Septerna公司宣布与Vertex Pharmaceuticals达成最终资产购买协议，Vertex收购了Septerna的一个未公开的G蛋白偶联受体（GPCR）发现阶段项目。根据协议，Vertex将负责继续该新型GPCR项目的研发。Septerna将获得4750万美元的前期付款，并在达到临床前里程碑以及使用公司的GPCR原生复合平台时获得额外付款。该协议突显了Septerna的GPCR原生复合平台快速交付高质量项目的能力，并旨在成为GPCR靶向药物发现的领导者。Septerna首席执行官兼联合创始人Jeffrey Finer表示，Vertex收购该项目为Septerna提供了额外的非稀释性资金，以继续构建针对多种疾病的多元化GPCR药物管线。此次交易与近期B轮融资相结合，为Septerna带来了约2亿美元，用于启动新的高价值项目并推动现有项目进入临床试验，目标是提供改善患者生活的药物。GPCR是最大的细胞膜受体家族，与多种生理功能相关，目前约三分之一已批准的药物靶向GPCR。尽管GPCR作为药物靶点已取得成功，但大多数潜在的治疗性GPCR靶点仍未被开发。

Fluent BioSciences获得美国国立卫生研究院（NIH）SBIR二期资助，用于推进单细胞分析技术的革命。该公司专注于开发简单、低成本、可扩展的单细胞RNA测序解决方案，其创新的PIPseq技术有望重塑单细胞分析领域。该资助将支持新工具和方法的发展，以高效分析高通量单细胞样本，包括神经科学、高容量免疫细胞分析、复杂CRISPR筛选和单细胞蛋白质组学。公司CEO Brian McKernan表示，这一资助认可了PIPseq技术变革单细胞分析的潜力，将加速工具开发，帮助研究人员以前所未有的成本和规模深入了解细胞过程。公司副总裁Kristina Fontanez博士强调，团队致力于通过创新推动科学发现，并期待利用这笔资助推动单细胞分析领域的边界。

Entera Bio与OPKO Biologics达成合作协议，共同开发用于治疗肥胖和肠吸收不良的口服肽片剂。OPKO将提供其专有的长效GLP-2肽和某些Oxyntomodulin（OXM）类似物，利用Entera的专利口服递送技术进行开发。该合作旨在克服肽类药物口服给药的挑战，如肽类药物在胃肠道中的快速降解和低渗透性。Entera的口服肽递送平台已显示出将teduglutide（一种GLP-2类似物）胃部吸收的可能性，作为每日注射的便捷替代方案。此外，OPKO开发的OXM类似物在治疗肥胖方面显示出显著减重和降低血浆甘油三酯水平的潜力。根据协议，Entera和OPKO将分别负责两种口服肽的开发，直至在体内证明其可行性。

神经调节技术公司Neuralace Medical宣布，其针对PDN（神经性疼痛）的Axon Therapy临床试验取得重要进展，已完成主要终点数据收集，为FDA审查和潜在突破性治疗铺平道路。该研究随机分配70名患者接受治疗组和安慰剂组，其中50名患者接受Axon Therapy结合传统医疗管理，20名患者接受安慰剂Axon治疗。基于之前在2023年美国疼痛和神经科学学会（ASPN）会议上报告的安全性和有效性研究（SEAT）结果，Axon Therapy显示出显著的潜力，90天时71%的患者对治疗有反应，同时保持良好的安全性。Neuralace Medical计划在9月向FDA提交这些开创性研究的成果，并期待年底前获得FDA的决定。

Eikon Therapeutics宣布已完成TLR 7和8共激动剂的整合并计划与FDA讨论进一步开发这些分子；同时，FDA批准了与Impact Therapeutics合作开发的PARP1抑制剂IMP1734进入1期临床试验；公司CEO表示Eikon在早期和临床阶段的项目中取得了重要进展，并强调了其先进的分析工具和跨学科团队的作用；Eikon的先进候选药物BDB001在治疗难治性晚期恶性肿瘤患者中显示出临床活性；Eikon与Impact Therapeutics合作推进IMP1734的研究，并计划进行脑穿透性PARP1候选药物的IND研究；Eikon在多个领域开展研究，包括肿瘤学、免疫学和神经科学，并利用其发现平台进行药物发现；Eikon的CEO将在摩根士丹利的全球医疗保健会议上进行演讲。

Hoth Therapeutics公司宣布，其mRNA框架移位癌症治疗药物HT-KIT已获得美国FDA的孤儿药指定。HT-KIT是一种针对cKIT原癌基因的抗 sense寡核苷酸，旨在治疗晚期系统性肥大细胞增多症（AdvSM），这是一种罕见、侵袭性强、预后不良的癌症。Hoth计划首先针对这种癌症进行HT-KIT的开发。目前，HT-KIT处于临床前开发阶段，预计将在2023年第四季度与FDA举行会议，讨论包括非临床、临床药理学、临床、化学和制造控制在内的整体药物开发计划。Hoth还计划提出IND开放、1期剂量范围和剂量扩展研究的临床试验设计，以及一项拟议的后续2期安全性和有效性研究。这些研究将在患有晚期系统性肥大细胞增多症的成年患者中进行。HT-KIT由北卡罗来纳州立大学助理教授Glenn Cruse开发，与Hoth当前HT-004药物属于同一分子类别。FDA的孤儿药指定旨在帮助药物开发者，包括在药物开发过程中的协助、临床成本的税收抵免、某些FDA费用的豁免以及上市后七年的市场独占权。

Elucida Oncology公司宣布，其领先C’Dot药物偶联物（CDC）临床候选药物ELU001的摘要已被接受在2023年10月20日至24日在西班牙马德里举行的ESMO大会上进行海报展示。海报将展示ELU-001在患有高级、复发或难治性癌症且过表达叶酸受体α（FRα）的患者中进行的首次人体1/2期研究的剂量递增部分的安全、药代动力学和疗效数据。这项篮式研究对八种不同癌症指示的患者开放，这些癌症被报道过表达FRα，包括卵巢癌、子宫内膜癌、结直肠癌、胆管癌、非小细胞肺癌、胃癌、胃食管结合部癌和三阴性乳腺癌。研究了三种不同的给药方案，其中最有希望的方案现在正在探索卵巢癌和子宫内膜癌患者的扩展队列。

Stealth BioTherapeutics公司宣布在治疗原发性线粒体肌病（PMM）的NuPOWER（SPIMD-301）临床试验中达到目标入组人数。该试验是一项为期48周的随机、双盲、平行组、安慰剂对照试验，旨在评估每日一次皮下注射elamipretide治疗与核DNA突变相关的原发性线粒体肌病（nPMM）患者的疗效和安全性。首席执行官Reenie McCarthy表示，公司自2014年启动该项目以来一直与患者社区紧密合作，并感谢超过350名PMM患者以及许多致力于临床试验设计和执行的科学家和临床医生。这一重要里程碑使公司更接近解决PMM患者未满足需求的目标，并期待明年公布顶线数据。该试验的设计基于以前临床试验的数据，特别是MMPOWER-3试验，尽管该试验未在具有核和线粒体DNA突变的PMM患者群体中达到其主要终点，但在56名nPMM患者的亚组中观察到信号。这些发现为nPMM患者群体和NuPOWER试验中使用的剂量提供了信息。

Vibegron（GEMTESA）在治疗良性前列腺增生（BPH）伴随的过度活跃膀胱（OAB）症状的3期临床试验中取得显著成果，其每日一次75mg的剂量在12周时与安慰剂相比，显著降低了每日排尿次数和急迫性排尿次数。研究显示，Vibegron在所有次要终点上也均达到预期效果，包括夜间排尿次数减少。开放标签扩展试验进一步证实了Vibegron在52周内持续降低排尿次数和急迫性排尿次数的效果。Vibegron表现出良好的耐受性和安全性，未出现新的安全信号。SMPA表示，这些数据表明Vibegron在治疗OAB症状和改善患者生活质量方面的潜力。

Neurocrine Biosciences宣布启动了NBI-1117570的1期临床试验，旨在评估该候选药物在健康成人参与者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。NBI-1117570是一种口服的M1/M4选择性双重激动剂，可能有助于治疗神经和精神疾病。该研究标志着NBI-1117570向前迈出的重要一步，其选择性针对M1和M4受体，可能为治疗广泛神经和精神疾病症状提供机会。Neurocrine Biosciences致力于发现和开发针对未被充分关注的神经、神经内分泌和精神疾病的变革性治疗方案。

Evaxion Biotech A/S成功验证了其AI疫苗发现平台EDEN TM，成为首个通过计算方法识别和设计细菌疫苗抗原的组织，这一成果预示着疫苗发现领域的范式转变。该平台通过全AI驱动，能够快速识别能触发强大免疫反应的抗原，从而加速疫苗开发，降低成本和风险。Evaxion的AI模型在预测疫苗效力方面优于现有方法，有望解决高未满足医疗需求领域缺乏现有疫苗的问题。该公司的CEO Christian Kanstrup表示，这些令人兴奋的结果突显了AI平台快速生成新型靶点的独特能力，并期待与潜在合作伙伴讨论这些突破性发现。Evaxion将在德国柏林举行的Vaccines Europe会议上分享相关数据。

Sling Therapeutics公司在欧洲甲状腺协会年会上展示了其研发的口服小分子药物linsitinib在治疗甲状腺眼病（TED）方面的临床前数据。数据显示，linsitinib在TED小鼠模型中显著减轻了疾病严重程度，并防止了自身免疫反应的发生。该研究正在进行全球性的2b期临床试验，旨在评估linsitinib在治疗活动性TED患者中的安全性、药代动力学和疗效。TED是一种影响约2万名美国人的自身免疫疾病，在欧洲也有相似发病率，主要影响女性，且与格雷夫斯病相关的甲状腺功能亢进症有关。

MediWound Ltd.在2023年9月6日至9日在法国南特举行的第20届欧洲烧伤协会（EBA）大会上成功亮相，其产品NexoBrid在会议期间被广泛展示。NexoBrid在大会上进行了20场科学口头和海报展示，展示了该产品在烧伤治疗领域的应用和患者治疗效果。MediWound首席执行官Ofer Gonen表示，他们很高兴NexoBrid在此次大会上得到了充分展示，并分享了与科学家和烧伤专家合作的最新研究成果。NexoBrid是一种用于去除深度烧伤患者的非活性组织（焦痂）的生物制剂，已在全球40多个国家获得批准。MediWound致力于开发新一代的酶促疗法，以改善患者体验和结果，同时降低成本和减少不必要的手术。

MBX Biosciences公司宣布，其针对低血钙症（HP）的长效甲状旁腺激素（PTH）肽前药MBX 2109在1期临床试验的多剂量递增（MAD）部分中表现出良好的耐受性，并增加了血清钙水平并抑制了内源性PTH（1-84）。该1期临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估MBX 2109在健康成人志愿者中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效学（PD）。MBX 2109被设计为每周一次给药的方案，以提供持续的PTH活性。MBX 2109在2022年7月获得了美国食品药品监督管理局（FDA）针对HP的孤儿药资格。MBX Biosciences致力于开发针对内分泌紊乱的精准内分泌肽（PEP™）疗法，以帮助患者过上更健康的生活。

Aquestive Therapeutics公司宣布，其针对2至5岁儿童癫痫患者频繁发作性癫痫（如癫痫发作群、急性重复性癫痫）的Libervant™（地西泮）口腔薄膜的新药申请（NDA）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的接受，并设定了PDUFA目标日期为2024年4月28日。Libervant是一种口腔给药的地西泮薄膜，旨在替代现有的基于设备的治疗产品，如直肠凝胶和鼻喷剂。目前，Diastat®（地西泮）直肠凝胶是该患者群体唯一可用的治疗药物。Aquestive Therapeutics公司还在2022年8月获得了Libervant治疗12岁及以上患者频繁发作性癫痫的暂时批准，但Libervant目前受到孤儿药市场独占权的限制，直到2027年1月才能获得市场准入。

Achieve Life Sciences公司宣布，将在伦敦举行的SRNT-E年度会议上展示其Phase 2 ORCA-V1试验结果，该试验评估了cytisinicline作为电子烟戒断治疗的疗效。结果显示，与安慰剂相比，使用3mg cytisinicline每日三次，持续12周，美国每日使用尼古丁电子烟的160名成年人戒烟的可能性高出2.6倍。研究显示，在治疗第二周开始，使用cytisinicline治疗的人戒烟的可能性持续提高。此外，cytisinicline治疗组的恶心和头痛发生率低于安慰剂组。Achieve Life Sciences公司CEO John Bencich表示，cytisinicline有望成为治疗尼古丁依赖的新选择，帮助戒烟和电子烟使用者。

Aprea Therapeutics公司宣布，其WEE1抑制剂ATRN-1051在卵巢癌治疗中的潜力得到更新前的临床数据支持。该药物在选择性、功效和安全性方面表现出优势，有望成为更有效的癌症治疗方法。ATRN-1051对WEE1具有高度选择性和强效抑制，同时不影响PLK1、PLK2和PLK3等激酶，从而减少对其他WEE1抑制剂的挑战。此外，ATRN-1051在卵巢癌细胞系中表现出对CCNE1扩增的抑制，这被认为是WEE1抑制剂的可靠预测生物标志物。公司计划在2023年底提交IND申请，并在即将到来的科学会议上展示数据，同时秋季举办KOL活动。