Gilgamesh Pharma公司宣布其新型非竞争性NMDA通道阻断剂GM-1020的1期临床试验成功完成，包括单剂量和多次剂量试验，结果显示GM-1020具有良好的耐受性，未观察到严重或严重的不良事件。GM-1020是一种口服的小分子NMDA受体通道阻断剂，有望改变重度抑郁症、双相情感障碍、强迫症等精神健康疾病的治疗格局。该药物区别于现有的基于ketamine的治疗方法，具有口服方便、生物利用度高、剂量依赖性主观效果等特点。GM-1020的初步疗效已在1期临床试验中得到证实，并将在2023年下半年启动2a期研究，以进一步优化剂量、确认安全性并展示早期疗效信号。

Seelos Therapeutics与机构投资者达成协议，以每股0.30美元的价格购买1500万股普通股和购买至1001万股普通股的认股权证，总融资约450万美元。所得净收益将用于公司一般运营、产品研发和偿还之前对Lind Global Asset Management V, LLC的约70万美元可转换票据。此次融资预计于9月25日完成，证券通过S-3表格注册声明在SEC注册。Seelos Therapeutics专注于中枢神经系统疾病和罕见病的新药研发，其产品线包括针对急性自杀意念和行为、肌萎缩侧索硬化症、脊髓小脑性共济失调等疾病的后期临床试验资产。

Moleculin Biotech完成其针对软组织肉瘤肺转移的Annamycin Phase 1B/2临床试验的2期部分入组工作，并期待在年底前公布数据。初步数据显示，超过60%的患者在接受两周期治疗后疾病稳定。Annamycin获得FDA的快速通道和孤儿药资格，用于治疗软组织肉瘤。公司计划在2023年CTOS年会上展示更多数据，并预计在第四季度提供更深入的分析。Annamycin作为一种新型蒽环类药物，在动物模型中表现出在肺部积累的能力，并在早期临床试验中显示出无心脏毒性。Moleculin还开发其他药物，如WP1066和WP1220，用于治疗多种癌症和病毒感染。

Cessatech A/S宣布，其临床试验0205的最后一名参与者已随机分配，该试验旨在研究CT001在成人拔除阻生智齿术后镇痛效果。这是一项随机双盲安慰剂对照试验，共有220名参与者。该试验是CT001鼻喷剂儿童研究计划（PIP）的一部分，已获得欧洲药品管理局的同意。由于在儿童中进行安慰剂对照的疼痛试验被认为是不道德的，因此该试验在成人中进行。之前的试验0201、0204和0206将合并进行最终建模和模拟研究，以评估CT001的剂量反应特征。预计今年的晚些时候将启动最后的临床安全性研究0202。Cessatech首席执行官Jes Trygved表示，他们对完成0205试验的最后一名参与者招募感到非常高兴，这是Cessatech历史上规模最大的试验，共有220名成人参与，临床团队、牙科诊所和现场都为此重要里程碑付出了巨大努力。他们感谢参与试验的团队和成年人，并期待下一步的随访访问，随后将进行数据清理和结果分析，预计在第四季度获得主要结果。

Genprex Inc.宣布其被收录在NetworkNewsWire的编辑文章中，该文章探讨了孤儿药指定如何激发生物技术变革。文章指出，美国有超过3000万人患有罕见病，大多数患者尚未接受治疗。美国食品药品监督管理局（FDA）支持罕见病新药的开发和评估，并可以授予孤儿药指定（ODD）以激励生物技术公司开发针对这些患者群体的治疗方法。Genprex Inc.最近获得了FDA对其 REQORSA(R) 免疫基因疗法治疗小细胞肺癌（SCLC）的孤儿药指定。Genprex是一家专注于开发针对癌症和糖尿病患者的生命改变疗法的临床阶段基因治疗公司，其技术旨在为目前治疗选择有限的癌症和糖尿病患者提供新的疗法。

在SELLAS Life Sciences Group Inc.进行的SLS009（GFH009）CDK9抑制剂1期剂量递增试验中，52名复发性/难治性淋巴瘤患者接受了治疗。结果显示，96%的患者在最后评估时仍然存活，显示出良好的生存益处。总体临床响应率为14.7%，总体疾病控制率为35.3%，在PTCL患者中为36.4%。在每周一次给药方案中，100%的患者观察到MCL1和/或MYC生物标志物的降低，且呈剂量依赖性。推荐用于淋巴瘤患者的2期剂量为每周100毫克。在所有剂量水平上均未观察到脱靶安全性问题。该研究成功实现了所有主要和次要研究目标，包括安全性、临床活性、药代动力学和药效学。基于其有利的治疗特征，SLS009有望成为治疗已耗尽所有治疗选项的血液恶性肿瘤患者的潜在治疗方法。合作伙伴GenFleet Therapeutics计划在本年内将GFH009（SLS009）推进到中国针对外周T细胞淋巴瘤（PTCL）患者的2期临床试验。

Biodexa Pharmaceuticals PLC完成了对MTX110（也称为MAGIC-G1研究）在复发性胶质母细胞瘤患者中进行的1期临床试验A组的招募。该研究是一项开放标签、剂量递增研究，旨在评估通过植入式可充药泵和导管进行MTX110间歇性输注的可行性和安全性。研究计划招募两组（A组和B组），每组至少4名患者；两组患者都通过间歇性重复的CED输注接受MTX110，而B组患者在研究期间首次出现临床和/或放射学确认的进展时，允许CED导管重新定位。在DSMB审查后，剂量已提升至90µM，由于没有剂量限制性毒性，A组的招募已达到最低的4名患者。MTX110是一种水溶性泛博尼司他游离碱，通过与羟丙基-β-环糊精（HPBCD）络合而获得，它使通过对流增强输注（CED）在潜在化疗剂量下直接输送到肿瘤部位成为可能。泛博尼司他是一种羟基乙酸，作为非选择性组蛋白脱乙酰酶抑制剂（泛HDAC抑制剂）。目前，MTX110正在临床评估中，作为复发性胶质母细胞瘤、儿童DMG和复发性髓母细胞瘤的治疗方法。

ProSomnus公司完成了一项由现有投资者Spring Mountain Capital和Cetus Capital LLC领投的1000万美元可转换优先股融资，公司高管也参与了此次融资。新资本将用于优化公司核心业务运营和支持其战略增长计划。公司表示，这一融资将加强其资产负债表，并继续致力于将精确口腔治疗设备作为OSA的首选一线治疗方法。ProSomnus公司报告称，2023年上半年收入增长48%，并提供了更多科学数据证明其设备的有效性。公司计划利用这笔新资金来优化运营模式，同时实现现金流平衡并保持强劲的营收增长。

Cyclo Therapeutics与Applied Molecular Transport达成合并协议，AMT将并入Cyclo Therapeutics，合并后公司将专注于推进Cyclo Therapeutics的Trappsol® Cyclo™在NPC1型尼曼匹克病的全球关键3期临床试验。交易预计在2023年第四季度完成，合并后公司将由Cyclo Therapeutics管理团队领导，总部位于佛罗里达州盖恩斯维尔。交易完成后，AMT首席执行官Shawn Cross将被任命为Cyclo Therapeutics董事会成员。

Lynk Pharmaceuticals成功完成C轮系列融资，总额达3.22亿元人民币，由绍兴滨海新区生物医药产业股权投资基金、海邦创投和好买母基金等共同参与，原有股东新联资本和礼来亚洲投资基金（LAV）也增加了投资。Lynk Pharmaceuticals专注于FIC和BIC药物的研发，以治疗自身免疫疾病、炎症和肿瘤。公司研发管线以第二代高度选择性和第三代组织特异性JAK抑制剂为核心，同时探索基于创新靶点的药物开发潜力。公司近期发布了LNK01001在类风湿性关节炎、特应性皮炎和强直性脊柱炎的II期临床试验数据，均显示出显著的疗效和安全性。Lynk Pharmaceuticals的创新研究和临床开发能力得到持续验证和提升，市场预计JAK1抑制剂市场规模到2030年将达到305亿美元，公司拥有巨大的商业化前景。

JURA Bio与Syena公司达成合作，共同开发基于T细胞受体的免疫疗法。JURA Bio利用机器学习和合成生物学技术，通过合成人类T细胞库发现抗原特异性T细胞受体。此次合作将加速新型T细胞受体-NK细胞疗法的开发，以应对癌症等高未满足医疗需求。JURA Bio将获得前期付款和研发资金，并有望获得开发、监管和商业化里程碑付款以及产品销售分成。此外，JURA Bio还获得了一轮1610万美元的融资，用于加速适应性免疫系统的映射，并计划在2024年底完成TCR-抗原-HLA结合的预测图谱。

Nuvectis Pharma公司宣布将在2023年AACR特殊癌症研究会议和2023年AACR-NCI-EORTC国际分子靶点和癌症治疗会议上展示NXP800和NXP900的科学成果。NXP800是一种口服小分子，目前处于1b期临床试验阶段，用于治疗铂耐药的ARID1A突变型卵巢癌。NXP900是一种口服小分子SRC/YES1激酶家族（SFK）抑制剂，目前处于1a期剂量递增临床试验阶段。Nuvectis Pharma致力于开发针对癌症等未满足医疗需求的创新精准药物。

AIVITA Biomedical公司宣布，其疫苗套件在治疗系统性红斑狼疮患者中显示出额外益处。该公司的疫苗套件通过使用患者的自体树突状细胞和淋巴细胞与SARS-CoV-2 S蛋白肽结合，引发免疫反应。在一项案例报告中，一名13岁女孩在使用该疫苗套件后，红斑狼疮症状显著改善，表明疫苗可能通过诱导耐受性反应来控制自身免疫。该研究发表在《治疗性疫苗和免疫疗法进展》杂志上。AIVITA的疫苗套件允许在简单设备下制作个性化的疫苗，通过皮下注射预防性疫苗。AIVITA致力于开发针对肿瘤起始细胞的癌症免疫疗法，并在黑色素瘤、肾细胞癌和胶质母细胞瘤中显示出治疗潜力。

Hepion Pharmaceuticals在Broad Institute的PRISM实验室对850种癌症细胞系进行了高通过量筛选，发现其领先药物候选物rencofilstat对220种癌症细胞系（涵盖86%的癌症类型）具有活性。研究显示，在类似NASH临床试验中观察到的药物浓度下，rencofilstat在敏感细胞中降低了存活率。此外，研究还整合了关于癌症细胞系的其他信息，如基因突变、基因表达和蛋白质及代谢谱，以深入了解rencofilstat的作用机制并识别与抗肿瘤活性相关的生物标志物。

Tyra Biosciences公司宣布将在2023年ASBMR和ASHG年会上就TYRA-300治疗软骨发育不全进行口头报告。TYRA-300是该公司基于SNÅP平台开发的领先精准医疗项目，目前正开发用于治疗癌症和骨骼发育异常，包括软骨发育不全。该公司计划在2024年提交针对儿童软骨发育不全的IND申请，并正在开展多中心的开放标签1/2期临床研究SURF301，以确定TYRA-300的最佳和最大耐受剂量，并评估其初步的抗癌活性。

Endo International plc宣布，将在美国足踝外科医师学会的年度科学会议上展示关于胶原蛋白酶溶菌酶（CCH）在足底纤维瘤患者中临床研究的数据。会议于9月23日在肯塔基州路易斯维尔举行。三项展示涵盖了CCH在足底纤维瘤患者中1期临床试验的数据，结果显示结节硬度改善，患者和医生满意度评分提高。CCH的安全性特征与其他临床研究和适应症中已知的CCH安全性特征一致。大多数不良事件被评为轻微至中度，没有报告与治疗相关的严重不良事件。第四项展示提供了来自一项回顾性观察性研究的真实世界治疗模式，该研究汇集了大量新诊断的足底纤维瘤患者数据库。这些新数据填补了我们对足底纤维瘤治疗知识的空白。Endo表示，他们期待着展示其临床研究数据，并探索足底纤维瘤患者的一种潜在非手术治疗方法。CCH尚未获批准用于治疗足底纤维瘤患者。Endo已完成2期研究，并预计关键的3期计划将在今年晚些时候开始。

Cybin公司完成其CYB003 Phase 2研究入组，该研究旨在评估其专有的去氘化麦角酸二乙胺类似物对治疗重度抑郁症的潜力。研究显示，所有参与者均未出现严重不良事件，且CYB003在所有剂量下均表现出良好的安全性和耐受性。公司计划在2024年初启动CYB003的Phase 3研究，并已获得美国专利保护。Cybin还计划收购Small Pharma Inc.，以增强其知识产权组合，并推进新型治疗药物的研发。