Soleno Therapeutics宣布将在FPWR 2023研究研讨会上进行口头报告，介绍其治疗普拉德-威利综合症（PWS）的新药DCCR（Diazoxide Choline）延释片的长期治疗研究C602的结果。该研讨会在科罗拉多州丹佛举行，报告由佛罗里达大学Jennifer L. Miller博士主讲，将于10月5日下午2点至2点20分（MDT）在丹佛市中心的威斯汀酒店进行。DCCR是一种每日一次给药的新药，已获得孤儿药资格和快速通道资格。普拉德-威利综合症是一种罕见疾病，以食欲过盛为特征，严重影响患者及其家庭的生活质量。目前尚无治疗该疾病食欲过盛、代谢、认知功能或行为方面的批准疗法。

Kronos Bio公司宣布，其内部发现的高度选择性口服生物利用度CDK9抑制剂KB-0742在正在进行的1/2期临床试验中显示出积极的初步数据。该药物针对转录依赖性实体瘤，包括MYC依赖性肿瘤，如三阴性乳腺癌、卵巢癌和肺癌。初步分析显示，在28名接受10至60毫克剂量治疗的晚期治疗患者中，KB-0742表现出单药抗肿瘤活性，并展现出可管理的安全性，未观察到3/4级中性粒细胞减少。KB-0742的剂量呈比例暴露和靶点结合，以及24小时的血浆半衰期，允许间歇性给药。目前，剂量递增部分继续进行，80毫克剂量水平的患者给药正在进行中。同时，剂量扩展部分的研究正在招募MYC依赖性和其他转录依赖性肿瘤患者。公司将于今日下午4:30举行电话会议和网络直播，由主要意见领袖和KB-0742试验调查员Miguel Villalona-Calero博士介绍数据。

Immuneering公司在分子靶向和癌症治疗国际会议上展示了其两个候选药物IMM-1-104和IMM-6-415的积极临床前数据。IMM-1-104在超过190个患者相关模型中表现出对MAPK驱动的多种肿瘤类型的高敏感性，包括RAS和RAF突变型黑色素瘤、胰腺癌和肺癌。IMM-1-104与吉西他滨或紫杉醇联合使用在多个胰腺癌模型中增强了抗肿瘤活性。IMM-6-415在超过60个患者相关模型中表现出对MAPK驱动的多种肿瘤类型的高敏感性，包括RAS和RAF突变型疾病。IMM-6-415与恩曲他滨联合使用在动物模型中比binimetinib加恩曲他滨联合使用时，显示出更深层次的肿瘤消退和更持久的疗效。这些发现为IMM-1-104和IMM-6-415作为单药和联合治疗方案在MAPK驱动的肿瘤类型中的潜力提供了进一步支持。

Gritstone bio公司宣布，其针对COVID-19的自扩增mRNA（samRNA）疫苗候选人的三项1期研究结果显示，这些疫苗在诱导持久免疫反应方面展现出初步证据。这些研究结果将在IDWeek 2023会议上展示，并已与生物医学高级研究和发展局（BARDA）签订合同，将研究推进至一项10,000名患者的随机2b期比较研究。Gritstone的CORAL项目旨在通过samRNA和新型免疫原诱导B细胞和T细胞免疫，以预防COVID-19。这些研究包括CORAL-BOOST、CORAL-CEPI和CORAL-NIH，均显示出高中和抗体水平和广泛的T细胞反应。Gritstone的samRNA疫苗平台通过改变编码在载体RNA中的抗原序列来开发多种疫苗，具有耐受性好、可扩展和广泛适用等优点。

医疗科技公司Intelligent Bio Solutions Inc.成功完成了一项约4378万美元的公开募股，包括普通股、可转换优先股和认股权证。募股包括2232.2万股普通股、5728.7万股可转换优先股和7960.9万份认股权证。公司计划将净收益用于一般企业用途和营运资金。此次募股由 Ladenburg Thalmann & Co. Inc.担任唯一簿记经理，所有证券均由公司出售。可转换优先股具有有益所有权阻挡器，但无股息权利和清算优先权，且除有限例外外，无投票权。认股权证在特定条件下可转换为普通股。

Revolution Medicines公司宣布，其RAS MULTI抑制剂RMC-6236在治疗非小细胞肺癌和胰腺导管腺癌患者中展现出良好的抗肿瘤效果和安全性。该药在多个剂量水平和KRAS G12 X基因型（包括常见的G12D和G12V突变型）的患者中表现出初步的临床活性，且耐受性良好。这些数据在2023年欧洲肿瘤学会（ESMO）大会上公布，并将在多中心、开放标签的1/1b期临床试验中进一步优化剂量。RMC-6236有望成为治疗RAS突变癌症的有效单药疗法，并可能与其他药物联合使用。

Boundless Bio公司将在2023年10月11日至15日在波士顿举行的AACR-NCI-EORTC国际分子靶点和癌症治疗会议上展示两项即将发表的壁报。这两项壁报分别介绍了BBI-825，一种新型、强效且选择性的核糖核苷酸还原酶（RNR）抑制剂，它能阻断结直肠癌（CRC）中ecDNA扩增介导的KRASG12C抑制剂耐药性，以及ecDNA的内在基因组可塑性如何使肿瘤细胞迅速获得对靶向治疗的耐药性。Boundless Bio致力于通过靶向ecDNA，解决肿瘤患者未满足的医疗需求，正在开发首个ecDNA导向疗法BBI-355，并正在进行1/2期临床试验。该公司已从领先的生物科学投资者那里筹集了超过2.5亿美元。

Omega Therapeutics公司宣布将在即将于马萨诸塞州波士顿举行的AACR-NCI-EORTC国际分子靶点和癌症治疗会议上展示其针对非小细胞肺癌（NSCLC）的c-MYC靶向表观遗传调控剂OTX-2101的新临床前数据。这些数据展示了该药物在调节MYC表达方面的潜力，并有望与免疫检查点和EGFR抑制剂协同作用。Omega Therapeutics致力于开发新型可编程表观遗传mRNA药物，以治疗或治愈多种疾病，其产品管线涵盖肿瘤学、再生医学、免疫学等多基因疾病和单基因疾病。

日本Kyowa Kirin公司宣布，将在2023年10月11日至14日在德国柏林举行的欧洲皮肤病学和性病学学会（EADV）大会上展示关于rocatinlimab（AMG 451/KHK4083） Phase 2b研究的数据。rocatinlimab是一种正在研究用于治疗中重度特应性皮炎（AD）的实验性产品。AD是一种慢性、异质性的炎症性疾病，以皮肤红肿、瘙痒和疼痛为特征，由皮肤屏障破坏和T细胞依赖性炎症途径驱动。该研究数据将展示rocatinlimab在改善成人中重度AD患者症状方面的效果，包括改善鳞屑化、SCORAD评分以及DLQI评分，且这些效果在20周停药期间得以维持。rocatinlimab是一种潜在的首个抗OX40单克隆抗体，旨在抑制和减少导致AD炎症反应的OX40+致病性T细胞。Kyowa Kirin与Amgen于2021年6月1日达成协议，共同开发和商业化rocatinlimab。

Flare Therapeutics与PathAI合作开发了一款AI模型，能准确预测高PPARG表达的腔肌浸润性尿路上皮癌（MIUC），这一成果有助于治疗晚期尿路上皮癌（UC）的药物FX-909的临床开发。该模型在分析来自367个独特MIUC病例和42个独立数据集的H&E染色切片时表现出色，AUROC值达到95%。FX-909是一种新型、高效、选择性的小分子，能抑制PPARG，用于治疗晚期UC的腔亚型。目前，FX-909正在开展一项I期临床试验，以评估其安全性、耐受性、药代动力学、药效学及临床活性。

在2023年10月4日，儿童神经病学学会会议即将展示儿童神经病学领域的最新研究成果。UCB公司将在会上展示两篇关于Dravet综合症护理和管理的最新研究海报。第一篇海报通过美国索赔数据对使用芬氟拉明的Dravet综合症患者进行回顾性分析，发现使用芬氟拉明至少6个月的个体在救援抗癫痫药物使用和医疗访问方面观察到显著减少。第二篇海报通过Dravet综合症基金会护理者洞察调查，探讨了Dravet综合症早期诊断的挑战，强调了患者倡导团体和在线资源在诊断和管理过程中的重要作用。这两篇海报突出了对Dravet综合症的理解和管理方面的进展，以及医疗干预和患者倡导资源在改善受此病影响的人的生活中的关键作用。

Ryvu Therapeutics在2023年AACR-NCI-EORTC国际分子靶点和癌症治疗会议上展示了其PRMT5程序和合成致死平台的前期临床数据，以及MEN1703（SEL24）在B细胞淋巴瘤中的前期临床数据。公司首席科学官Krzysztof Brzózka博士表示，他们对合成致死平台的前期数据感到满意，并期待在2024年进行进一步的开发和IND可行性研究。此外，公司还展示了其综合原发性结直肠癌（CRC）细胞模型，这些模型不仅与患者来源的样本中的分子特征相匹配，而且在筛选方面超越了行业标准。Ryvu的许可方Menarini集团和学术合作伙伴展示了MEN1703（SEL24）的前期临床数据，这是一种首创的口服、双类型I PIM/FLT3抑制剂，在B细胞淋巴瘤中表现出有希望的抗癌活性，支持MEN1703在弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）中的II期临床试验。Ryvu还将举办关于PRMT5和合成致死药物开发管道的在线研讨会。

Nuvalent公司宣布，将在35届AACR-NCI-EORTC会议上展示其针对ALK阳性非小细胞肺癌和其他实体瘤的NVL-655药物在ALKOVE-1临床试验中的初步数据。NVL-655是一种新型脑穿透性ALK选择性酪氨酸激酶抑制剂，旨在克服现有ALK抑制剂的临床挑战，包括治疗耐药性、脑转移和与TRK抑制相关的中枢神经系统不良事件。该药物在ALKOVE-1临床试验的1期剂量递增部分中表现出初步活性，包括客观缓解率（ORR）和脑部活性指标。NVL-655具有良好的耐受性，治疗相关不良事件（TRAEs）多为轻微。公司计划于10月13日举行电话会议和网络直播，讨论这些数据。

生物技术公司Nested Therapeutics宣布，其领先候选药物NST-628，一种新型非降解性分子胶，针对RAS/MAPK通路多个节点，将在2023年AACR-NCI-EORTC国际会议上展示其临床前数据。该公司将在波士顿会议期间展示三篇海报，验证NST-628的作用机制，并展示其相较于其他MAPK靶向化合物的潜在优越性。Nested Therapeutics的DeCRYPTion平台是一个专为药物发现设计的平台，通过映射突变簇到结构蛋白组、识别可成药口袋和癌症驱动机制以及设计针对可成药口袋的新型药物，该公司致力于发现和开发针对癌症患者的创新、靶向、小分子精准医疗疗法。

Black Diamond Therapeutics公司将在2023年10月11日至15日在波士顿举行的AACR-NCI-EORTC国际分子靶点和癌症治疗会议上进行三项海报展示。这些展示包括其Phase 1临床试验中BDTX-1535（一种口服第四代EGFR抑制剂）在非小细胞肺癌（NSCLC）患者中的初步剂量递增数据，该试验的设计，以及BDTX-4933（一种针对BRAF和上游驱动突变共享的致癌RAF构象的脑穿透性RAF抑制剂）的预临床数据。BDTX-1535旨在治疗多种EGFR突变，包括对奥希替尼治疗后出现的C797S突变，并有可能治疗表达EGFR突变的胶质母细胞瘤（GBM）患者。Black Diamond Therapeutics是一家专注于开发针对临床验证靶点中致癌突变的治疗方案的精准肿瘤学公司，其MasterKey疗法旨在克服耐药性，减少对野生型介导的毒性，并具有脑穿透性，以解决具有遗传定义的癌症患者的重大未满足医疗需求。

洛氏制药公司下属的洛氏@礼来肿瘤部门宣布，将在2023年10月11日至15日在波士顿举行的2023年AACR-NCI-EORTC国际分子靶点和癌症治疗会议上展示针对KRAS G12D、多种致癌KRAS突变和Nectin-4的药物的临床前数据。这些项目是洛氏@礼来计划于2024年进入临床试验的新一代肿瘤药物之一。展示将包括对一种高度有效的KRAS G12D抑制剂、一种对野生型KRAS具有选择性的高度有效和同型选择性泛KRAS抑制剂以及一种全人源单克隆抗Nectin-4抗体偶联拓扑异构酶I（TOPO 1）抑制剂的预临床表征数据。这些新项目代表了多年专注于创建针对精确的产品特性的差异化分子的工作。洛氏@礼来的总裁雅各布·范·纳登表示，这些新项目标志着明年计划进入临床试验的三种新分子的首次临床前数据，这些领域在癌症生物学上对新的和更好的治疗选择仍有持续需求。

Rivus Pharmaceuticals公司宣布，其研发的代谢加速剂HU6在治疗非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）和高体重指数（BMI）患者中显示出临床益处。这项名为Phase 2a的研究显示，HU6显著降低了肝脏脂肪含量和体重，同时保持了肌肉质量，并改善了代谢和炎症的关键指标。该研究的结果发表在《柳叶刀·胃肠肝病学》杂志上。HU6在每日一次的口服剂量下耐受性良好，不良事件主要为轻微或中度。这项研究的设计旨在评估HU6在80名患有NAFLD、肝脏脂肪含量升高（大于8%）和BMI为28至45 kg/m2的28至65岁患者中的安全性和有效性。研究结果显示，HU6在所有剂量组中与安慰剂相比，肝脏脂肪含量显著降低，体重减轻，且没有肌肉质量的损失，同时改善了代谢和全身炎症的指标。