Nymox制药公司宣布在英国提交了Nymozarfex（商标）的新正式申请，用于治疗良性前列腺增生（BPH）。该申请提交给了英国药品和健康产品监管局（MHRA），覆盖英格兰、威尔士、苏格兰和北爱尔兰。公司CEO Paul Averback表示，Nymozarfex是一种重大创新，全球男性对这种独特技术的需求很大。Nymox正在提交申请以获得其首个一类药物NYMOZARFEX（商标）的上市批准，用于治疗BPH症状。BPH是全球中年和老年男性中最常见的疾病之一，现有治疗方法存在许多副作用，许多男性因此停止用药。Nymox最近报告了其美国临床试验中NYMOZARFEX（商标）治疗低级别局部前列腺癌的10年随访新数据，证实了该药物在减少这些前列腺癌长期进展方面具有显著和统计学上显著的益处。

Kineta公司将在2023年10月1日至4日在加拿大多伦多举行的美国癌症研究协会肿瘤免疫学和免疫治疗特别会议上展示其抗CD27激动剂抗体项目。公司首席科学官Thierry Guillaudeux博士将介绍针对晚期实体瘤开发的新型抗CD27激动剂抗体的新临床前数据。Kineta是一家专注于开发针对癌症免疫抵抗的新型免疫疗法的临床阶段生物技术公司，其免疫肿瘤管线包括正在进行1/2期临床试验的KVA12123和针对CD27的预临床单克隆抗体。

Shuttle Pharmaceuticals公司宣布，已收到美国食品药品监督管理局（FDA）对提交的B型新药临床试验申请（PIND）会议问题的书面回复，FDA对公司的Ropidoxuridine（IPdR）的化学、制造和控制（CMC）以及临床试验方案设计给予积极反馈和指导，为公司在2023年第四季度提交新药临床试验申请（IND）并启动二期临床试验提供了路径。Ropidoxuridine是Shuttle公司用于与放疗（RT）联合治疗脑肿瘤（胶质母细胞瘤）的领先候选药物，公司已获得FDA的孤儿药指定，若该药物获得首次FDA批准，将提供市场独占权。Shuttle Pharmaceuticals成立于2012年，是一家专注于改善接受放疗治疗的癌症患者结果的专科制药公司。

AffaMed Therapeutics宣布，中国国家药品监督管理局已批准其针对中间期干性年龄相关性黄斑变性（Dry AMD）的创新药物Risuteganib（Luminate®）的临床试验申请，该药物是全球首个同类新机制眼内注射产品。AffaMed Therapeutics与韩国Hanmi Pharmaceutical Co., Ltd.签订许可协议，在中国大陆、香港、台湾和澳门进行Risuteganib（Luminate®）的研发、生产和商业化。Dry AMD是导致老年人失明的主要原因，占AMD患者总数的80-90%。Risuteganib（Luminate®）在2期概念验证临床试验中成功达到主要终点，显示出对中间期Dry AMD患者视力改善的统计学意义。AffaMed Therapeutics致力于开发针对眼科、神经和精神疾病的治疗产品，Hanmi Pharmaceutical则是一家专注于研发的生物制药公司，拥有26个创新药物候选项目。

Adela公司宣布完成4800万美元融资，用于推进其技术平台和商业化首个MRD监测产品，同时继续开发多癌症早期检测（MCED）产品。新任CEO为Lisa Alderson，她拥有20多年在科技与健康交叉领域的初创公司建设经验。融资包括现有投资者F-Prime Capital、OrbiMed、Deerfield Management、Decheng Capital、RA Capital Management以及新投资者Labcorp，累计融资达1.08亿美元。Adela的MRD监测产品基于其基因组甲基化富集平台，能够高效捕捉广泛的生物相关基因组信息，以最大化测试性能并改善治疗决策。Lisa Alderson曾担任Genome Medical的CEO，并在Invitae担任首席商业官和首席战略官。

韩国生物制药公司Daewoong Therapeutics正在研发全球首个用于治疗糖尿病眼病的眼药水配方。该公司已获得韩国食品药品安全部（MFDS）批准进行DWRX2008药物的1期临床试验。DWRX2008是一种创新的纳米颗粒眼药水，基于Envlo®（恩伐葡萄糖），旨在解决口服用药后视网膜药物吸收不良的问题。该药物有望在仅用SGLT2抑制剂剂量的1/30时，维持恩伐葡萄糖的剂量效率。DWRX2008已获得韩国药物开发基金（KDDF）的先进临床前开发资助。研究发现，该药物在糖尿病猴子的眼睛中能有效减少黄斑中心厚度和血管渗漏，而在未接受治疗的眼睛中则没有观察到这种效果。糖尿病视网膜病变是全球失明的主要原因之一，而目前的治疗方法主要是抗VEGF眼内注射，成本高且侵入性强，因此需要更经济、患者友好的替代疗法。Daewoong Therapeutics首席执行官Bokki Kang表示，DWRX2008为治疗慢性后眼病提供了一种有希望的解决方案，并正在探索联合治疗选项。

日本厚生劳动省批准了武田药品工业株式会社（Takeda）的CUVITRU™免疫球蛋白皮下注射剂用于治疗2岁及以上患有无丙种球蛋白血症或低丙种球蛋白血症的患者，这两种疾病特征为抗体水平极低或缺失，并因原发性免疫缺陷病（PID）或继发性免疫缺陷病（SID）而增加严重反复感染的风险。这是武田在日本首次获批的皮下免疫球蛋白疗法。该批准基于一项3期临床试验的结果，该试验评估了CUVITRU在日本PID患者中的疗效、安全性、耐受性和药代动力学。17名日本患者的临床试验结果证实了其疗效和安全性。CUVITRU在日本获批标志着武田致力于为免疫缺陷患者提供更多治疗选择。

TransCode Therapeutics公司宣布，其领先治疗候选药物TTX-MC138在携带人类胶质母细胞瘤（GBM）小鼠模型中显示出积极结果。该候选药物在脑肿瘤中有效发挥作用，显著抑制了miRNA-10b，后者是胶质母细胞瘤进展的驱动因素。TTX-MC138由铁氧化物纳米载体和旨在抑制致癌RNA的核酸组成，已成功用于治疗胰腺癌和乳腺癌小鼠模型，并显示出对多种癌症的潜在治疗作用。TransCode正在开展TTX-MC138的一期临床试验，以评估其在癌症患者中的递送和药代动力学。

Coherus BioSciences宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）针对UDENYCA® ONBODY™生物制剂许可申请（BLA）补充文件发出完整回复函（CRL），原因仅在于第三方填充剂检查发现的持续审查问题。CRL未发现UDENYCA® ONBODY™的临床疗效或安全性、试验设计、标签、药物原料制造或设备设计或制造方面的问题，且FDA未要求额外数据或试验。Coherus承诺将与FDA和第三方填充剂紧密合作，尽快将UDENYCA® ONBODY™带给需要pegfilgrastim治疗的癌症患者。此外，Coherus还宣布FDA已完成toripalimab的临床研究站点检查，并预计toripalimab将在2023年底前获得批准。

Lantern Pharma公司宣布，其AI和机器学习平台RADR®支持下开发的抗癌新药LP-184，在多阶段临床试验中已开始对首名患者进行给药。该试验旨在评估LP-184在晚期实体瘤患者中的安全性和耐受性。LP-184是一种利用合成致死机制针对DNA损伤修复缺陷的抗癌小分子，具有在多种癌症模型中展示的抗癌潜力。Lantern Pharma计划在2024年上半年完成该试验的第一阶段，并计划进一步推进LP-184的临床试验。

君实生物宣布其自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗在治疗不可切除或转移性黑色素瘤的III期临床研究中取得积极成果，主要研究终点无进展生存期（PFS）达到预设的优效边界。该研究旨在比较特瑞普利单抗与达卡巴嗪在未接受系统抗肿瘤治疗的黑色素瘤患者中的有效性和安全性。特瑞普利单抗安全性数据与既往研究相似，未发现新的安全性信号。君实生物计划向监管部门递交新适应症的上市申请，以进一步扩大特瑞普利单抗在黑色素瘤治疗中的应用。

杭州高光制药有限公司近日正式启动了TLL-018 Ⅲ期临床试验，这是针对类风湿性关节炎的一项多中心、随机、双盲的Ⅲ期临床注册研究。TLL-018作为世界首个高选择性JAK1和TYK2双抑制剂，在国内外临床试验中均显示出优于对照药物托法替布的疗效，并已在欧洲风湿免疫学会2023年会上获得认可。此次临床试验的启动标志着该产品研发的重要里程碑，高光制药将继续推进TLL-018的临床及注册工作，致力于为患者提供更优的治疗选择。公司专注于自身免疫及炎症类疾病、神经退行性疾病的小分子新药研发，其领先项目已获得多国专利授权，覆盖多个治疗领域。

Longhorn Vaccines and Diagnostics在17届疫苗大会上展示了其动物研究的新数据，显示其未结合肽疫苗候选产品LHNVD-201能产生针对新冠病毒和流感病毒的广泛和持久的中和抗体。该研究结果表明LHNVD-201在预防季节性流感、新冠病毒以及共感染方面具有潜在效用。LHNVD-201由高度保守的流感神经氨酸酶和基质（M1/M2）表位，以及SARS-CoV-2刺突蛋白和RNA聚合酶表位组成。Longhorn CEO Gerald W. Fischer表示，这种针对多种病原体保守表位的未结合肽提供了一种成本效益高、易于扩展的疫苗方法，可用于开发针对新冠病毒和流感等病毒的广泛免疫。该研究支持将LHNVD-201推进到临床试验阶段。

Biora Therapeutics宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了BT-600的新药临床试验申请，BT-600是一种药物/设备组合，通过NaviCap™可吞咽药物输送装置递送托法替尼的液体配方，用于治疗中度至重度溃疡性结肠炎。该申请基于来自四个独立研究的临床设备功能数据，包括健康志愿者和活动性溃疡性结肠炎患者，超过40名研究参与者接受了超过80个NaviCap装置。BT-600的IND申请包括广泛的制造、临床前、人体设备功能和毒理学数据，以支持BT-600的人体首次临床试验。FDA将审查该申请并确定数据的可接受性，在Biora开始其BT-600的第一项临床试验之前。Biora的NaviCap™靶向口服递送平台利用一种新颖的方法，通过将治疗药物直接递送到疾病部位，提高组织中的治疗水平，同时减少全身吸收，从而改善患者结果。

Appili Therapeutics宣布其合作伙伴Saptalis Pharmaceuticals获得美国FDA批准Metronidazole口服悬浮液500mg/5mL（ATI-1501）的商业化许可，该产品为Appili的液体口服改革型抗生素。FDA还批准LIKMEZ作为ATI-1501的品牌名称。Appili总裁兼首席执行官Don Cilla表示，FDA对LIKMEZ的批准是重要里程碑，展示了Appili识别有希望的机会并为其开发和货币化的能力。Saptalis总裁兼首席执行官Polireddy Dondeti表示，他们为LIKMEZ的NDA批准感到高兴，并自豪于团队利用Appili的口味掩蔽技术成功开发出获得FDA批准的商业产品。Metronidazole是一种广泛使用的口服一线治疗药物，每年在美国有超过1000万张处方，用于治疗寄生虫和厌氧性细菌感染。Appili预计将从Saptalis获得基于FDA批准和Saptalis的商业化计划的目标里程碑付款和版税。

Kintara Therapeutics在2023年欧洲神经肿瘤学会年会上展示了关于VAL-083在胶质母细胞瘤治疗中的患者案例研究。研究涉及两名患者，均接受VAL-083联合放疗和化疗，其中一名患者肿瘤消失并存活超过四年，另一名患者在治疗后出现新病变，经再次手术和VAL-083治疗后病情稳定。Kintara专注于开发针对未满足医疗需求的新型癌症疗法，目前正推进VAL-083在胶质母细胞瘤治疗中的全球临床试验。

Zucara Therapeutics公司宣布，其研发的ZT-01药物在预防1型糖尿病患者的夜间低血糖方面取得进展，正在进行名为ZONE的2a期临床试验。该试验旨在评估ZT-01对夜间低血糖频率的影响，预计将在加拿大和美国15个临床中心招募患者。ZT-01作为一种新型治疗药物，有望成为首个预防夜间低血糖的疗法，改善糖尿病患者的生活质量。该研究基于前期1b期临床试验的积极结果，显示ZT-01能显著提高患者体内的胰高血糖素水平，从而预防低血糖事件。