Kite公司宣布了其CAR T细胞疗法Yescarta在治疗复发/难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者中的研究结果。这项名为ALYCANTE的2期临床试验由法国LYSA/LYSARC协作组领导，评估了Yescarta作为二线治疗在62名复发/难治性LBCL患者中的疗效和安全性，这些患者因年龄、合并症等原因被认为不适合接受高剂量化疗和自体干细胞移植。研究达到了主要终点，3个月时的完全代谢反应（CMR）为71%，而标准治疗预期仅为12%。6个月时，59.7%的患者保持CMR。Yescarta显示出可接受的安全性特征，尽管8.1%的患者经历了3-4级细胞因子释放综合征（CRS），14.5%的患者经历了免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。这些结果表明，Yescarta为不适合干细胞移植的患者提供了另一种潜在治愈疗法。

SiSaf Ltd公司宣布，其siRNA疗法在治疗常染色体显性成骨不全症2型（ADO2）方面取得积极成果，相关数据已发表在《分子治疗核酸》期刊上。该研究显示，SiSaf的siRNA与硅稳定的混合脂质纳米颗粒（sshLNP）复合物能够显著下调ADO2特异性突变基因的表达。这一发现为骨病治疗领域带来重大突破，并为SiSaf的潜在治愈性ADO2疗法的人体临床试验铺平了道路。目前，该疾病尚无批准的治疗方法，也没有其他治疗方法正在进行临床试验。SiSaf的领先项目SIS-101-ADO是一种针对人类CLCN7 G215R mRNA的ADO2特异性siRNA，采用公司sshLNP技术。在幼年ADO2小鼠的体内实验中，SIS-101-ADO显著降低了与Clcn7 G213R相关的mRNA水平。该研究是基于2022年美国骨骼和矿物质研究学会（ASBMR）年会上的数据，并与意大利拉奎拉大学的合作者共同完成。SiSaf的CEO表示，这项研究是RNA疗法治疗骨病的重要里程碑，并可能对其他骨骼疾病的RNA疗法具有更广泛的转化意义。SiSaf与Teti教授的研究团队已合作三年多，并继续推进SIS-101-ADO的IND数据包研究。20

CardiaCare，一家以色列医疗设备公司，专注于开发突破性的可穿戴技术，用于检测、监测和非侵入性治疗心律失常，最近成功完成了超募的种子扩展轮融资。本轮融资由Solardis Health Ventures领投，旨在扩大其针对治疗房颤（AFib）等多项临床研究。CardiaCare的平台可同时帮助医生远程监测患者，并根据实时患者状况数据创建动态、个性化的神经调节治疗方案。公司CEO Ofer Halbreich表示，本轮融资的成功反映了CardiaCare技术在颠覆AFib治疗标准方面的潜力，资金将用于支持现有和未来的双盲、多中心临床试验，以证明CardiaCare疗法在各种指征中的临床疗效。CardiaCare的创始人Amos Ziv是一位心脏病学专家和企业家，他在过去十年中一直致力于为患有AFib的患者提供新的治疗方法。

Orexo AB宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了新药申请（NDA），申请批准OX124，这是一种通过鼻给药的高剂量解救药物，用于治疗阿片类药物过量。OX124基于Orexo的全球领先的药物递送平台amorphOX®，旨在逆转最强大的合成阿片类药物（如芬太尼）的效果。该申请基于健康志愿者进行的OX124-002关键研究数据，显示OX124与肌肉注射参考产品相比，纳洛酮的吸收更快、更高。此外，OX124的开发配方在之前的探索性临床试验（OX124-001）中，与市场上领先的纳洛酮解救药物相比，即使剂量相同，也表现出更快的吸收和更高的生物利用度。OX124的专利保护至2039年。如果获得批准，OX124将满足对更强大解救药物的重大需求，提高复苏因合成阿片类药物（如芬太尼）过量使用而中毒个体的可能性。在截至2023年4月的最近12个月期间，美国预计的年度致命过量死亡人数超过11万，其中76%为阿片类药物过量，其中91%涉及合成阿片类药物。Orexo与合同制造商合作解决了包装过程中的技术问题，并已成功进行测试和资格认证，以确保制造过程符合最高可靠性要求。Orexo计划在2024年下半年或2025年初开始在美

欧洲药品管理局（EMA）下属的人用药品委员会（CHMP）对山德士公司（Sandoz）的仿制药特罗珠单抗（150 mg，静脉注射）给予积极评价，推荐其上市。该仿制药由EirGenix公司开发，用于治疗HER2阳性乳腺癌和转移性胃癌，与EMA批准的原生物类似。山德士承诺加速提供可能改变生命的治疗方案，并继续加强其肿瘤学和支持性护理产品组合。乳腺癌和胃癌是欧洲最常见的癌症类型，每年在欧洲就占近50万新病例。山德士和EirGenix于2019年4月签署了一项许可协议，EirGenix负责特罗珠单抗的研发和生产，而山德士则拥有在各自市场商业化该药品的权利。山德士首席执行官表示，乳腺癌和胃癌在欧洲的影响巨大，生物类似物有巨大的潜力通过显著增加这些关键药物的可及性来改善癌症护理。

柯君医药自主研发的新一代抗血小板药物CG-0255在美国完成I期临床试验首例受试者入组，标志着该药物在临床研究方面取得重要进展。CG-0255是一款创新设计的新一代抗血小板药物，具有注射针剂和口服片剂两种剂型，针对急性冠状动脉综合征、心肌梗死、中风及外周动脉疾病等适应症，旨在解决未满足的临床痛点。柯君医药作为一家立足中国布局全球的创新药公司，具备核心技术和独特竞争优势，成功构建了全球领先的靶向前药技术平台和核酸药物技术平台，致力于研发具有广泛市场价值并具备全球独立知识产权的创新型药物。

2023年9月16日，奥马珠单抗α（奥迈舒）全国上市会在中华医学会呼吸年会期间举行，多位呼吸领域专家齐聚一堂，共同探讨过敏性哮喘的靶向治疗新理念。会上公布了该药物的Ⅲ期临床研究结果，显示奥马珠单抗α可降低中至重度过敏性哮喘患者的哮喘急性发作风险，有效控制症状。研究显示，我国有4500万以上哮喘患者，其中约七成症状控制不佳。奥马珠单抗α由迈博药业自主研发，济民可信集团获得中国市场独家推广权。该药物为15岁及以上患者提供治疗新选择，有望改善患者生活质量，减轻经济负担。专家表示，国产奥马珠单抗药物的疗效和安全性得到良好评估，期待更多创新成果帮助患者获益。

2023年9月14日，英百瑞(杭州)生物医药有限公司自主研发的全球首创I类创新药IBR854注射液I期临床试验在国家癌症中心（中国医学科学院肿瘤医院）顺利进行，首例受试者入组后体征平稳，未发生严重不良事件。IBR854注射液是一款通用现货型NK细胞注射液，针对晚期实体肿瘤，具有全球First in class地位。该药通过靶向肿瘤抗原5T4的特异性抗体与同种异体NK细胞偶联，实现靶向识别和杀伤肿瘤细胞。临床试验旨在评估其安全性、耐受性、药代动力学和药效动力学特征，以及初步疗效。英百瑞致力于解决肿瘤和免疫类疾病的治疗，拥有国际独创的tiNK、CAR-raNK细胞技术平台，已开发多个通用现货型细胞治疗产品，并推进至I期临床试验阶段。

奥乘智能，一家专注于制药领域机器视觉检测的公司，近日完成了数千万元人民币的A轮融资，投资方为小饭桌创投，财务顾问为格物资本。本轮资金将用于产品技术研发和海外市场拓展。公司成立于2019年，旗下设备已应用于国内多家头部制药集团及海外制药企业。奥乘智能认为海外市场拥有更大机会，已在北美设立子公司，提供本地化服务。公司采用无人化自动检测技术，提高检测速度和精度，降低成本。产品价格仅为国际品牌的五分之一到八分之一，性能却可达到或超过业内平均水平。奥乘智能计划加大研发创新投入，拓展欧洲、东南亚等市场，并与国内头部药企合作推出新品。投资方对小饭桌创投合伙人张筱燕表示，奥乘智能的团队在制药装备行业拥有丰富经验，对团队的专业能力、创业精神和执行力充满信心。

广州麓鹏制药有限公司宣布，其核心产品新一代BTK抑制剂LP-168治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤的关键性注册II期临床研究获得国家药品监督管理局批准。该研究旨在评估LP-168在R/R MCL患者中的有效性和安全性，主要终点为总体缓解率。LP-168是麓鹏制药自主研发的具有高活性和选择性的口服BTK抑制剂，临床前研究显示其可克服cBTKi的耐药性。LP-168在中国和美国同步开展早期临床研究，已在多种B细胞淋巴瘤中观察到显著疗效。麓鹏制药董事长兼首席执行官谭芬来博士表示，LP-168有望成为同类最佳药物，并期待为MCL及其他适应症患者带来更好的治疗选择。麓鹏制药成立于2018年，专注于恶性肿瘤、自身免疫性疾病和乙型病毒性肝炎等疾病的创新药研发，拥有世界一流的药物设计和临床开发团队，研发管线超过10个项目，核心项目LP-168、LP-108和LP-118具有世界一流竞争力。

维亚臻生物技术（上海）有限公司宣布，其研发的小核酸类创新药VSA001注射液被国家药品监督管理局药品审评中心纳入突破性治疗药物品种名单，用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）。VSA001是一款靶向载脂蛋白C3（APOC3）的小干扰RNA（siRNA）药物，目前正在进行3期临床试验。该药物有望成为首个针对FCS的有效获批药物，其研发和审评速度将得到加快。维亚臻表示，将积极与监管机构沟通，并与研究机构及临床专家协作，推进VSA001在中国的临床开发和注册上市进程。FCS是一种严重危及患者生命的罕见疾病，目前尚无有效的治疗药物获批。维亚臻是一家立足于中国、放眼全球的小核酸药物治疗公司，与Arrowhead Pharmaceuticals建立长期战略合作关系，致力于打造具备研发、生产和商业化全面能力的生物医药企业。

寻鲸生科（北京）智能技术有限公司完成数千万人民币天使轮融资，由同创伟业领投，首发展天玑基金、英诺天使、水木清华校友基金跟投。资金将用于研发平台搭建和自研管线研发。公司专注于靶向RNA的小分子药物研发，以罕见病和癌症为切入点，采用RNA结构探测与人工智能技术，提高研发效率。寻鲸生科已搭建三大技术平台，推进多个原研药物研发管线，并致力于服务国内外核酸药物研发合作伙伴。创始人张强锋和汪阳明博士表示，将致力于用高新技术转化服务于国民健康，研发原创药物，追求“极致创新，美好世界”的愿景。投资方对寻鲸生科的技术和前景表示看好，期待其在靶向RNA药物领域取得突破。

河南凯普瑞生物技术有限公司顺利完成Pre-A轮数千万元人民币融资，由黄埔医药基金和亚宝药业集团联合投资，锐翎资本担任独家财务顾问。此次融资将用于研发团队拓展、创新产品研发和美国子公司销售团队加强，以提升全球市场占有率。凯普瑞生物定位为以专、精、特、尖产品为核心竞争力，聚焦免疫分型在疾病诊断、检测及治疗上的产品开发和应用，致力于成为国内、国际领先的生物技术公司。公司拥有强大的科学家团队和国际顶尖流式专家顾问团队，产品线涵盖流式试剂及配套的流式细胞仪，以及特色荧光，服务全球流式市场。

孟眸（成都）生物科技有限公司完成数千万级人民币天使轮融资，由北京中发领创·生命园创投基金独家投资，资金将用于推进干细胞治疗管线和团队建设。孟眸生物专注于退行性眼科疾病新药研发，采用创新的干细胞及基因疗法，有望解决干性黄斑变性等疾病无药可医的现状。公司已建立多项平台技术，包括诱导性多能干细胞体外诱导重编程及分化、AAV载体优化等，并拥有眼部类器官模型和大小动物疾病模型。孟眸生物与北京同仁医院眼科研究所签署合作协议，共同推动干细胞治疗重大致盲眼病的临床转化。北京中发领创·生命园创投基金专注于科技创新投融资服务，投资领域覆盖生物制药、高端医疗器械等。

赛恩医疗科技（连云港）有限公司近日完成数千万元Pre-A轮融资，由天汇资本领投，舟渡资本担任财务顾问。本轮融资将支持公司首款冷冻旋切活检系列产品的商业化及肿瘤早诊早治领域创新治疗产品研发。中国癌症负担重，早诊早治市场潜力巨大，赛恩医疗致力于提供肿瘤早期诊治一体化解决方案，首款产品已上市并获得认可。公司创始人李晨光拥有丰富医疗器械经验，带领团队推动技术落地转化。赛恩医疗多管齐下布局肿瘤早诊早治产品，冷冻旋切针等产品在多个省市实现销售，获得临床专家好评。本轮融资将助力产品推广和在研管线推进，赛恩医疗有望成为肿瘤领域领军企业。天汇资本、舟渡资本等投资方对赛恩医疗表示认可，将提供专业投后增值服务。

RedHill公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了其针对Talicia的补充新药申请（sNDA），将剂量调整为每日三次（TID），患者可随早餐、午餐和晚餐服用，以增加患者依从性和治疗效果。Talicia是美国胃肠科医生首选的一线疗法，用于根除幽门螺杆菌感染，影响约35%的美国成年人口。该疗法由两种抗生素（阿莫西林和利福布汀）和一种质子泵抑制剂（奥美拉唑）组成，是唯一一种被FDA批准用于根除幽门螺杆菌的利福布汀疗法。

Broncus公司在第23届欧洲呼吸学会国际大会上宣布了InterVapor治疗慢性阻塞性肺疾病（COPD）的长期随访数据，显示该产品在长期治疗中表现出稳定的疗效。该长期随访研究名为“登记”，是一个多国BTVA上市后登记研究，自2017年开始，旨在观察BTVA治疗对病人生活质量的长远影响，并评估BTVA在严重COPD中的真实世界安全性和疗效。数据显示，InterVapor治疗未报告与治疗相关的严重不良事件，36个月疗效数据显示，与接受标准药物治疗的患者相比，患者的肺功能、运动耐力和症状评分显示出更好的改善。这些数据证实了BTVA的长期安全性和稳定疗效。InterVapor已被纳入GOLD治疗指南五年，目前在中国、欧盟和包括法国、德国、英国和意大利在内的主要欧洲国家获得批准。Broncus公司将继续努力在全球推广InterVapor，力求为更多COPD患者提供长效和安全的疗法。