Pliant Therapeutics公司宣布，其研发的bexotegrast（PLN-74809）在治疗原发性硬化性胆管炎（PSC）和疑似中度至重度肝纤维化患者的Phase 2a临床试验INTEGRIS-PSC中表现出良好的耐受性和疗效。该试验显示，bexotegrast在12周的治疗期间耐受性良好，血浆浓度随剂量增加而增加。在12周时，bexotegrast显著降低了ELF评分和PRO-C3水平，改善了肝生化指标和影像学参数。此外，初步的MRI成像结果显示，bexotegrast 160 mg剂量组显示出肝细胞功能和胆汁流动的改善。INTEGRIS-PSC是一项多国、随机、剂量范围、双盲、安慰剂对照的Phase 2a试验，评估了bexotegrast在PSC患者中的安全性和耐受性。试验的主要终点是评估bexotegrast的安全性，次要终点是评估其药代动力学。bexotegrast在所有三个剂量下均表现出良好的耐受性，大多数治疗相关不良事件（TEAEs）为轻度或中度，与PSC疾病症状一致。Pliant Therapeutics计划在2024年第一季度发布320 mg剂量组的12周中期数据。

Veru公司与美国食品药品监督管理局（FDA）达成协议，将开展一项新的三期临床试验，以评估其药物Sabizabulin在治疗由病毒引起的急性呼吸窘迫综合征（ARDS）方面的疗效。该试验将包括所有住院的成年患者，无论其病毒类型，包括流感、RSV和SARS-CoV-2等三重流行病毒。试验的主要终点是60天内的全因死亡率，预计试验规模为408名患者。Veru公司计划进行这项针对所有病毒性ARDS患者的研究，而不是第二项确认性的COVID-19三期研究。如果三期研究显示出足够的益处，则该研究可能足以提交新药申请（NDA）。由于该计划已获得FDA的快速通道指定，因此滚动NDA提交是可能的。

Melt Pharmaceuticals与全球领先的药物开发与供应公司Catalent达成独家开发和许可协议，将Catalent的专利Zydis快速崩解片技术应用于MELT-300产品，这是一种用于白内障手术的经舌下给药、无针和无阿片类药物的专利配方。MELT-300结合了固定剂量的咪达唑仑和氯胺酮，利用Zydis技术迅速崩解，便于吸收。Catalent的Zydis技术已在35个FDA批准的美国市场产品中使用。此次独家许可协议对MELT-300的持续开发至关重要，Melt Pharmaceuticals期望通过这一技术改善白内障手术患者的治疗体验，并计划在2024年初开始与美国FDA的第三阶段研究。Melt Pharmaceuticals专注于开发专有的非阿片类、非静脉给药的镇静和镇痛疗法，旨在通过FDA的505(b)(2)监管途径寻求监管批准。

Mission Bio宣布推出Tapestri单细胞可测量残留疾病（MRD）检测，旨在推进血液癌患者的个性化医疗。该检测可提供对单个细胞中MRD特征的深入基因型和免疫表型洞察，有助于识别复发急性髓系白血病（AML）的预测性单细胞。该检测通过同时检测DNA和蛋白质靶点，并描述疾病过程中的基因型和免疫表型漂移，不仅能够识别复发性AML患者，还可能为临床医生提供可操作的治疗靶点。该检测针对40个基因进行单细胞DNA测序，并使用17-plex抗体寡核苷酸共轭（AOC）面板对AML MRD相关的关键生物标志物进行筛选。研究显示，该检测能够检测出传统方法如全基因组测序和流式细胞术所遗漏的临床相关变异，并揭示白血病克隆、前白血病克隆和造血克隆的克隆结构。

SpineX Inc.获得美国国立卫生研究院（NIH）的小型企业创新研究计划（SBIR）资助，用于完成一项关键性临床试验，测试其专有的SCiP设备在患有脑瘫（CP）的儿童中的有效性和安全性。SCiP技术通过脊髓神经调节治疗CP的根本原因。临床试验将支持寻求美国食品药品监督管理局（FDA）的市场批准，并随后推进SCiP商业设备的开发。SCiP疗法针对大脑和脊髓之间的异常连接，治疗CP的根本原因。SpineX Inc.计划在2024年上半年开始招募SCiP关键性试验的参与者，并希望在2026年在美国市场推出SCiP疗法。

SOHM公司宣布收购ABBIE，一家全球领先的基因编辑平台，该平台可利用非病毒载体传递遗传载荷。此次收购使SOHM在2023年价值53亿美元的基因编辑市场中成为竞争者。ABBIE使用靶向整合技术，能够在目标细胞基因组中插入更大的DNA序列，包括完整基因，克服了现有细胞编辑和细胞工程技术限制。ABBIE的蛋白质平台正在进一步开发中，以优化表达和纯化。预计ABBIE将在2024年第三季度至第四季度推出商业化基因编辑套件，并有望在2025年第四季度前进行人体试验。ABBIE的开发由SOHM首席运营官David Aguilar博士领导，他拥有丰富的分子和细胞生物学、基因组编辑以及自2015年以来的生物技术创业经验。ABBIE的收购价格为1000万美元，其中600万美元将在生效后12个月内支付，包括300万美元现金和300万美元限制性普通股。剩余400万美元的支付将触发ABBIE首次5000万美元的商业销售额。ABBIE的开发将在2024年4月和5月的科学会议上展示。

Sandoz公司宣布，其生物类似药Tyruko（natalizumab）获得欧洲委员会的批准，成为欧洲首个且唯一用于治疗多发性硬化症的生物类似药。该药物适用于治疗高度活跃的复发缓解型多发性硬化症（RRMS）成人患者，与已批准的参考药物Tysabri（natalizumab）的适应症相同。Sandoz致力于加速患者获得可能改变生命的治疗，同时为全球的医疗保健系统和患者节省费用。Tyruko的研发基于广泛的药代动力学和药效学分析，以及I期和确认性III期Antelope研究的证据，这些研究证实了生物类似药与参考生物制剂在药代动力学、疗效、安全性和免疫原性方面的相似性。Sandoz拥有一个领先的全球生物类似药组合，包括八种已上市生物类似药和25种处于不同开发阶段的资产。自2006年在欧洲推出首个生物类似药以来，Sandoz已帮助早期和扩大患者对改变生命的药物的可及性，同时增加医疗保健节省并推动进一步创新。

Satio公司获得ARPA-H资助，开发SatioRx新型家庭远程可控透皮给药装置。该装置设计紧凑、经济，采用一次性微针组件，允许医疗保健提供者远程精确输送任何经FDA批准的透皮给药的液体药物。SatioRx旨在快速输送精确的治疗剂量，解决慢性病患者治疗依从性问题，并有望在疫苗递送领域发挥重要作用，如COVID-19和流感疫苗。Satio公司专注于开发点诊贴片，结合低成本的友好技术，提供诊断和治疗解决方案。

AN2 Therapeutics公司获得比尔及梅琳达·盖茨基金会的研究资助，用于发现治疗结核病和疟疾的新型含硼小分子。该资助将支持利用AN2专有的硼化学平台发现氨基酸tRNA合成酶的新型抑制剂。AN2的硼化学平台在抑制白氨酸-tRNA合成酶方面已取得成功，这一目标传统上难以通过传统药物化学方法抑制。新型药物对抗药物耐药性并缩短治疗时间，以减少结核病和疟疾的影响，这两种疾病每年导致超过200万人死亡，并主要影响低收入和中等收入国家的人群。AN2 Therapeutics公司致力于解决全球健康领域的高未满足需求，并利用非稀释性资金与现有研究项目相结合。

IDEAYA公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其潜在首创PARG抑制剂IDE161快速通道认定，用于治疗具有BRCA1/2突变的铂耐药晚期或转移性卵巢癌患者。IDE161是一种强效且选择性的PARG抑制剂，针对的是对先前抗血管生成和PARP抑制剂疗法有反应的成年患者。该认定将使IDE161的开发项目能够获得加速监管审查流程，包括可能的新药申请滚动审查和加速批准及优先审查资格。IDEAYA正在进行IDE161的1期临床试验，重点在ER+、Her2(-)、HRD+乳腺癌、HRD+卵巢癌和其他HRD+实体瘤，包括子宫内膜癌和结直肠癌。

NMD Pharma宣布启动了针对脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的ClC-1抑制剂NMD670的II期临床试验。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的交叉研究，旨在评估NMD670每日两次口服21天的疗效、安全性和耐受性。试验在比利时鲁汶大学医院进行，首名患者已接受给药。NMD670此前在重症肌无力（MG）患者中已显示出安全性和有效性，公司对它在SMA治疗中的潜在益处持乐观态度。NMD670是一种针对肌肉特异性氯离子通道ClC-1的小分子抑制剂，NMD Pharma已在其动物模型中证明ClC-1抑制可以增强神经肌肉传导和骨骼肌功能。

Tiziana Life Sciences公司宣布启动一项针对非活动性继发性进行性多发性硬化症（na-SPMS）患者的多中心2a期临床试验，该试验使用其领先的鼻内给药foralumab疗法。公司已与布里格姆和妇女医院的主要研究人员会面，开始临床试验的站点启动工作，预计将招募六个至十个新的临床试验站点。foralumab是一种针对T细胞的抗CD3单克隆抗体，通过调节T细胞功能来抑制炎症。该疗法在COVID-19、多发性硬化症和健康受试者中均显示出良好的安全性和临床反应。Tiziana Life Sciences正在开发创新的鼻内给药途径，以实现免疫疗法的替代给药方式，有望提高疗效、安全性和耐受性。

迪拜政府正式批准了对Biomerica公司生产的EZ Detect家庭用结直肠癌筛查测试的保险报销。这款测试是一种简单、便捷的2分钟家庭测试，可以检测到大肠癌的早期预警信号。结直肠癌是全球第三常见的癌症，也是阿联酋癌症死亡的第二大原因。EZ Detect测试通过检测粪便中的隐血来识别大肠癌和其他大肠疾病，具有早期检测、用户友好、价格合理等优势。该测试无需特殊准备，无需接触或处理粪便，可以在家中完成，避免了邮寄粪便样本或送检的不便。Biomerica公司表示，这项保险报销的决定将有助于更多民众获得负担得起且方便的筛查服务，从而拯救生命。

MEI Pharma公司于2023年6月30日结束的财年报告了业绩，重点包括即将在2024年第一季度和上半年公布voruciclib和ME-344两项临床试验的数据，这两项试验分别评估了voruciclib与Venclexta联合用于急性髓系白血病和ME-344与Avastin联合用于结直肠癌。公司还宣布了ME-344与bevacizumab（AVASTIN）联合用于先前接受过治疗的转移性结直肠癌的1b期研究，以及voruciclib在AML和B细胞恶性肿瘤患者中的1期研究。此外，MEI Pharma在2023年还经历了管理层更迭、股票拆分、与Kyowa Kirin终止zandelisib的开发协议等事件。截至2023年6月30日，公司拥有1.007亿美元的现金、现金等价物和短期投资，无未偿债务。

OS Therapies公司宣布其主导药物OST-HER2（OST31-164）的临床试验AOST-2121（NCT04974008）已全面入组。该试验在全国21个儿童肿瘤学组（COG）站点进行，针对肺部转移性骨肉瘤患者。试验的主要目标是观察无事件生存期和总生存期。目前已有39名患者入组，治疗周期为48周，随后进行2年的生存期跟踪。公司CEO Paul Romness对患者的参与和医疗团队的贡献表示感谢。OS Therapies专注于骨肉瘤和其他癌症的治疗，其OST-HER2技术已在多个临床试验中应用，并获得了多项特殊设计认定。

Biocartis集团在2023年上半年宣布了其业务亮点和财务结果，包括22%的肿瘤学卡盒收入增长、40%的产品销售毛利率和20%的EBITDA改善至-1450万欧元。公司正在进行运营重组和成本削减计划，旨在到2024年底实现运营盈利。此外，公司宣布了由担保债权人提供的全面重组和资本重组计划，预计将逐步关闭上市控股实体。Biocartis在H1 2023的运营表现证明了其业务的基本面强劲，包括肿瘤学卡盒收入的持续增长、与战略合作伙伴网络的持续合作收入增加以及产品销售毛利率的提高。

Mythic Therapeutics公司宣布，其研发的针对cMET过度表达的肺癌（NSCLC）患者的ADC疗法MYTX-011获得美国FDA的快速通道资格认定。这一认定旨在加速治疗严重和危及生命条件的药物审批过程，MYTX-011有望为更多NSCLC患者提供新的治疗选择。MYTX-011利用Mythic Therapeutics的创新FateControl平台，通过提高药物对肿瘤细胞的递送效率，减少对健康细胞的影响。目前，MYTX-011正在KisMET-01临床试验中评估，这是一项针对局部晚期、复发或转移性NSCLC患者的多中心、开放标签、剂量递增和剂量扩展研究。