Nektar Therapeutics宣布了关于新型选择性调节性T细胞（Treg）疗法rezpegaldesleukin的新数据，该疗法用于治疗特应性皮炎。公司在投资者和分析师活动中展示了Phase 1b研究的临床疗效终点数据，新数据突出了rezpegaldesleukin在改善特应性皮炎患者生活质量方面的潜力。公司计划在10月开始进行针对中度至重度特应性皮炎患者的Phase 2b研究，并在2024年初开始针对斑秃患者的Phase 2a研究。此外，公司还计划于9月13日举办虚拟投资者和分析师会议，讨论rezpegaldesleukin的最终Phase 1b数据、特应性皮炎治疗领域以及rezpegaldesleukin在特应性皮炎治疗中的潜在作用。

2022年底至2023年初，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了多项药物审批和新快速通道指定，为多种疾病患者带来了希望。快速通道指定（FTD）旨在促进严重疾病治疗药物的开发和审查，这些药物可获准与FDA进行更频繁的沟通和会议，讨论药物的开发计划。例如，Oncolytics Biotech Inc.的旗舰资产pelareorep获得FTD，用于治疗实体瘤和血液恶性肿瘤；Fulcrum Therapeutics的FTX-6058获得FTD，用于治疗镰状细胞病；Avidity Biosciences的AOC 1020获得FTD，用于治疗肌营养不良症；BriaCell Therapeutics的Bria-IMT™获得FTD，用于治疗晚期转移性乳腺癌。此外，Gilead Sciences的Sunlenca获得FDA批准，用于治疗HIV感染。这些进展为患者提供了更多治疗选择，并加速了新药的研发进程。

NurExone生物科技公司完成了与FDA的Pre-IND会议，FDA对ExoPTEN的制造、临床前和临床开发计划表示认可，同意其提出的ExoPTEN释放测试策略，并确认无需进行大规模动物研究。公司计划在2024年第四季度提交IND申请，并预计将在2025年启动Phase 1/2临床试验。ExoPTEN是一种针对脊髓损伤的ExoTherapy，旨在通过鼻腔给药，促进神经元再生和重新连接。

Sempre Health，一家专注于基于行为医疗定价的领先解决方案提供商，宣布获得来自三家新投资者的2000万美元额外投资，包括Cencora Ventures和Echo Health Ventures。现有投资者如Blue Venture Fund、UPMC Enterprises和Industry Ventures也参与了此次投资。这笔资金将支持Sempre Health在生命科学和支付网络领域的快速增长，以及拓展到相邻产品领域。Sempre Health的解决方案有助于提高患者对药物治疗的依从性，并显著提升患者满意度。新资金将加速Sempre Health的药物制造商和健康计划双向网络的增长，推出针对新人群的产品，并扩大受益于其独特解决方案的患者数量。Cencora Ventures和Echo Health Ventures均表示，他们看好Sempre Health的独特商业模式，并相信其解决方案能够对医疗保健产生重大影响。

Artelo Biosciences公司宣布，其转化科学副总裁Saoirse O’Sullivan教授将在2023年9月20日至22日在匈牙利布达佩斯HUNGEXPO展览中心举行的欧洲疼痛学会第13届大会上发表关于FABP5抑制剂ART26.12在奥沙利铂诱导的周围神经病变大鼠中的效果的演讲。公司最近完成了与美国食品药品监督管理局关于ART26.12的制造、临床前和临床开发方面的IND（新药研究）会议。Artelo计划在2024年上半年提交ART26.12用于神经性疼痛的IND申请。Artelo致力于开发调节脂质信号通路的治疗药物，以治疗癌症、疼痛和神经疾病患者。

乐睿灵（来瑞特韦片）作为全球首款中国原创的拟肽类3CL靶向新冠单药，于2023年3月23日上市并在临床上广泛应用。该药物由广州实验室等多家机构共同研发，其抗病毒成分来瑞特韦在蛋白酶抑制剂复合物中的解离速度得到有效延缓，具有良好的抗病毒作用。研究显示，长时间近距离接触新冠病毒感染者会升高感染风险，而乐睿灵能有效预防感染。乐睿灵的Ⅲ期研究证实，在感染早期用药有明显疗效，且单药治疗可行，可缩短转阴时间、降低病毒载量，显著缩短临床症状恢复时间。陈小新博士表示，乐睿灵为高危人群提供了更多药物选择，为我国抗击新冠疫情提供了更多治疗方案。未来众生睿创将继续努力，为解决公共卫生和临床需求而继续努力。

Ocugen公司近日发布了一项关于其研究性药物OCU400在治疗视网膜色素变性（RP）和Leber先天性黑蒙（LCA）的临床试验更新。该试验评估了OCU400对与NR2E3和Rhodopsin（RHO）基因突变相关的RP以及CEP290基因突变引起的LCA的安全性和有效性。结果显示，83%的受试者在最佳矫正视力（BCVA）、多亮度移动测试（MLMT）和低亮度视力（LLVA）方面表现出治疗眼视力稳定或改善的趋势。86%的RHO突变受试者在MLMT得分上表现出稳定或提高，其中29%的受试者提高了3个亮度水平。该试验是多中心、开放标签、剂量递增研究，共有18名受试者接受了不同剂量的OCU400注射。Ocugen表示，OCU400有可能成为RP和LCA患者的基因非特异性治疗药物。

Regulus Therapeutics公司宣布其RGLS8429药物在ADPKD（常染色体显性多囊肾病）治疗中的Phase 1b MAD研究的第一阶段结果积极。在第一阶段中，12名受试者被随机分配接受1mg/kg的RGLS8429或安慰剂，每两周一次，持续三个月。研究旨在评估安全性、药代动力学、疾病相关尿生物标志物（包括尿多囊蛋白1和2）以及身高调整后的总肾脏体积和新型囊肿成像生物标志物。结果显示，接受活性药物的9名受试者均能良好耐受，未发现安全性问题。PC1和PC2生物标志物均有所增加，PC1水平在治疗后的第85天和第86天与基线相比有统计学意义的增加。这些数据与公司第一代化合物RGLS4326的研究结果一致，表明RGLS8429有望成为治疗ADPKD的潜在药物。

Lineage Cell Therapeutics宣布，其研发的用于治疗年龄相关性黄斑变性引起的地理性萎缩的细胞疗法RG6501（OpRegen）在Phase 1/2a临床试验中显示出视网膜结构快速改善的证据，这些结果将在2023年10月5日至8日在荷兰阿姆斯特丹举行的第23届EURETINA大会上进行展示。OpRegen是一种人源异体视网膜色素上皮细胞悬浮液，目前正处于开发阶段，旨在治疗由年龄相关性黄斑变性引起的地理性萎缩。这项研究的主要目标是评估OpRegen的安全性，次要目标是评估其初步的治疗效果。Lineage Cell Therapeutics是一家处于临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对未满足医疗需求的细胞疗法。

Takeda公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其关于ENTYVIO®（vedolizumab）皮下注射剂型用于维持治疗中重度活动性克罗恩病（CD）患者的生物制品许可申请（BLA）。此外，FDA也在审查ENTYVIO皮下注射剂型用于治疗中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）患者的申请。ENTYVIO皮下注射剂型的BLA基于VISIBLE 2临床试验的数据，该试验评估了ENTYVIO皮下注射剂型作为维持治疗在409名中重度活动性CD患者中的安全性和有效性。Takeda公司表示，提供皮下和静脉注射两种给药方式，以满足不同患者的需求。ENTYVIO是一种生物制剂，旨在特异性拮抗α4β7整合素，抑制其与MAdCAM-1的结合，从而限制某些白细胞浸润肠道组织的能力。

Sensei Biotherapeutics公司在即将举行的国际癌症免疫治疗会议上将展示其新型抗癌抗体SNS-101的额外临床前数据。SNS-101是一种条件性激活的人源单克隆抗体，针对免疫检查点VISTA。新数据增强了SNS-101在临床前安全性和疗效方面的表现，并揭示了其条件性激活的机制。SNS-101目前处于1/2期临床试验阶段。该抗体旨在阻断VISTA检查点，以促进对PD-1耐药性肿瘤的免疫反应。Sensei Biotherapeutics专注于开发新一代针对癌症患者的治疗药物，其产品线还包括SNS-102和SNS-103。

Asieris Pharmaceuticals宣布，其口服药物APL-1202与PD-1抑制剂Tislelizumab联合用于肌层浸润性膀胱癌（MIBC）患者的术前治疗，已完成II期临床试验的中期分析，结果显示积极。该试验旨在评估APL-1202与Tislelizumab联合用药相比单用Tislelizumab在MIBC患者中的安全性和有效性，主要疗效终点为病理完全缓解率（pCR）。试验包括计划进行根治性膀胱切除术（RC）的新诊断MIBC患者，他们不适合或拒绝接受顺铂为基础的术前化疗。根据中期分析结果，安全性监测委员会（SMC）确定结果符合预定义标准。Asieris致力于研发创新药物，以提高人类健康水平，并计划在全球范围内提供最佳的诊断和治疗解决方案。

Alnylam制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）的心血管和肾脏药物咨询委员会（CRDAC）会议对patisiran的新药补充申请（sNDA）进行了讨论，并投票认为patisiran在治疗ATTR淀粉样变性相关心肌病方面的益处大于风险。该决定基于APOLLO-B Phase 3研究的积极结果，显示patisiran在改善ATTR淀粉样变性心肌病患者功能能力和健康状况方面优于安慰剂。patisiran是一种RNA干扰（RNAi）疗法，旨在减少TTR蛋白的产生，从而减少淀粉样沉积。FDA已设定了2023年10月8日的行动日期，届时将根据处方药用户费法案做出决定。

AN2 Therapeutics宣布启动其针对治疗难治性MAC肺病的每日一次口服epetraborole的Phase 3临床试验，该试验在完成Phase 2入组后开始。这项Phase 2/3临床试验预计将支持在美国和日本的监管申报。AN2预计将在2024年夏季报告Phase 2的关键数据。公司CEO Eric Easom表示，完成Phase 2入组和启动Phase 3临床试验是公司的重要里程碑，epetraborole有望成为治疗难治性MAC肺病的基石。该药物已获得FDA的快速通道、资格传染病产品指定和孤儿药指定。Epetraborole Pivotal Phase 2/3临床试验（EBO-301）是一项双盲、安慰剂对照的优效性试验，旨在评估epetraborole在治疗难治性MAC肺病患者的安全性和有效性。AN2 Therapeutics是一家专注于开发治疗罕见、慢性、严重传染病的高未满足需求的临床阶段生物制药公司。

海思科创新药HSK36357胶囊临床试验申请获国家药品监督管理局受理，该药为海思科自主研发，针对神经病理性疼痛，具有独立知识产权。非临床研究显示其具有显著镇痛效果和较高中枢安全性，有望为多种神经病理性疼痛提供新疗法。目前，神经性疼痛缺乏有效药物，HSK36357具有良好开发前景和市场潜力，临床前研究证实其在体外具有良好药理活性，将为患者提供新的治疗选择，具有重要的临床和社会意义。

J INTS BIO宣布，其新型口服第四代EGFR-TKI药物JIN-A02的1/2期临床试验在新加坡举行的2023年IASLC世界肺癌大会上展示。JIN-A02针对EGFR突变，特别是导致对Osimertinib疗法产生耐药性的C797S突变，具有选择性可逆结合能力。在前期研究中，JIN-A02在Osimertinib耐药的EGFR突变模型中表现出强大的单药治疗活性。该全球1/2期临床试验旨在评估JIN-A02在携带EGFR突变的晚期NSCLC患者中的安全性、药代动力学和抗肿瘤活性。研究分为三个部分：剂量递增（A部分）、剂量探索（B部分）和剂量扩展（C部分）。A部分通过28天周期评估口服JIN-A02单药治疗的最高耐受剂量。B部分基于A部分的结果，选择两个剂量进行进一步评估。C部分是剂量扩展研究，基于EGFR突变和脑转移状态分为五个队列。2023年7月开始了JIN-A02的第一位患者的给药，截至9月11日，A部分的Dose Level One已完成三名受试者的MTD评估期，未出现剂量限制性毒性、治疗相关不良事件和疾病进展。

Bioray公司宣布其自主研发的一类创新生物药Zuberitamab Injection（商品名：安鲁昔®）获国家药品监督管理局批准上市，用于治疗CD20阳性弥漫大B细胞淋巴瘤。该药在临床前研究及III期临床试验中表现出优于其他产品的疗效，包括更强的抗体依赖性细胞介导的细胞毒性、更大的稳态分布体积和更持久的B细胞清除。安鲁昔®在头对头研究中与利妥昔单抗相比，在早期DLBCL患者中的总缓解率不低于R-CHOP，且完全缓解率显著高于R-CHOP。此外，安鲁昔®组的1年、2年和3年PFS和OS率均优于利妥昔单抗组。作为国内首个一类抗CD20药物，安鲁昔®将成为Bioray的下一个主要产品。Bioray将继续关注免疫学领域和未满足的医疗需求，提供更多临床治疗选择，为患者带来更多医疗解决方案。