用UNO治疗实体瘤，目前正在进行针对实体瘤患者的一期临床试验。此外，Beyond Air, Inc.致力于利用一氧化氮治疗呼吸系统疾病、神经系统疾病和实体瘤，其产品LungFit® PH已获得FDA批准用于治疗新生儿呼吸窘迫综合征。

MyMD Pharmaceuticals将在BioFuture 2023会议上分享公司及其产品管线信息，包括MYMD-1在肌肉减少症治疗中的积极2期研究结果的更新。公司总裁兼首席医疗官Chris Chapman博士将于10月6日9:30am EST在会议上进行演讲，执行副总裁Jenna Brager博士将于10月5日11:45am EST参加关于长寿和细胞水平上阻止与年龄相关的疾病的讨论。MYMD-1在肌肉减少症患者中显示出降低TNF-α、IL-6和sTNFR1血清水平的统计显著性，并满足所有主要药代动力学和次要安全性和耐受性终点。MYMD计划向FDA提交临床安全报告，寻求进行肌肉减少症的3期临床试验。此外，MYMD还宣布FDA已接受其针对活动性类风湿性关节炎患者评估MYMD-1的IND申请。MYMD-1是一种口服的下一代TNF-α抑制剂，具有选择性阻断TNF-α作用的能力，且在早期临床试验中未出现与传统免疫抑制疗法相关的严重副作用。

Theratechnologies公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已为该公司关于tesamorelin F8配方的补充生物制品许可申请（sBLA）设定了2024年1月22日的PDUFA目标日期。tesamorelin是美国唯一批准用于治疗HIV相关脂肪代谢障碍成人患者腹部脂肪过多的药物。一旦获得批准，F8配方将取代目前在美国销售的F4配方（商品名为EGRIFTA SV®）。F8配方的tesamorelin拟命名为EGRIFTA MDV TM，目前正由FDA审查。根据FDA的标准审查流程，除非公司在2023年11月21日之前收到通知，否则FDA将提交tesamorelin F8配方的sBLA。EGRIFTA SV®（tesamorelin注射剂）在美国批准用于治疗HIV感染并患有脂肪代谢障碍的成年患者腹部脂肪过多。EGRIFTA SV®是一种生长激素释放因子（GHRF）类似物，作用于大脑中的垂体细胞，刺激内源性生长激素的产生和释放。

匹兹堡大学研究团队领衔，由免疫学助理教授Jason Lohmueller博士带领，将在2023年11月1日至5日在圣地亚哥会议中心举行的癌症免疫治疗学会第38届年会（SITC 2023）上展示关于SNAP-CAR的摘要。该摘要涉及Coeptis Therapeutics公司从匹兹堡大学许可的“通用”CAR T细胞疗法平台SNAP-CAR，该平台能够针对多种癌症进行编程抗原靶向。SNAP-CAR疗法通过抗体适配分子靶向肿瘤，提供了一种高度可编程的疗法平台。Coeptis Therapeutics是一家致力于开发创新细胞疗法平台的生物制药公司，其业务模式旨在通过许可协议、合作开发关系和战略合作伙伴关系来最大化其产品组合和权利的价值。

Kura Oncology公司宣布，其三项关于新型次生香叶基转移酶抑制剂（FTI）KO-2806的研究摘要已被接受，将在2023年10月13日于波士顿举行的AACR-NCI-EORTC国际分子靶点和癌症治疗会议上进行海报展示。这些研究支持了将KO-2806与包括酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）、KRAS G12C抑制剂和KRAS G12D抑制剂在内的不同类别的靶向疗法结合使用的合理性。这些发现展示了FTIs在增强抗肿瘤活性和解决靶向疗法先天性和适应性耐药机制方面的潜力。会议将详细介绍KO-2806在肾细胞癌模型中增强卡博替尼的抗肿瘤活性，以及在KRAS G12C非小细胞肺癌和KRAS G12D抑制中限制补偿性信号重新激活以加深对KRAS G12D抑制的反应。

SwanBio Therapeutics宣布其首个临床试验PROPEL进入第二阶段剂量递增队列，该试验旨在评估其基因疗法SBT101治疗肾上腺髓质神经病（AMN）的安全性和有效性。SBT101是一种旨在补偿ABCD1基因突变的基因疗法。独立数据安全监测委员会（DSMB）建议将研究推进到更高剂量队列。Syncona Investment Management Limited作为主要投资者，额外投资1000万美元支持第二阶段。PROPEL研究正在美国进行，并已获得荷兰CCMO的批准，将扩展到欧洲。SwanBio Therapeutics专注于开发针对中枢和周围神经系统的基因疗法，旨在为患有严重遗传性神经疾病的患者带来变革性治疗。

PureTech Health公司旗下子公司Vedanta Biosciences宣布，其新型口服疗法VE202在治疗溃疡性结肠炎的Phase 2 COLLECTiVE202临床试验中已开始给药，并获美国FDA授予快速通道资格。VE202是一种口服的理性定义的细菌联合体候选药物，旨在治疗溃疡性结肠炎。该研究旨在评估VE202在治疗溃疡性结肠炎中的安全性和疗效。Vedanta Biosciences专注于开发基于人类微生物组细菌联合体的新型口服疗法，其产品管线包括用于预防复发艰难梭菌感染和炎症性肠病的临床阶段产品候选药物，以及用于预防革兰氏阴性感染的预临床候选药物。

MoonLake公司宣布，将在欧洲皮肤病学和性病学大会（Berlin, Germany）上展示其Nanobody® sonelokimab在治疗硬化性汗腺炎（HS）的12周Phase 2 MIRA试验结果。这是首个使用HiSCR75作为主要终点的HS安慰剂对照随机试验，结果显示sonelokimab在治疗HS方面具有良好的疗效和安全性。试验结果显示，与安慰剂组相比，接受sonelokimab治疗的患者在12周时达到HiSCR75的比例显著更高。此外，MoonLake公司还计划在11月美国风湿病学会会议上公布其Phase 2 ARGO试验的初步结果，该试验评估sonelokimab在治疗银屑病关节炎（PsA）方面的疗效。