Y-mAbs Therapeutics公司宣布，其针对儿童难治性神经母细胞瘤的疗法DANYELZA®（naxitamab-gqgk）在即将于加拿大渥太华举行的国际儿童肿瘤学会第55届大会上获得四项摘要接受。这些摘要涉及DANYELZA®在不同患者群体中的疗效和安全性，包括使用和不使用类固醇预处理的患者。此外，公司另一项关于Naxitamab在临床试验中不良反应发生和缓解的研究摘要也获批准在线发表。DANYELZA®是由纪念斯隆凯特琳癌症中心研发，并由该中心独家授权给Y-mAbs的公司。该药物目前被批准用于治疗对先前治疗无反应或复发的1岁及以上儿童和成人高风险神经母细胞瘤患者。

贵州三力(603439.SH)拟斥5亿元收购汉方药业50.26%股权 扩大总体营业收入增厚利润

Chime Biologics与韩国生物技术公司Panolos Bioscience达成全球战略合作，共同推进新型多特异性蛋白药物PB203的研发。Chime Biologics将为Panolos Bioscience提供从细胞系开发、工艺开发到GMP生产的一站式生物CMC解决方案。PB203针对VEGF、PIGF和PD-L1，目前处于临床前研究阶段，计划在美国开展I期临床试验。此次合作标志着中韩两国在生物制药领域的强强联合，旨在推动创新药物的商业化进程，造福全球患者。

Merck公司宣布，其抗PD-1疗法KEYTRUDA与Padcev（enfortumab vedotin-ejfv）联合使用在治疗未经治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌（la/mUC）的III期KEYNOTE-A39试验中取得积极结果。该试验与Seagen和Astellas合作进行，结果显示KEYTRUDA联合Padcev在总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）方面均达到双重主要终点，与化疗相比具有统计学上和临床意义上的改善。此外，该组合在总缓解率（ORR）这一关键次要终点上，也显示出统计学上的显著改善。该试验的结果对于治疗未经治疗的la/mUC患者具有重大意义，许多患者在接受化疗后仍会疾病进展。Merck期待与医疗界和监管机构分享这些数据。

Ligand Pharmaceuticals的合作伙伴Jazz Pharmaceuticals的药物Enrylaze（JZP458）获得欧洲委员会的营销授权，用于治疗对大肠杆菌来源的L-天冬酰胺酶产生超敏反应或沉默失活的成人及儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）和淋巴细胞性淋巴瘤（LBL）。Enrylaze在美加地区以Rylaze名称获批，采用下一代重组技术，具有与其他天冬酰胺酶制剂一致的安全性特征。Ligand CEO表示祝贺，并期待Enrylaze在欧洲市场的销售贡献。Ligand有权根据全球净销售额获得里程碑付款和按比例的版税。Enrylaze可静脉注射或肌肉注射给药，并可根据不同方案进行剂量调整。该药物的批准基于一项由儿童肿瘤学组（COG）合作进行的2/3期临床试验的数据，该试验评估了228名ALL和LBL患者。研究显示，Enrylaze在静脉和肌肉给药方面均表现出良好的疗效和安全性。

Dilon Technologies宣布其研究成果在《成本效益与资源分配杂志》上发表，比较了使用MarginProbeTM与全腔室剃毛（FCS）方法在乳腺癌保乳手术中的成本效益。研究显示，使用MarginProbeTM可降低因阳性边缘而进行的再次手术，从而节省成本，优于FCS方法，因为FCS方法增加了病理处理成本。该研究强调了优化乳腺癌手术流程的重要性，同时不降低患者护理质量。Dilon Technologies的MarginProbeTM技术已在超过12篇同行评审的期刊出版物中证明，可相对减少23%至88%的再次手术率。该研究旨在通过提供数据支持，帮助临床医生做出更明智、成本效益更高的手术决策，从而改善患者预后。

Coya Therapeutics宣布获得CMU独家全球授权的Exosome Engineering Technology，该技术具有广泛的应用前景，包括神经退行性疾病、自身免疫和肿瘤学。这项技术能够修改不同生物来源的囊泡，克服了囊泡规模化生产和制造中的挑战，无需基因操作。此外，该技术能够定制囊泡表面和内部装载，为多种治疗领域提供可能性。近期在波士顿举行的第五次囊泡治疗发展峰会上，展示了Treg囊泡膜可以工程化固定CTLA-4蛋白，从而提高免疫细胞对囊泡的靶向、结合、内化和摄取。Coya Therapeutics利用这一技术，将产品管线扩展到神经退行性疾病之外，包括自身免疫疾病和癌症，同时扩大了公司潜在的非稀释性业务发展和战略合作伙伴关系的机会。

Seagen公司和Astellas制药公司宣布，EV-302（KEYNOTE-A39）三期临床试验中PADCEV（enfortumab vedotin-ejfv）联合KEYTRUDA（pembrolizumab）与化疗相比，在未经治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌（la/mUC）患者中显示出积极结果。该试验达到总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）的双重主要终点。独立数据监测委员会在期中分析时确定，OS已超过预先指定的疗效边界。该组合的安全性结果与之前报道的enfortumab vedotin联合pembrolizumab在顺铂不适用患者中的结果一致。这项研究有望改变临床实践，为一线转移性膀胱癌提供新的标准治疗方案。

Merck和Eisai公布了关于两项III期临床试验LEAP-006和LEAP-008的更新，评估了Merck的PD-1疗法KEYTRUDA与Eisai发现的口服多受体酪氨酸激酶抑制剂LENVIMA联合使用在特定类型转移性非小细胞肺癌患者中的疗效。LEAP-006试验旨在评估KEYTRUDA加LENVIMA与pemetrexed和含铂化疗联合使用，与仅使用KEYTRUDA和pemetrexed及含铂化疗相比，作为一线治疗，但未达到其总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）的双重主要终点。LEAP-008试验旨在评估KEYTRUDA加LENVIMA与docetaxel相比，作为二线标准治疗方案，但同样未达到OS和PFS的双重主要终点。两家公司将继续评估这些研究的数据，并与研究人员合作分享结果。

LSL Pharma Group Inc.与iA Capital Markets达成协议，作为独家代理和独家簿记人，进行最高达400万美元的私募债券发行，以每股10加元的价格发行，旨在筹集200万至400万美元的总额。这些债券可在特定事件发生时转换为公司的A类股票，利率为11%，每半年支付一次利息。债券将在发行后5年到期。公司还设定了商业目标，包括获得FDA批准、完成特定业务收购以及实现特定收入和利润目标。如果满足特定条件，公司可以选择提前转换为股票。此外，代理机构有权增加发行规模至500万美元。所得款项将用于营运资金、资本支出和一般公司用途。

BioMarin公司宣布，将在荷兰海牙举行的第61届欧洲儿科内分泌学会（ESPE）会议上展示关于VOXZOGO（vosoritide）在儿童软骨发育不全中的应用新数据。该研究显示，在5岁前开始使用VOXZOGO的年轻儿童中，VOXZOGO表现出持续和持久的高度增长益处。在欧洲，VOXZOGO目前被批准用于2岁及以上、生长板未闭合的软骨发育不全儿童。上周，欧洲药品管理局（EMA）的人类用药药品委员会（CHMP）采纳了积极意见，建议批准VOXZOGO注射剂扩大适应症，以治疗4个月及以上、生长板未闭合的软骨发育不全儿童。在美国，VOXZOGO目前被批准用于5岁及以上、生长板未闭合的软骨发育不全儿童。美国食品药品监督管理局（FDA）已设定2023年10月21日为BioMarin补充新药申请（sNDA）的PDUFA目标行动日期，以扩大VOXZOGO在美国的治疗范围，包括5岁以下软骨发育不全儿童。

Evecxia Therapeutics与Quotient Sciences合作，成功完成了EVX-101药物候选人的1期临床试验，该药物用于治疗重度抑郁症（MDD）。Quotient Sciences的Translational Pharmaceutics平台在开发并优化EVX-101的药物递送机制中发挥了关键作用。EVX-101是一种新型、专有的、胃滞留、缓释的5-羟色氨酸（5-HTP）和低剂量卡比多巴的片剂，旨在作为第一线抗抑郁药（如选择性5-羟色胺再摄取抑制剂或5-羟色胺-去甲肾上腺素再摄取抑制剂）无效的MDD患者的辅助治疗。Quotient Sciences的Translational Pharmaceutics平台通过整合制剂开发、实时制造和临床测试，缩短了时间线并降低了成本，有助于更快地将新药带给患者。EVX-101在1期临床试验中表现出良好的安全性和耐受性，以及药代动力学和药效学数据。Evecxia计划将EVX-101推进至2期辅助治疗研究，针对对第一线SSRI/SNRI抗抑郁药反应不足的MDD患者。

Novo Holdings成功收购了专注于开发新型治疗致命疾病和其他公共卫生威胁的生物医药公司Paratek Pharmaceuticals，交易价值4.62亿美元，这是Novo Holdings在抗菌素耐药性治疗领域的最大单笔投资。Paratek是一家年收入超过1亿美元的全球最大独立抗生素公司之一，其主打产品NUZYRA®（奥马单环素）是一种每日一次的口服和静脉抗生素，用于治疗社区获得性细菌性肺炎（CABP）和急性细菌性皮肤及皮肤结构感染（ABSSSI）。Novo Holdings承诺支持Paratek在全球范围内继续领导地位，并期待支持NUZYRA的持续增长以及Paratek产品组合的扩展。此外，Novo Holdings还投资了REPAIR基金和AMR行动基金，以支持全球抗感染耐药性领域的初创公司和后期发展阶段公司。

Neurocrine Biosciences公司宣布，将在欧洲儿科内分泌学会年会上展示一项针对21-羟化酶缺乏症引起的经典先天性肾上腺皮质增生症（CAH）青少年患者的crinecerfont药物的新分析。分析显示，基线激素水平较高的青少年对crinecerfont治疗的反应可能更好，并且在广泛的糖皮质激素剂量下可能经历睾酮水平的降低。这些新数据将在荷兰海牙举行的第61届欧洲儿科内分泌学会（ESPE）会议上公布。研究显示，crinecerfont治疗14天，在14至16岁的CAH青少年中，17-羟孕酮（17-OHP）、促肾上腺皮质激素（ACTH）和雄烯二酮（A4）水平有显著下降。这些数据表明，基线激素浓度较高的青少年可能对crinecerfont治疗有更好的反应。crinecerfont在青少年中总体耐受性良好，没有严重不良事件或因不良事件而停药。这些结果与crinecerfont在成人CAH中的类似分析结果一致，表明更高的基线激素浓度可能预示着更好的反应，睾酮的降低可能发生在广泛的糖皮质激素剂量范围内。

Nexcella公司宣布，其创新CAR-T细胞疗法NXC-201获得美国FDA的孤儿药资格认定，用于治疗危及生命的血液疾病——轻链型淀粉样变性。NXC-201在Phase 1b/2a临床试验NEXICART-1中表现出色，对接受过6次以上治疗且治疗失败的AL淀粉样变性患者显示出100%的血液反应率和器官反应。该资格认定将为NXC-201带来长达7年的美国市场独占权、税收抵免和处方药用户费豁免等优惠，预计到2025年，AL淀粉样变性市场将从2017年的36亿美元增长到60亿美元。

Atropos Health，一家以基于证据的医疗保健先驱，以其绿色按钮临床信息学咨询服务而闻名，近日宣布已完成由Presidio Ventures（Sumitomo Corporation Venture Group的风险投资部门）、Samsung Next（三星电子的风险投资部门）、Gaingels、Audere Capital等机构的战略融资。这笔资金使Atropos Health能够加速在美国以外的商业和开发机会，利用其专有技术和方法。初步重点集中在日本和巴西的关键客户。Atropos Health的云平台能够跨越国际市场面临的数据限制，为海外前线医生和研究人员提供关键数据和见解。这一举措正值生命拯救性医学研究日益跨国化，超过一半的临床试验在美国以外进行之际。Atropos Health的投资方Presidio和Samsung Next以及国际医疗保健合作伙伴的支持强调了其在全球范围内提供价值的重要性。Atropos Health提供全球首个获奖平台，用于加快数据评估、证据生成和生成式AI创新研究及护理。该平台旨在满足健康系统和生命科学公司解决日益全球、多样化和数据密集型医疗保健问题的需求。Atrop

Krystal Biotech公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其基因疗法KB408的IND申请，用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）。KB408是一种经过改造的HSV-1病毒载体，携带SERPINA1基因，旨在通过气雾给药治疗AATD。公司计划在2024年第一季度开始进行KB408的1期临床试验，并已获得孤儿药资格认定。AATD是一种罕见的遗传疾病，会导致肺部损伤和呼吸衰竭。