Galectin Therapeutics将在第20届Discovery on Target会议上更新其针对肝脏纤维化程序的研究进展，该会议是业界关于新型药物靶点和技术的领先活动。公司首席医疗官Dr. Pol F. Boudes将介绍名为“靶向活化巨噬细胞以改善肝硬化：Belapectin的发现和临床转化”的演讲，强调Belapectin作为一种针对galectin-3的抑制剂，能够通过其独特的分子结构被活化巨噬细胞捕获，从而在产生地点抑制galectin-3。Belapectin是一种针对NASH/MASH和纤维化的关键蛋白galectin-3的复杂碳水化合物药物，动物实验数据表明其在逆转肝纤维化和肝硬化方面具有显著的治疗效果。此外，公司正在探索将belapectin与免疫疗法（检查点抑制剂）结合用于治疗晚期黑色素瘤和头颈癌的Phase 2开发计划。

Defender Pharmaceuticals宣布，美国FDA已接受其关于鼻用东莨菪碱凝胶（DPI-386鼻用凝胶）的新药申请（NDA），并授予优先审评状态，由美国海军提出。该NDA基于五项III期临床试验，包括最新的III期研究（-33研究）的压倒性积极结果。FDA预计将在2024年1月26日作出决定。公司总裁兼首席执行官Barry I. Feinberg表示，这是寻求商业批准的又一关键里程碑，FDA的优先审评状态证明了预防运动相关症状的重要性。Defender正在计划DPI-386的商业化，并致力于为患者提供急需的治疗方案。该NDA是基于包括-33研究在内的多研究临床开发计划。Defender与NAMRU-D和NASA合作，专注于针对特定军事人员和宇航员的鼻用东莨菪碱开发项目。

AltruBio公司宣布其新型免疫调节疗法ALTB-268获得美国FDA批准进入2期临床试验，用于治疗溃疡性结肠炎。该疗法是一种皮下注射的免疫检查点增强剂，通过调节T细胞功能来恢复免疫平衡。AltruBio在过去一年中取得了显著进展，包括完成1期临床试验并公布ALTB-268的积极数据。2期临床试验包括一项开放标签的探索性生物标志物临床试验和一项随机多臂研究，预计将在2023年底开始。ALTB-268基于已证明有效的前药ALTB-168，具有更强大的功效和患者友好型皮下给药配方。AltruBio致力于开发针对自身免疫和炎症性疾病的创新疗法，以改善患者的生活质量。

Recce Pharmaceuticals Ltd宣布其新型合成抗感染药物RECCE® 327在Phase I/II临床试验中，对健康受试者进行快速输注速率的剂量研究已完成，结果显示RECCE® 327在30分钟内输注3000mg的剂量下安全且耐受性良好。独立安全委员会将审查完整队列数据，预计将推荐继续进行。RECCE® 327被开发为治疗尿路感染（UTI）的潜在药物，UTI如未得到治疗可能导致败血症，败血症占所有败血症感染的约30%，对病人和医疗行业影响重大。该试验旨在评估RECCE® 327在健康受试者中的安全性、药代动力学和药效学。Recce Pharmaceuticals Ltd致力于开发新型合成抗感染药物，以应对抗生素耐药超级细菌和新兴病毒病原体等全球健康问题。

Cue Biopharma完成了20名患者的患者扩张队列入组，评估其CUE-101生物制剂与KEYTRUDA联合作为一线治疗HPV阳性复发/转移性头颈鳞状细胞癌（HPV+ R/M HNSCC）的疗效。CUE-101是一种基于IL-2的生物制剂，数据显示与单独使用pembrolizumab相比，联合治疗显著提高了客观缓解率（ORR）。公司计划在2023年SITC年会上展示更新后的数据，并讨论CUE-101作为单药和联合用药的潜在注册路径。此外，CUE-101在Wilms瘤1表达肿瘤的1期临床试验中显示出抗肿瘤活性，进一步支持了其平台机制。

Candel Therapeutics宣布了其针对非小细胞肺癌（NSCLC）的CAN-2409免疫疗法的最新临床试验数据。数据显示，接受CAN-2409联合valacyclovir和免疫检查点抑制剂（ICI）治疗的晚期NSCLC患者中，有相当一部分患者生存期超过12个月，其中部分患者生存期超过18个月。这些数据表明，CAN-2409可能诱导一种新的功能性免疫监视状态，并在部分患者中实现持久的疾病控制。此外，许多接受CAN-2409治疗的患者尽管具有低或阴性PD-L1表达等疾病特征，但仍然实现了长期的生存。Candel预计将在2024年第二季度公布Cohort 2的总体生存数据。

Inozyme Pharma公司宣布，其正在进行的INZ-701 Phase 1/2临床试验在ENPP1缺陷和ABCC6缺陷（PXE）患者中显示出积极的安全、药代动力学、药效学和探索性疗效数据。INZ-701在两种疾病中均表现出良好的耐受性和安全性，且在提高PPi水平方面效果显著。在ENPP1缺陷患者中，观察到关键生物标志物、患者报告结果和功能结果的改善，包括GIC评分的提高。在ABCC6缺陷患者中，也观察到GIC评分的改善。INZ-701在临床试验中表现出快速、显著和持续的PPi水平升高，显示出潜在的一周一次给药的可能性。公司将于9月26日举行电话会议和网络直播，讨论这些更新。

REGENXBIO公司宣布将在2023年10月3日至7日在南卡罗来纳州查尔斯顿举行的第28届世界肌肉学会年会上进行多项展示。展示内容包括来自AFFINITY DUCHENNE™试验的初步数据，该试验是一项针对杜氏肌肉萎缩症的基因治疗研究，数据涉及长期安全性评估和三个月时肌肉中微肌蛋白的表达水平。此外，REGENXBIO将于10月3日举办电话会议，详细讨论展示的中间数据。REGENXBIO是一家致力于通过基因治疗改善患者生活的临床阶段生物技术公司，其拥有的NAV技术平台包括超过100种独特的AAV载体，如AAV7、AAV8和AAV9。公司致力于到2025年将五个AAV疗法推进到关键阶段或商业化产品。

Karyopharm Therapeutics Inc.宣布，其新型抗癌疗法selinexor的相关数据将在2023年国际骨髓瘤学会（IMS）和欧洲妇科肿瘤学会（ESGO）会议上展示。公司在IMS会议上将展示多项关于selinexor的新数据，同时，在ESGO会议上将介绍关于TP53野生型子宫内膜癌患者的SIENDO研究的探索性亚组分析。Karyopharm首席医疗官Reshma Rangwala表示，这些数据展示了selinexor在多种肿瘤类型中取得的显著疗效。XPOVIO（selinexor）是一种口服的XPO1抑制剂，已在美国获得批准，并在多个癌症适应症中上市。Karyopharm还在多个高未满足需求癌症适应症中进行其他中期和晚期临床试验，包括子宫内膜癌和骨髓纤维化。

2023年9月26日，深圳市茵冠生物科技有限公司自主研发的“人脐带间充质干细胞注射液”新药临床试验申请获得国家药品监督管理局药品审评中心受理，这是茵冠生物继首款细胞药物IND获受理后的又一重要突破，标志着公司干细胞药物研发注册进入快车道。茵冠生物已建立十余条创新生物医药研发管线，并持续加大研发投入，致力于解决未被满足的临床需求，推进多元化生物医药产品进入临床，为病患带来更多健康福祉。

2022年，为了加速胰腺癌新治疗方法的开发，胰腺癌行动网络（PanCAN）宣布授予Oncolytics Biotech公司第二年的PanCAN治疗加速器奖，以表彰其在pelareorep研究方面的成果。pelareorep是一种实验性免疫疗法，能将双链RNA引入癌细胞，刺激抗癌炎症反应。这项500万美元的奖金将支持Oncolytics进行下一阶段的临床试验，研究其专有的reovirus pelareorep与修改后的FOLFIRINOX化疗联合使用，并可能加入免疫检查点抑制剂。如果结果令人鼓舞，该治疗方案可能通过PanCAN的Precision Promise临床试验平台进入晚期临床试验。该组合疗法已获得FDA的快速通道指定，并已纳入Precision Promise临床试验平台，预计2024年初开放。Oncolytics计划利用这笔资金研究pelareorep与修改后的FOLFIRINOX化疗在未经先前癌症治疗的转移性胰腺癌患者中的疗效。

Ionis Pharmaceuticals宣布其药物olezarsen在治疗家族性胆固醇酯血症（FCS）的3期Balance研究中取得积极结果。该研究达到了主要疗效终点，olezarsen 80毫克每月剂量在六个月时与安慰剂相比，甘油三酯（TG）水平显著降低（p=0.0009），并在12个月时持续改善。此外，olezarsen 80毫克将急性胰腺炎事件减少了100%，达到关键次要终点。治疗olezarsen 80毫克导致apoC-III蛋白（一种调节血液中TG代谢的肝脏蛋白）的减少超过75%。除了80毫克每月剂量外，研究还评估了50毫克每月剂量。olezarsen显示出剂量依赖性效果，两种研究剂量都显示出胰腺炎的显著减少。Olezarsen计划在2024年初向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请，并将在欧盟进行监管文件提交。如果获得批准，olezarsen将成为美国FCS的首个可用治疗药物。FDA于2023年授予olezarsen治疗FCS的快速通道指定，旨在加速对具有潜在解决未满足医疗需求的新药的审查。Ionis将在未来的医学会议上展示olezarsen FCS的3期数据。

维亚投资孵化的生物医药企业近期取得多项进展：AcuraStem与武田公司达成许可协议，推进PIKFYVE靶向治疗药物；璧辰医药ABM-1310获得FDA快速通道资格，ABM-168获得NMPA批准；启愈生物双特异性抗体Q-1802项目入选上海市科技型中小企业创新资金计划；Arthrosi痛风药物AR882准备进入全球III期研究；AceLink在中国开设首个法布里病2期临床研究中心。这些进展展现了技术创新在生物医药领域的推动作用，为企业注入生命力，推动研发转化和商业化成功。

Drug Farm公司宣布在第三阶段1期临床试验中为首位慢性乙型肝炎患者给药，该试验旨在评估其首创的ALPK1激动剂DF-006作为单药治疗和与标准护理核苷（酸）类似物逆转录酶抑制剂联合治疗慢性乙型肝炎感染的治疗效果。DF-006是一种新型先天免疫调节剂，在体外和体内预临床研究中表现出强大的抗乙型肝炎病毒（HBV）反应。该研究将在全球多中心、随机、安慰剂对照试验中进行，评估DF-006在不同慢性乙型肝炎患者亚群中的疗效和安全性。Drug Farm是一家专注于开发针对先天免疫的创新治疗药物，包括乙型肝炎、心脏病、肾脏疾病和ROSAH综合征的私人生物技术公司。其IDInVivo平台结合了遗传学和人工智能技术的突破，用于发现新的治疗方法。

IMVT-1402作为一种皮下注射的FcRn抑制剂，在Phase 1临床试验中显示出良好的药效和安全性。该药物在健康成人中表现出剂量依赖性的IgG降低，与batoclimab相似，同时未观察到血清白蛋白或低密度脂蛋白胆固醇的剂量相关变化。IMVT-1402的开发旨在提供一种简单方便的皮下注射方式，有望成为治疗IgG介导的自身免疫疾病的最佳选择。Immunovant公司正在推进IMVT-1402的临床试验，并计划在11月分享更多多剂量递增研究数据。

Alzheon公司将在即将到来的行业和投资者会议上展示其研发进展。公司专注于阿尔茨海默病和相关神经退行性疾病的诊断和治疗方法，其中ALZ-801作为口服疾病修饰疗法处于三期临床试验阶段，旨在治疗早期阿尔茨海默病。ALZ-801通过阻止神经毒性可溶性β淀粉样蛋白寡聚体的形成，显示出对高风险APOE4患者的疗效，且安全性良好。Alzheon计划在2025年完成ALZ-801的试验并提交新药申请，同时其创新的精准医学方法有望改变阿尔茨海默病的治疗标准。

麦科奥特与腾讯科技在人工智能技术应用于多肽生成领域达成合作协议，双方将结合麦科奥特在双/多功能肽类药物研发的丰富经验和腾讯科技领先的AI技术平台，共同开展多肽类药物的早期研究，提升新药筛选效率和成功率。麦科奥特专注于心血管、代谢、抗炎镇痛等领域的新药研发，拥有20个1.1类新药品种的产品管线，并在中美取得临床进展。此次合作旨在加速多肽药物的早期研发进程，并推进创新产品线的全球开发和申报。