欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）对Merck公司（在美国和加拿大以外称为MSD）的KEYTRUDA抗PD-1疗法表示积极意见，推荐批准其用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC）患者，这些患者在接受完整切除和铂类化疗后存在复发高风险。该推荐基于KEYNOTE-091三期临床试验的结果，该试验显示KEYTRUDA在存在复发高风险的NSCLC患者（分期为IB [T2a ≥4厘米]、II或IIIA）中显示出疾病无进展生存期（DFS）的显著改善，并在接受辅助化疗的患者中显示出具有临床意义的疗效。CHMP的推荐将提交欧洲委员会审查，以获得欧盟的营销授权，最终决定预计在2023年第四季度。Merck致力于通过临床试验和研发，为肺癌患者提供新的治疗选择。

欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）对Almirall公司（BME: ALM）的EBGLYSS（lebrikizumab）生物制剂给予积极意见，推荐批准其用于治疗中重度特应性皮炎的成年和青少年患者（12岁以上，体重至少40公斤）。该意见正在欧洲委员会（EC）审查中，预计欧盟批准将在约两个月内完成，并在首个欧洲国家上市。临床试验结果显示，接受lebrikizumab治疗的患者中，80%在一年内维持皮肤清晰和瘙痒缓解。Almirall公司首席科学官Karl Ziegelbauer表示，lebrikizumab有望成为治疗中重度特应性皮炎的一线药物。该药物通过抑制IL-13信号通路，帮助患者控制疾病并长期维持疗效。

欧洲药品管理局（EMA）的药品委员会（CHMP）批准了Vertex制药公司（Nasdaq: VRTX）的KAFTRIO®（ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor）标签扩展，用于治疗2至5岁患有囊性纤维化（CF）的儿童，这些儿童至少有一个F508del突变在囊性纤维化跨膜传导调节剂（CFTR）基因中。KAFTRIO在治疗CF方面展现了前所未有的临床益处，其治疗目标是将CF的潜在原因治疗得越早越好，以减缓疾病进展。在欧盟，KAFTRIO®（ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor）与ivacaftor的联合方案已批准用于治疗6岁及以上患有CF且至少有一个F508del突变的CFTR基因的患者。囊性纤维化是一种罕见的遗传疾病，影响全球超过88,000人，KAFTRIO通过增加细胞表面的CFTR蛋白数量和功能来治疗CF。Vertex是一家全球生物技术公司，致力于通过科学创新为患有严重疾病的人创造变革性药物。

PTC Therapeutics宣布，欧洲药品管理局（EMA）的药品委员会（CHMP）对Translarna（ataluren）治疗 nonsense突变型杜氏肌营养不良症（nmDMD）的转换条件营销授权为全面营销授权给出了负面意见，同样也适用于现有条件授权的续期。PTC计划根据EMA指南提交重新审查请求。Translarna将继续在市场上对nmDMD患者可用，直到重新审查程序完成。PTC首席执行官Matthew B. Klein表示，他们对CHMP的决定感到惊讶和极度失望，因为Translarna的安全性和有效性已经得到充分证实。PTC计划提交重新审查请求，以推翻这一意见。Translarna于2014年在欧洲获得条件营销授权，并在2017年续期。作为条件营销授权续期的一部分，PTC同意进行一项特定的第三项安慰剂对照试验，即Study 041。PTC分享了Study 041的结果，尽管它没有在主要分析子组中达到统计显著性，但在359名男孩的总体受试者中，在几个关键终点上具有名义上的统计学意义。PTC计划在重新审查中关注所有研究中700名男孩总体人群中的明确和一致的有益证据，并解决有关STRIDE数据的稳健性

诺宇医药在第36届欧洲核医学协会年会上展示了其两款原研创新核药68 Ga-NY104和68 Ga/177 Lu-NY108的最新临床研究结果，引起了国际核医药专家的关注。68 Ga-NY104作为全球首款获批临床的靶向肾癌小分子PET诊断示踪剂，已获得美国FDA批准。诺宇医药首席技术官伍维思博士在会上作了关于68 Ga/177 Lu-NY108(NYM032)临床结果的口头报告，该药有望为前列腺癌患者提供更精准、安全、有效和经济的治疗选择。诺宇医药致力于解决重大未满足的临床需求，通过“快速临床概念验证”和“快速产品上市”的双轮策略，逐步形成了创新药物、新型核药、核药装备自主研发及生产的一体化发展格局。

丹诺医药（苏州）有限公司宣布，其研发的注射用TNP-2092获得国家药品监督管理局批准，将开展治疗人工关节感染的I/II期临床试验。TNP-2092是一种针对植入医疗器械感染的多靶点偶联分子，通过抑制细菌RNA聚合酶、DNA旋转酶和拓扑异构酶IV等多靶点协同作用产生杀菌活性，具有较低的耐药频率。该药物已获得美国FDA的合格抗感染产品（QIDP）、快速通道和孤儿药资格认定。丹诺医药前期在中美完成了TNP-2092静脉注射给药的六项I期和II期临床试验，并获得美国FDA和中国NMPA批准开展治疗PJI和ABSSSI的国际多中心III期临床试验。临床前数据显示，TNP-2092通过关节腔注射给药可增加感染部位的药物浓度并减少系统暴露，提高PJI治疗的安全有效性。随着人工关节置换手术的增多，人工关节感染的治疗需求日益迫切，TNP-2092有望成为治疗该疾病的全球首创产品，提高患者生命质量，节省医疗资源。丹诺医药致力于开发同适应症首创或最佳新药产品，拥有多个产品进入后期临床试验阶段，目标适应症包括幽门螺杆菌感染、植入医疗器械感染等。

argenx公司宣布，其皮下注射型efgartigimod药物在治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性的成人全身性重症肌无力患者方面，根据Phase 3 ADAPT-SC研究的积极结果，已获得欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）的积极意见，预计将在约60天内获得欧洲委员会（EC）的市场授权批准。该药物采用Halozyme的ENHANZE®药物递送技术，旨在提高生物制剂的皮下递送效率。efgartigimod的皮下注射型在Phase 3 ADAPT-SC试验中达到了非劣效性主要终点，与静脉注射型相比，在29天后平均总IgG减少66.4%，而静脉注射型为62.2%。该药物的安全性与ADAPT IV临床试验一致，注射部位反应（ISRs）为轻微至中度，并未导致治疗中断。

MedAlliance宣布其SELUTION DeNovo冠状动脉随机研究已成功招募超过1660名患者，研究旨在比较新型西罗莫司药物洗脱球囊（SELUTION SLR）与任何黏液药物洗脱支架（DES）的治疗效果。这是迄今为止最大的DEB研究，涉及15个国家70个站点，目标是在一年和五年内证明非劣效性，并在五年时在目标血管衰竭方面展现优越性。SELUTION SLR由血管成形术球囊和含有可生物降解聚合物及西罗莫司的微储层组成，可控制和持续释放药物90天以上。MedAlliance董事长Jeffrey B. Jump表示，这项试验有望改变全球医疗实践，公司正在招募美国患者参加相关研究。SELUTION SLR已于2020年获得CE标志批准，并在全球多个地区销售。

AWAK Technologies成功完成B轮融资，筹集超过2000万美元，由Lion X Ventures和Vickers Venture Partners领投，其他投资者跟投。这笔资金将用于完成关键性临床预试验，推动新产品开发，包括家庭透析配套产品和数字解决方案。AWAK的专利吸附剂技术将透析液量减少90%，并使透析仪小型化，便于携带，为肾病患者提供便利和自由。该轮融资将加速AWAK在美国的关键性试验，为产品上市做准备。

深圳福沃药业有限公司宣布其自主研发的FWD1802用于治疗ER+/HER2-乳腺癌的I期临床研究成功完成第一例受试者给药，这是FWD1802首次人体临床研究。该研究旨在评估FWD1802在ER+/HER2-乳腺癌患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效动力学和初步的抗肿瘤活性。FWD1802是国内领先的中美双报的第三代口服特异性雌激素受体降解剂，具有比同类药物更强的体内、体外药效，并对于上一代用药后产生的ER突变同样有效。福沃药业是一家自主研发的创新药企，总部位于深圳南山，并在上海和北京组建了国际化的运营和研发团队。

和正医药创新药HZ-A-018胶囊被纳入国家药品监督管理局药品审评中心的突破性治疗药物程序，旨在治疗复发/难治性原发中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）。PCNSL是一种罕见的侵袭性非霍奇金淋巴瘤，预后差，5年生存率低。目前，复发/难治性PCNSL尚无有效治疗手段。HZ-A-018是一种高选择性的口服小分子BTK抑制剂，可阻断BCR和Toll受体信号通路，有望成为中枢神经系统淋巴瘤的潜在治疗手段。目前，HZ-A-018的I/II期临床试验正在进行中。和正医药拥有自主开发的DaMLib ® 类药性片段库和蛋白降解/拯救药物DaTProD ® 及DaTProSTM技术平台，致力于成为专业领域一流的生物医药研发企业。

北京中因科技有限公司的基因编辑治疗产品ZVS203e于2023年9月11日完成首例受试者给药，针对RHO基因突变导致的常显遗传视网膜色素变性（adRP），这是全球首个探索性临床试验，也是中因科技第二款全球首次进入临床阶段的眼科基因治疗药物。RHO基因突变是adRP中最常见的致病基因之一，患者通常在儿童期或青少年期发病，导致夜盲、视野缩小和中心视力下降，最终发展为法定盲人。ZVS203e利用CRISPR/Cas9技术对RHO基因突变进行定点编辑，有望实现终身治愈。该药物于2022年获得FDA孤儿药授权，相关研究成果发表于国际著名生物学期刊eLife。中因科技致力于为遗传性眼病患者提供精准诊断和治疗服务，已建立完整的药物开发体系。

迪亚莱博生物科技完成A轮近亿元战略融资，由长江国弘领投，多家资本跟投。资金将用于新产品研发、产能提升和临床试验，以提供完整的自免和神经系统疾病实验室检测项目，助力国际化战略。迪亚莱博专注于自身免疫性疾病和神经系统疾病的实验室检测产品研发，拥有核心原料和核心技术，并已取得多项专利和注册证。公司产品填补国内外空白，助力疾病诊断。本轮融资获得专业投资机构信任，旨在助力企业成长，成为行业领先企业。

Iovance Biotherapeutics宣布，由于资源限制，美国食品药品监督管理局（FDA）需要更多时间来完成对lifileucel生物制品许可申请（BLA）的优先审查。FDA将PDUFA决定日期延长至2024年2月24日，并同意与Iovance合作加快剩余审查，以争取更早的批准日期。FDA承认资源限制，并与Iovance紧密合作以加快审查。BLA流程继续处于优先审查状态，FDA没有发现重大审查问题，也没有计划举行咨询委员会会议。所有临床前检查均已完成，FDA对TILVANCE-301一线晚期黑色素瘤确认试验的现状表示满意。Iovance表示，尽管FDA的资源限制延长了PDUFA日期，但公司与FDA将继续努力尽快完成审查过程，以将lifileucel带给急需治疗的患者。

Zynerba Pharmaceuticals在SSBP 25th国际研究研讨会上口头报告了其开放标签2期INSPIRE试验的数据，该试验评估了ZYN002（大麻二酚）凝胶对22q11.2缺失综合征儿童和青少年的短期和长期耐受性和疗效。结果显示，经过38周的治疗，接受Zygel治疗的儿童和青少年在儿童焦虑评分量表（PARS-R）、焦虑、抑郁和情绪量表（ADAMS）的所有五个量表以及异常行为清单-社区（ABC-C）的所有五个子量表中均观察到统计学上显著的改善（p

加拿大精神药物研究公司Optimi Health Corp.近日宣布，其参与的一项MDMA辅助疗法（MDMA-AT）的临床试验结果显示出积极效果，发表在《自然医学》杂志上。该试验针对中度至重度创伤后应激障碍（PTSD）患者，结果显示MDMA-AT疗法能显著减少PTSD症状和功能损害，被视为治疗PTSD的潜在有效途径。试验包括多个地点，参与者中包括大量来自西班牙裔/拉丁美洲社区和其他非白人群体，显示出疗法在广泛人群中的有效性。参与者经过MDMA-AT治疗后，功能评分显著提高，显示出治疗的安全性和有效性。Optimi Health Corp.对试验结果表示鼓舞，认为MDMA-AT疗法有望成为治疗PTSD的突破性工具。

Ascendis Pharma宣布，欧洲药品管理局的人类用药药品委员会（CHMP）已对TransCon PTH（palopegteriparatide）作为治疗慢性低甲状腺功能减退症成人患者的甲状旁腺激素（PTH）替代疗法给予积极意见并推荐批准。预计欧洲委员会将在67天内对该公司的营销授权申请做出最终决定。如果获得批准，TransCon PTH计划于2024年初在德国首次在欧洲联盟上市。基于临床和患者报告的数据以及稳健的供应链，Ascendis Pharma对满足低甲状腺功能减退症患者对新治疗选项的迫切需求充满信心。