日本厚生労働省が、慢性腎臓病（CKD）透析患者の高血中リン血症改善用にArdelyx社のテナパノールを承認した。テナパノールは、日本でPHOZEVELというブランド名で販売される。この承認により、Ardelyxは協力会社であるKyowa Kirinから3000万ドルのマイルストーン支払いとライセンス契約の修正による支払いを受け、HealthCare Royalty Partnersから500万ドルの融資契約による支払いを受けた。テナパノールは、透析患者の血清リンレベルの管理において、特に従来のリン結合剤に不十分な反応や耐性がある患者に対して、新しい治療オプションを提供する。Ardelyxは、米国食品医薬品局（FDA）のユーザーゴールレビューデーが今年の10月17日に設定されているため、日本の承認に続いて米国の承認も期待されている。

日本批准了LEQEMBI（利坎纳麦布）静脉注射剂作为治疗阿尔茨海默病的药物，该药物是一种针对可溶性聚集的β-淀粉样蛋白（A）的人源化单克隆抗体。LEQEMBI是首个获得批准的治疗药物，能够通过选择性结合并消除导致阿尔茨海默病神经毒性的最毒性的A聚集物（原纤维），从而减缓疾病进展和认知功能下降。该批准基于Eisai公司的大型全球Clarity AD临床试验数据，其中LEQEMBI达到了其主要终点和所有关键次要终点，并证实了LEQEMBI的临床益处。在日本，LEQEMBI的上市申请于2023年1月提交并获得了优先审查。这是继美国2023年7月传统批准后，第二个批准该药物的国家。

Cara Therapeutics宣布其合作伙伴Maruishi Pharmaceutical在日本获得KORSUVA IV注射剂上市批准，用于治疗血液透析患者的瘙痒症。这一批准使得Cara Therapeutics获得150万美元的里程碑付款。KORSUVA在日本以外地区已获得批准，由合作伙伴CSL Vifor负责商业化。该批准基于日本的一项III期临床试验，结果显示KORSUVA在瘙痒症状改善方面优于安慰剂，且耐受性良好。Cara Therapeutics致力于成为慢性瘙痒症治疗的领导者，并计划与合作伙伴合作，满足全球血液透析患者的未满足需求。

Tris Pharma公司宣布，加拿大卫生部门批准其产品Quillivant ER（长效型）用于6至12岁儿童ADHD的治疗。该药物以口服悬浮液和咀嚼片形式提供，是加拿大首个每日一次、长效、可咀嚼和口服悬浮的哌甲酯制剂。Quillivant ER的推出旨在为全球ADHD儿童提供快速起效和持久缓解的药物，解决吞咽困难等问题。KYE Pharmaceuticals将在2024年第一季度开始在加拿大销售Quillivant ER口服悬浮液和咀嚼片。Tris Pharma将在美国生产该药物，并出口给KYE Pharmaceuticals。Quillivant ER的上市有望解决ADHD治疗中的未满足需求，特别是针对儿童患者的治疗。

一项发表在《美国心脏病学会：临床电生理学杂志》（JACC-EP）的同行评审研究发现，在使用Attune Medicals ensoETM主动食管冷却装置进行左心房消融治疗时，与使用管腔食管温度监测相比，心房食管瘘（AEF）的发生率显著降低。食管损伤可能在治疗房颤的消融手术中发生，而AEF是最严重的损伤形式，在大多数情况下会导致死亡。这项研究名为《在房颤消融过程中采用主动食管冷却前后心房食管瘘发生率》，纳入了美国30多家医院超过25,000名患者的数据，发现使用ensoETM主动冷却食管的患者中无一发生AEF，而使用管腔食管温度监测的患者中有16人发生AEF。该研究是首个证明任何技术能够显著降低AEF发生率的研究。自2015年首次上市以来，ensoETM已用于治疗超过50,000名患者，并最近获得了美国FDA的De Novo市场授权，以降低射频心脏消融手术相关的食管损伤风险。该装置在心内超声心动图上可见，可以在不使用荧光屏的情况下进行手术，从而减少患者和工作人员的辐射暴露，并消除在整个手术过程中需要穿戴重铅防护盾的需求。

Onco360作为国内领先的独立专科药房，被GSK选为OJJAARA（莫洛替尼）的药房合作伙伴。OJJAARA是一种针对间充质纤维化（MF）的激酶抑制剂，适用于治疗成年贫血患者的间充质纤维化，包括原发性MF或继发性MF。Onco360对与GSK团队合作并成为OJJAARA的专科药房提供商表示感激，并自豪地提供这一独特的治疗选择。根据NCCN指南，MF被归类为非费城染色体阴性骨髓增殖性肿瘤（MPN）的异质性疾病组。美国间充质纤维化的估计患病率为13,000人，平均诊断年龄为67岁。OJJAARA在MOMENTUM试验和SIMPLIFY-1试验中证明了其在治疗中危、高危MF患者中的疗效。Onco360是全国最大的独立肿瘤药房和临床支持服务公司，总部位于肯塔基州路易斯维尔，是PharMerica Corporation的旗舰专科药房品牌。

Trethera Corporation获得国家卫生研究院下属国家糖尿病和消化系统疾病研究所的STTR资助，用于将TRE-515作为克罗恩病的口服疗法进行临床试验。TRE-515是一种新型药物，旨在抑制关键酶dCK，以治疗克罗恩病。该疾病是一种慢性、复发性、炎症性胃肠道疾病，患者面临腹泻、疲劳、剧烈腹痛和体重减轻等症状。TRE-515有望为克罗恩病患者提供一种安全、口服的疗法，以帮助维持疾病缓解，减少对免疫抑制剂的依赖。

Senores Pharmaceuticals, Inc.宣布在美国市场推出尼卡地平氢氯胶囊USP，20mg和30mg，该产品与Chiesi USA, Inc.的Cardene胶囊20mg和30mg生物等效和药效等效。该产品将由Burel Pharmaceuticals, LLC进行市场推广。尼卡地平氢氯胶囊USP适用于慢性稳定型心绞痛（劳力性心绞痛）的管理和治疗高血压。Senores Pharmaceuticals, Inc.已获得尼卡地平氢氯胶囊USP，20mg和30mg的竞争性通用疗法（CGT）指定，因此，在商业推广后，Senores将获得180天的CGT独家权。Senores Pharmaceuticals, Inc.是一家位于美国的快速增长的制药公司，拥有超过20个产品已商业推出或已向USFDA提交。

欧洲委员会授予Genmab公司旗下药物TEPKINLY（epcoritamab）有条件市场授权，用于治疗经过至少两线系统性治疗后复发的难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的成年患者。TEPKINLY是首个也是唯一一个在欧洲联盟、列支敦士登、挪威和冰岛获得批准的皮下注射T细胞结合双特异性抗体，用于治疗这一患者群体。该药物基于EPCORE NHL-1临床试验的数据获得批准，该试验评估了TEPKINLY在难治性大B细胞淋巴瘤患者中的初步疗效和安全性。TEPKINLY在DLBCL患者中实现了62%的总缓解率和39%的完全缓解率，中位缓解持续时间达15.5个月。Genmab首席执行官Jan van de Winkel表示，这一批准强调了公司致力于将双特异性抗体带给全球更多患者的承诺。AbbVie和Genmab将继续合作，进一步探索epcoritamab作为B细胞恶性肿瘤潜在核心疗法的可能性。

UPPI和Evergreen Theragnostics宣布达成合作协议，若美国食品药品监督管理局（FDA）批准，UPPI将参与药房可制备、销售和分销Octevy（Ga 68 DOTATOC注射剂制备套件），用于PET扫描定位成人及儿童患者中的生长抑素受体阳性神经内分泌肿瘤（NETs）。Octevy正在FDA评估中，作为一种潜在的放射性诊断剂，适用于PET扫描。该合作旨在通过UPPI的药房网络，让更多患者受益于这一新的成像选项。

AbbVie公司宣布，欧洲委员会已批准其产品TEPKINLY（epcoritamab）作为单药疗法，用于治疗经过至少两线系统性治疗后复发的或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的成年患者。TEPKINLY是首个也是唯一一种皮下注射的T细胞结合双特异性抗体，被批准用于欧盟以及列支敦士登、挪威和冰岛的这一患者群体。该批准基于EPCORE NHL-1关键性1/2期临床试验的数据，该试验评估了TEPKINLY在复发性或难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者中的初步疗效和安全性，包括DLBCL亚型。TEPKINLY在DLBCL患者中实现了62%的总缓解率和39%的完全缓解率，中位缓解持续时间达15.5个月。

Ascendis Pharma宣布其TransCon hGH（lonapegsomatropin）每周一次给药治疗儿童和青少年生长激素缺乏症（GHD）的长期安全性和有效性研究enliGHten的结果。该研究在ESPE 2023会议上展示，结果显示接受治疗的儿童和青少年在治疗结束时或最后访问时，大多数人的身高标准差（SDS）达到或超过了父母的平均身高。研究共纳入298名参与者，接受最多6年的TransCon hGH治疗。在研究结束时，81名参与者完成治疗，其中59%的人达到或超过了父母的平均身高。TransCon hGH总体上安全且耐受性良好，最常见的不良事件为感染、伤害和呼吸/胸腔/医疗疾病，大多数不良事件轻微且与治疗无关。

2023年9月23日，中国广州，YL201 Phase I/II研究调查者会议在广州成功举办。来自全国60多个临床研究中心的肿瘤学家和专家齐聚一堂，由苏州MediLink Therapeutics公司主办的会议，由中山大学肿瘤中心的李张教授担任主席。会议深入讨论了临床试验方案的开发策略，为YL201的药物开发奠定了坚实基础。李张教授在会上表示，ADC领域备受期待，MediLink的早期国际多中心临床试验数据令人兴奋，有望在未来实现突破性治疗。MediLink Therapeutics公司董事长兼首席执行官薛彤彤在开幕致辞中强调了公司过去1.5年的努力，YL201项目已初步确认安全性，此次调查者会议标志着MediLink原创TAMLIN抗体偶联技术的初步成功。MediLink Therapeutics成立于2020年，是一家专注于创新抗体偶联药物（ADC）开发的临床阶段生物制药公司，拥有自主研发的Tumor Microenvironment Activable LINker-payload（TMALIN®）新型抗体偶联药物平台技术，旨在为全球癌症患者提供更有效的治疗选择。

上海恒瑞生物制药公司宣布，其自主研发的创新型抗PD-1单克隆抗体汉斯状（serplulimab注射剂）的新适应症申请已获国家药品监督管理局批准，用于联合氟尿嘧啶和铂类药物一线治疗PD-L1阳性不可切除的局部晚期/复发或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）患者，为ESCC患者提供新的治疗选择。汉斯状此前已获批准用于治疗微卫星不稳定高（MSI-H）实体瘤、鳞状非小细胞肺癌（sqNSCLC）和广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）。恒瑞生物致力于通过优化产品组合和研发路线，为肺癌、胃肠道癌和其他癌症患者带来更多益处。公司还计划在2023年下半年提交汉斯状作为非鳞状非小细胞肺癌（nsNSCLC）一线治疗的上市申请，并已获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲委员会（EC）的孤儿药指定。

苏州旺山旺水生物斯美瑞非非片（TPN171）新药上市申请被CDE受理，针对勃起功能障碍（ED）疾病，该药为自主产权的高活性、高选择性PDE5抑制剂，II期临床试验显示其可显著改善勃起功能，III期研究正在进行中，旨在评估其有效性和安全性。此外，斯美瑞非还用于治疗肺动脉高压，临床研究处于后期阶段。

Morphic Therapeutic公司宣布，其口服α4β7整合素抑制剂MORF-057在EMERALD-1 Phase 2a临床试验中达到主要终点，并在次要和探索性指标上显示出临床意义的改善。试验结果显示，在第12周时，患者的Robarts组织病理学指数（RHI）评分平均降低了6.4，mMCS评分降低了2.3，45.7%的患者达到mMCS临床反应，25.7%的患者在第12周时达到内镜改善。MORF-057耐受性良好，未观察到安全性信号。药代动力学/药效学评估确认了在健康志愿者研究中观察到的结果，显示达到中位α4β7受体占用率（RO）>99%。MORF-057作为诱导治疗用于中重度活动性溃疡性结肠炎，显示出临床原理和良好的耐受性特征。

Galmed Pharmaceuticals Ltd. 收到纳斯达克上市资格部门的通知，指出公司未满足上市规则5550(a)(2)中规定的最低出价价格要求，即维持每股至少1美元的最低出价价格。公司被给予180天的合规期，在此期间，如果其普通股的收盘出价价格至少为1美元，连续十个交易日，则可恢复合规。如果180天后公司未能恢复合规，可能获得额外时间，前提是满足纳斯达克资本市场持续上市要求，包括市场价值、公开持股价值等，但需提供书面通知。如果在180天结束时公司无法证明合规，纳斯达克工作人员将通知公司其普通股可能被除名。在宽限期期间，Galmed的普通股将继续在纳斯达克资本市场交易。