Motif Neurotech公司宣布其研发的毫米级脑刺激器在人体试验中取得成功，该设备旨在通过最小侵入性方式治疗心理健康疾病。研究合作了莱斯大学、贝勒医学院和UTHealth休斯顿的研究人员，在贝勒圣卢克医疗中心进行。研究显示，该微型植入物能够安全有效地刺激大脑，无需接触脑表面，并在大型动物研究中持续超过30天。Motif Neurotech正在开发一种微型脑起搏器，可植入体内，通过20分钟的门诊手术进行，旨在提供家庭疗法，并相比药物具有更少的副作用。该公司的领先产品针对难治性抑郁症（TRD），一种主要抑郁症（MDD）的形式。Motif Neurotech的神经调节设备设计为通过简单的门诊手术植入，提供家庭刺激，激活治疗抑郁症的脑网络。这种新的家庭疗法有潜力彻底改变抑郁症患者的治疗选择。

Kineta公司与Fred Hutchinson癌症中心达成一项研究协议，旨在评估VISTA生物标志物在癌症患者中的表达，以指导KVA12123（VISTA阻断免疫疗法）的药物选择和治疗优化。该研究旨在为VISTA靶向疗法建立标准化评分方法，类似于PD-L1免疫检查点标准。VISTA是一种负性免疫检查点，抑制多种实体瘤中的T细胞功能，高表达与癌症患者不良预后相关。KVA12123是一种针对VISTA的人源化IgG1单克隆抗体，可能对多种癌症类型有效。该研究预计将在2023年底提供KVA12123在晚期实体瘤中的初步临床数据。

Evaxion Biotech与一家未公开的领先制药公司合作，利用其AI平台EDEN和RAVEN开发针对未知细菌病原体的新型疫苗EVX-B3。该项目旨在快速设计出能激发体液和细胞免疫反应的全新疫苗候选物，以应对目前尚无疫苗的严重全球医疗问题。合作项目将采用双方共同资助的方式，强调Evaxion利用AI技术高效识别新靶点的战略重点。该合作体现了AI在疫苗设计方面的潜力，以应对全球健康挑战。

Pharmanovia acquires global central nervous system (CNS) portfolio from Sanofi

PLUSS公司与The Rodnight Partnership合作，旨在提升其新生儿冷却设备'MiraCradle'在发展中国家，尤其是非洲联盟、中东和东南亚地区的可用性。MiraCradle基于创新相变材料技术，专为治疗新生儿窒息而设计，其临床效果已在医学期刊中广泛发表。该设备无需电力，可保持新生儿72小时低温，对资源有限和偏远地区的医疗机构具有重要意义。PLUSS公司希望与The Rodnight Partnership的合作能够促进MiraCradle在全球南部的普及，并已吸引多家制造商寻求技术许可。PLUSS公司自1994年起从事特种聚合物研发和制造，2007年开始研发相变材料，并于2012年获得资金支持，目前已成为Carborundum Universal Limited（CUMI）的子公司。

POINT Biopharma与Athebio达成合作与许可协议，共同开发DARPins靶向放射性配体（Radio-DARPins），以加速放射性药物的研发和商业化。DARPins作为一种新型配体，具有快速穿透肿瘤、清除体内以及与多种蛋白和细胞表面靶点结合的能力，有望扩展细胞表面靶点的应用。合作将使POINT获得Athebio在DARPins开发方面的知识产权和能力，双方将共同进行DARPins的发现、候选药物选择和临床前开发。POINT将负责Radio-DARPins的临床开发和商业化。此次合作有望推动放射性药物疗法的发展，为患者提供更有效的治疗选择。

Elutia公司宣布将其Orthobiologics业务单元出售给GNI Group Ltd的全资子公司Berkeley Biologics LLC，交易金额最高可达3500万美元。Elutia将获得1500万美元的预付款和最高2000万美元的业绩奖金。此次交易标志着Elutia在开发药物释放生物基质方面的关键里程碑，公司将继续推进其领先药物CanGaroo RM的FDA审批，并计划于2024年上半年推出该产品。Elutia的使命是通过结合自然生物材料和靶向治疗的力量，为医生提供伤口愈合的好处，使患者能够无妥协地茁壮成长。

新型药物类别Senolytics有望预防器官移植中衰老机制转移，该研究由哈佛医学院和梅奥诊所的研究人员完成，在2023年欧洲器官移植学会（ESOT）大会上展示。研究通过将年轻和老年小鼠的心脏移植给年轻受体，发现老年心脏受体中衰老细胞频率增加，并导致生理和认知障碍。使用Senolytics（Dasatinib和Quercetin）处理老年供体器官，显著减少了衰老细胞和mt-DNA的积累，从而降低了衰老机制的转移。这项研究为利用老年器官提供了新的思路，并可能帮助改善移植结果和增加可供移植的器官数量。

PreveCeutical Medical Inc.与Endosane Pharmaceuticals GmbH宣布，将开展一项针对CBD通过鼻内给药后脑部吸收特性的创新性临床前研究。研究旨在评估溶胶-凝胶技术在快速将CBD输送到大脑方面的潜力，并探讨是否可以通过该技术实现具有药理相关性的CBD浓度。研究将包括对大鼠进行的一系列实验，以评估不同剂量和给药途径下CBD在大脑中的分布和浓度。此外，研究还将探讨CBD在焦虑和慢性疼痛模型大鼠中的脑部暴露情况，这些疾病在临床前研究中已显示出CBD的疗效。Endosane与悉尼大学脑与心智中心紧密合作，并取得了重要突破，确定了安那达米作为CBD脑部活性的潜在血液替代标志物。这项研究体现了PreveCeutical和Endosane在CBD递送和药理学领域的承诺，旨在推动医学知识进步和改善患者预后。

Cantex Pharmaceuticals与Lenox Hill医院宣布启动一项针对未甲基化胶质母细胞瘤的RAGE抑制剂Azeliragon的II期临床试验，旨在评估其与放疗联合使用的安全性和有效性。Azeliragon是一种口服胶囊，每日一次，可抑制RAGE受体与肿瘤微环境中的某些配体（如HMGB1和S100蛋白）的相互作用。该研究旨在为化疗反应不佳的未甲基化胶质母细胞瘤患者提供新的治疗选择。Cantex Pharmaceuticals是一家专注于开发针对癌症和其他危及生命疾病的创新疗法的临床阶段制药公司，而Lenox Hill医院则以其神经外科和癌症治疗而闻名。

IDT与Aldevron签订全球分销协议，扩大关键CRISPR解决方案，提供独特的CRISPR核酸酶，助力细胞和基因治疗客户加速研究成果转化。IDT将销售Aldevron生产的SpyFi Cas9 Nuclease、Eureca-V Nuclease和SpCas9 Nuclease，这些酶适用于多种应用，包括电穿孔、转染和显微注射。Aldevron的蛋白质业务单元副总裁Tom Foti表示，与IDT合作，结合双方在CRISPR化学和寡核苷酸生产以及cGMP CRISPR核酸酶和RNP制造方面的专长，将有助于临床转化。IDT客户现在可以购买研究级和全cGMP CRISPR核酸酶，cGMP产品包括监管申报所需的cGMP质量文件。

Myriad Genetics与纪念斯隆凯特琳癌症中心合作研究乳腺癌中最低残留病（MRD）检测的应用。研究将采用Myriad基于全基因组测序的高清MRD检测平台，以实现对循环肿瘤DNA（ctDNA）的高灵敏度和特异性。研究将分为两个乳腺癌队列，一个针对接受CDK4/6抑制剂治疗的转移性患者群体，评估MRD检测预测治疗反应的能力；另一个针对新辅助治疗设置，评估MRD检测与化疗治疗反应的相关性。Myriad的MRD检测可监测癌症患者临床治疗过程中的ctDNA水平，从诊断后立即开始，直至生存期监测。此次合作有望通过更好地确定哪些患者对治疗有反应，哪些没有反应，从而改变转移性乳腺癌患者的治疗方式。

Kite公司宣布了其CAR-T细胞疗法Yescarta在复发性/难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者中的临床试验结果，这些患者在一线治疗后复发，且因年龄、虚弱或合并症等原因被认为不适合接受高剂量化疗和自体干细胞移植。该研究显示，Yescarta作为二线治疗在62名患者中取得了显著疗效，3个月时完全代谢反应（CMR）率为71%，6个月时仍有59.7%的患者保持CMR。研究结果表明，Yescarta在移植不适宜的LBCL患者中表现出良好的疗效和安全性，为这部分难以治疗的患者提供了新的治疗选择。

Nuvalent公司将在2023年10月11日至15日在马萨诸塞州波士顿举行的第35届AACR-NCI-EORTC（ANE）会议上公布其NVL-655药物在ALKOVE-1 Phase 1/2临床试验中的初步剂量递增数据。NVL-655是一种新型脑穿透性ALK选择性抑制剂，旨在克服现有ALK酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）的局限性，如治疗过程中出现的耐药突变、缺乏脑渗透性和中枢神经系统不良事件。该药物正在进行的ALKOVE-1临床试验旨在评估NVL-655在晚期ALK阳性非小细胞肺癌（NSCLC）和其他实体瘤患者中的安全性和临床活性。Nuvalent计划于2023年10月13日举办电话会议和网络直播，详细介绍相关数据。

BioNTech与CEPI宣布建立战略合作伙伴关系，共同推进基于mRNA的猴痘疫苗BNT166的研发，并支持CEPI的“100天使命”。CEPI承诺提供高达9000万美元的资金支持。该疫苗旨在预防猴痘，一种可能导致严重并发症的传染病。BNT166是BioNTech为多种高医疗需求传染病开发新型预防疫苗的一部分，包括在低收入国家中普遍存在的疾病。此次合作旨在加速开发耐受性良好且有效的疫苗，以应对未来可能出现的疫情。

LinKinVax公司与欧洲领先的癌症中心Gustave Roussy宣布，在Gustave Roussy进行了一项针对HPV阳性口咽癌的CD40HVac新治疗性疫苗候选药物的Phase I/IIa临床试验，这是首个接受治疗的患者。该研究旨在评估CD40HVac与Poly-ICLC佐剂（Hiltonol）在HPV阳性口咽癌患者中的免疫原性和安全性，并确定推荐剂量。研究还将探索无进展生存期和总生存期。这项多中心研究将测试两种剂量的CD40HVac，招募最多24名患者。LinKinVax首席执行官Valrie Bouchara表示，这是CD40HVac治疗性癌症疫苗发展的重要里程碑，团队致力于为治疗选择有限的癌症患者带来创新。Gustave Roussy头颈部医学肿瘤学负责人Dr Caroline Even表示，CD40HVac治疗性疫苗候选药物有望成为现有治疗方案的补充，一旦在HPV阳性口咽癌患者中证明其益处和安全性。

Orchard Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对早发性代谢性白质营养不良（MLD）的基因疗法OTL-200的生物制品许可申请（BLA），并设定了2024年3月18日的处方药用户费用法案（PDUFA）目标日期。OTL-200将成为美国首个也是唯一的治疗早发性MLD的药物。此前发表的数据显示，一次性的基因疗法可以持续保持患者的运动功能和认知发展。OTL-200已获得FDA的罕见儿科疾病（RPD）和再生医学高级治疗（RMAT）指定，并由欧洲委员会（EC）和英国药品和健康产品监管机构（MHRA）批准为Libmeldy。该疗法基于39名早发性MLD患者的临床试验数据，结果显示OTL-200治疗与疾病自然史相比，在大多数患者中保持了运动功能和认知发展。