Aquestive Therapeutics公司宣布了其口服肾上腺素产品候选Anaphylm™的开发时间表和途径。公司已向FDA提交了关键性PK临床试验的修订方案，计划在2023年第四季度开始试验。Anaphylm™是一种非侵入性、口服递送肾上腺素的产品，旨在治疗严重过敏反应，包括过敏性休克。该产品在临床试验中显示出与自动注射器相当的疗效，且安全耐受性良好。公司正在推进Anaphylm™的开发，目标是于2024年提交新药申请。

Metadeq Diagnostics公司在EASL SLD Summit 2023上展示了HeparDx™血液检测的三个海报，该检测旨在诊断NASH/MASH和肝纤维化。数据支持了先前在Gut杂志发表的数据，并提供了HeparDx™可能成为NASH/MASH和肝纤维化诊断标准的进一步证据。HeparDx™是一种由两个单核细胞生物标志物组成的血液检测，一个用于NASH活性，一个用于肝纤维化，这些标志物与检测NASH/MASH和肝纤维化患者高度相关。Metadeq相信其诊断最终可能使肝病学专家、胃肠病学专家和其他专科医生以及PCPs/GPs能够在疾病显著进展之前识别NASH/MASH患者，并监测治疗反应。HeparDx™有潜力降低治疗成本并改善患者的生活。

AffaMed Therapeutics宣布在中国启动了DEXTENZA（0.4毫克地塞米松眼药植入剂）的III期注册研究，以评估其在眼科手术后治疗眼部炎症和疼痛的疗效与安全性。AffaMed Therapeutics与Ocular Therapeutix签订了独家许可协议，负责在中国、韩国和部分东盟市场开发和商业化DEXTENZA。DEXTENZA在美国和澳门已获批准用于眼科手术后治疗眼部炎症和疼痛，以及过敏性结膜炎相关的眼部瘙痒。该研究是一项前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照、平行组、多中心临床试验，旨在评估DEXTENZA在治疗眼科手术后炎症和疼痛方面的安全性和有效性。AffaMed Therapeutics致力于将DEXTENZA开发成为中国首个单次给药、持续释放30天的无防腐剂地塞米松眼药植入剂，为患者提供便利和合规性。此外，AffaMed Therapeutics还启动了一项真实世界研究，以支持DEXTENZA在中国大陆的注册申请，预计将在2023年第四季度分享该研究的顶线数据。

Medeloop.ai，一家来自斯坦福大学校园的领先健康科技初创公司，宣布已完成800万美元的种子轮融资，用于推出一个针对早期临床研究的端到端解决方案。此轮融资由General Catalyst领投，Maven Ventures、Ovo Fund、NV investments（由Vivi Nivo领导）、前默克公司董事长兼首席执行官Ken Frazier、前生物技术创始人兼首席执行官Dr. Linda Grais等共同参与。Medeloop的AI驱动平台通过先进的AI工具，无缝整合、协调和分析大量健康数据，有望显著加速临床研究过程。该平台由Dr. Rene Caissie创立，旨在为他的女儿治疗复杂的区域性疼痛综合征（CRPS）。Medeloop拥有来自医学、医疗保健研究、军事和防御创新以及AI等领域的多元化团队，与斯坦福大学、UCSF、UCSD和麦吉尔大学等机构有合作。

欧洲每年有超过550,000名患者被诊断患有乳腺癌，其中70%为雌激素受体（ER）阳性。ORSERDU作为首款针对ESR1突变ER+、HER2-晚期或转移性乳腺癌的治疗药物，已获得欧盟委员会批准，用于治疗接受过至少一种内分泌治疗的患者。ORSERDU的批准基于3期EMERALD试验数据，显示其可显著提升无进展生存期（PFS）。ORSERDU是近20年来乳腺癌内分泌治疗领域的突破性创新，为患者提供了新的治疗选择。

美国超过3000万人患有罕见病，大多数患者尚未接受治疗。美国食品药品监督管理局（FDA）支持罕见病新药的开发和评估，并授予孤儿药指定（ODD）以激励生物技术公司开发治疗这些疾病。Genprex公司获得了FDA对其 REQORSA免疫基因疗法治疗小细胞肺癌（SCLC）的孤儿药指定。该疗法预计将在2023年第四季度开始临床试验，旨在为那些在接受了Tecentriq和化疗作为初始标准治疗后未发生肿瘤进展的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者提供维持治疗。Genprex公司与其他公司一样，正在开发罕见病治疗药物，并获得了FDA的孤儿药指定或可能寻求孤儿药指定。美国国立医学图书馆（NLM）的研究表明，自1983年通过孤儿药法案（ODA）以来，罕见病药物开发发生了革命性的变化。Genprex公司正在开发基因疗法，专注于癌症和糖尿病，其 REQORSA免疫基因疗法已获得孤儿药指定和快速通道指定（FTD）。

Femasys公司宣布，其在纽约布鲁克林的第一个学术中心已启动FemBloc临床试验的招募工作。FemBloc是一种新型非手术永久避孕方法，旨在满足女性对永久避孕的需求。该试验旨在评估FemBloc的安全性和有效性，以解决女性对永久避孕的需求。Femasys公司致力于为女性提供创新的避孕选择，包括FemBloc和FemaSeed等产品。Femasys公司还在美国、加拿大和其他非美国地区推出了互补的诊断产品。

Relmada Therapeutics宣布了其新药REL-1017在治疗重度抑郁症（MDD）患者中的III期临床试验结果。该试验包括204名新治疗患者和627名所有受试者。结果显示，使用REL-1017每日治疗的患者在长达一年的治疗期间，抑郁症状和功能损害得到了快速、显著和持续的改善。REL-1017具有良好的耐受性，长期用药的不良事件和因不良事件而停药的发生率低。Cedric O'Gorman博士表示，这些结果展示了REL-1017作为MDD新型治疗药物的潜力。该研究还显示，在所有受试者中，治疗相关的常见不良反应发生率低于5%，包括头痛、恶心和头晕。REL-1017是一种新型NMDA受体通道阻断剂，目前正处于MDD的后期开发阶段。

日本大阪与美国剑桥——Takeda公司（TSE:4502/NYSE:TAK）今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其针对TAK-721（布地奈德口服悬浮液）的新药申请（NDA）的重新提交。TAK-721正在被研究用于治疗嗜酸性食管炎（EoE），这是一种可能导致食管损伤的慢性炎症性疾病。Takeda公司表示，此次重新提交旨在回应之前FDA对原始NDA提交的反馈。Takeda公司致力于满足EoE患者群体的未满足治疗需求，并与FDA进行了建设性对话，以提供更多治疗选择。Takeda预计将在2024年上半年的某个时间点收到FDA的决定。Takeda公司自成立以来一直致力于胃肠疾病的研究，致力于提供改变患者生活的治疗方案。TAK-721是一种新型粘附性局部作用的布地奈德口服悬浮液，专门用于治疗EoE。EoE是一种慢性、免疫介导的食管炎症性疾病，其确切原因尚不清楚，可能与某些食物和环境过敏原有关。如果不进行治疗，EoE的慢性炎症可能导致一系列症状，包括吞咽困难、呕吐和烧心。Takeda公司致力于为患者提供更好的治疗选择，并致力于研发新的治疗方案。

Sapience Therapeutics公司宣布，其创新药物ST101的摘要已被接受在即将于2023年10月11日至15日在波士顿举行的AACR-NCI-EORTC国际分子靶点和癌症治疗会议上进行海报展示。ST101是一种针对C/EBPβ的首次提出拮抗剂，已在晚期实体瘤中显示出临床概念验证。目前，ST101正在一项正在进行中的1-2期临床试验的2期部分中评估，该试验针对晚期不可切除和转移性实体瘤患者（NCT04478279）。即将展示的海报将总结ST101在复发性胶质母细胞瘤（rGBM）2期扩展队列中30名患者的临床数据。Sapience Therapeutics是一家专注于发现和开发肽类治疗药物以解决驱动癌症的癌基因和免疫失调的临床阶段生物技术公司。

Seelos Therapeutics公司宣布，其SLS-002（鼻用消旋酮胺）在治疗重度抑郁症（MDD）患者的急性自杀意念和行为（ASIB）的II期临床试验中显示出临床意义的疗效和良好的安全性。该研究在双盲、安慰剂对照的队列（Part 2）中，对147名MDD患者进行了评估，结果显示SLS-002与安慰剂相比，在早期和持续减少抑郁症状方面表现出显著效果。尽管样本量有限，研究未达到预定的主要终点，但分析表明，如果达到完整入组（220患者），则研究将具有统计学意义。SLS-002具有良好的耐受性，未发现新的或独特的安全信号，且未报告死亡病例。Seelos Therapeutics计划与FDA讨论下一步行动，并期待推进SLS-002的开发。

Chroma Medicine公司展示了一项突破性的研究成果，其epigenetic editor能够有效抑制乙型肝炎病毒（HBV）的表达，几乎完全消除循环中的HBV DNA和HBsAg，且无需切割或损伤DNA。这一发现有望为慢性乙型肝炎患者带来功能性治愈的希望。传统抗病毒疗法需要终身用药，而Chroma的epigenetic editor通过利用细胞内调节基因表达的机制，提供了高效、特异性和持久性的HBV表达抑制，降低了病毒整合到宿主基因组的风险。在细胞模型和转基因小鼠的实验中，单次给药后，HBV DNA和HBsAg几乎完全消失，显示出巨大的治疗潜力。Chroma的这项研究在HBV国际会议上得到展示，并将在其官方网站上提供详细资料。

恒瑞医药子公司广东恒瑞医药有限公司获得国家药品监督管理局批准，开展注射用SHR-3032的临床试验，该药旨在预防器官移植术后的移植物排斥反应和治疗自身免疫性疾病。目前，国内外尚无同类产品获批上市或处于研发阶段。中国有大量终末期肾脏病患者，其中肾移植是改善患者生存的重要手段，但移植术后存活率仍不乐观。注射用SHR-3032作为恒瑞医药自主研发的创新药，有望为患者提供新的治疗选择，同时解决现有免疫抑制剂的不良反应问题。

Alvotech公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其重新提交的AVT02生物类似药申请，该药是一种高浓度、可互换的生物类似药，用于治疗类风湿性关节炎等疾病。FDA设定了2024年2月24日作为审批目标日期。Alvotech表示，其提交的补充信息已满足FDA的要求，并期待FDA的进一步指导。AVT02已在多个国家获得批准，并在多个国家上市。Alvotech致力于将AVT02带给美国患者，以满足对Humira生物类似药的需求。

德国达姆施塔特，默克公司，一家领先的科技企业，宣布与英国伦敦的BenevolentAI和牛津的Exscientia达成两项新的战略药物发现合作，旨在利用强大的AI驱动的设计和发现能力，进一步推进其研究工作。这些合作预计将在肿瘤学、神经学和免疫学等关键治疗领域产生多个具有首创性和最佳类别的临床开发药物候选者。默克全球研发和医疗保健业务部门的首席医学官Danny Bar-Zohar表示，通过与行业领先的AI技术公司BenevolentAI和Exscientia的合作，将补充其内部研究能力和专业知识，符合其提高研发生产力和管线产出的更广泛战略。根据协议条款，已选定三个潜在的首创性和最佳类别目标，以启动每个合作，未来还可能识别和提名更多目标。合作努力集中于推进小分子开发候选者，默克将选择进行进一步的临床前和临床试验。双方合作伙伴将各自获得低双位数美元的前期付款，并有权获得发现、开发、监管和商业里程碑付款以及基于净销售额的分级版税。默克系统地探索数据科学和AI方法，以加速突破性新药的发现和交付，将AI整合到研发流程中，从识别靶点到临床试验和产品生命周期管理，旨在改变药物发现和开发，更快地将新药带给患者，并提高成功的可能

荣昌生物制药（烟台）股份有限公司宣布，其自主研发的双靶点融合蛋白创新药泰它西普注射液（预充式）和注射用泰它西普（冻干粉针剂）的剂型桥接研究试验获得国家药品监督管理局药品审评中心批准。该新型注射液简化了用药准备和管理，提高给药剂量的精确度，患者可在家自行注射，降低用药错误风险。此前，泰它西普已在美国开展SLE患者的国际Ⅲ期研究，并获得国家药监局附条件批准上市，成为全球首款治疗SLE的双靶标生物新药。此外，泰它西普在类风湿关节炎、IgA肾病等多项适应症的研究也在进行中。

明尼苏达州技术平台Kyros宣布，为扩大生命拯救服务的可及性，已额外筹集了1050万美元资金。自2021年成立以来，该公司专注于消除物质使用障碍（SUD）康复的障碍，主要通过将需要帮助的个人与认证同伴康复专家（CPRS）连接起来，CPRS作为他们的导师和倡导者。然而，面临毒品成瘾挑战的人所面临的挑战不仅限于治疗中心的四壁，而是在他们生活的社区中体验。Kyros通过技术驱动的同伴康复服务方法，在个人所在的身体、情感、心理和文化社区中提供有效且可扩展的支持。这种基于社区的伙伴关系方法旨在消除康复的实际障碍，提升和放大整个行业组织的工作。客户在适合他们的时间和地点得到接待，平均每周4次，以制定和执行个性化的健康计划，实现与他们生活和康复相关的目标。Kyros的社区化方法和技术平台的数据分析能力相结合，非常强大。Kyros作为数字解决方案在康复领域的成功，体现在过去24个月内服务了超过5000名客户和400名CPRS。除了同伴康复服务外，Kyros还在扩大对即时、虚拟全面评估的访问，为那些准备好寻求帮助的人提供立即获得帮助的途径。Kyros成立于2021年，由Daniel Larson创立，他在自己的物质使用障碍旅程