Sonex Health，一家明尼苏达州骨科超声引导治疗公司，宣布获得4000万美元B轮融资，由KCK MedTech领投，并与Horizon Technology Finance Corporation完成债务融资。公司计划利用资金扩大商用设备使用，治疗腕管综合征和扳机指引起的疼痛，并使患者快速恢复。Sonex Health致力于治疗四肢骨科疾病，其设备可减少侵入性和护理成本，并使患者更快恢复。公司首款设备UltraGuideCTR™治疗腕管综合征已获FDA批准，第二款设备UltraGuideTFR™治疗扳机指于2022年发布。超声引导下使用Sonex Health设备，医生可将手术从手术室转移到诊室手术室，满足微创手术需求。临床研究显示，超声引导治疗有望成为医疗标准。总裁Bob Paulson表示，公司将扩大超声引导技术，提供更多治疗机会，并扩大临床证据。

南卡罗来纳州西哥伦比亚市的制药企业Nephron Pharmaceuticals宣布成功筹集3.5亿美元融资，由BlackRock Capital Investment Advisors、PNC Bank和National Association等投资者领投，用于支持其制药产业未来发展。Nephron专注于研发非专利呼吸系统药物，是业内领先的无菌、无防腐剂呼吸吸入药物制造商，并生产消旋肾上腺素。公司产品涵盖医院、药店、家庭护理等多个领域，所有药品都有独立包装和条形码。此外，Nephron 503B Outsourcing Facility致力于解决药品短缺问题，全天候生产短缺产品。Nephron 503B Outsourcing遵循cGMP、GDP等质量要求，确保产品安全。该公司还是一家经过认证的妇女拥有的企业，得到全国女企业主协会认可，为有能力的女性提供更多工作岗位。

Mythic Therapeutics公司将在2023年10月11日至15日在波士顿举行的AACR-NCI-EORTC国际分子靶点和癌症治疗会议上展示其研究性cMET靶向ADC药物MYTX-011的新临床前数据。MYTX-011利用Mythic的创新FateControl™技术，旨在使ADC在细胞内主动导航，可能增加抗癌药物对肿瘤细胞的递送，同时对健康细胞影响较小。MYTX-011目前正在进行Phase 1 KisMET-01临床试验，这是一项针对局部晚期、复发或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的首次人体、开放标签、多中心剂量递增和剂量扩展研究。Mythic Therapeutics致力于开发具有卓越治疗指数和疗效的抗体药物偶联物（ADCs），其FateControl™技术旨在通过操纵ADC在细胞内的命运来增强ADC在靶向组织中的摄取。

Broken String Biosciences，一家专注于细胞和基因疗法技术平台的基因组学公司，在英国剑桥的威康基因组研究中心总部，获得Illumina和腾讯支持，成功在A轮融资中筹集1500万美元。本轮融资由Illumina Ventures、Mérieux Equity Partners和HERAN Partners领投，腾讯和Dieter von Holtzbrinck Ventures (DvH Ventures)参与。Mérieux Equity Partners的Yoann Bonnamour和Illumina Ventures的Arnaud Autret加入董事会。公司计划利用资金开发基于下一代测序的DNA断裂图谱平台INDUCE-seq™，拓展市场战略，推动商业吸引力。INDUCE-seq平台使研究人员能评估基因组编辑工具的特异性，解决现有基因编辑脱靶测量方法的局限性，为基因组内治疗靶点的发现和基因编辑计划的发展提供数据驱动的见解。公司愿景是推动细胞和基因疗法安全、高效发展，INDUCE-seq平台有望成为衡量脱靶基因编辑的黄金标准。

宝山高新区企业药物牧场宣布，其原创药物DF-003的I期临床试验已成功完成首个受试者的给药。DF-003是一种通过IDInVivo+和MedChem5平台开发的ALPK1抑制剂小分子药物，有望治疗心脏病、慢性肾脏疾病及ROSAH综合征。该药物在动物疾病模型中表现出显著的临床前活性，具有良好的类药特性，包括低脱靶风险和药物相互作用风险。药物牧场联合创始人许枞博士表示，DF-003的进入临床阶段标志着技术成果的推动，期待为患者提供新的治疗选择。首席医学官Jeysen Yogaratnam博士指出，一期研究将为二期临床剂量的选择提供信息。

Rhythm Pharmaceuticals宣布，欧洲药品管理局（EMA）对其药物setmelanotide作为治疗获得性下丘脑性肥胖的孤儿药申请给予了积极意见。setmelanotide是一种针对罕见MC4R通路疾病引起的过度进食和严重肥胖的药物。获得性下丘脑性肥胖是一种罕见的极端肥胖形式，通常在脑部下丘脑区域受损后发生，该区域包括MC4R通路，负责控制生理功能如饥饿和体重调节。Rhythm正在全球范围内进行setmelanotide的3期临床试验，预计将在2023年第四季度完成患者入组。Rhythm估计，在德国、法国、西班牙、意大利、荷兰和英国等欧洲国家，约有3500至10000名患者患有获得性下丘脑性肥胖。

加州大学圣地亚哥分校启动了一项临床试验，评估生酮疗法对厌食症的治疗效果，由Roblox创始人Baszucki Group资助。该研究旨在调查生酮疗法在体重恢复但仍有复发风险的个体中的耐受性和疗效，以及营养酮症的潜在遗传预测因子。研究由精神病学专家、进食障碍研究及脑生物学领域的教授Guido Frank领导，他拥有丰富的相关研究经验。研究基于对Caroline Beckwith案例的研究，她通过添加高脂肪低碳水化合物生酮营养和氯胺酮输注，成功从长达十五年的厌食症斗争中恢复。研究旨在探索营养酮症如何影响厌食症患者的脑回路和行为，以及最终对精神疾病的影响。Baszucki Group的联合创始人Jan Ellison Baszucki表示，他们很高兴与Frank博士及其团队合作，评估这种代谢方法对厌食症患者的治疗效果。这项为期14周的临床试验将招募20名体重正常的厌食症患者，由注册营养师提供营养和个性化指导。Baszucki Group通过其慈善活动支持这一研究，旨在改善心理健康状况，特别是通过支持代谢、精神病学和神经科学交叉领域的项目。

Aprea Therapeutics公司宣布将在2023年10月11日至15日在波士顿举行的AACR-NCI-EORTC国际分子靶点和癌症治疗会议上展示两个海报。公司正在开发两种资产，其中ATRN-119是一种针对实体瘤的ATR抑制剂，目前正在进行1/2a期临床试验；ATRN-1051是一种口服小分子WEE1抑制剂，预计将在2023年第四季度提交IND申请。会议将展示ATRN-119和ATRN-1051的初步研究结果，公司首席执行官Oren Gilad博士将出席会议。

Take Command，一家位于达拉斯的SaaS平台和雇主赞助个性化健康福利领域的领军企业，宣布成功获得2500万美元的成长阶段融资，由增长股权投资者Edison Partners领投，现有投资者LiveOak Venture Partners和SJF Ventures参与。此次融资巩固了Take Command作为我国最大个人覆盖健康报销安排（ICHRA）管理者的地位。

Indaptus Therapeutics宣布在INDP-D101试验中，第二组患者开始接受Decoy20的单剂量治疗，该剂量较前一组有所降低，基于第一组患者的显著药代动力学效应和预期Decoy20的安全特性。Indaptus首席医疗官Roger Waltzman表示，这一组别对于Decoy20的开发至关重要，因为它可能提供足够的数据，使Decoy20进入多剂量治疗方案。Indaptus首席执行官Jeffrey Meckler表示，公司对第一组的结果感到鼓舞，并期待在获得足够数据后尽快进入多剂量治疗方案。该研究的目的是评估Decoy20的安全性、耐受性、最大耐受剂量（MTD）和推荐剂量（RP2D），以及评估其药代动力学（PK）、药代动力学和临床活性。Indaptus Therapeutics基于免疫治疗的历史发展，其专利技术由减毒和杀死的非致病性革兰氏阴性细菌组成，产生多种Toll样受体（TLR）、Nucleotide oligomerization domain（Nod）样受体（NLR）和Stimulator of interferon genes（STING）激动剂Decoy平台。其产品旨在具有降低静脉注

Corbus Pharmaceuticals Holdings, Inc.宣布，其CRB-701 Nectin-4抗药偶联物（ADC）的预临床数据将在2023年10月11日至15日在波士顿举行的2023 AACR-NCI-EORTC国际分子靶点和癌症治疗会议上展示。Corbus是一家致力于通过创新科学方法帮助人们战胜严重疾病的精准肿瘤学公司，其内部开发管线包括靶向Nectin-4表达并释放细胞毒有效载荷的下一代抗体药物偶联物CRB-701，以及阻断癌细胞上TGFβ激活的抗整合素单克隆抗体CRB-601。

Creative Medical Technology Holdings, Inc.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其进行名为CELZ-201-DDT的StemSpine® Phase 1/2临床试验，该试验旨在评估一种名为AlloStem™的专利细胞疗法的安全性和有效性。这项非手术疗法旨在治疗慢性下背痛，通过将AlloStem™细胞注射到受损椎间盘周围，有望修复和改善该区域的血供。该公司CEO Timothy Warbington表示，这一批准是公司发展的里程碑，也是对开发新型再生疗法的承诺的肯定。临床试验预计将招募30名慢性下背痛患者。

EffRx Pharmaceuticals SA与Radius Health, Inc达成独家许可和分销协议，将Binosto®引入美国市场。Binosto®用于治疗绝经后女性骨质疏松症和增加患有骨质疏松症的男性骨量，提供每周一次的治疗选择，尤其适合无法服用阿仑膦酸钠片的患者。Radius Health在美骨健康市场占据重要地位，目前正销售TYMLOS®治疗美国骨质疏松症。Binosto®的加入使Radius在治疗骨质疏松症方面拥有第二个产品，服务于美国约1000万骨质疏松症患者。Radius CEO Scott Briggs表示，Binosto®的引入旨在支持骨质疏松症患者的需求，同时继续关注TYMLOS®的增长。EffRx CEO Lorenzo Bosisio表示，与Radius的合作将使Binosto®在美国市场广泛可用。根据协议，EffRx将授予Radius在美国的独家、有偿许可权，并供应产品。Binosto®是一种口服溶液的泡腾片，用于治疗绝经后女性骨质疏松症和增加患有骨质疏松症的男性骨量，已被证明可增加骨量并降低骨折发生率。EffRx是一家专注于开发骨代谢疾病药物的商业化阶段制药公司，其主导产品

Boundless Bio与Eli Lilly达成临床试验合作与供应协议，共同开展一项针对ecDNA驱动肿瘤的POTENTIATE临床试验，评估BBI-355与CDK4/6抑制剂Verzenio®（abemaciclib）的联合使用效果。BBI-355是一种口服的、新型、选择性的CHK1抑制剂，被认为是首个针对ecDNA的癌症治疗药物。该试验旨在评估BBI-355在特定肿瘤类型中的疗效，并探索其与Verzenio®联合使用的潜力。Boundless Bio致力于开发针对ecDNA的新型癌症治疗药物，目前已有超过2.5亿美元的融资。

Scholar Rock公司完成了SAPPHIRE 3期临床试验的入组工作，该试验评估了apitegromab在2型和3型脊髓性肌萎缩症（SMA）非行走患者中的安全性和有效性，这些患者正在接受SMN疗法（nusinersen或risdiplam）。公司还计划在为期36个月的TOPAZ 2期临床试验扩展期数据中展示SMA患者治疗后的结果。在10月3日至7日在美国南卡罗来纳州查尔斯顿举行的第28届世界肌肉学会年会上，将展示36个月疗效和安全性数据以及疲劳、运动能力和日常生活活动等患者报告结果测量的分析。SAPPHIRE试验旨在基于TOPAZ试验的积极结果，公司期待在明年第四季度报告该注册研究的顶线结果。36个月TOPAZ试验数据证实了apitegromab在SMN疗法基础上对运动功能的长期持续和临床上有意义的改善，使公司对apitegromab在SMN疗法单独使用之外提供实质性益处充满信心。

Landos Biopharma在即将于丹麦哥本哈根举行的UEG Week 2023会议上宣布，其新型口服药物NX-13在溃疡性结肠炎（UC）的1b期临床试验中显示出快速症状缓解和多项临床生物标志物的改善。这些数据进一步巩固了NX-13的科学和临床基础，该药物针对NLRX1的新型双模态作用机制，能够在两周内为患者提供症状缓解，并改善与早期内镜反应相关的多个生物标志物。Landos Biopharma正在推进NX-13在UC中的临床开发，并已启动NEXUS Phase 2概念验证试验，预计将在2024年第四季度公布主要结果。

革命医药公司宣布，其研发的口服、共价、突变选择性KRAS G12D抑制剂RMC-9805在治疗KRAS G12D突变驱动的癌症患者的1/1b期临床试验中，首例患者已开始接受治疗。KRAS G12D是RAS依赖性人类癌症中最常见的驱动因素，每年在美国约有5.5万名新诊断患者，主要患有胰腺癌、非小细胞肺癌和结直肠癌。该试验旨在评估RMC-9805的安全性、耐受性，并为该药物的推荐剂量和给药方案提供信息。革命医药公司正在开发多种针对RAS依赖性癌症的RAS(ON)抑制剂，包括RMC-6236（RAS MULTI）、RMC-6291（KRAS G12C）和RMC-9805（KRAS G12D），以及RAS伴随抑制剂RMC-4630（SHP2）和RMC-5552（mTORC1/4EBP1）。