Caribou Biosciences公司宣布，其新型异基因CAR-T细胞疗法CB-012获得美国FDA的IND批准，用于治疗复发或难治性急性髓系白血病（r/r AML）。CB-012是首个同时具有检查点破坏和免疫伪装的CAR-T细胞疗法，旨在提高治疗效果并保护健康的造血干细胞。该公司计划在2024年中开始AMpLify Phase 1临床试验，以评估CB-012在AML患者中的安全性和耐受性。AML是一种常见的成人急性白血病，对于复发或难治性病例，目前的治疗选择有限。Caribou的CRISPR Cas12a chRDNA基因组编辑技术平台在维持高基因组完整性的同时，显著提高了基因组编辑的特异性。

Gradalis公司宣布将于2023年10月25日举办一场关于Vigil平台进入铂敏感复发卵巢癌二期临床试验的虚拟KOL讨论会。会议将邀请密西西比大学医学中心妇科肿瘤学教授Rodney P. Rocconi，M.D.，讨论卵巢癌患者的未满足医疗需求和当前治疗格局，以及Vigil作为针对多种实体瘤类型（包括卵巢癌）的个性化癌症免疫疗法的潜力。Gradalis首席科学官John Nemunaitis，M.D.将介绍Vigil的作用机制，强调其如何利用患者的肿瘤作为抗原来源，并展示针对克隆性新抗原的研究成果。会议还将包括现场问答环节。关于卵巢癌，患者分为两组，DNA修复能力不同，每组约占卵巢癌患者的一半：HRP型（DNA修复能力良好）和HRD/BRCA突变型（DNA修复能力差）。Vigil疗法在HRP型肿瘤患者中显示出良好的疗效，因为这类患者的肿瘤对化疗和PARP疗法的反应较好。Vigil是一种新型三功能免疫疗法平台，通过使用双shRNA技术修改患者的肿瘤，降低免疫抑制性TGF beta蛋白的产生，并最大化GM-CSF的表达，从而刺激免疫系统并吸引关键效应细胞，包括T细胞。Vigil疗法在1期、2a期和2b期临床试

Akebia Therapeutics公司将在2023年11月2日至5日在费城举行的美国肾脏病学会肾脏周会议上展示其研究成果。公司将展示关于其研究药物vadadustat的数据，该药物是一种口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂，用于治疗慢性肾脏病患者的贫血。Akebia Therapeutics已向美国食品药品监督管理局重新提交了vadadustat的新药申请，并期待在10月底前获得处方药用户费法案日期。此外，公司还将展示关于其另一产品Auryxia（富马酸亚铁）的研究数据，包括其在治疗慢性肾脏病相关高磷血症儿童中的安全性和耐受性。

Enveric Biosciences宣布启动其下一代抗抑郁、焦虑和成瘾药物EB-373的GLP毒理学和安全性药理学研究。这些研究旨在评估动物重复剂量毒性，以加强之前非GLP研究中建立的广泛安全边际，并生成符合监管要求的数据，以推进EB-373进入人体临床试验。此前，Enveric的非GLP研究显示EB-373具有良好的安全性和耐受性，并能快速转化为活性代谢物psilocin，血液浓度比psilocin低约100倍，两小时内降至不可检测水平。公司CEO Joseph Tucker表示，这些GLP毒理学和药理学研究是实现EB-373项目重要里程碑，有助于确立其安全性特征和最大耐受剂量，这对于临床试验申请至关重要。

Sanofi在ISPAD年会上公布PROTECT临床试验结果，显示疾病修饰疗法TZIELD可延缓8-17岁新诊断的1型糖尿病(T1D)儿童和青少年病情进展，有效延缓β细胞减少并保持β细胞功能。JDRF首席科学官Sanjoy Dutta博士强调，保护β细胞功能对治疗T1D至关重要。JDRF长期支持该疗法，包括通过研究资助、联邦资金、战略投资等方式。JDRF致力于加速T1D的治愈、预防和治疗，自成立以来已投资超过25亿美元用于研究。T1D是一种自身免疫性疾病，全球影响近900万人，其发病与饮食或生活方式无关，目前尚无治愈方法。

Spruce Biosciences完成CAHmelia-203临床试验的72名患者目标入组，并关闭筛选，评估tildacerfont治疗成人经典性肾上腺皮质增生症（CAH）的安全性和有效性。公司CEO表示，这一进展反映了患者和研究者的强烈兴趣，以及CAH社区中的巨大未满足医疗需求。预计最终入组人数将超过原定的72人，并计划在2024年第一季度发布该研究和CAHptain临床试验的顶线结果。CAHmelia-203是一项随机、双盲、安慰剂对照的2b期临床试验，评估tildacerfont在CAH患者中的安全性和疗效。Spruce还计划开展CAHmelia-204和CAHptain-205临床试验，分别评估tildacerfont在CAH患者中减少超生理剂量糖皮质激素使用以及在儿童CAH患者中的安全性和疗效。Tildacerfont是一种强效、高度选择性的非甾体口服CRF1受体拮抗剂，具有降低ACTH分泌和减少肾上腺和雄激素产生的潜力。

Palatin Technologies计划在2024年第一季度开始一项临床试验，研究其100%拥有的FDA批准产品bremelanotide（一种MC4R激动剂）与GLP-1激动剂的联合使用，以治疗肥胖患者。此外，Palatin在2023年10月16-17日在加州拉霍亚举行的肽治疗研讨会中展示了一项关于MC4R激动剂PL8905与GLP-1激动剂联合使用产生协同减肥效果的预临床数据。GLP-1激动剂是目前治疗肥胖的标准疗法，但实际应用数据显示，超过三分之二的患者在第一年内停止使用。Palatin的创新方法旨在通过联合疗法提高治疗依从性和促进持续长期减肥。Palatin的MC4R激动剂在肥胖治疗方面具有丰富的经验和知识产权，包括新型选择性MC4R肽激动剂和口服小分子MC4R激动剂。

Orasis Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其QLOSI™（盐酸匹罗卡品眼药水）0.4%用于治疗成人老花眼。QLOSI预计将于2024年上半年在美国上市。该药是一种处方眼药水，可每日使用或按需使用，最多每日两次。QLOSI在给药后20分钟内表现出疗效，可持续长达8小时，改善近视力而不影响远视或夜间视力。QLOSI是一种无防腐剂的匹罗卡品配方，旨在在疗效、安全性和舒适性之间达到最佳平衡。FDA的批准基于Phase 3 NEAR-1和NEAR-2临床试验的结果，涉及600多名患者，评估了QLOSI的疗效和安全性。两项试验均达到主要和关键次要终点，实现了距离校正近视力（DCNVA）的3行或更多增益，且没有1行或更多的距离视力下降。最常见的治疗相关不良事件为头痛和滴眼部位疼痛，分别发生在6.8%和5.8%的参与者中。所有QLOSI参与者中，只有1.3%报告了中度治疗相关不良事件。所有其他不良事件均为轻微。

ZyVersa Therapeutics公司宣布，其研发的Inflammasome ASC抑制剂IC 100在《Aging》杂志上发表的研究文章中，揭示了NLRP3炎症小体信号在肾脏滤过系统中的激活与年龄相关的肾脏健康下降有关，且在存在肾脏疾病的情况下会加剧，导致更差的预后。研究显示，抑制NLRP3信号可以改善老年小鼠的肾脏健康。IC 100是一种新型人源化IgG4单克隆抗体，能够抑制多种炎症小体及其相关ASC斑点，从而阻断炎症反应的持续。ZyVersa致力于开发针对肾脏和炎症疾病的首创新药，以解决这些疾病患者的未满足医疗需求。

Tonix公司宣布，其TNX-1500（Fc修饰的二聚体抗CD40L单克隆抗体）目前处于1期临床试验阶段，用于预防器官移植排斥。该药物由麻省总医院移植科学中心的研究人员在美国外科医生学院临床大会和国际胰腺和胰岛移植协会、国际异种移植协会以及细胞移植和再生医学学会联合大会上进行口头报告。研究数据表明，TNX-1500在非人灵长类动物异种心脏移植后作为维持治疗的使用效果。这些研究确认了TNX-1500在人类移植中预防排斥的合理性，并支持了其进一步开发。

EvolveImmune Therapeutics公司宣布，其新型T细胞共刺激平台EVOLVE将在2023年11月1日至5日在加州圣地亚哥举行的第38届免疫治疗学会（SITC）年会上展出。该平台通过独特的T细胞共刺激策略，增强并持续T细胞的肿瘤杀伤能力，旨在克服实体瘤和血液肿瘤治疗中的挑战。EvolveImmune将展示其对肿瘤抗原表达和肿瘤微环境中免疫浸润影响的突破性见解，以及如何将这些见解应用于EV-104和EV-106两个实体瘤项目。这些项目通过结合独特的共刺激策略与关键的肿瘤内在属性，开发创新的实体瘤资产，并采用患者选择方法以提高临床成功的可能性。EvolveImmune开发的免疫疗法旨在满足大量对现有免疫疗法无反应的患者需求，解决该领域的未满足需求。

RayzeBio公司宣布将在即将于2023年10月20日至24日在马德里举行的欧洲医学肿瘤学会（ESMO）大会上展示其针对RYZ101（Ac225 DOTATATE）的ACTION-1试验1b阶段的初步安全性和有效性数据。RYZ101是一种针对SSTR2表达的肿瘤的靶向放射性药物疗法，正在评估用于之前接受过Lu177基质荷尔蒙疗法治疗的SSTR+ GEP-NET患者以及广泛期小细胞肺癌患者。该公司正在构建一个垂直整合的放射性药物疗法公司，以治疗各种癌症，其领先项目正在进行3期临床试验。RayzeBio相信其战略投资于构建强大的产品管线、开发能力和制造基础设施，使其成为放射性药物疗法在癌症治疗领域的行业领先先驱。

Intellia Therapeutics宣布，其基于CRISPR技术的基因编辑疗法NTLA-2001获得美国FDA批准进入晚期临床试验阶段，用于治疗伴有心肌病的转甲状腺素（ATTR）淀粉样变性。NTLA-2001是首个获得批准进入晚期临床试验阶段的体内CRISPR基因编辑候选药物。该疗法基于诺贝尔奖获奖的CRISPR/Cas9技术，有望成为ATTR淀粉样变性的首个单剂量治疗方案。Intellia与Regeneron合作开发NTLA-2001，预计将在2023年底启动全球3期临床试验。

UCB公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准BIMZELX®（bimekizumab-bkzx）用于治疗成人中度至重度斑块状银屑病，适用于系统治疗或光疗的候选者。BIMZELX是首个且唯一获得批准的银屑病治疗药物，旨在选择性抑制驱动炎症过程的关键细胞因子——白介素17A（IL-17A）和白介素17F（IL-17F）。该批准基于来自三个III期、多中心、随机、安慰剂和/或活性对照试验（BE READY、BE VIVID和BE SURE）的数据，这些试验评估了BIMZELX在1480名中度至重度斑块状银屑病成人中的疗效和安全性。

Antibe Therapeutics Inc.启动了关于其新一代止痛药otenaproxesul快速吸收剂型的药代动力学/药效学（PK/PD）研究，旨在为即将到来的II期临床试验提供剂量信息和安全性确认。该研究将涉及36名健康志愿者，分为三组接受不同剂量的otenaproxesul治疗。研究数据预计将在11月公布，并将推进公司对慢性疼痛治疗方案的探索。Antibe Therapeutics Inc.利用其专有的硫化氢平台开发针对炎症的新一代疗法，其产品管线包括旨在克服NSAIDs引起的胃肠道溃疡和出血的药物，以及作为急性疼痛安全替代品的otenaproxesul。公司还致力于开发针对特定疼痛指征的ATB-352，并计划将下一个目标转向炎症性肠病（IBD）。

ASLAN Pharmaceuticals将于2023年10月24日举办一场网络研讨会，主题为“特应性皮炎的临床试验和治疗格局变化”，将展示TREK-AD研究的最新数据和针对AD患者及处方医生的调研结果。研讨会将邀请知名专家Jonathan Silverberg和April W. Armstrong进行讨论，探讨AD治疗领域的变化、对临床数据和新型疗法的影响以及优化AD临床试验的潜在解决方案。ASLAN将介绍eblasakimab在Phase 2b TREK-AD研究中的数据，并展示针对AD患者和处方医生的调研结果。研讨会将于美国东部时间上午11点至中午12点进行，可通过注册链接参加或观看回放。

Sage Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予其SAGE-718孤儿药资格，用于治疗亨廷顿病（HD）。SAGE-718是一种潜在的口服疗法，用于治疗与NMDA受体功能障碍相关的认知障碍。目前，SAGE-718正在进行多项临床试验，包括两项针对HD相关认知障碍的安慰剂对照2期研究和一项针对帕金森病（PD）和阿尔茨海默病（AD）相关认知障碍的2期安慰剂对照研究。FDA的孤儿药资格认定旨在鼓励公司开发针对罕见疾病的治疗方法，并为SAGE-718提供了临床试验资助、税收优惠、FDA用户费减免和在美国市场独家销售七年的可能性。SAGE-718此前已获得FDA的快速通道资格和欧洲药品管理局的孤儿药资格。